Ziur harrituta geratuko zinela medikuak esan zizunean zure txikiak bizkarrezurreko gihar-atrofia (AME) izeneko gaixotasuna duela. Gai oso sentikorra da. Baina orain medikuntza zientziak asko aurreratu du. Gai horiek tratatzeko modu berri eta oso eraginkorrak aurkitu dira. Onasemnogene Abeparvovec terapia genetiko aurreratu eta behin bakarrik aplikatzen den horietako bat da. Oso ezaguna da Zolgensma marka izenarekin. Beraz, gaur, sendagai honi, bere ekintzari, kontuz ibili beharreko gauzei eta albo-ondorioei buruz hitz egingo dugu, ulertzeko moduko modu sinple batean.
Zer nolako sendagaia da hau? Zer gertatzen ari da zehazki?
Laburbilduz, Onasemnogene Abeparvovec bizkarrezurreko gihar-atrofia (AME) izeneko egoera tratatzen duen sendagaia da. AME gure gorputzeko giharrak pixkanaka ahuldu eta agortzea eragiten duen gaixotasun genetiko bat da. Hau giharrak osasuntsu mantentzeko ezinbestekoa den proteina bat sortzen duen gene batean akats batek eragiten du.
Medikamentu honek egiten duena da gene akastuna proteina hori behar bezala ekoizteko gai den genearen kopia osasuntsu batekin ordezkatzea. Honi terapia genikoa deritzo. Gene osasuntsu hau gorputzean sartzen denean, proteina ezinbestekoa ekoizten hasten da. Horrek muskuluak gehiago ahultzea eragozten du eta sintomak okerrera egitea kontrolatzen du.
Infusio bakarra da hau. Gorputzak behar duen gene osasuntsua dosi bakarrarekin jasotzen duenez, ez dago jasotzen jarraitu beharrik.
Medikamentu hau hartu aurretik zure medikuari esan beharreko gauzak
Tratamendu oso zehatza denez, oso garrantzitsua da mediku taldeari zure haurraren osasun egoeraren deskribapen osoa ematea. Tratamendua hasi aurretik, ziurtatu medikuari gauza hauek bereziki kontatzen dizkiozula:
- Uneko infekzioa: Haurrak sukarra, katarroa edo eztula bezalako infekzioren bat badu.
- Gibeleko gaixotasuna: Gibeleko gaixotasunen bat baduzu.
- Deshidratazioa: Gorputzean ur falta badago.
- Alergiak: Sendagai honen edo beste edozein sendagai edo elikagairen aurkako alergia baduzu.
- Haurdunaldia edo edoskitzea: Tratamendu hau normalean haur txikiei ematen zaie, beraz, ez da garrantzitsua, baina garrantzitsua da horren jakitun izatea, edozein modutan gazte bati ematen bazaio.
Nola ematen da sendagaia?
Hau ez da etxeko erremedio bat. Ospitale edo klinika espezializatu batean ematen da, mediku eta erizainek osatutako talde mediko baten gainbegiratze osoaren pean.
Zain barneko infusioa da hau. Zain batean ematen da, gatz-soluzio baten antzera, ordubetez gutxi gorabehera. Tratamendu hau jaioberriei ere eman dakieke. Hala ere, neurri bereziak eta etengabeko monitorizazioa behar ditu.
Zer egin behar da gaindosi bat hartuz gero?
Ospitaleko mediku-talde batek ematen duenez, gaindosi bat izateko aukera gutxi dago. Hala ere, zerbait gertatu dela susmatzen baduzu, jakinarazi berehala mediku-taldeari. Bestela, deitu Colombo Ospitale Nazionaleko Pozoien Informazio Zentro Nazionalari . Edo eraman haurra ospitale hurbileneko Larrialdietako Tratamendu Unitatera (ETU) .
Tratamenduan zehar eta ondoren kontuan hartu beharreko gauzak
Tratamendu hau jaso ondoren, kontuz ibili beharreko gauza batzuk daude bereziki.
Medikuen gainbegiratze etengabea
Tratamenduaren ondoren, medikuek aldizka kontrolatuko dute haurraren egoera. Odol-analisiak aldizka egin daitezke gibelaren funtzioa bezalako gauzak egiaztatzeko.
Infekzio arriskua
Medikamentu honek gorputzaren sistema immunologikoan eragin bat izan dezake, eta horrek infekzio arriskua areagotzen du.
- Sukarra, hotzikarak, eztula edo eztarriko mina bezalako sintomak agertzen badituzu, deitu berehala medikuari.
- Ez eman botika nahi duzun bezala.
- Mantendu zure haurra ahalik eta urrunen gaixo dauden pertsonengandik.
Gorputzeko fluidoen hedapena beste batzuei saihestea (oso garrantzitsua!)
Tratamendu honetan arreta jarri behar duzun gauzarik garrantzitsuena hau da. Gene-terapia eman ondoren, haurraren gorputz-fluidoek (listuak, gernuak eta gorotzak, adibidez) tratamenduaren arrastoak izan ditzakete hilabetez . Hauek nahi gabe beste norbaiten gorputzean sartzea saihestu behar duzu.
- Eskuen garbiketa: Garbitu eskuak ondo xaboiarekin eta urarekin haurraren gorputz-fluidoekin kontaktuan jartzen zaren bakoitzean, batez ere pixoihalak aldatu ondoren.
- Erabili eskularruak: Ahal bada, erabili botatzeko eskularruak haurraren pixoihalak aldatzean.
- Pixoihalak eta hondakinak botatzea: Sartu haurraren pixoihal zikinak, gernuz orbandunak eta bestelako gauzak ondo itxitako plastikozko poltsa batean eta bota itzazu ohiko zaborrontzira.
Neurri hauek zehatz-mehatz jarraituz gero, zure familiako beste kide batzuek nahi gabe gene-terapia hau jasotzea saihestu dezakezu.
Beste puntu batzuk
- Odoljario arriskua: Lesio txiki batek ere odoljarioa areagotu dezake denbora horretan. Beraz, erabili hortzetako eskuila oso leuna hortzak garbitzerakoan. Dentistarengana joaten bazara, ziurtatu zure seme-alabak tratamendu hau jaso duela esaten diozula.
- Tumoreen arriskua:Medikamentu honen ondorioz gorputzean tumoreak garatzeko arrisku oso txikia dago. Gehienak ez dira minbizidunak (onberak). Hala ere, zure haurraren gorputzeko edozein lekutan tumore edo pikor berri bat ikusten baduzu, esan berehala zure medikuari.
Zeintzuk dira albo-ondorioak?
Edozein botika bezala, tratamendu honek albo-ondorioak izan ditzake. Batzuk larriak dira, beste batzuk ohikoak. Garrantzitsua da hauen jakitun izatea.
| Bigarren mailako efektua | Jakin behar duzuna eta sintomak |
|---|---|
| Medikuari berehala jakinarazi behar zaizkion albo-ondorio larriak | |
| Erreakzio alergikoak | Aurpegiaren, ezpainen, mihiaren edo eztarriaren hantura, azkura, larruazaleko erupzioa. |
| Gibeleko lesioa | Urdailaren goiko eskuinaldean mina, gosea galtzea, goragalea, gorotz kolore argiak, gernu hori ilun edo marroia, azalaren eta begien horikuntza eta nekea ezohikoa. |
| Ubeldura edo odoljario ezohikoa | Gorputzeko atal batzuetan urdintasun azaldu gabea, hortzoietako odoljarioa eta sudurreko odoljarioak. |
| Infekzioa | Sukarra, hotzikarak, eztula, eztarriko mina, sendatzen ez diren zauriak, mina gernua egiterakoan. |
| Infusio erreakzioak | Bularreko mina, arnasa hartzeko zailtasuna, zorabioak, zorabio sentsazioa. |
| Giltzurruneko lesioa | Gernu-egitea gutxitzea, orkatiletan, eskuetan edo oinetan hantura. |
| Anemia hemolitikoa | Nekea edo ahultasuna ezohikoa, zorabioak, buruko mina, arnasa hartzeko zailtasuna, gernu iluna, azalaren edo begien horitzea. |
| Bigarren mailako efektuak, normalean larriak ez direnak, baina irauten badute, medikuari jakinarazi behar zaizkionak | |
| Oka egitea | Hau normala da, baina jarraitzen badu edo larria bada, esan iezaiozu zure medikuari. |
Zerrenda honek ez ditu albo-ondorio posible guztiak barne hartzen. Gainera, zure haurrari buruz zerbait ezohikoa edo desberdina nabaritzen baduzu, hitz egin zure medikuarekin horri buruz ere.
Etxerako mezua
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) bizkarrezurreko giharretako atrofia (AME) tratatzeko behin bakarrik aplikatzen den gene-terapia espezifikoa da.
- Tratamendu hau ospitale batean ematen da, mediku-talde baten gainbegiratze osoaren pean.
- Ezinbestekoa da haurraren osasun-informazio guztia medikuari ematea tratamendua hasi aurretik.
- Oso garrantzitsua da haurraren gorputz-fluidoak, hala nola gorotzak, gernua eta listua, tratamendua eman eta hilabetera arte arretaz eta behar bezala botatzea. Hau familiako beste kideen segurtasunerako da.
- Bilatu berehala medikuaren arreta gibeleko kalteen zantzuak (begiak/azala horitzea, gernu iluna), infekzio zantzuak (sukarra) edo erreakzio alergiko larriak nabaritzen badituzu.
- Ez izan zalantzarik eta hitz egin zure medikuarekin tratamendu honi buruz dituzun galdera edo kezkak badituzu.
💬 Comments (0)
Oraindik ez da iruzkinik argitaratu. Gehitu zure iruzkina hemen lehen aldiz.
Gehitu zure iruzkina