Com a pare o mare, entenc la pena que sents quan un metge et diu que el teu petit té atròfia muscular espinal, o el que tots coneixem com a "atròfia muscular espinal" (AME). Però amb l'avanç de la ciència mèdica, han sorgit nous tractaments molt prometedors per tractar aquestes afeccions. Avui parlem d'un d'aquests fàrmacs moderns i tan especials. Es tracta del fàrmac anomenat Onasemnogene Abeparvovec.
En poques paraules, què és aquest Onasemnogene Abeparvovec?
Aquest és un nom una mica complicat, però siguem senzills. Potser heu sentit a parlar d'aquest medicament amb el nom comercial "Zolgensma". No es tracta d'una píndola o càpsula normal. Això és teràpia gènica .
Imagineu-vos, totes les funcions del nostre cos estan controlades pels nostres gens. Igual que un programa informàtic. En l'AME, hi ha un defecte en un gen que produeix una proteïna essencial per a la funció muscular. Així doncs, el que fa aquest tractament amb Onasemnogene Abeparvovec és inserir una còpia d'un gen sa al cos del nen en lloc d'aquest gen defectuós. Aquest gen sa es transporta a les cèl·lules nervioses del cos amb l'ajuda d'un virus modificat de manera inofensiva (virus adenoassociat).
L'important és que aquest no és un tractament que curarà completament l'AME. Tanmateix, pot ajudar a aturar la progressió de la malaltia i ajudar els músculs del nen a funcionar i enfortir-se.
Com s'administra aquest tractament?
Aquest medicament s'administra en un hospital, sota la supervisió total de metges especialistes i personal d'infermeria. Es tracta d'un tractament per infusió . Com una solució salina, aquest medicament s'administra lentament al cos durant un període d'aproximadament una hora. Aquest tractament normalment només s'administra una vegada a la vida.
Aquest tractament es pot administrar a nounats i nens petits. L'equip mèdic especialitzat que examina el nen decidirà si aquest tractament és adequat per al vostre fill o no. Així que no us preocupeu.
Coses que has de dir al teu metge abans del tractament
Com que es tracta d'un tractament molt avançat, és extremadament important informar l'equip mèdic de tots els detalls sobre l'estat de salut del vostre fill abans de començar el tractament. Assegureu-vos d'informar-los sobre aquestes coses en particular.
- Si el nen té una afecció cardíaca .
- Si anteriorment ha notificat alguna malaltia hepàtica o canvis en els enzims hepàtics.
- A la sangSi teniu alguna afecció sanguínia, com ara un recompte baix de plaquetes.
- Si anteriorment ha tingut una reacció al·lèrgica a aquest medicament o a qualsevol altre medicament o aliment.
- Si la mare està embarassada, intenta quedar-se embarassada o en període de lactància.
Proporcionar aquesta informació de manera precisa és molt important per a la seguretat del nen.
Quins són els possibles efectes secundaris del tractament?
Com qualsevol medicament, aquest tractament pot causar alguns efectes secundaris. Alguns són normals, però hi ha algunes coses amb les quals hem de tenir molta cura. Analitzem-les clarament.
| Efecte secundari | Descripció i què cal fer |
|---|---|
| Efectes secundaris greus que s'han de comunicar immediatament al metge | |
| Símptomes de lesió hepàtica | Aquest és l'efecte secundari greu més important i més comú . Vigileu símptomes com ara groguenc dels ulls o de la pell (similar a la icterícia), orina de color groc fosc/marró, femtes fosques, dolor a la part superior dreta de l'estómac, nàusees, pèrdua de gana i cansament extrem. Si observeu algun d'aquests símptomes , informeu immediatament al vostre metge . |
| Reaccions al·lèrgiques | Si experimenteu símptomes com ara erupció cutània, picor, inflor de la cara, els llavis o la llengua, o dificultat per respirar, és una emergència. Informeu immediatament al vostre metge. |
| Sagnat o hematomes inusuals | A causa d'una disminució de plaquetes, el sagnat pot no aturar-se ni tan sols per una ferida petita, i poden aparèixer hematomes sota la pell. Informeu també al vostre metge sobre això. |
| Signes d'infecció | Si teniu febre sense motiu, calfreds, mal de coll o tos, informeu-ne al vostre metge. |
| Efectes secundaris que normalment no són greus, però que s'han de comunicar al metge | |
| Vòmits | El vostre fill pot vomitar després del tractament. Això normalment desapareix en pocs dies. Tanmateix, si persisteix o si el vostre fill té dificultats, informeu-ne al vostre metge. |
Què passa si rebo una sobredosi?
Com que aquest medicament s'administra sota supervisió mèdica a l'hospital, hi ha poques possibilitats de sobredosi. Tanmateix, si sospiteu que això ha passat, heu d'informar immediatament a la Unitat de Tractament d'Urgències (UET) de l'hospital . També podeu trucar al Centre Nacional d'Informació sobre Verins de l'Hospital Nacional de Colombo per obtenir consell si cal.
Coses a tenir en compte durant i després del tractament
Anàlisis de sang
Abans i després del tractament, el vostre fill haurà de fer-se anàlisis de sang regulars per controlar la funció hepàtica i els nivells de plaquetes durant un període de temps. Això és per a la seguretat del vostre fill, per la qual cosa és molt important que es facin aquestes proves exactament en les dates programades segons les indicacions del vostre metge.
Manipulació de fluids corporals i residus
Aquest és un punt molt important al qual molta gent no presta atenció. Després del tractament, parts d'aquest medicament (virus modificat) poden ser excretades a les femtes i l'orina del nen durant un mes o més. Per tant, els membres de la família han de tenir especial cura a l'hora de canviar i netejar els bolquers del nen.
- Feu servir guants cada vegada que canvieu un bolquer.
- Col·loca el bolquer usat en una bossa de plàstic ben tancada i llença'l en una paperera separada.
- Després de canviar el bolquer, renteu-vos bé les mans amb sabó.
- Si la roba o la roba de llit del vostre fill s'embruten amb femta o orina, renteu-los per separat amb aigua calenta.
No et preocupis per això. Abans de sortir de l'hospital i tornar a casa, l'equip mèdic et donarà instruccions clares sobre com fer aquestes coses.
Missatge per emportar
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) és una teràpia gènica específica per a l'atròfia muscular espinal (AME), que s'administra per via intravenosa un cop al llarg de la vida.
- Tot i que això no cura completament la malaltia, és de gran ajuda per controlar la progressió de la malaltia i millorar la qualitat de vida del nen.
- És imprescindible informar al metge sobre l'historial mèdic complet del nen (especialment problemes relacionats amb el fetge, el cor i la sang) abans del tractament.
- Aneu amb compte amb els signes de dany hepàtic (coloració groguenca de la pell/ulls, orina fosca) després del tractament. Si observeu algun d'aquests signes, informeu immediatament al vostre metge.
- És molt important seguir els consells mèdics a l'hora de manipular els bolquers i les deixalles del nadó durant diversos mesos després del tractament.
- Si teniu cap dubte sobre aquest tractament, no ho endevineu mai, sinó que pregunteu al metge o a l'equip mèdic que tracta el vostre fill.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari