Du kan tenke på kroppen vår som en stor instruksjonsbok. Vi kaller de små instruksjonene i denne instruksjonsboken «gener» . Disse genene bestemmer alt i kroppen vår, for eksempel fargen på øynene våre og teksturen på håret vårt. Så noen ganger kan en liten feil i en av instruksjonene i denne instruksjonsboken, det vil si at hvis en bokstav endres, kan det forårsake alvorlige sykdommer. I dag snakker vi om en svært avansert medisinsk metode som korrigerer slike feilaktige instruksjoner, eller setter inn en ny korrekt instruksjon. Dette kalles genterapi.
Hva er genterapi egentlig?
Enkelt sagt er genterapi en spesiell metode for å behandle genetiske lidelser. Kroppens gener gir instruksjoner for å lage proteiner. Hvis et gen endrer seg eller blir defekt, kan proteinet det produserer bli produsert feil eller stoppet helt. Dette er det som forårsaker genetiske lidelser.
Genterapi endrer enten det defekte genet som forårsaker sykdommen , eller gir cellene dine en ny fungerende kopi av et gen . Dette er ofte en engangsbehandling. Etter denne behandlingen er kroppen din i stand til å produsere proteinene den trenger riktig, noe som lindrer symptomene.
Hvordan fungerer denne behandlingen?
Det er tre hovedmåter genterapi fungerer på. La oss se på tabellen nedenfor for å forstå dette tydelig.
| Behandlingsmetode | Enkelt sagt... | Hva driver du med? |
|---|---|---|
| Gentilsetning | Setter inn et nytt godt gen. | Hvis et nødvendig protein ikke produseres i kroppen på grunn av en feil i et bestemt gen, settes en kopi av et sunt gen som kan lage det proteinet inn i cellene. |
| Genredigering | Korrigering av det defekte genet. | Forskere bruker spesialverktøy som CRISPR/cas9 for å «klippe og lime» det defekte genet som forårsaker sykdommen. Deretter begynner genet å produsere det riktige proteinet. |
| Gensilencing | Å slå av feil gen. | Noen gener fungerer feil og produserer proteiner som er skadelige for kroppen. Denne metoden stopper funksjonen til et gen som gir slike feilaktige instruksjoner. Det vil si at det blir stilnet. |
Hvordan setter man disse modifiserte genene inn i kroppen?
Greit, nå har du et spørsmål: Hvordan får du disse modifiserte genene inn i kroppen? Forskere pakker disse genene i noe som ligner på en pakke. Denne pakken kalles en «vektor». Denne vektoren er ofte et spesialmodifisert virus.
Ikke bekymre deg! Dette er ikke et virus som gjør oss syke. Det har fullstendig fjernet evnen til å gjøre oss syke, og har i stedet blitt satt inn sammen med våre sunne gener. Som et leveringsmiddel er denne bærerens eneste jobb å bære genene og levere dem til de riktige cellene.
I noen behandlinger tas noen av dine egne blodstamceller, modifiseres i et laboratorium og deretter settes tilbake i kroppen din. I andre tilfeller gis en bærer som inneholder disse genene som en injeksjon eller som en infusjon i en vene. Over tid deler og formerer cellene med disse nye genene seg, og erstatter de syke cellene. Så effekten av denne behandlingen bør være langvarig.
Hvilke sykdommer kan kureres med genterapi?
Genterapi er oftest vellykket for sykdommer forårsaket av en enkelt gendefekt. Her er noen av sykdommene som denne behandlingen for tiden er godkjent for:
- Genetiske sykdommer som påvirker hjernen, som for eksempel cerebral adrenoleukodystrofi .
- Arvelige blodsykdommer: For eksempel sigdcelleanemi, talassemi og hemofili .
- Arvelige nevromuskulære sykdommer: Tilstander som Duchenne muskeldystrofi og spinal muskelatrofi.
- Arvelige øyesykdommer: Sykdommer som påvirker synet, som for eksempel Lebers medfødte amaurose.
- Andre genetiske sykdommer som metakromatisk leukodystrofi.
I tillegg til dette, kreft og HIVForskere forsker fortsatt på om genterapi kan brukes mot sykdommer som ...
Hva er fordelene og ulempene med genterapi?
Som enhver behandling har genterapi sine fordeler, så vel som noen risikoer og ulemper. Det er viktig å være klar over disse.
| Fordeler | Ulemper og begrensninger |
|---|---|
| Nytt håp: Gir nye behandlingsalternativer for mange sykdommer som det mangler andre behandlingsalternativer for. | Tilgangsvanskeligheter: På grunn av høye kostnader og teknologiske begrensninger, har ikke alle tilgang til denne behandlingen. |
| Bekvemmelighet: De fleste genterapier er behandlinger som bare gis én gang i livet. Du trenger ikke å ta medisiner hver dag. | Bivirkninger: Som med alle behandlinger er det risiko for bivirkninger. For eksempel kan kroppens immunsystem reagere på genbæreren (viruset). |
| Tidlig behandling: Hvis denne behandlingen kan oppnås før sykdommen forårsaker betydelig skade på kroppen, kan denne skaden forebygges. | Forberedelsesprosess: Noen genterapier krever andre behandlinger, som cellegift, før behandling, noe som kan forårsake ubehagelige bivirkninger. |
| Behandling av den underliggende årsaken til sykdommen: I stedet for bare å behandle symptomene, behandler vi den underliggende årsaken til sykdommen, som er selve den genetiske defekten. | Fortsatt et nytt felt: Selv om dette har vært på forskningsstadiet i flere tiår, er bruken i medisin fortsatt relativt ny. Det er fortsatt mye å lære. |
Genterapi har stort potensial for personer med genetiske sykdommer. Det kan behandle roten til en sykdom, snarere enn bare symptomene. Selv om dette fortsatt er et fremvoksende felt, har det potensial til å gi livsforandrende resultater for pasienter som har hatt få behandlingsalternativer tidligere. Hvis du eller noen i familien din har en genetisk sykdom, er det best å snakke med legen din om dette og lære mer.
Hilsen til hjemmet
- Genterapi er en avansert behandlingsmetode som korrigerer den underliggende genetiske defekten som forårsaker noen genetiske sykdommer.
- Dette korrigerer enten et defekt gen eller setter inn en kopi av et sunt gen i kroppen.
- Selv om dette ofte er en engangsbehandling, er det for tiden ikke vanlig overalt i verden og er dyrt.
- Som enhver behandling er det fordeler, risikoer og bivirkninger.
- Det er alltid viktig å diskutere dette med legen din før du tar noen avgjørelser om slike behandlinger.
💬 Comments (0)
Ingen kommentarer er lagt ut ennå. Legg til din kommentar her for første gang.
Legg til kommentaren din