Risdiplam Liquid: Νέα ελπίδα για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA)

Μήπως το παιδί ή ένα μέλος της οικογένειάς σας πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία ή SMA εν συντομία; Αν ναι, ο γιατρός σας μπορεί να σας έχει πει για ένα φάρμακο που ονομάζεται Risdiplam. Όταν ακούτε αυτό το όνομα, μπορεί να φοβάστε λίγο. Μπορεί να έχετε πολλές ερωτήσεις στο μυαλό σας, όπως: "Τι είδους φάρμακο είναι αυτό, πώς χορηγείται, τι θα συμβεί;" Θα απαντήσουμε σε όλες αυτές τις ερωτήσεις με έναν απλό τρόπο που μπορείτε να καταλάβετε. Ας μάθουμε τι ακριβώς είναι αυτό το φάρμακο.

Με απλά λόγια, τι είναι το Risdiplam;

Το Risdiplam (εμπορική ονομασία Evrysdi) είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας πάθησης που ονομάζεται Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Έρχεται ως λύση.

Ας δούμε τώρα τι σημαίνει αυτό στην πραγματικότητα. Φανταστείτε ότι οι μύες μας χρειάζονται έναν ειδικό τύπο πρωτεΐνης για να λειτουργήσουν σωστά και να διατηρηθούν δυνατοί. Σε ένα άτομο με SMA, λόγω γενετικών λόγων, το σώμα παράγει πολύ λίγη από αυτήν την πρωτεΐνη. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο οι μύες σταδιακά αποδυναμώνονται και ατροφούν.

Αυτό το φάρμακο Risdiplam κάνει θαυμάσια δουλειά . Βοηθά το σώμα μας να παράγει περισσότερη από αυτή την ειδική πρωτεΐνη που του λείπει. Είναι σαν κάποιος να βοηθάει ένα εργοστάσιο να το επαναφέρει σε λειτουργία ομαλά όταν είναι λίγο αργό. Όταν αυτή η πρωτεΐνη παράγεται σε περίσσεια στο σώμα, βοηθά στην επιβράδυνση του ρυθμού μυϊκής αδυναμίας και στον έλεγχο της επιδείνωσης των συμπτωμάτων.

Πράγματα που πρέπει να ενημερώσετε τον γιατρό σας πριν ξεκινήσετε τη φαρμακευτική αγωγή

Είναι πολύ σημαντικό να μιλήσετε με τον γιατρό σας εντελώς ανοιχτά πριν χορηγήσετε αυτό το φάρμακο σε εσάς ή στο παιδί σας. Εάν κάποιο από τα παρακάτω ισχύει για εσάς, φροντίστε να το αναφέρετε.

Πώς ακριβώς μπορώ να χρησιμοποιήσω αυτό το φάρμακο;

Αυτό είναι λίγο υπεύθυνο. Αλλά μην ανησυχείτε, θα το συνηθίσετε μετά από λίγο καιρό. Είναι καλύτερο να χορηγείτε το φάρμακο την ίδια ώρα κάθε μέρα, ακριβώς όπως σας το συνταγογράφησε ο γιατρός.

• Προετοιμασία: Πλύνετε καλά τα χέρια σας με σαπούνι πριν από την προετοιμασία του φαρμάκου και αφού το χορηγήσετε.
• Σωστή μέτρηση: Θα λάβετε μια ειδική σύριγγα για χορήγηση από το στόμα με αυτό το φάρμακο. Χρησιμοποιήστε τη σύριγγα για να μετρήσετε την ακριβή ποσότητα που σας έχει πει ο γιατρός σας να πάρετε. Μην χρησιμοποιείτε άλλο κουτάλι ή κύπελλο για μέτρηση.
• Άμεση χορήγηση: Αφού αναρροφήσετε το φάρμακο στη σύριγγα, θα πρέπει να χορηγηθεί στον ασθενή εντός 5 λεπτών . Μην το αφήνετε για περισσότερο χρόνο.
• Πριν ή μετά το φαγητό;: Μπορεί να χορηγηθεί με ή χωρίς φαγητό. Εάν αισθάνεστε ότι έχετε στομαχικές διαταραχές, είναι καλύτερο να το χορηγήσετε μετά το γεύμα. Εάν θηλάζετε, μπορείτε να το χορηγήσετε πριν ή μετά τον θηλασμό.
• Μην αναμειγνύετε: Ποτέ μην αναμειγνύετε αυτό το φάρμακο με φόρμουλα ή οποιοδήποτε άλλο είδος γάλακτος.
• Δώστε λίγο νερό: Αφού δώσετε το φάρμακο, δώστε στο άτομο να πιει λίγο νερό. Αυτό θα μας βοηθήσει να βεβαιωθούμε ότι έχει καταπιεί όλο το φάρμακο.
• Σε περίπτωση επαφής με το δέρμα ή τα μάτια σας: Εάν κατά λάθος έρθει σε επαφή με το φάρμακο, πλύνετε καλά την περιοχή με σαπούνι και νερό. Σε περίπτωση επαφής με τα μάτια σας, ξεπλύνετε καλά μόνο με νερό.

Όταν χορηγείται σε μικρά παιδιά

Αυτό το φάρμακο συνιστάται μερικές φορές ακόμη και για νεογέννητα. Ωστόσο, μόνο ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει σχετικά. Επομένως, θα πρέπει να είστε ιδιαίτερα προσεκτικοί όταν το χορηγείτε σε μικρά παιδιά.

Τι πρέπει να κάνετε εάν παραλείψετε μια δόση φαρμάκου;

Δεν θυμόμαστε πάντα τα πάντα. Επομένως, είναι πιθανό να ξεχάσουμε να δώσουμε μια δόση φαρμάκου. Αν συμβεί αυτό, μην ανησυχείτε.

Φανταστείτε ότι έπρεπε να δώσετε το φάρμακο στις 8 το πρωί. Το ξεχάσατε.

• Εάν δεν έχουν περάσει περισσότερες από 6 ώρες: Εάν το θυμηθείτε πριν από τις 2 μ.μ. (δηλαδή, εντός 6 ωρών από την προγραμματισμένη ώρα), πάρτε τη χαμένη δόση μόλις το θυμηθείτε.
• Αν είναι πάνω από 6 ώρες αργά: Αν το θυμάστε μετά τις 2 μ.μ., μην πάτε εκείνη την ώρα.Εγκαταλείψτε το εντελώς και δώστε το την επόμενη φορά όπως έχει προγραμματιστεί στις 8 π.μ. την επόμενη μέρα.

Μπορεί να υπάρξουν αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα;

Ναι, ορισμένα φάρμακα μπορούν να αλληλεπιδράσουν με το Risdiplam. Το κύριο που έχει εντοπιστεί μέχρι στιγμής είναι το φάρμακο για τον διαβήτη, η μετφορμίνη .

Αλλά αυτή η λίστα δεν είναι πλήρης. Έτσι, όταν πηγαίνετε στον γιατρό σας, ενημερώστε τον για κάθε φάρμακο που παίρνετε εσείς ή το παιδί σας. Αυτό σημαίνει,

• Φάρμακα που συνταγογραφούνται από γιατρούς
• Μη συνταγογραφούμενα φάρμακα που μπορούν να αγοραστούν στο φαρμακείο
• Βιταμίνες, συμπληρώματα διατροφής
• Σινχαλέζικη ιατρική, Αγιουρβεδική ιατρική
• Αν καπνίζετε ή πίνετε αλκοόλ, ενημερώστε τους κι εσείς γι' αυτό.

Στη συνέχεια, ο γιατρός σας μπορεί να σχεδιάσει με ασφάλεια τη θεραπεία σας.

Ειδικά πράγματα που πρέπει να γνωρίζετε κατά τη λήψη φαρμάκων

Εγκυμοσύνη και αντισύλληψη

Αυτό είναι πολύ σημαντικό . Υπάρχει υψηλός κίνδυνος σοβαρών γενετικών ανωμαλιών στο μωρό εάν μείνετε έγκυος ενώ παίρνετε αυτό το φάρμακο.

• Πριν ξεκινήσετε τη φαρμακευτική αγωγή, πρέπει να κάνετε ένα τεστ εγκυμοσύνης για να επιβεβαιώσετε ότι δεν είστε έγκυος.
• Πρέπει να χρησιμοποιείτε μια εξαιρετικά αποτελεσματική μορφή αντισύλληψης καθ' όλη τη διάρκεια της λήψης του χαπιού και για τουλάχιστον ένα μήνα μετά τη διακοπή του.
• Συζητήστε ανοιχτά με τον γιατρό σας σχετικά με τη μέθοδο αντισύλληψης που είναι κατάλληλη για εσάς.

Γονιμότητα

Υπάρχει κάποια ανησυχία ότι αυτό το φάρμακο μπορεί να έχει επίδραση στη γονιμότητα. Εάν έχετε οποιεσδήποτε ανησυχίες σχετικά με την απόκτηση παιδιών στο μέλλον, μη διστάσετε να μιλήσετε με τον γιατρό σας σχετικά.

Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες του φαρμάκου;

Όπως κάθε φάρμακο, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ορισμένες παρενέργειες. Ωστόσο, δεν τις εμφανίζουν όλοι. Ο παρακάτω πίνακας δείχνει ξεκάθαρα ποιες είναι αυτές.

Αυτή η λίστα ενδέχεται να μην περιλαμβάνει όλες τις ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν παρατηρήσετε κάτι ασυνήθιστο εκτός από αυτές, ενημερώστε τον γιατρό σας.

Πώς να αποθηκεύσετε το φάρμακο;

Είναι επίσης πολύ σημαντικό να φυλάσσετε σωστά αυτό το φάρμακο.

• Καλύτερος τρόπος: Είναι καλύτερο να το διατηρήσετε στο ψυγείο. Αλλά ποτέ στην κατάψυξη. Μην το αφήσετε να παγώσει. Φυλάξτε το στο αρχικό μπουκάλι που το έβαλε, μακριά από το φως.
• Περίοδος αποθήκευσης: Το φάρμακο πρέπει να χρησιμοποιηθεί εντός 64 ημερών από την ημέρα που αναμειχθεί και διανεμηθεί από το φαρμακείο. Στη συνέχεια, απορρίψτε τυχόν υπολειπόμενο φάρμακο.
• Θερμοκρασία δωματίου: Σε περίπτωση έκτακτης ανάγκης, όπως όταν ταξιδεύετε, μπορείτε να το διατηρήσετε σε θερμοκρασία δωματίου (κάτω των 40 βαθμών Κελσίου) για έως και 5 ημέρες. Αυτές οι 5 ημέρες δεν χρειάζεται να είναι συνεχόμενες. Για παράδειγμα, το αφήσατε έξω για μια μέρα σήμερα, το βάλατε πίσω στο ψυγείο, το αφήσατε έξω για μια άλλη μέρα μια εβδομάδα αργότερα... Αφού περάσουν οι 5 ημέρες, δεν μπορείτε να το αφήσετε ξανά έξω.
• Να φυλάσσεται μακριά από παιδιά: Όπως με όλα τα φάρμακα, φυλάξτε αυτό το φάρμακο μακριά από μικρά παιδιά και κατοικίδια ζώα.

Πώς απορρίπτετε τα υπολείμματα φαρμάκων;

Μην πετάτε απλώς ληγμένα ή ανεπιθύμητα φάρμακα στα σκουπίδια ή στην τουαλέτα. Ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού σας.