Avalglucosidasi Alfa (Nexviazyme) - Tutto quello che c'è da sapere su questo farmaco per la malattia di Pompe in termini semplici

Il tuo medico ti ha mai diagnosticato, o ha diagnosticato a un tuo familiare, una rara malattia chiamata malattia di Pompe? In tal caso, oggi parleremo di un farmaco per curarla. Il nome di questo farmaco è Avalglucosidasi Alfa. Potresti conoscerlo con il nome commerciale Nexviazyme. Questo nome è un po' complicato, quindi potresti avere molte domande al riguardo. Non preoccuparti, ti spiegheremo tutto in modo semplice e comprensibile.

In parole semplici, di che tipo di medicina si tratta?

Immaginate che il nostro corpo sia come una grande fabbrica. Affinché tutto funzioni correttamente in questa fabbrica, ci devono essere operai che svolgono diverse mansioni. Chiamiamo questi operai del nostro corpo enzimi .

Le persone affette dalla malattia di Pompe nascono con una carenza di uno specifico enzima. Il compito di questo enzima è quello di scomporre e controllare il glicogeno, uno zucchero presente nei muscoli e nelle cellule. Quando questo enzima manca, il glicogeno inizia ad accumularsi nei muscoli. È come un accumulo di rifiuti in una fabbrica. Questo accumulo indebolisce i muscoli, causa difficoltà respiratorie e compromette la funzionalità cardiaca.

Questo farmaco, chiamato avalglucosidasi alfa, sostituisce la funzione dell'enzima mancante o ridotto. È come assumere una persona esterna per svolgere lo stesso lavoro al posto del dipendente con funzionalità ridotta. Quando il farmaco viene somministrato per via endovenosa, inizia a scomporre il glicogeno accumulato e a rimuoverlo. Di conseguenza, i sintomi diminuiscono gradualmente e si inizia a provare sollievo.

Informazioni importanti da comunicare al medico prima di assumere questo medicinale.

Prima di iniziare questa terapia, è fondamentale che il medico sia a conoscenza del suo quadro clinico completo. In questo modo, potrà essere curato in modo più sicuro. Si assicuri di comunicargli in particolare questi aspetti.

• Se soffri di malattie cardiache .
• Se soffri di una malattia polmonare .
• Se in passato ha avuto una reazione allergica a questo medicinale a base di avalglucosidasi alfa, a qualsiasi altro medicinale, alimento, colorante o conservante.
• Se sei incinta o stai cercando di rimanere incinta.
• Se sei una madre che allatta al seno.

Come si usa il medicinale?

Questo non è un farmaco che si può usare a casa. Viene somministrato sotto controllo medico in ospedale o in clinica.

• Un farmaco somministrato per via endovenosa:Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, come una soluzione fisiologica. Questa procedura viene chiamata infusione .
• Somministrato da un team medico: questo farmaco vi viene somministrato da un medico o da personale infermieristico qualificato, quindi non c'è nulla di cui preoccuparsi.

Questo medicinale può essere somministrato ai bambini piccoli?

Sì, in alcuni casi questo farmaco viene somministrato a bambini di appena un anno. Tuttavia, ciò avviene solo su consiglio medico e con particolari precauzioni. Se intendete somministrare questo farmaco a vostro figlio, parlatene attentamente con il vostro team medico e spiegategli tutto.

Cosa fare se il dosaggio aumenta?

Poiché si tratta di un farmaco somministrato in ospedale, le probabilità di un sovradosaggio sono molto basse. Tuttavia, se pensi di averne assunto una dose eccessiva, non farti prendere dal panico. Ci sono due cose che dovresti fare immediatamente.

1. Recatevi immediatamente al Pronto Soccorso (ETU) dell'ospedale.

2. In alternativa, chiama il Centro nazionale antiveleni presso l'Ospedale nazionale di Colombo .

Si tratta di una situazione molto urgente, quindi è importante agire rapidamente.

Cosa succede se salto una dose di medicinale?

Assumere questo medicinale puntualmente e nella data prescritta è fondamentale per il successo del trattamento. Se non riuscite a recarvi in ​​ospedale nel giorno stabilito, non mancate l'appuntamento. Chiamate immediatamente il vostro team medico e informatevi. Vi indicheranno come procedere.

Punti speciali da tenere presenti

• Controlli medici: non trascurare i controlli periodici in ambulatorio. Parla con il tuo medico per sapere se i tuoi sintomi stanno migliorando, peggiorando o se hai riscontrato nuovi problemi.
• Reazioni allergiche: Alcune persone potrebbero manifestare una grave reazione allergica a questo farmaco o poco dopo la sua somministrazione. Per ridurre questo rischio, il personale sanitario potrebbe prescrivervi altri farmaci (come il piritan) prima di iniziare il trattamento con questo medicinale. Pertanto, seguite scrupolosamente le loro istruzioni.

Quali sono i possibili effetti collaterali di questo farmaco?

Come qualsiasi farmaco, anche questo può causare effetti collaterali in alcune persone. Tuttavia, non tutti li manifestano. L'importante è sapere quali sono questi effetti collaterali e cosa fare se si presentano.

Possono esserci problemi con altri farmaci?

Secondo le informazioni attuali, non sono stati segnalati problemi significativi legati all'interazione di questo farmaco con altri medicinali. Tuttavia, è importante fornire al medico un elenco completo di tutti i farmaci che si stanno assumendo (inclusi vitamine, rimedi erboristici e integratori). Inoltre, è bene informare il medico se si fuma o si consumano alcolici. Questo può contribuire a prevenire problemi inutili.