Калі ў вас ці ў кагосьці з вашай сям'і ёсць захворванне пад назвай прыроджаная гіперплазія наднырачнікаў (ПГН), гэта будзе вельмі важнай навіной для вас. Праз 70 гадоў быў зацверджаны новы метад лячэння гэтай хваробы. Гэта сапраўды вялікая надзея для людзей, якія жывуць з ПГН. Давайце разгледзім, што гэта за новы прэпарат, як ён працуе і якія яго перавагі.
Па-першае, давайце разбярэмся, што такое CAH?
Проста кажучы, ВГН — гэта генетычнае захворванне, якое дзівіць нашы наднырачнікі. Гэтыя залозы размешчаны над ныркамі. Яны выпрацоўваюць некалькі гармонаў, неабходных для нашага арганізма.
Уявіце сабе наднырачнікі як фабрыку. Асноўным прадуктам гэтай фабрыкі з'яўляецца гармон пад назвай кортізол. Гэта вельмі важны гармон, які дапамагае нашаму арганізму спраўляцца са стрэсам, хваробамі і небяспекай.
Калі ўзровень кортізола ў здаровага чалавека зніжаецца, мозг (як кіраўнік фабрыкі) пасылае сігнал (загад) пад назвай АКТГ наднырачнікам, каб яны «выпрацоўвалі кортізол». Але ў чалавека з ВГН у наднырачніках адсутнічае ключавы фермент, або «працоўны», неабходны для выпрацоўкі кортізола. Таму, колькі б АКТГ ні выпрацоўваў мозг, фабрыка не можа выпрацоўваць кортізол.
Гэта выклікае два пытанні:
1. Арганізм не выпрацоўвае неабходнай колькасці кортізола .
2. Па меры таго, як сігналы АКТГ працягваюць паступаць з мозгу, іншы тып гармонаў, якія выпрацоўваюцца наднырачнікамі , называецца андрагенамі, выпрацоўваецца ў лішку .
Гэтыя андрагены (напрыклад, тэстастэрон) — мужчынскія гармоны. І мужчыны, і жанчыны маюць патрэбу ў некаторых з іх, але пры вульгарнай артэрыяльнай гіперплазіі (ВГН) іх узровень становіцца занадта высокім. Гэта можа выклікаць ранняе палавое паспяванне, бясплоддзе і іншыя праблемы з развіццём дзіцяці .
На працягу дзесяцігоддзяў асноўным метадам лячэння гэтага захворвання было ўвядзенне стэроідаў (глюкакартыкоідаў), якія дзейнічаюць падобна кортізолу звонку. Гэта не толькі папаўняе кортізол, якога не хапае арганізму, але і кантралюе сігнал АКТГ ад мозгу, зніжаючы выпрацоўку андрагенаў. Аднак праблема ў тым, што гэта патрабуе прыёму больш высокіх доз стэроідаў, чым звычайна, на працягу доўгага часу. Гэта можа выклікаць мноства пабочных эфектаў, такіх як павелічэнне вагі, вытанчэнне костак і праблемы са сном .
Як вы знайшлі гэты новы прэпарат?
Навукоўцы задаваліся пытаннем, ці існуе іншае рашэнне гэтай праблемы са стэроідамі. Замест таго, каб даваць шмат стэроідаў звонку, што, калі б мы знайшлі спосаб непасрэдна паменшыць сігнал АКТГ, які паступае ад мозгу?
Менавіта там яны знайшлі новую мішэнь. Гэта быў рэцэптар у мозгу пад назвай CRF1. Калі ўзровень кортізола зніжаецца, сігнал АКТГ запускаецца CRF1. Пры вульвагеннай артэрыяльнай гіперплазіі (ВГН) гэты працэс парушаецца.
Такім чынам, навукоўцы падумалі, што калі блакаваць гэты CRF1, мы маглі б знізіць выпрацоўку АКТГ, ці не так? Калі гэта адбудзецца, выпрацоўка андрагенаў таксама будзе кантралявацца, і доза стэроідаў, якую павінен прымаць пацыент, таксама будзе зніжана.
Гэтая новая ідэя прывяла да распрацоўкі новага прэпарата пад назвай Crinecerfont. Гэта прэпарат, прызначаны для вырашэння фундаментальнай праблемы ВГНЗ шляхам блакавання CRF1.
Аналізы, якія праводзяцца перад тым, як даваць людзям лекі
Новы прэпарат нельга даваць людзям адразу пасля яго адкрыцця. Ён павінен прайсці шэраг выпрабаванняў, каб пацвердзіць яго бяспеку і эфектыўнасць. Прэпарат Crinecerfont прайшоў усе гэтыя этапы.
1. Лабараторныя выпрабаванні і выпрабаванні на жывёлах: першы крок — гэта выпрабаванне прэпарата на клетках і жывёлах у лабараторыі. Гэта робіцца для таго, каб вызначыць, ці з'яўляецца прэпарат таксічным і ці пашкодзіць ён органам. Толькі ўявіце, што толькі прыкладна адзін з 10 000 новых прэпаратаў праходзіць усе гэтыя выпрабаванні і атрымлівае дазвол.
2. Клінічныя выпрабаванні: Пасля паспяховага правядзення выпрабаванняў на жывёлах выпрабаванні на людзях праводзяцца ў некалькі этапаў.
Як вынікі тэстаў для Crinecerfont?
Вынікі выпрабаванняў гэтага прэпарата былі вельмі добрымі. Асабліва важныя выпрабаванні фазы II і фазы III.
Этап II — Вынікі дзяцей малодшага ўзросту
Тут невялікай групе маленькіх дзяцей (ва ўзросце 14-17 гадоў) з ВГНЗ давалі прэпарат на працягу 14 дзён, і назіралі за зменамі ўзроўню іх гармонаў. Вынікі былі нечаканымі.
- АКТГ (сігнал мозгу) знізіўся на 57% .
- 17-ОНП (паказчык выпрацоўкі андрагенаў) знізіўся на 69% .
- Узровень андрастэндыёну (тыпу андрагенаў) знізіўся на 58% .
Фаза III — Вынікі вялікіх груп
Пад уплывам гэтых вынікаў навукоўцы правялі два буйныя даследаванні з удзелам дарослых і дзяцей, у якіх адным давалі прэпарат Crinecerfont, а іншым — плацебо, якое выглядала як лекі, але не мела ніякага эфекту.
| Каманда | Асноўны вынік | Апісанне |
|---|---|---|
| Дарослыя (прымаюць Crinecerfont) | Зніжэнне дозы стэроідаў | Кантралюючы ўзровень гармонаў, удалося знізіць сутачную дозу стэроідаў на 27% . |
| Дарослыя (прымалі плацеба) | Зніжэнне дозы стэроідаў | Доза стэроідаў была зніжана толькі на 10%. |
| Дзеці (прымаюць Crinecerfont) | Узровень андрагенаў і дазоўка стэроідаў | Праз 4 тыдні ўзровень андрагенаў значна знізіўся. У канцы выпрабавання доза стэроідаў была зніжана на 18% . |
| Дзеці (прымалі плацебо) | Узровень андрагенаў і дазоўка стэроідаў | Узровень андрагенаў павысіўся. Дозу стэроідаў давялося павялічыць прыкладна на 6%. |
Гэтыя вынікі выразна паказваюць, што Crinecerfont дапамагае кантраляваць узровень андрагенаў, адначасова зніжаючы дозу стэроідаў, якія могуць быць шкоднымі для пацыентаў у доўгатэрміновай перспектыве.
Наколькі бяспечны гэты прэпарат?
Даследаванні паказалі, што гэты прэпарат практычна не мае сур'ёзных пабочных эфектаў. Большасць паведамленых пабочных эфектаў нязначныя і часовыя.
- Стомленасць
- Галаўны боль
- Прастуда або закладзены нос
- Боль у мышцах або жываце
- Боль у суставах
Адзінае сур'ёзнае папярэджанне, якое суправаджае гэты прэпарат, заключаецца ў тым, што калі вы не прымаеце дакладную дозу стэроідаў, прызначаную вашым лекарам , узровень кортізола можа небяспечна знізіцца, што прывядзе да небяспечнага для жыцця стану, які называецца наднырачнікавай недастатковасцю. Аднак ні ў кога з тых, хто правільна прымаў прэпарат у даследаваннях, гэты стан не назіраўся . Таму вельмі важна выконваць указанні лекара.
Новая надзея на лячэнне ВГН
Дзякуючы гэтым паспяховым вынікам FDA (галоўнае агенцтва, якое зацвярджае лекі) у Злучаных Штатах выдала спецыяльнае адабрэнне на гэты прэпарат. Crinecerfont (гандлёвая марка Crenessity) не з'яўляецца лекам ад ВГНЗ. Аднак гэта важны крок наперад у лячэнні ВГНЗ.
Цяпер лекары могуць прызначаць гэты прэпарат у дадатак да вашага бягучага лячэння стэроідамі (дадатковая тэрапія) . Гэта можа дапамагчы знізіць вашу дозу стэроідаў. Гэта азначае, што вы можаце адчуваць менш пабочных эфектаў ад стэроідаў, лепш кантраляваць узровень гармонаў і мець лепшую якасць жыцця.
Паведамленне на вынас
- Прыроджаная гіперплазія наднырачнікаў (ПГН) — гэта генетычнае захворванне, якое дзівіць наднырачнікі і выклікае гарманальны дысбаланс.
- Крынесерфонт (Крэнесіці) — гэта нядаўна зацверджаны прэпарат для лячэння ВГНЗ, які прызначаецца ў дадатак да стэроіднай тэрапіі.
- Гэта зніжае высокі ўзровень андрагенаў у арганізме і можа дапамагчы знізіць штодзённую дозу стэроідаў.
- Зніжаючы дозу стэроідаў, ёсць магчымасць мінімізаваць пабочныя эфекты, звязаныя з працяглым ужываннем стэроідаў.
- Нягледзячы на тое, што гэта не з'яўляецца лекам ад хваробы, гэта важны крок наперад у паляпшэнні якасці жыцця пацыентаў з ВГНЗ.
- Калі ў вас ці ў вашага дзіцяці ВГНЗ, важна пагаварыць з эндакрынолагам або сямейным лекарам, каб даведацца, ці падыходзіць вам гэта новае лячэнне .
💬 Comments (0)
Пакуль няма каментарыяў. Дадайце свой каментарый тут у першы раз.
Дадаць каментар