Man kann sich unseren Körper wie eine große Bedienungsanleitung vorstellen. Die einzelnen Anweisungen in dieser Anleitung nennen wir Gene . Diese Gene bestimmen alles in unserem Körper, zum Beispiel unsere Augenfarbe oder die Beschaffenheit unserer Haare. Manchmal kann schon ein kleiner Fehler in einer dieser Anweisungen, also die Veränderung eines Buchstabens, schwere Krankheiten verursachen. Heute sprechen wir über eine sehr fortschrittliche medizinische Methode, die solche fehlerhaften Anweisungen korrigiert oder eine neue, korrekte Anweisung einfügt. Diese Methode nennt man Gentherapie.
Was ist Gentherapie einfach ausgedrückt?
Vereinfacht gesagt ist Gentherapie eine spezielle Methode zur Behandlung genetischer Erkrankungen. Die Gene unseres Körpers enthalten die Anweisungen zur Herstellung von Proteinen. Verändert sich ein Gen oder wird es fehlerhaft, kann das von ihm produzierte Protein falsch oder gar nicht mehr hergestellt werden. Dies verursacht genetische Erkrankungen.
Die Gentherapie verändert entweder das defekte Gen, das die Krankheit verursacht , oder stellt Ihren Zellen eine neue, funktionierende Kopie eines Gens zur Verfügung . Oft handelt es sich dabei um eine einmalige Behandlung. Nach dieser Behandlung kann Ihr Körper die benötigten Proteine wieder korrekt herstellen, wodurch die Symptome gelindert werden.
Wie funktioniert diese Behandlung?
Es gibt drei Hauptwirkungsweisen der Gentherapie. Die folgende Tabelle veranschaulicht dies.
| Behandlungsmethode | Einfach ausgedrückt... | Was machst du? |
|---|---|---|
| Genaddition | Ein neues, gutes Gen einfügen. | Wenn ein notwendiges Protein aufgrund eines Defekts in einem bestimmten Gen im Körper nicht produziert wird, wird eine Kopie eines gesunden Gens, das dieses Protein herstellen kann, in die Zellen eingefügt. |
| Genomeditierung | Das fehlerhafte Gen korrigieren. | Wissenschaftler nutzen spezielle Werkzeuge wie CRISPR/Cas9 , um das fehlerhafte Gen, das die Krankheit verursacht, gezielt zu verändern. Anschließend beginnt dieses Gen, das korrekte Protein zu produzieren. |
| Genstilllegung | Das falsche Gen abschalten. | Manche Gene funktionieren fehlerhaft und produzieren Proteine, die dem Körper schaden. Diese Methode unterbindet die Funktion eines solchen Gens, das fehlerhafte Anweisungen gibt. Es wird also stillgelegt. |
Wie werden diese veränderten Gene in den Körper eingeführt?
Okay, jetzt haben Sie eine Frage: Wie gelangen diese veränderten Gene in den Körper? Wissenschaftler verpacken diese Gene in eine Art Paket. Dieses Paket wird als „Vektor“ bezeichnet. Bei diesem Vektor handelt es sich häufig um ein speziell verändertes Virus.
Keine Sorge! Es handelt sich hier nicht um ein Virus, das uns krank macht. Es hat seine Krankheitsfähigkeit vollständig verloren und wurde stattdessen mit unseren gesunden Genen kombiniert. Wie ein Transporter besteht seine einzige Aufgabe darin, die Gene zu transportieren und sie den richtigen Zellen zuzuführen.
Bei manchen Behandlungen werden körpereigene Blutstammzellen entnommen, im Labor verändert und anschließend wieder in den Körper zurückgeführt. In anderen Fällen wird ein Träger, der diese Gene enthält, per Injektion oder Infusion in eine Vene verabreicht. Mit der Zeit teilen und vermehren sich die Zellen mit diesen neuen Genen und ersetzen so die erkrankten Zellen. Die Wirkung dieser Behandlung sollte daher lange anhalten.
Welche Krankheiten können mit Gentherapie geheilt werden?
Die Gentherapie ist am häufigsten bei Erkrankungen erfolgreich, die durch einen einzelnen Gendefekt verursacht werden. Hier sind einige der Erkrankungen, für die diese Behandlung derzeit zugelassen ist:
- Genetische Erkrankungen, die das Gehirn betreffen, wie zum Beispiel die zerebrale Adrenoleukodystrophie .
- Erbliche Blutkrankheiten: Zum Beispiel Sichelzellanämie, Thalassämie und Hämophilie .
- Erbliche neuromuskuläre Erkrankungen: Dazu gehören beispielsweise die Duchenne-Muskeldystrophie und die spinale Muskelatrophie.
- Erbliche Augenkrankheiten: Krankheiten, die das Sehvermögen beeinträchtigen, wie beispielsweise die Lebersche Kongenitale Amaurose.
- Andere genetische Erkrankungen wie die metachromatische Leukodystrophie.
Hinzu kommen Krebs und HIV.Wissenschaftler erforschen weiterhin, ob Gentherapie bei Krankheiten wie... eingesetzt werden kann.
Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie?
Wie jede Behandlungsmethode hat auch die Gentherapie ihre Vorteile, aber auch Risiken und Nachteile. Es ist wichtig, sich darüber im Klaren zu sein.
| Vorteile | Nachteile und Einschränkungen |
|---|---|
| New Hope: Bietet neue Behandlungsmöglichkeiten für viele Krankheiten, für die es keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt. | Schwierigkeiten beim Zugang: Aufgrund hoher Kosten und technologischer Einschränkungen kann nicht jeder diese Behandlung erhalten. |
| Komfort: Die meisten Gentherapien sind einmalige Behandlungen. Sie müssen nicht täglich Medikamente einnehmen. | Nebenwirkungen: Wie bei allen Behandlungen besteht das Risiko von Nebenwirkungen. Beispielsweise kann das Immunsystem des Körpers auf den Genträger (Virus) reagieren. |
| Frühzeitige Behandlung: Wenn diese Behandlung erfolgen kann, bevor die Krankheit erhebliche Schäden am Körper verursacht, können diese Schäden verhindert werden. | Vorbereitungsprozess: Bei einigen Gentherapien sind vor der eigentlichen Behandlung andere Therapien erforderlich, wie z. B. eine Chemotherapie, die unangenehme Nebenwirkungen verursachen können. |
| Behandlung der eigentlichen Ursache der Krankheit: Anstatt nur die Symptome zu behandeln, behandeln wir die zugrunde liegende Ursache der Krankheit, nämlich den genetischen Defekt selbst. | Noch ein junges Forschungsgebiet: Obwohl es seit Jahrzehnten erforscht wird, ist seine Anwendung in der Medizin noch relativ neu. Es gibt noch viel zu lernen. |
Die Gentherapie birgt großes Potenzial für Menschen mit genetischen Erkrankungen. Sie kann die Ursache einer Krankheit behandeln, anstatt nur die Symptome. Obwohl sie sich noch in der Entwicklung befindet, hat sie das Potenzial, das Leben von Patienten, denen bisher nur wenige Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung standen, grundlegend zu verändern. Wenn Sie oder ein Familienmitglied an einer genetischen Erkrankung leiden, sprechen Sie am besten mit Ihrem Arzt darüber und informieren Sie sich.
Kernaussage
- Die Gentherapie ist eine fortschrittliche Behandlungsmethode, die den zugrunde liegenden genetischen Defekt korrigiert, der einige genetische Erkrankungen verursacht.
- Dabei wird entweder ein fehlerhaftes Gen korrigiert oder eine Kopie eines gesunden Gens in den Körper eingefügt.
- Obwohl es sich oft um eine einmalige Behandlung handelt, ist sie derzeit nicht überall auf der Welt üblich und zudem teuer.
- Wie bei jeder Behandlung gibt es auch hier Vorteile, Risiken und Nebenwirkungen.
- Es ist stets unerlässlich, dies mit Ihrem Arzt zu besprechen, bevor Sie Entscheidungen bezüglich solcher Behandlungen treffen.
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