Galite įsivaizduoti savo kūną kaip didelę instrukcijų knygą. Mažas instrukcijas šioje instrukcijų knygoje vadiname „genais“ . Šie genai lemia viską mūsų kūne, pavyzdžiui, mūsų akių spalvą, plaukų tekstūrą. Taigi, kartais maža klaida vienoje iš šios instrukcijų, t. y., jei pakeičiama raidė, gali sukelti rimtų ligų. Šiandien kalbame apie labai pažangų medicininį metodą, kuris ištaiso tokias neteisingas instrukcijas arba įterpia naują teisingą instrukciją. Tai vadinama genų terapija.
Kas yra genų terapija, paprastai tariant?
Paprastai tariant, genų terapija yra specialus genetinių sutrikimų gydymo metodas. Mūsų kūno genai duoda instrukcijas, kaip gaminti baltymus. Jei genas pasikeičia arba tampa netinkamas, jo gaminamas baltymas gali būti gaminamas neteisingai arba visiškai nutrūkti. Tai ir sukelia genetinius sutrikimus.
Genų terapija arba pakeičia klaidingą geną, sukeliantį ligą , arba suteikia jūsų ląstelėms naują veikiančią geno kopiją . Tai dažnai vienkartinis gydymas. Po šio gydymo jūsų organizmas gali tinkamai gaminti reikalingus baltymus, o tai palengvina simptomus.
Kaip veikia šis gydymas?
Yra trys pagrindiniai genų terapijos veikimo būdai. Pažvelkime į toliau pateiktą lentelę, kad tai aiškiai suprastume.
| Gydymo metodas | Paprastai tariant... | Ką tu darai? |
|---|---|---|
| Genų papildymas | Įterpiant naują gerą geną. | Jei dėl konkretaus geno defekto organizme negaminamas būtinas baltymas, į ląsteles įterpiama sveiko geno, galinčio gaminti tą baltymą, kopija. |
| Genų redagavimas | Sugedusio geno taisymas. | Mokslininkai naudoja specialius įrankius, tokius kaip CRISPR/cas9, kad „iškirptų ir įklijuotų“ klaidingą geną, sukeliantį ligą. Tada tas genas pradeda gaminti tinkamą baltymą. |
| Genų nutildymas | Išjungiant netinkamą geną. | Kai kurie genai veikia neteisingai ir gamina organizmui kenksmingus baltymus. Šis metodas sustabdo geno, kuris duoda tokias neteisingas instrukcijas, funkciją. Tai yra, jis nutildomas. |
Kaip įterpti šiuos modifikuotus genus į kūną?
Gerai, dabar turite klausimą: kaip šiuos modifikuotus genus patekti į organizmą? Mokslininkai šiuos genus supakuoja į kažką panašaus į siuntinį. Šis siuntinys vadinamas „vektoriumi“. Šis vektorius dažnai yra specialiai modifikuotas virusas.
Nesijaudinkite! Tai ne virusas, kuris mus susargdina. Jis visiškai pašalino savo gebėjimą mus susargdinti ir vietoj to į jį buvo įterpti mūsų sveiki genai. Kaip ir pernešimo priemonė, šio nešiklio vienintelė užduotis yra pernešti genus ir pristatyti juos į tinkamas ląsteles.
Kai kurių gydymo būdų metu paimamos jūsų pačių kraujo kamieninės ląstelės, modifikuojamos laboratorijoje ir vėl įdedamos į jūsų kūną. Kitais atvejais nešiklis, kuriame yra šie genai, suleidžiamas į veną injekcijos arba infuzijos būdu. Laikui bėgant, ląstelės su šiais naujais genais dalijasi ir dauginasi, pakeisdamos pažeistas ląsteles. Taigi šio gydymo poveikis turėtų būti ilgalaikis.
Kokias ligas galima išgydyti genų terapija?
Genų terapija dažniausiai sėkminga gydant ligas, kurias sukelia vieno geno defektas. Štai keletas ligų, kurioms šis gydymas šiuo metu patvirtintas:
- Genetinės ligos, veikiančios smegenis, pvz., smegenų adrenoleukodistrofija .
- Paveldimos kraujo ligos: pavyzdžiui , pjautuvinė anemija, talasemija ir hemofilija .
- Paveldimos neuromuskulinės ligos: tokios būklės kaip Diušeno raumenų distrofija ir stuburo raumenų atrofija.
- Paveldimos akių ligos: ligos, turinčios įtakos regėjimui, pvz., įgimta Leberio amaurozė.
- Kitos genetinės ligos, tokios kaip metachromatinė leukodistrofija.
Be to, vėžys ir ŽIVMokslininkai vis dar tiria, ar genų terapija gali būti naudojama tokioms ligoms kaip...
Kokie yra genų terapijos privalumai ir trūkumai?
Kaip ir bet kuris gydymas, genų terapija turi savo privalumų, taip pat tam tikrų rizikų ir trūkumų. Svarbu apie juos žinoti.
| Privalumai | Trūkumai ir apribojimai |
|---|---|
| Nauja viltis: suteikia naujų gydymo galimybių daugeliui ligų, kurioms trūksta kitų gydymo būdų. | Gauti sunku: Dėl didelių išlaidų ir technologijų apribojimų ne visi gali gauti šį gydymą. |
| Patogumas: dauguma genų terapijos metodų atliekami tik kartą gyvenime. Jums nereikia vartoti vaistų kiekvieną dieną. | Šalutinis poveikis: Kaip ir taikant visus gydymo būdus, yra šalutinio poveikio rizika. Pavyzdžiui, organizmo imuninė sistema gali reaguoti į geno nešiotoją (virusą). |
| Ankstyvas gydymas: jei šį gydymą galima gauti prieš ligai padarant didelę žalą organizmui, tos žalos galima išvengti. | Paruošimo procesas: Kai kuriems genų gydymo metodams prieš gydymą reikalingas kitas gydymas, pavyzdžiui, chemoterapija, o tai gali sukelti nemalonų šalutinį poveikį. |
| Ligos priežasties gydymas: užuot gydę tik simptomus, gydome pagrindinę ligos priežastį – patį genetinį defektą. | Vis dar nauja sritis: nors ši sritis tiriama jau dešimtmečius, jos naudojimas medicinoje vis dar gana naujas. Dar yra daug ko išmokti. |
Genų terapija yra labai perspektyvi žmonėms, sergantiems genetinėmis ligomis. Ji gali gydyti pagrindinę ligos priežastį, o ne tik simptomus. Nors tai vis dar nauja sritis, ji gali suteikti gyvenimą keičiančių rezultatų pacientams, kurie anksčiau turėjo mažai gydymo galimybių. Jei jūs ar kas nors jūsų šeimoje serga genetine liga, geriausia apie tai pasikalbėti su gydytoju ir sužinoti daugiau.
Žinutė namo
- Genų terapija yra pažangus gydymo metodas, kuris ištaiso pagrindinį genetinį defektą, sukeliantį kai kurias genetines ligas.
- Tai arba ištaiso klaidingą geną, arba į organizmą įterpia sveiko geno kopiją.
- Nors tai dažnai yra vienkartinis gydymas, šiuo metu jis nėra įprastas visame pasaulyje ir yra brangus.
- Kaip ir bet kuris gydymas, yra privalumų, rizikos ir šalutinio poveikio.
- Prieš priimant bet kokius sprendimus dėl tokių gydymo būdų, visada svarbu aptarti tai su gydytoju.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment