Αβαλγλυκοσιδάση Άλφα (Nexviazyme) - Όλα σχετικά με αυτό το φάρμακο για τη νόσο Pompe με απλά λόγια

Σας έχει πει ο γιατρός σας ότι εσείς ή κάποιος στην οικογένειά σας πάσχετε από μια σπάνια πάθηση που ονομάζεται νόσος Pompe; Αν ναι, σήμερα θα μιλήσουμε για ένα φάρμακο για αυτήν. Το όνομα αυτού του φαρμάκου είναι Avalglucosidase Alpha. Μπορεί να το γνωρίζετε με την εμπορική ονομασία Nexviazyme. Αυτό το όνομα είναι λίγο περίπλοκο, επομένως μπορεί να έχετε πολλές ερωτήσεις σχετικά με αυτό. Μην ανησυχείτε, θα μιλήσουμε για όλα αυτά με πολύ απλό τρόπο που μπορείτε να καταλάβετε.

Με απλά λόγια, τι είδους φάρμακο είναι αυτό;

Φανταστείτε ότι το σώμα μας είναι σαν ένα μεγάλο εργοστάσιο. Για να λειτουργούν σωστά όλα σε αυτό το εργοστάσιο, πρέπει να υπάρχουν εργάτες που κάνουν διάφορες εργασίες. Αυτοί οι εργάτες στο σώμα μας ονομάζονται ένζυμα .

Τα άτομα με νόσο Pompe γεννιούνται με ανεπάρκεια ενός συγκεκριμένου ενζύμου. Η δουλειά αυτού του ενζύμου είναι να διασπά και να ελέγχει το σάκχαρο που ονομάζεται γλυκογόνο στους μύες και τα κύτταρά μας. Όταν αυτό το ένζυμο λείπει, το σάκχαρο που ονομάζεται γλυκογόνο αρχίζει να συσσωρεύεται στους μύες μας. Είναι σαν σκουπίδια σε εργοστάσιο. Όταν αυτό συσσωρεύεται, οι μύες εξασθενούν, δυσκολεύονται να αναπνεύσουν και επηρεάζεται η καρδιά.

Αυτό, λοιπόν, που κάνει αυτό το φάρμακο που ονομάζεται Αβαλγλυκοσιδάση Άλφα είναι να αντικαθιστά τη λειτουργία αυτού του ελλείποντος, μειωμένου ενζύμου. Δηλαδή, είναι σαν να φέρνετε κάποιον από έξω για να κάνει την ίδια δουλειά αντί για τον μειωμένο υπάλληλο. Όταν αυτό το φάρμακο εισέρχεται στο σώμα μέσω μιας φλέβας, αρχίζει να διασπά το συσσωρευμένο γλυκογόνο και να το απομακρύνει. Στη συνέχεια, τα συμπτώματα σταδιακά μειώνονται και αρχίζετε να αισθάνεστε ανακούφιση.

Πράγματα που πρέπει να ενημερώσετε τον γιατρό σας πριν πάρετε αυτό το φάρμακο

Πριν ξεκινήσετε αυτή τη φαρμακευτική αγωγή, είναι πολύ σημαντικό ο γιατρός σας να γνωρίζει την πλήρη κατάσταση της υγείας σας. Αυτό γίνεται για να μπορείτε να λάβετε θεραπεία με μεγαλύτερη ασφάλεια. Φροντίστε να τον ενημερώσετε συγκεκριμένα για αυτά τα πράγματα.

• Εάν έχετε καρδιακή νόσο .
• Εάν έχετε κάποια πνευμονική νόσο .
• Εάν είχατε στο παρελθόν αλλεργική αντίδραση σε αυτό το φάρμακο Avalglucosidase Alpha, σε οποιοδήποτε άλλο φάρμακο, τροφή, χρωστική ή συντηρητικό.
• Εάν είστε έγκυος ή προσπαθείτε να μείνετε έγκυος.
• Εάν είστε θηλάζουσα μητέρα.

Πώς να χρησιμοποιήσετε το φάρμακο;

Αυτό δεν είναι φάρμακο που μπορείτε να χρησιμοποιήσετε στο σπίτι. Χορηγείται υπό ιατρική παρακολούθηση σε νοσοκομείο ή κλινική.

• Ένα φάρμακο που χορηγείται μέσω φλέβας:Αυτό το φάρμακο χορηγείται ενδοφλεβίως, όπως ο φυσιολογικός ορός. Αυτή η διαδικασία ονομάζεται έγχυση .
• Χορηγείται από ιατρική ομάδα: Αυτό το φάρμακο σας χορηγείται από εκπαιδευμένο γιατρό ή νοσηλευτικό προσωπικό, επομένως δεν υπάρχει λόγος ανησυχίας.

Μπορεί αυτό το φάρμακο να χορηγηθεί σε μικρά παιδιά;

Ναι, μερικές φορές αυτό το φάρμακο χορηγείται σε παιδιά ηλικίας μόλις ενός έτους. Αλλά γίνεται κατόπιν ειδικής ιατρικής συμβουλής και προφυλάξεων. Εάν χορηγείτε αυτό το φάρμακο στο παιδί σας, μιλήστε με την ιατρική σας ομάδα σχετικά με αυτό και εξηγήστε τα πάντα.

Τι κάνετε αν αυξηθεί η δόση;

Δεδομένου ότι πρόκειται για φάρμακο που χορηγείται σε νοσοκομείο, οι πιθανότητες υπερδοσολογίας είναι πολύ χαμηλές. Αλλά αν νομίζετε ότι μπορεί να έχετε πάρει υπερβολική δόση, μην πανικοβληθείτε. Υπάρχουν δύο πράγματα που πρέπει να κάνετε αμέσως.

1. Μεταβείτε αμέσως στη Μονάδα Επειγόντων Περιστατικών (ΜΕΠ) του νοσοκομείου.

2. Εναλλακτικά, καλέστε το Εθνικό Κέντρο Πληροφοριών Δηλητηριάσεων στο Εθνικό Νοσοκομείο του Κολόμπο .

Αυτή είναι μια πολύ επείγουσα κατάσταση, επομένως είναι σημαντικό να δράσουμε γρήγορα.

Τι γίνεται αν παραλείψω μια δόση φαρμάκου;

Η έγκαιρη και κατά την καθορισμένη ημερομηνία λήψης αυτού του φαρμάκου είναι απαραίτητη για την επιτυχία της θεραπείας. Εάν δεν μπορείτε να πάτε στο νοσοκομείο την καθορισμένη ημέρα, μην το χάσετε. Καλέστε αμέσως την ιατρική σας ομάδα και ενημερώστε τους. Θα σας πουν τι να κάνετε στη συνέχεια.

Ειδικά σημεία που πρέπει να γνωρίζετε

• Ιατρικές εξετάσεις: Μην παραλείπετε τους τακτικούς ελέγχους στις κλινικές. Συζητήστε με τον γιατρό σας σχετικά με το εάν τα συμπτώματά σας βελτιώνονται, επιδεινώνονται ή εάν έχετε οποιαδήποτε νέα προβλήματα.
• Αλλεργικές αντιδράσεις: Μερικοί άνθρωποι μπορεί να εμφανίσουν σοβαρή αλλεργική αντίδραση σε αυτό το φάρμακο ή λίγο μετά τη χορήγησή του. Για να μειωθεί αυτός ο κίνδυνος, η ομάδα υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να σας χορηγήσει άλλα φάρμακα (όπως πιριτάνη) πριν ξεκινήσετε να το παίρνετε. Ακολουθήστε λοιπόν τις οδηγίες τους ακριβώς.

Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες αυτού του φαρμάκου;

Όπως κάθε φάρμακο, έτσι και αυτό μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες σε ορισμένα άτομα. Αλλά δεν τις εμφανίζουν όλοι. Το σημαντικό είναι να γνωρίζετε ποιες είναι αυτές οι παρενέργειες και τι πρέπει να κάνετε εάν εμφανιστούν.

Μπορεί να υπάρξουν προβλήματα με άλλα φάρμακα;

Σύμφωνα με τις τρέχουσες πληροφορίες, δεν έχει αναφερθεί ότι αυτό το φάρμακο προκαλεί σημαντικά προβλήματα με άλλα φάρμακα. Ωστόσο, δώστε στον γιατρό σας μια πλήρη λίστα με όλα τα φάρμακα που παίρνετε (συμπεριλαμβανομένων βιταμινών, φυτικών θεραπειών και συμπληρωμάτων). Επίσης, ενημερώστε τον γιατρό σας εάν καπνίζετε ή πίνετε αλκοόλ. Αυτό μπορεί να βοηθήσει στην πρόληψη περιττών προβλημάτων.