Ja jums vai kādam jūsu ģimenē ir slimība, ko sauc par iedzimtu virsnieru hiperplāziju (CAH), šīs būs jums ļoti svarīgas ziņas. Pēc 70 gadiem ir apstiprināta jauna ārstēšanas metode tieši šai slimībai. Tā patiešām ir liela cerība cilvēkiem, kas dzīvo ar CAH. Tāpēc aplūkosim, kas ir šīs jaunās zāles, kā tās darbojas un kādas ir to priekšrocības.
Vispirms sapratīsim, kas ir CAH?
Vienkārši sakot, CAH ir ģenētiska slimība, kas ietekmē mūsu virsnieru dziedzerus. Šie dziedzeri atrodas virs nierēm. Tie ražo vairākus hormonus, kas ir svarīgi mūsu organismam.
Iedomājieties virsnieru dziedzeri kā rūpnīcu. Šīs rūpnīcas galvenais produkts ir hormons, ko sauc par kortizolu. Tas ir ļoti svarīgs hormons, kas palīdz mūsu ķermenim tikt galā ar stresu, slimībām un briesmām.
Kad veselam cilvēkam kortizola līmenis pazeminās, smadzenes (tāpat kā rūpnīcas vadītājs) nosūta virsnieru dziedzerim signālu (pavēli), ko sauc par AKTH, lai "ražotu kortizolu". Taču cilvēkam ar CAH virsnieru dziedzerim trūkst galvenā enzīma jeb "darbinieka", kas nepieciešams kortizola ražošanai. Tāpēc neatkarīgi no tā, cik daudz AKTH smadzenes nosūta, rūpnīca nevar ražot kortizolu.
Tas rada divus jautājumus:
1. Organisms neražo nepieciešamo kortizola daudzumu .
2. Tā kā AKTH signāli no smadzenēm turpina plūst, pārmērīgi tiek ražots cita veida hormons, ko ražo virsnieru dziedzeris , ko sauc par androgēniem .
Šie androgēni (piemēram, testosterons) ir vīriešu hormoni. Gan vīriešiem, gan sievietēm daži no tiem ir nepieciešami, bet CAH gadījumā to līmenis kļūst pārāk augsts. Tas var izraisīt priekšlaicīgu pubertāti, neauglību un citas problēmas ar bērna attīstību .
Gadu desmitiem galvenā ārstēšanas metode ir bijusi steroīdu (glikokortikoīdu) ievadīšana, kas ārēji darbojas līdzīgi kortizolam. Tas ne tikai aizstāj kortizolu, kura organismā trūkst, bet arī kontrolē AKTH signālu no smadzenēm, samazinot androgēnu veidošanos. Tomēr problēma ir tā, ka tas prasa ilgstoši lietot lielākas steroīdu devas nekā parasti . Tas var izraisīt daudzas blakusparādības, piemēram , svara pieaugumu, kaulu retināšanos un miega problēmas .
Kā jūs atradāt šīs jaunās zāles?
Zinātnieki vēlējās noskaidrot, vai šai steroīdu problēmai ir kāds cits risinājums. Tā vietā, lai ārīgi ievadītu daudz steroīdu, kas notiktu, ja mēs atrastu veidu, kā tieši samazināt no smadzenēm nākošo AKTH signālu?
Tur viņi atrada jaunu mērķi. Tas bija smadzeņu receptors, ko sauc par CRF1. Kad kortizola līmenis pazeminās, CRF1 aktivizē AKTH signālu. CAH gadījumā šis process tiek traucēts.
Tāpēc zinātnieki domāja, ka, bloķējot šo CRF1, mēs varētu samazināt AKTH veidošanos, vai ne? Ja tas notiks, tiks kontrolēta arī androgēnu ražošana, un tiks samazināta arī pacientam nepieciešamā steroīdu deva.
Šī jaunā ideja noveda pie jaunu zāļu, ko sauc par Crinecerfont, izstrādes. Šīs zāles ir paredzētas, lai risinātu fundamentālu CAH problēmu, bloķējot CRF1.
Testi, kas tiek veikti pirms zāļu ievadīšanas cilvēkiem
Jaunas zāles nevar dot cilvēkiem, tiklīdz tās ir atklātas. Tām jāveic virkne testu, lai apstiprinātu to drošību un efektivitāti. Crinecerfont zāles izgāja visus šos posmus.
1. Laboratorijas un dzīvnieku testēšana: Pirmais solis ir zāļu testēšana uz šūnām un dzīvniekiem laboratorijā. Tas tiek darīts, lai noteiktu, vai zāles ir toksiskas vai vai tās kaitēs orgāniem. Iedomājieties, tikai aptuveni viena no 10 000 jaunajām zālēm iztur visus šos šķēršļus un tiek apstiprināta.
2. Klīniskie pētījumi: Pēc veiksmīgas dzīvnieku testēšanas vairākos posmos tiek veikti cilvēku pētījumi.
Kādi ir Crinecerfont testa rezultāti?
Ar šīm zālēm veiktie pētījumi ir devuši ļoti labus rezultātus. Īpaši svarīgi ir II un III fāzes pētījumi.
II fāze — jaunāko bērnu rezultāti
Šeit nelielai mazu bērnu grupai (vecumā no 14 līdz 17 gadiem) ar CAH 14 dienas tika ievadītas zāles, un tika novērotas izmaiņas viņu hormonu līmenī. Rezultāti bija pārsteidzoši.
- AKTH (smadzeņu signāls) samazinājās par 57% .
- 17-OHP (androgēnu ražošanas indikators) līmenis samazinājās par 69 % .
- Androstenediona (androgēna veids) līmenis samazinājās par 58 % .
III fāze — lielo grupu rezultāti
Šo rezultātu iedvesmoti, zinātnieki veica divus lielus pētījumus, kuros piedalījās pieaugušie un bērni, un dažiem tika ievadītas zāles Crinecerfont, bet citiem - placebo, kas izskatījās pēc zālēm, bet kam nebija nekādas iedarbības.
| Komanda | Galvenais rezultāts | Apraksts |
|---|---|---|
| Pieaugušie (lietojot Crinecerfont) | Steroīdu devas samazināšana | Kontrolējot hormonu līmeni, bija iespējams samazināt steroīdu dienas devu par 27% . |
| Pieaugušie (lietoja placebo) | Steroīdu devas samazināšana | Steroīdu deva tika samazināta tikai par 10%. |
| Bērni (lietojot Crinecerfont) | Androgēnu līmenis un steroīdu deva | Pēc 4 nedēļām androgēnu līmenis ievērojami samazinājās. Pētījuma beigās steroīdu deva tika samazināta par 18 % . |
| Bērni (lietoja placebo) | Androgēnu līmenis un steroīdu deva | Androgēnu līmenis paaugstinājās. Steroīdu deva bija jāpalielina par aptuveni 6 %. |
Šie rezultāti skaidri parāda, ka Crinecerfont palīdz kontrolēt androgēnu līmeni, vienlaikus samazinot arī steroīdu devu, kas ilgtermiņā var būt kaitīga pacientiem.
Cik drošas ir šīs zāles?
Pētījumi liecina, ka šīm zālēm praktiski nav nopietnu blakusparādību. Lielākā daļa ziņoto blakusparādību ir nelielas un īslaicīgas.
- Nogurums
- Galvassāpes
- Auksts vai aizlikts deguns
- Muskuļu vai vēdera sāpes
- Locītavu sāpes
Vienīgais būtiskais brīdinājums, kas saistīts ar šīm zālēm, ir tāds, ka , ja nelietojat precīzu steroīdu devu, ko izrakstījis ārsts , kortizola līmenis var bīstami pazemināties, izraisot dzīvībai bīstamu stāvokli, ko sauc par virsnieru mazspēju. Tomēr neviens, kurš pētījumos pareizi lietoja zāles, nav piedzīvojis šo stāvokli . Tāpēc ir ļoti svarīgi ievērot ārsta norādījumus.
Jauna cerība uz CAH ārstēšanu
Šo veiksmīgo rezultātu dēļ Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) (galvenā aģentūra, kas apstiprina zāles) Amerikas Savienotajās Valstīs ir piešķīrusi šīm zālēm īpašu apstiprinājumu. Crinecerfont (zīmols Crenessity) neizārstē CAH. Tomēr tas ir liels solis uz priekšu CAH ārstēšanā.
Ārsti tagad var izrakstīt šīs zāles papildus jūsu pašreizējai steroīdu terapijai (papildterapija) . Tas var palīdzēt samazināt steroīdu devu. Tas nozīmē, ka jums var rasties mazāk steroīdu blakusparādību, labāk kontrolēt hormonu līmeni un uzlabot dzīves kvalitāti.
Vēstījums, ko ņemt līdzi mājās
- Iedzimta virsnieru hiperplāzija (CAH) ir ģenētiska slimība, kas ietekmē virsnieru dziedzerus un izraisa hormonālo nelīdzsvarotību.
- Crinecerfont (Crenessity) ir nesen apstiprinātas zāles CAH ārstēšanai, ko lieto papildus steroīdu terapijai.
- Tas samazina augstu androgēnu hormonu līmeni organismā un var palīdzēt samazināt steroīdu dienas devu.
- Samazinot steroīdu devu, pastāv iespēja līdz minimumam samazināt blakusparādības, kas saistītas ar ilgstošu steroīdu lietošanu.
- Lai gan šī nav slimības izārstēšana, tā ir nozīmīgs solis uz priekšu KAH pacientu dzīves kvalitātes uzlabošanā.
- Ja Jums vai Jūsu bērnam ir CAH, ir svarīgi konsultēties ar endokrinologu vai ģimenes ārstu, lai noskaidrotu, vai šī jaunā ārstēšanas metode Jums ir piemērota .
💬 Comments (0)
Vēl nav publicēts neviens komentārs. Pirmo reizi pievienojiet savu komentāru šeit.
Pievienojiet savu komentāru