Duvete esse statu scunvurgiutu quandu u duttore vi hà dettu chì u vostru picculu hà una cundizione chjamata Atrofia Musculare Spinale (SMA). Hè un sughjettu assai sensibile. Ma avà a scienza medica hà avanzatu assai. Sò stati truvati novi modi assai efficaci per trattà tali cundizioni. Onasemnogene Abeparvovec hè una di queste terapie geniche assai avanzate, à usu unicu. Hè assai cunnisciuta cù u nome cummerciale Zolgensma. Dunque, oghje, parlemu di sta medicina, di a so azzione, di e cose à e quali fà attenzione è di l'effetti secundarii in un modu simplice chì pudete capisce.
Chì tipu di medicina hè questa ? Chì succede esattamente ?
In poche parole, Onasemnogene Abeparvovec hè una medicina chì tratta una cundizione chjamata Atrofia Musculare Spinale (SMA) . L'SMA hè una malatia genetica chì face chì i musculi di u nostru corpu si indebuliscenu è si consumanu gradualmente. Questu hè causatu da un difettu in un genu chì produce una proteina essenziale per mantene i musculi sani.
Ciò chì face sta medicina hè di rimpiazzà u genu difettuosu cù una copia sana di u genu chì pò pruduce quella proteina currettamente. Questu hè chjamatu terapia genica . Quandu stu genu sanu entra in u corpu, cumencia à pruduce a proteina essenziale. Questu impedisce à i musculi di indebulisce si ulteriormente è i sintomi di aggravassi sò cuntrullati.
Questa hè una infusione unica. Siccomu u corpu riceve u genu sanu chì hà bisognu cù una sola dosa, ùn ci hè bisognu di cuntinuà à ricevelu.
Cose da dì à u vostru duttore prima di piglià sta medicina
Siccomu questu hè un trattamentu assai specificu, hè assai impurtante di dà à a squadra medica una descrizzione cumpleta di a cundizione di salute di u vostru zitellu. Prima di principià u trattamentu, assicuratevi di dì à u duttore di queste cose in particulare:
- Infezzione attuale: Sè u zitellu hà una infezzione cum'è frebba, raffreddore o tosse.
- Malatia di u fegatu: Sè avete qualchì malatia di u fegatu.
- Disidratazione: S'ellu ci hè una mancanza d'acqua in u corpu.
- Allergie: Sè vo avete allergie à sta medicina o à qualsiasi altra medicina o alimentu.
- Gravidanza o allattamentu: Stu trattamentu hè generalmente datu à i zitelli chjuchi, dunque questu ùn hè micca pertinente, ma hè impurtante esse cuscenti di questu s'ellu hè datu à una persona ghjovana in qualchì modu.
Cumu si dà a medicina?
Questu ùn hè micca un rimediu casanu. Si dà in un uspidale o in una clinica specializata, sottu a piena supervisione di una squadra medica cumposta da medichi è infermieri.
Questa hè una infusione intravenosa. Hè amministrata in una vena, cum'è una soluzione salina, per un periodu di circa un'ora. Stu trattamentu pò ancu esse amministratu à i neonati. Tuttavia, richiede precauzioni speciali è un monitoraghju custante.
Chì fà s'è vo pigliate una sobredose?
Siccomu questu hè amministratu da una squadra medica in un uspidale, ci hè poca chance di sobredose. Tuttavia, sè suspettate chì qualcosa hè accadutu, informate subitu a squadra medica. Altrimenti, chjamate u Centru Naziunale d'Infurmazione nantu à i Veleni à l'Ospedale Naziunale di Colombo . O portate u zitellu à l'Unità di Trattamentu d'Urgenza (ETU) di l'uspidale u più vicinu.
Cose da cunsiderà durante è dopu u trattamentu
Dopu avè ricevutu stu trattamentu, ci sò alcune cose à e quali duvete esse particularmente attenti.
Supervisione medica custante
Dopu u trattamentu, a cundizione di u zitellu serà monitorata regularmente da i medichi. L'analisi di sangue ponu esse fatte regularmente per verificà cose cum'è a funzione di u fegatu.
Risicu d'infezzione
Questa medicina pò avè qualchì effettu nant'à u sistema immunitariu di u corpu, ciò chì aumenta u risicu d'infezzione.
- Sè sviluppate sintomi cum'è frebba, brividi, tosse o mal di gola, chjamate subitu u vostru duttore.
- Ùn date micca medicine cum'è vulete.
- Mantene u vostru zitellu u più luntanu pussibule da e persone malate.
Impedisce a diffusione di fluidi curpurali à l'altri (moltu impurtante!)
Questa hè a cosa più impurtante à a quale duvete fà casu durante stu trattamentu. Dopu chì a terapia genica hè stata amministrata, i fluidi curpurei di u zitellu (cum'è a saliva, l'urina è e feci) ponu cuntene tracce di u trattamentu per circa un mese . Avete bisognu di impedisce chì queste entrenu accidentalmente in u corpu di qualcunu altru.
- Lavaggio di e mani: Lavate bè e mani cù acqua è sapone ogni volta chì venite in cuntattu cù i fluidi corporei di u vostru zitellu, in particulare dopu avè cambiatu i pannolini.
- Aduprate guanti: Se pussibule, portate guanti dispunibili quandu cambiate u pannolinu di u vostru zitellu.
- Smaltimentu di i pannolini è di i rifiuti: Mette i pannolini sporchi è macchiati d'urina di u zitellu è altri oggetti in un saccu di plastica ben sigillatu è ghjittateli cù a spazzatura regulare.
Seguendu esattamente queste precauzioni, pudete impedisce à altri membri di a vostra famiglia di riceve accidentalmente sta terapia genica.
Altri punti
- Risicu di sanguinamentu: Ancu una ferita minore pò causà un aumentu di u sanguinamentu durante questu tempu. Dunque, aduprate una spazzola da denti assai dolce quandu vi spazzolate i denti. Sè vo cunsultate un dentistu, assicuratevi di dì li chì u vostru zitellu hà avutu stu trattamentu.
- Risicu di tumori:Ci hè un risicu assai chjucu di sviluppà tumori in u corpu per via di sta medicina. A maiò parte di questi ùn sò micca cancerosi (benigni). Tuttavia, sè nutate un novu tumore o un nodulu in ogni locu di u corpu di u vostru zitellu, dite subitu à u vostru duttore.
Chì sò l'effetti secundarii ?
Cum'è cù qualsiasi medicamentu, questu trattamentu pò avè effetti secundarii. Certi sò serii, certi sò cumuni. Hè impurtante esse cuscenti di questi.
| Effettu secundariu | Ciò chì avete bisognu di sapè è sintomi |
|---|---|
| Effetti secundarii gravi chì devenu esse signalati immediatamente à u duttore | |
| Reazzioni allergiche | Eruzione cutanea, pruritu, gonfiore di a faccia, labbra, lingua o gola. |
| Danni à u fegatu | Dolore in a parte superiore diritta di u stomacu, perdita di appetitu, nausea, feci di culore chjaru, urina gialla scura o marrone, ingiallimentu di a pelle è di l'ochji, è stanchezza inusual. |
| Lividi o sanguinamenti inusuali | Blu inspiegabile in alcune parti di u corpu, gengive sanguinanti è sanguinamenti di u nasu. |
| Infezzione | Frebba, brividi, tosse, mal di gola, ferite chì ùn guariscenu micca, dolore quandu si urina. |
| Reazzioni à l'infusione | Dolore di pettu, difficultà à respirà, vertigini, sensazione di svenimentu. |
| Ferita renale | Diminuzione di a minzione, gonfiore di e caviglie, di e mani o di i pedi. |
| Anemia emolitica | Stanchezza o debulezza inusuali, vertigini, mal di testa, difficultà à respirà, urina scura, ingiallimentu di a pelle o di l'ochji. |
| Effetti secundarii chì ùn sò generalmente micca serii, ma devenu esse signalati à u duttore s'elli persistenu | |
| Vomitu | Questu hè nurmale, ma s'ellu persiste o hè severu, informate u vostru duttore. |
Questa lista ùn include micca tutti l'effetti secundarii pussibuli. Inoltre, sè avete nutatu qualcosa di insolitu o differente nantu à u vostru zitellu, parlate ancu cù u vostru duttore.
Missaghju da purtà in casa
- Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) hè una terapia genica specifica, aduprata una volta per l'atrofia musculare spinale (SMA).
- Stu trattamentu hè furnitu in un uspidale, sottu a piena supervisione di una squadra medica.
- Hè essenziale furnisce tutte l'infurmazioni sanitarie di u zitellu à u duttore prima di inizià u trattamentu.
- Hè assai impurtante di smaltisce cù cura è currettamente i fluidi curpurali di u zitellu, cum'è e feci, l'urina è a saliva, per un mese dopu u trattamentu. Questu hè per a sicurità di l'altri membri di a famiglia.
- Cercate assistenza medica immediata se nutate segni di danni à u fegatu (ingiallimentu di l'ochji / pelle, urina scura), segni d'infezzione (frebba) o reazzioni allergiche gravi.
- Sentitevi liberi di parlà cù u vostru duttore di qualsiasi quistione o preoccupazione chì pudete avè nantu à questu trattamentu.











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