Um novo tratamento para a Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC)! O que você precisa saber sobre ele.

Alguém na sua família, especialmente uma criança, tem algum distúrbio hormonal congênito? Você pode estar familiarizado com problemas como retardo de crescimento, puberdade precoce e ciclos menstruais irregulares em mulheres. Uma condição genética rara que pode causar esses sintomas é chamada de Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC). Hoje, falaremos brevemente sobre essa condição e sobre um novo tratamento que surgiu para ela.

Em termos simples, o que é CAH?

A hiperplasia adrenal congênita (HAC) é uma condição genética que impede as glândulas suprarrenais, duas pequenas glândulas localizadas acima dos rins, de produzirem cortisol, um hormônio essencial para a nossa vida.

Imagine nosso corpo como uma fábrica. Quando um dos produtos (cortisol) dessa fábrica está em baixa, o centro de controle no cérebro (glândula pituitária) fica perturbado e envia sinais (ACTH) para as glândulas suprarrenais trabalharem mais. Devido a essa estimulação excessiva, embora a produção de cortisol não aumente, o corpo começa a produzir mais hormônios masculinos chamados andrógenos .

Esse desequilíbrio hormonal pode causar muitos problemas:

• Bebês do sexo feminino: Ao nascer, os genitais externos podem ser semelhantes aos de um bebê do sexo masculino.
• Para ambos os parceiros: problemas como atraso no crescimento, puberdade precoce e infertilidade podem ocorrer mais tarde na vida.

Além disso, alguns pacientes com HAC podem apresentar produção reduzida de outro hormônio importante, a aldosterona. Sem esse hormônio, a HAC pode se tornar muito grave, levando a choque, coma ou até mesmo à morte.

Tratamento de 70 anos e uma nova esperança

Durante décadas, o único tratamento para a hiperplasia adrenal congênita (HAC) era a reposição dos baixos níveis do hormônio cortisol no organismo com altas doses de esteroides , como a hidrocortisona. No entanto, o uso prolongado dessas altas doses de esteroides pode causar diversos efeitos colaterais. Os mais comuns são ganho de peso, hipertensão, enfraquecimento dos ossos e retardo do crescimento em crianças.

Como funciona esse novo medicamento (Crinecerfont)?

Isso é o mais importante. Ao contrário do tratamento antigo, este novo medicamento funciona de uma maneira completamente diferente.

'Crinesurfont' não adiciona hormônios externos. Em vez disso, este medicamento age diretamente no centro de controle do cérebro (a glândula pituitária) e bloqueia a liberação do sinal indesejado (ACTH) que estimula as glândulas suprarrenais.

Em termos simples, é como desligar o "interruptor" de um sistema desnecessário. Isso controla a produção de hormônios "androgênicos" desnecessários pelo corpo.

A maior vantagem disso é que, como os níveis de andrógenos são controlados, a dose de esteroides necessária para manter o equilíbrio hormonal pode ser significativamente reduzida . Isso significa que os efeitos colaterais causados ​​pelos esteroides também podem ser bastante reduzidos.

Para quem este medicamento é mais indicado?

O 'Crinesurfont' está atualmente aprovado para pacientes com hiperplasia adrenal congênita (HAC) com mais de 4 anos de idade . Não substitui os esteroides, mas sim os complementa .Um tratamento complementar.

• Para crianças: Como as crianças ainda estão em fase de crescimento, altas doses de esteroides podem ter um grande impacto em seu desenvolvimento. Portanto, este medicamento, que pode reduzir a dose de esteroides, pode ser muito útil para elas. Isso é especialmente importante durante a adolescência, quando é difícil controlar os hormônios.
• Para adultos: Este tratamento também pode proporcionar alívio para adultos que sofrem com efeitos colaterais do uso prolongado de esteroides ou que têm dificuldade em manter níveis hormonais estáveis.

Saiba mais sobre efeitos colaterais e segurança.

Em ensaios clínicos, foram relatados apenas alguns efeitos colaterais leves e temporários com este medicamento.

• Em adultos: fadiga, dor de cabeça, tontura, dor nas articulações.
• Para crianças: dor de cabeça, dor de estômago, fadiga, nariz entupido.

É importante ressaltar que a maioria desses sintomas foi leve e o número de pacientes que precisaram interromper o uso da medicação foi muito baixo.

Aviso importante: fique atento à crise adrenal!

Ao tomar este medicamento, é muito importante estar ciente de uma condição grave chamada "crise adrenal". Simplificando, essa condição pode ocorrer se o corpo não receber a quantidade necessária de cortisol durante um período de estresse intenso (por exemplo, uma infecção grave, cirurgia, acidente).

Como posso saber se este medicamento é adequado para mim/meu filho?

Essa decisão deve ser tomada em consulta com seu médico, especialmente um endocrinologista . Seu médico levará em consideração diversos fatores, incluindo os resultados dos seus exames de sangue, taxa de crescimento, peso, pressão arterial e níveis hormonais atuais, para determinar se este medicamento é adequado para você.

Este tratamento não cura a hiperplasia adrenal congênita (HAC), mas há grande esperança de que ele ajude a melhorar a qualidade de vida das pacientes, reduzir os efeitos colaterais dos esteroides e facilitar o controle hormonal.