Tout savoir sur le vaccin Onasemnogene Abeparvovec contre l'amyotrophie spinale (SMA) en termes simples

Vous avez dû être bouleversé(e) lorsque le médecin vous a annoncé que votre enfant était atteint d'amyotrophie spinale (SMA). C'est un sujet très délicat. Heureusement, la médecine a fait d'énormes progrès. De nouvelles thérapies très efficaces ont été découvertes. L'onasemnogène abéparvovec est l'une de ces thérapies géniques de pointe, administrée en une seule fois. Elle est commercialisée sous le nom de Zolgensma. Aujourd'hui, nous allons donc vous présenter ce médicament, son mode d'action, les précautions à prendre et ses effets secondaires, de manière simple et compréhensible.

De quel genre de médicament s'agit-il ? Que se passe-t-il exactement ?

En résumé, Onasemnogene Abeparvovec est un médicament qui traite l' amyotrophie spinale (SMA). La SMA est une maladie génétique qui provoque un affaiblissement et une atrophie musculaire progressifs. Elle est due à une anomalie d'un gène codant pour une protéine essentielle au maintien de la santé musculaire.

Ce médicament remplace le gène défectueux par une copie saine capable de produire correctement la protéine. C'est ce qu'on appelle la thérapie génique . Une fois introduit dans l'organisme, ce gène sain commence à produire la protéine essentielle. Cela stoppe l'affaiblissement musculaire et permet de contrôler l'aggravation des symptômes.

Choses à signaler à votre médecin avant de prendre ce médicament

Ce traitement étant très spécifique, il est essentiel de fournir à l'équipe médicale une description complète de l'état de santé de votre enfant. Avant de commencer le traitement, veillez à informer le médecin des points suivants :

• Infection en cours : Si l’enfant présente une infection telle que fièvre, rhume ou toux.
• Maladie du foie : Si vous souffrez d'une maladie du foie.
• Déshydratation : en cas de manque d'eau dans le corps.
• Allergies : Si vous êtes allergique à ce médicament ou à tout autre médicament ou aliment.
• Grossesse ou allaitement : Ce traitement est généralement administré aux jeunes enfants, ce point n’est donc pas pertinent, mais il est important d’en être conscient s’il est administré à un jeune de quelque manière que ce soit.

Comment le médicament est-il administré ?

Il ne s'agit pas d'un remède maison. Il est administré à l'hôpital ou dans une clinique spécialisée, sous la surveillance constante d'une équipe médicale composée de médecins et d'infirmières.

Il s'agit d'une perfusion intraveineuse. Elle est administrée dans une veine, comme une solution saline, sur une durée d'environ une heure. Ce traitement peut même être administré aux nouveau-nés. Cependant, il nécessite des précautions particulières et une surveillance constante.

Que faire en cas de surdose ?

Comme ce traitement est administré par une équipe médicale à l'hôpital, le risque de surdosage est faible. Toutefois, si vous soupçonnez un problème, informez-en immédiatement l'équipe médicale. Sinon, appelez le Centre antipoison national de l'hôpital national de Colombo . Vous pouvez également emmener l'enfant au service des urgences de l'hôpital le plus proche.

Éléments à prendre en compte pendant et après le traitement

Après avoir reçu ce traitement, il y a quelques points à surveiller de près.

surveillance médicale constante

Après le traitement, l'état de santé de l'enfant sera régulièrement surveillé par les médecins. Des analyses de sang pourront être effectuées régulièrement pour contrôler notamment la fonction hépatique.

Risque d'infection

Ce médicament peut avoir un certain effet sur le système immunitaire de l'organisme, ce qui augmente le risque d'infection.

• Si vous développez des symptômes tels que fièvre, frissons, toux ou mal de gorge, appelez immédiatement votre médecin.
• Ne donnez pas de médicaments n'importe comment.
• Tenez votre enfant aussi loin que possible des personnes malades.

Prévenir la transmission des fluides corporels à autrui (très important !)

Voici le point le plus important auquel vous devez prêter attention pendant ce traitement. Après la thérapie génique, les fluides corporels de l'enfant (salive, urine et selles) peuvent contenir des traces du traitement pendant environ un mois . Il est essentiel d'éviter tout contact accidentel avec une autre personne.

• Lavage des mains : Lavez-vous soigneusement les mains à l’eau et au savon chaque fois que vous entrez en contact avec les fluides corporels de votre enfant, en particulier après avoir changé sa couche.
• Utilisez des gants : si possible, portez des gants jetables lorsque vous changez la couche de votre bébé.
• Élimination des couches et des déchets : Placez les couches sales et souillées d'urine du bébé ainsi que les autres articles dans un sac en plastique bien fermé et jetez-les avec les ordures ménagères ordinaires.

Autres points

• Risque de saignement : même une blessure mineure peut entraîner un saignement accru pendant cette période. Il est donc conseillé d’utiliser une brosse à dents à poils souples pour le brossage. Si vous consultez un dentiste, n’oubliez pas de l’informer que votre enfant a suivi ce traitement.
• Risque de tumeurs :Ce médicament présente un très faible risque de développement de tumeurs. La plupart sont bénignes. Toutefois, si vous remarquez une nouvelle tumeur ou une grosseur sur le corps de votre enfant, consultez immédiatement votre médecin.

Quels sont les effets secondaires ?

Comme tout médicament, ce traitement peut entraîner des effets secondaires. Certains sont graves, d'autres fréquents. Il est important d'en être conscient.

Cette liste n'est pas exhaustive. De plus, si vous remarquez quoi que ce soit d'inhabituel ou de différent chez votre enfant, parlez-en également à votre médecin.