Risdiplam liquido: una nuova speranza per l'atrofia muscolare spinale (SMA)

Il tuo bambino o un tuo familiare soffre di atrofia muscolare spinale, o SMA ? In tal caso, il tuo medico potrebbe averti parlato di un farmaco chiamato Risdiplam. Sentendo questo nome, potresti essere un po' spaventato. Potresti avere molte domande, come ad esempio: "Che tipo di farmaco è? Come viene somministrato? Quali saranno gli effetti?". Risponderemo a tutte queste domande in modo semplice e comprensibile. Scopriamo insieme di cosa si tratta.

In parole semplici, cos'è Risdiplam?

Risdiplam (nome commerciale Evrysdi) è un farmaco utilizzato per il trattamento di una patologia chiamata atrofia muscolare spinale (SMA). Si presenta sotto forma di soluzione.

Vediamo ora cosa significa concretamente. Immaginate che i nostri muscoli abbiano bisogno di un tipo speciale di proteina per funzionare correttamente e rimanere forti. In una persona affetta da SMA, per ragioni genetiche, il corpo produce una quantità molto ridotta di questa proteina. Per questo motivo i muscoli si indeboliscono e si atrofizzano gradualmente.

Il farmaco Risdiplam fa un lavoro straordinario . Aiuta il nostro corpo a produrre una maggiore quantità di quella proteina specifica di cui è carente. È come aiutare una fabbrica a riprendere a funzionare a pieno regime quando rallenta un po'. Quando questa proteina viene prodotta in eccesso dall'organismo, contribuisce a rallentare la progressione della debolezza muscolare e a controllare il peggioramento dei sintomi.

Cose da dire al medico prima di iniziare una terapia farmacologica

È fondamentale parlare apertamente con il medico prima di somministrare questo farmaco a voi o al vostro bambino. Se vi riconoscete in una delle seguenti condizioni, assicuratevi di menzionarlo.

Come si usa esattamente questo medicinale?

È una cosa che richiede una certa responsabilità. Ma non preoccuparti, ci farai l'abitudine dopo un po'. È meglio assumere il farmaco alla stessa ora ogni giorno, proprio come prescritto dal medico.

• Preparazione: Lavarsi accuratamente le mani con il sapone prima di preparare il medicinale e dopo averlo somministrato.
• Dosaggio corretto: Insieme a questo medicinale riceverete una siringa orale speciale . Usate la siringa per misurare la quantità esatta che il medico vi ha indicato di assumere. Non usate altri cucchiai o misurini per misurare il farmaco.
• Somministrazione immediata: dopo aver aspirato il farmaco nella siringa, somministrarlo al paziente entro 5 minuti . Non attendere oltre.
• Prima o dopo i pasti?: Può essere somministrato con o senza cibo. Se si sospetta un mal di stomaco, è meglio somministrarlo dopo un pasto. Se si sta allattando, si può somministrare prima o dopo la poppata.
• Non mescolare: Non mescolare mai questo medicinale con latte artificiale o qualsiasi altro tipo di latte.
• Dare dell'acqua: Dopo aver somministrato il medicinale, dare alla persona dell'acqua da bere. Questo ci aiuterà ad assicurarci che tutto il medicinale sia stato deglutito.
• In caso di contatto con la pelle o gli occhi: se il medicinale entra accidentalmente in contatto con la pelle, lavare accuratamente la zona con acqua e sapone. In caso di contatto con gli occhi, sciacquare abbondantemente solo con acqua.

Quando somministrato ai bambini piccoli

Questo farmaco viene talvolta raccomandato anche per i neonati. Tuttavia, solo il medico può deciderlo. Pertanto, è necessario prestare particolare attenzione quando lo si somministra ai bambini piccoli.

Cosa fare se si dimentica di prendere una dose di un farmaco?

Non sempre ci ricordiamo tutto. Quindi è possibile dimenticare di somministrare una dose di medicinale. Se dovesse succedere, non preoccupatevi.

Immagina di dover somministrare la medicina alle 8 del mattino. Te ne sei dimenticato.

• Se il ritardo non supera le 6 ore: se te ne ricordi prima delle 14:00 (ovvero entro 6 ore dall'orario previsto), assumi la dose dimenticata non appena te ne ricordi.
• Se è in ritardo di oltre 6 ore: se te ne ricordi dopo le 14:00, non andare a quell'ora.Abbandonatelo completamente e riprovate il giorno successivo, come previsto, alle 8 del mattino.

Possono verificarsi interazioni con altri farmaci?

Sì, alcuni farmaci possono interagire con Risdiplam. L'interazione principale identificata finora è quella con la metformina, un farmaco per il diabete.

Ma questo elenco non è completo. Quindi, quando andate dal medico, informatevelo di ogni medicinale che voi o vostro figlio state assumendo. Ciò significa:

• Medicinali prescritti dai medici
• Farmaci da banco che si possono acquistare in farmacia
• Vitamine, integratori alimentari
• Medicina singalese, medicina ayurvedica
• Se fumi o bevi alcolici, dillo anche a loro.

A quel punto il medico potrà pianificare il trattamento in tutta sicurezza.

Aspetti particolari da tenere presenti quando si assumono farmaci.

Gravidanza e contraccezione

Questo è molto importante . Esiste un alto rischio di gravi malformazioni congenite nel bambino se si rimane incinta durante l'assunzione di questo farmaco.

• Prima di iniziare la terapia farmacologica, è necessario eseguire un test di gravidanza per confermare di non essere incinta.
• È necessario utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutto il periodo in cui si assume la pillola e per almeno un mese dopo averla interrotta.
• Parla apertamente con il tuo medico del metodo contraccettivo più adatto a te.

Fertilità

Esistono alcune preoccupazioni riguardo al possibile impatto di questo farmaco sulla fertilità. Se avete dubbi sulla possibilità di avere figli in futuro, non esitate a parlarne con il vostro medico.

Quali sono i possibili effetti collaterali del farmaco?

Come qualsiasi medicinale, anche questo può causare alcuni effetti collaterali. Tuttavia, non tutte le persone li manifestano. La tabella seguente li illustra chiaramente.

Questo elenco potrebbe non includere tutti gli effetti collaterali. Se noti qualcosa di insolito oltre a quelli elencati, informa il tuo medico.

Come conservare il medicinale?

È inoltre molto importante conservare questo medicinale in modo adeguato.

• Il modo migliore: conservarlo in frigorifero è l'ideale. Ma mai nel congelatore. Non lasciarlo congelare. Conservalo nella bottiglia originale in cui è stato acquistato, al riparo dalla luce.
• Periodo di conservazione: Il medicinale deve essere utilizzato entro 64 giorni dalla data di preparazione e dispensazione da parte della farmacia. Trascorso tale periodo, il medicinale rimanente deve essere smaltito.
• Temperatura ambiente: in caso di emergenza, ad esempio durante un viaggio, è possibile conservare il prodotto a temperatura ambiente (inferiore a 40 gradi Celsius) per un massimo di 5 giorni. Questi 5 giorni non devono essere consecutivi. Ad esempio, se lo si lascia fuori per un giorno oggi, lo si rimette in frigorifero, lo si lascia fuori per un altro giorno una settimana dopo... Dopo 5 giorni, non è più possibile lasciarlo fuori.
• Tenere fuori dalla portata dei bambini: come per tutti i medicinali, tenere questo fuori dalla portata dei bambini piccoli e degli animali domestici.

Come smaltite i medicinali avanzati?

Non gettate semplicemente i farmaci scaduti o indesiderati nella spazzatura o nel water. Chiedete consiglio al vostro medico.