Bədənimizi böyük bir təlimat kitabı kimi düşünə bilərsiniz. Bu təlimat kitabçasındakı kiçik təlimatlara "genlər" deyirik. Bu genlər bədənimizdəki hər şeyi, məsələn, gözlərimizin rəngini, saçlarımızın toxumasını müəyyən edir. Beləliklə, bəzən bu təlimat kitabçasındakı təlimatlardan birində kiçik bir səhv, yəni hərf dəyişdirilərsə, ciddi xəstəliklərə səbəb ola bilər. Bu gün biz bu cür səhv təlimatları düzəldən və ya yeni düzgün təlimat əlavə edən çox inkişaf etmiş bir tibbi metoddan danışırıq. Buna gen terapiyası deyilir.
Gen terapiyası sadəcə nədir?
Sadə dillə desək, gen terapiyası genetik xəstəliklərin müalicəsi üçün xüsusi bir üsuldur. Bədənimizin genləri zülalların istehsalı üçün təlimatlar verir. Bir gen dəyişərsə və ya qüsurlu olarsa, istehsal etdiyi zülal səhv istehsal oluna bilər və ya tamamilə dayandırıla bilər. Genetik xəstəliklərə səbəb olan da məhz budur.
Gen terapiyası ya xəstəliyə səbəb olan qüsurlu geni dəyişdirir , ya da hüceyrələrinizə genin yeni işləyən surətini verir . Bu, çox vaxt birdəfəlik müalicədir. Bu müalicədən sonra bədəniniz ehtiyac duyduğu zülalları düzgün şəkildə istehsal edə bilir və bu da simptomları aradan qaldırır.
Bu müalicə necə işləyir?
Gen terapiyasının işləməsinin üç əsas yolu var. Bunu aydın şəkildə başa düşmək üçün aşağıdakı cədvələ baxaq.
| Müalicə üsulu | Sadə dillə desək... | Nə edirsən? |
|---|---|---|
| Gen Əlavəsi | Yeni bir yaxşı gen daxil etmək. | Müəyyən bir genin qüsuru səbəbindən bədəndə zəruri bir zülal istehsal olunmazsa, həmin zülalı istehsal edə bilən sağlam bir genin bir nüsxəsi hüceyrələrə daxil edilir. |
| Gen Redaktə | Qüsurlu genin korreksiyası. | Alimlər xəstəliyə səbəb olan qüsurlu geni "kəsib yapışdırmaq" üçün CRISPR/cas9 kimi xüsusi vasitələrdən istifadə edirlər. Daha sonra həmin gen düzgün protein istehsal etməyə başlayır. |
| Genlərin susdurulması | Səhv geni söndürmək. | Bəzi genlər səhv işləyir və bədən üçün zərərli olan zülallar istehsal edir. Bu üsul belə səhv təlimatlar verən genin fəaliyyətini dayandırır. Yəni, o, susdurulur. |
Bu modifikasiya olunmuş genləri bədənə necə daxil edirsiniz?
İndi isə sizin bir sualınız var: Bu modifikasiya olunmuş genləri bədənə necə daxil etmək olar? Alimlər bu genləri bir bağlama kimi bir şeyə qablaşdırırlar. Bu bağlama "vektor" adlanır. Bu vektor çox vaxt xüsusi olaraq modifikasiya olunmuş virus olur.
Narahat olmayın! Bu, bizi xəstələndirən bir virus deyil. O, bizi xəstələndirmək qabiliyyətini tamamilə aradan qaldırıb və bunun əvəzinə sağlam genlərimizlə birlikdə yerləşdirilib. Çatdırılma vasitəsi kimi, bu daşıyıcının yeganə işi genləri daşımaq və onları lazımi hüceyrələrə çatdırmaqdır.
Bəzi müalicələrdə öz qan kök hüceyrələrinizdən bəziləri götürülür, laboratoriyada modifikasiya edilir və sonra bədəninizə geri qaytarılır. Digər hallarda isə, bu genləri ehtiva edən daşıyıcı inyeksiya və ya damara infuziya şəklində verilir. Zamanla bu yeni genləri olan hüceyrələr bölünür və çoxalır və xəstə hüceyrələri əvəz edir. Beləliklə, bu müalicənin təsiri uzunmüddətli olmalıdır.
Gen terapiyası ilə hansı xəstəliklər müalicə edilə bilər?
Gen terapiyası əksər hallarda tək bir gen qüsurunun yaratdığı xəstəliklər üçün uğurlu olur. Bu müalicənin hazırda təsdiqləndiyi bəzi xəstəliklər bunlardır:
- Beyinə təsir edən genetik xəstəliklər, məsələn, serebral adrenoleykodistrofiya .
- İrsi qan xəstəlikləri: Məsələn , oraqvari hüceyrəli anemiya, talassemiya və hemofiliya .
- İrsi neyromuskulyar xəstəliklər: Düşen əzələ distrofiyası və onurğa əzələ atrofiyası kimi vəziyyətlər.
- İrsi göz xəstəlikləri: Görmə qabiliyyətinə təsir edən xəstəliklər, məsələn, Leberin Anadangəlmə Amaurozu.
- Metakromatik leykodistrofiya kimi digər genetik xəstəliklər.
Bundan əlavə, xərçəng və HİVAlimlər hələ də gen terapiyasının... kimi xəstəliklər üçün istifadə edilə biləcəyini araşdırırlar.
Gen terapiyasının üstünlükləri və çatışmazlıqları nələrdir?
Hər hansı bir müalicə kimi, gen terapiyasının da faydaları ilə yanaşı, bəzi riskləri və mənfi cəhətləri də var. Bunlardan xəbərdar olmaq vacibdir.
| Müsbət cəhətləri | Mənfi cəhətləri və məhdudiyyətləri |
|---|---|
| Yeni Ümid: Digər müalicə variantlarının çatışmadığı bir çox xəstəlik üçün yeni müalicə variantları təqdim edir. | Əlçatanlığın çətinliyi: Yüksək xərclər və texnologiyanın məhdudiyyətləri səbəbindən hər kəs bu müalicəyə çıxış əldə edə bilmir. |
| Rahatlıq: Gen terapiyalarının əksəriyyəti ömürdə bir dəfə istifadə edilən müalicə üsullarıdır. Hər gün dərman qəbul etməyə ehtiyac yoxdur. | Yan təsirlər: Bütün müalicələrdə olduğu kimi, yan təsirlər riski də mövcuddur. Məsələn, bədənin immun sistemi gen daşıyıcısına (virusa) reaksiya verə bilər. |
| Erkən müalicə: Əgər bu müalicə xəstəlik bədənə ciddi ziyan vurmazdan əvvəl əldə edilə bilərsə, həmin zərərin qarşısı alına bilər. | Hazırlıq prosesi: Bəzi gen terapiyaları müalicədən əvvəl xoşagəlməz yan təsirlərə səbəb ola biləcək kimyaterapiya kimi digər müalicələri tələb edir. |
| Xəstəliyin kök səbəbini müalicə etmək: Yalnız simptomları müalicə etmək əvəzinə, xəstəliyin əsas səbəbini, yəni genetik qüsurun özünü müalicə edirik. | Hələ də yeni bir sahə: Bu, onilliklərdir tədqiqat mərhələsində olsa da, tibbdə istifadəsi hələ də nisbətən yenidir. Öyrəniləcək hələ çox şey var. |
Gen terapiyası genetik xəstəlikləri olan insanlar üçün böyük ümidlər verir. O, yalnız simptomları deyil, xəstəliyin kök səbəbini müalicə edə bilər. Bu, hələ də inkişaf etməkdə olan bir sahə olsa da, keçmişdə az müalicə variantı olan xəstələr üçün həyatı dəyişdirən nəticələr vermək potensialına malikdir. Əgər sizin və ya ailənizdəki birinin genetik xəstəliyi varsa, bu barədə həkiminizlə danışmaq və daha çox məlumat əldə etmək ən yaxşısıdır.
Evə Aparmaq Mesajı
- Gen terapiyası bəzi genetik xəstəliklərə səbəb olan əsas genetik qüsuru düzəldən inkişaf etmiş bir müalicə metodudur.
- Bu ya qüsurlu bir geni düzəldir, ya da sağlam bir genin surətini bədənə daxil edir.
- Bu, tez-tez birdəfəlik müalicə olsa da, hazırda dünyanın hər yerində geniş yayılmayıb və baha başa gəlir.
- Hər hansı bir müalicə kimi, onun da faydaları, riskləri və yan təsirləri var.
- Bu cür müalicələrlə bağlı hər hansı bir qərar verməzdən əvvəl bunu həkiminizlə müzakirə etmək həmişə vacibdir.
💬 Comments (0)
Hələ heç bir şərh yazılmayıb. İlk dəfə şərhinizi buraya əlavə edin.
Şərhinizi əlavə edin