Та бидний бие махбодийг том зааварчилгааны ном гэж бодож болно. Бид энэ зааварчилгааны номон дахь жижиг зааврыг "ген" гэж нэрлэдэг. Эдгээр генүүд нь бидний бие дэх бүх зүйлийг, жишээлбэл, нүдний өнгө, үсний бүтэц зэргийг тодорхойлдог. Тиймээс заримдаа энэ зааварчилгааны номон дахь зааврын аль нэгэнд гарсан жижиг алдаа, өөрөөр хэлбэл үсэг өөрчлөгдсөн тохиолдолд ноцтой өвчин үүсгэдэг. Өнөөдөр бид ийм буруу зааврыг залруулдаг эсвэл шинэ зөв зааварчилгаа оруулдаг маш дэвшилтэт анагаах ухааны аргын талаар ярьж байна. Үүнийг генийн эмчилгээ гэж нэрлэдэг.
Энгийнээр хэлбэл генийн эмчилгээ гэж юу вэ?
Энгийнээр хэлбэл, генийн эмчилгээ нь удамшлын эмгэгийг эмчлэх тусгай арга юм. Бидний биеийн генүүд уураг үүсгэх зааврыг өгдөг. Хэрэв ген өөрчлөгдвөл эсвэл гэмтэлтэй болбол түүний үүсгэдэг уураг буруу нийлэгжиж эсвэл бүрмөсөн зогсож болно. Энэ нь удамшлын эмгэгийг үүсгэдэг зүйл юм.
Генийн эмчилгээ нь өвчнийг үүсгэдэг гэмтэлтэй генийг өөрчлөх эсвэл эсүүдэд генийн шинэ ажиллаж буй хуулбарыг өгөх явдал юм. Энэ нь ихэвчлэн нэг удаагийн эмчилгээ юм. Энэхүү эмчилгээний дараа таны бие шаардлагатай уургуудыг зөв нийлэгжүүлж чаддаг бөгөөд энэ нь шинж тэмдгийг намдаана.
Энэ эмчилгээ хэрхэн ажилладаг вэ?
Генийн эмчилгээ гурван үндсэн аргаар ажилладаг. Үүнийг тодорхой ойлгохын тулд доорх хүснэгтийг харцгаая.
| Эмчилгээний арга | Энгийнээр хэлбэл... | Чи юу хийж байгаа юм бэ? |
|---|---|---|
| Генийн нэмэлт | Шинэ сайн ген оруулах. | Хэрэв тодорхой генийн согогийн улмаас биед шаардлагатай уураг үүсээгүй бол уг уураг үүсгэж чадах эрүүл генийн хуулбарыг эсүүдэд оруулдаг. |
| Генийн засварлалт | Алдаатай генийг засах. | Эрдэмтэд CRISPR/cas9 зэрэг тусгай хэрэгслийг ашиглан өвчин үүсгэдэг гэмтэлтэй генийг "тасалж наадаг". Дараа нь уг ген нь зөв уураг үйлдвэрлэж эхэлдэг. |
| Генийг чимээгүй болгох | Буруу генийг унтраах. | Зарим генүүд буруу ажиллаж, биед хортой уураг үүсгэдэг. Энэ арга нь ийм буруу зааварчилгаа өгдөг генийн үйл ажиллагааг зогсоодог. Өөрөөр хэлбэл, энэ нь чимээгүй болдог. |
Эдгээр өөрчлөгдсөн генийг биед хэрхэн оруулах вэ?
За, одоо танд асуулт байна: Эдгээр өөрчлөгдсөн генийг биед хэрхэн оруулах вэ? Эрдэмтэд эдгээр генийг багц шиг зүйлд савладаг. Энэ багцыг "вектор" гэж нэрлэдэг. Энэ вектор нь ихэвчлэн тусгайлан өөрчлөгдсөн вирус байдаг.
Санаа зоволтгүй! Энэ бол биднийг өвчлүүлдэг вирус биш. Энэ нь биднийг өвчлүүлэх чадварыг бүрэн арилгаж, оронд нь бидний эрүүл генүүдтэй хамт оруулсан. Хүргэлтийн хэрэгсэл шиг энэ тээвэрлэгчийн цорын ганц ажил бол генийг зөөж, зөв эсүүдэд хүргэх явдал юм.
Зарим эмчилгээнд таны цусны үүдэл эсийн заримыг авч, лабораторид өөрчилж, дараа нь таны биед буцааж оруулдаг. Бусад тохиолдолд эдгээр генийг агуулсан тээвэрлэгчийг тариа эсвэл судсанд дуслаар хийдэг. Цаг хугацаа өнгөрөхөд эдгээр шинэ гентэй эсүүд хуваагдаж, үржиж, өвчтэй эсүүдийг орлодог. Тиймээс энэ эмчилгээний үр нөлөө удаан үргэлжлэх ёстой.
Генийн эмчилгээгээр ямар өвчнийг эмчилж болох вэ?
Генийн эмчилгээ нь ганц генийн гажигаас үүдэлтэй өвчний үед ихэвчлэн үр дүнтэй байдаг. Энэхүү эмчилгээг одоогоор баталсан зарим өвчнийг энд дурдъя.
- Тархины адренолейкодистрофи зэрэг тархинд нөлөөлдөг генетикийн өвчин.
- Удамшлын цусны өвчин: Жишээлбэл , хадуур эсийн өвчин, талассеми, гемофили .
- Удамшлын мэдрэл булчингийн өвчин: Дюшенийн булчингийн дистрофи болон нугасны булчингийн хатингаршил зэрэг эмгэгүүд.
- Удамшлын нүдний өвчин: Леберийн төрөлхийн Амауроз гэх мэт хараанд нөлөөлдөг өвчин.
- Метакроматик лейкодистрофи зэрэг бусад генетикийн өвчин.
Үүнээс гадна хорт хавдар болон ХДХВЭрдэмтэд генийн эмчилгээг ... зэрэг өвчинд ашиглаж болох эсэхийг судалж байна.
Генийн эмчилгээний давуу болон сул талууд юу вэ?
Бусад эмчилгээний нэгэн адил генийн эмчилгээ нь давуу болон зарим эрсдэл, сул талуудтай байдаг. Эдгээрийг мэдэж байх нь чухал юм.
| Давуу талууд | Сул талууд ба хязгаарлалтууд |
|---|---|
| Шинэ Найдвар: Бусад эмчилгээний сонголтууд дутагдаж байгаа олон өвчнийг эмчлэх шинэ аргуудыг санал болгодог. | Авахад бэрхшээлтэй байдал: Өндөр өртөг, технологийн хязгаарлалтаас шалтгаалан хүн бүр энэ эмчилгээг хийлгэж чадахгүй. |
| Тохиромжтой байдал: Ихэнх генийн эмчилгээ нь амьдралд ганц удаа тохиолддог эмчилгээ юм. Та өдөр бүр эм уух шаардлагагүй. | Гаж нөлөө: Бүх эмчилгээний нэгэн адил гаж нөлөөний эрсдэл байдаг. Жишээлбэл, биеийн дархлааны систем нь генийн тээвэрлэгч (вирус)-д хариу үйлдэл үзүүлж болзошгүй. |
| Эрт эмчилгээ: Хэрэв өвчин биед ноцтой хохирол учруулахаас өмнө энэ эмчилгээг хийж чадвал уг хохирлоос урьдчилан сэргийлэх боломжтой. | Бэлтгэх үйл явц: Зарим генийн эмчилгээнд эмчилгээ хийхийн өмнө хими эмчилгээ гэх мэт бусад эмчилгээ шаардлагатай байдаг бөгөөд энэ нь тааламжгүй гаж нөлөө үүсгэж болзошгүй. |
| Өвчний үндсэн шалтгааныг эмчлэх: Бид зөвхөн шинж тэмдгийг эмчлэхийн оронд өвчний үндсэн шалтгаан болох удамшлын гажигийг эмчилдэг. | Шинэ салбар хэвээрээ л байна: Хэдийгээр энэ нь хэдэн арван жилийн турш судалгааны шатандаа явж байгаа ч анагаах ухаанд хэрэглэх нь харьцангуй шинэ хэвээр байна. Сурах зүйл их байна. |
Генийн эмчилгээ нь удамшлын өвчтэй хүмүүст маш их ирээдүйтэй. Энэ нь зөвхөн шинж тэмдгийг бус харин өвчний үндсэн шалтгааныг эмчилж чадна. Хэдийгээр энэ нь одоо ч шинээр гарч ирж буй салбар боловч өмнө нь эмчилгээний сонголт цөөн байсан өвчтөнүүдийн амьдралыг өөрчлөх үр дүнг өгөх боломжтой. Хэрэв та эсвэл танай гэр бүлийн хэн нэгэн удамшлын өвчтэй бол энэ талаар эмчтэйгээ ярилцаж , илүү ихийг мэдэж авах нь хамгийн сайн арга юм.
Гэртээ авч явах мессеж
- Генийн эмчилгээ нь зарим удамшлын өвчнийг үүсгэдэг үндсэн удамшлын гажигийг засах дэвшилтэт эмчилгээний арга юм.
- Энэ нь алдаатай генийг засах эсвэл эрүүл генийн хуулбарыг биед оруулдаг.
- Хэдийгээр энэ нь ихэвчлэн нэг удаагийн эмчилгээ боловч одоогоор дэлхий даяар түгээмэл биш бөгөөд үнэтэй байдаг.
- Аливаа эмчилгээний нэгэн адил ашиг тус, эрсдэл, гаж нөлөө байдаг.
- Ийм эмчилгээний талаар шийдвэр гаргахаасаа өмнө эмчтэйгээ энэ талаар ярилцах нь үргэлж чухал юм.
💬 Comments (0)
Одоогоор ямар ч сэтгэгдэл нийтлээгүй байна. Энд анх удаа сэтгэгдэлээ нэмнэ үү.
Сэтгэгдэлээ нэмнэ үү