Tutto quello che c'è da sapere sul vaccino Onasemnogene Abeparvovec contro l'atrofia muscolare spinale (SMA) in termini semplici.

Devi essere rimasto scioccato quando il medico ti ha comunicato che il tuo piccolo è affetto da atrofia muscolare spinale (SMA). È un argomento molto delicato. Ma oggi la scienza medica ha fatto enormi progressi. Sono stati scoperti nuovi metodi molto efficaci per trattare queste patologie. Onasemnogene Abeparvovec è una di queste terapie geniche altamente innovative, somministrata in dose singola. È molto conosciuta con il nome commerciale di Zolgensma. Oggi, quindi, parleremo di questo farmaco, del suo meccanismo d'azione, delle precauzioni da prendere e degli effetti collaterali, in modo semplice e comprensibile.

Che tipo di medicina è questa? Cosa sta succedendo esattamente?

In parole semplici, Onasemnogene Abeparvovec è un farmaco utilizzato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) . La SMA è una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento e atrofia dei muscoli. Questa condizione è dovuta a un difetto in un gene che produce una proteina essenziale per la salute muscolare.

Questo farmaco sostituisce il gene difettoso con una copia sana del gene in grado di produrre correttamente quella proteina. Questa procedura è chiamata terapia genica . Quando questo gene sano entra nell'organismo, inizia a produrre la proteina essenziale. Ciò impedisce un ulteriore indebolimento muscolare e tiene sotto controllo il peggioramento dei sintomi.

Informazioni da comunicare al medico prima di assumere questo medicinale

Poiché si tratta di una terapia molto specifica, è fondamentale fornire all'équipe medica una descrizione completa delle condizioni di salute del bambino. Prima di iniziare il trattamento, assicuratevi di comunicare al medico in particolare i seguenti aspetti:

• Infezione in corso: se il bambino ha un'infezione come febbre, raffreddore o tosse.
• Malattie del fegato: Se soffri di una qualsiasi malattia del fegato.
• Disidratazione: si verifica quando c'è una carenza di acqua nell'organismo.
• Allergie: Se hai allergie a questo medicinale o a qualsiasi altro medicinale o alimento.
• Gravidanza o allattamento: questo trattamento viene solitamente somministrato ai bambini piccoli, quindi non è rilevante, ma è importante tenerne conto se viene somministrato a un minore in qualsiasi modo.

Come viene somministrato il farmaco?

Non si tratta di un rimedio casalingo. Viene somministrato in ospedale o in una clinica specializzata, sotto la piena supervisione di un'équipe medica composta da medici e infermieri.

Si tratta di un'infusione endovenosa. Viene somministrata in vena, come una soluzione fisiologica, nell'arco di circa un'ora. Questo trattamento può essere somministrato anche ai neonati. Tuttavia, richiede precauzioni speciali e un monitoraggio costante.

Cosa fare in caso di sovradosaggio?

Poiché la somministrazione avviene da parte di un'équipe medica in ospedale, il rischio di sovradosaggio è minimo. Tuttavia, se si sospetta che sia successo qualcosa, informare immediatamente l'équipe medica. In alternativa, contattare il Centro Nazionale Antiveleni dell'Ospedale Nazionale di Colombo . Oppure portare il bambino al Pronto Soccorso dell'ospedale più vicino.

Aspetti da considerare durante e dopo il trattamento.

Dopo aver ricevuto questo trattamento, ci sono alcune cose a cui prestare particolare attenzione.

Monitoraggio medico costante

Dopo il trattamento, le condizioni del bambino saranno monitorate regolarmente dai medici. Potrebbero essere effettuati periodicamente esami del sangue per controllare parametri come la funzionalità epatica.

Rischio di infezione

Questo farmaco può avere un certo effetto sul sistema immunitario dell'organismo, aumentando il rischio di infezione.

• Se compaiono sintomi come febbre, brividi, tosse o mal di gola, contatta immediatamente il tuo medico.
• Non somministrare farmaci a tuo piacimento.
• Tenete vostro figlio il più lontano possibile dalle persone malate.

Prevenire la diffusione di fluidi corporei ad altre persone (molto importante!)

Questo è l'aspetto più importante a cui prestare attenzione durante il trattamento. Dopo la terapia genica, i fluidi corporei del bambino (come saliva, urina e feci) possono contenere tracce del trattamento per circa un mese . È fondamentale evitare che queste tracce entrino accidentalmente nel corpo di qualcun altro.

• Lavaggio delle mani: Lavatevi accuratamente le mani con acqua e sapone ogni volta che venite a contatto con i fluidi corporei del bambino, soprattutto dopo aver cambiato il pannolino.
• Usa i guanti: se possibile, indossa guanti monouso quando cambi il pannolino al tuo bambino.
• Smaltimento dei pannolini e dei rifiuti: mettete i pannolini sporchi di urina del bambino e altri oggetti in un sacchetto di plastica ben sigillato e gettateli con i normali rifiuti.

Altri punti

• Rischio di sanguinamento: anche una lesione di lieve entità può causare un aumento del sanguinamento durante questo periodo. Pertanto, utilizzate uno spazzolino da denti a setole molto morbide quando vi lavate i denti. Se vi recate dal dentista, assicuratevi di informarlo che vostro figlio ha ricevuto questo trattamento.
• Rischio di tumori:Esiste un rischio molto basso di sviluppare tumori nel corpo a causa di questo farmaco. La maggior parte di questi non sono cancerosi (benigno). Tuttavia, se notate un nuovo tumore o un nodulo in qualsiasi parte del corpo di vostro figlio, informate immediatamente il medico.

Quali sono gli effetti collaterali?

Come per qualsiasi farmaco, anche questo trattamento può avere effetti collaterali. Alcuni sono gravi, altri comuni. È importante esserne consapevoli.

Questo elenco non include tutti i possibili effetti collaterali. Inoltre, se notate qualcosa di insolito o diverso nel vostro bambino, parlatene anche con il medico.