Y a-t-il quelqu'un dans votre famille ou parmi vos proches qui souffre d'une déficience visuelle congénitale ? Ces déficiences sont parfois dues à des maladies génétiques transmises de génération en génération. Jour après jour, la vision peut se détériorer, jusqu'à devenir totalement aveugle. Aujourd'hui, nous allons parler du traitement le plus récent et le plus avancé de la médecine pour soigner cette maladie oculaire héréditaire rare : le vorétigène néparvovec.
En termes simples, qu'est-ce que Voretigene Neparvovec ?
Il ne s'agit pas d'un médicament comme les comprimés, les gélules ou les pommades que nous utilisons habituellement. C'est ce qu'on appelle la thérapie génique . Son nom commercial est LUXTURNA .
Ce traitement est utilisé pour soigner une déficience visuelle héréditaire spécifique qui affecte la rétine. Plus précisément, il traite un trouble de la vision causé par une anomalie du gène RPE65 .
Alors, qu'est-ce que la thérapie génique ?
Imaginez un grand livre contenant les instructions sur le fonctionnement de notre corps. Ce livre, ce sont nos gènes . Parfois, sur une page de ce livre, c'est-à-dire dans un gène, une erreur peut se glisser. L'erreur du gène RPE65 en est un exemple.
Ce traitement, appelé Voretigene Neparvovec, utilise un virus inoffensif comme vecteur pour insérer une copie correcte du gène dans les cellules porteuses du gène défectueux. C'est comme remplacer une page contenant des instructions erronées par une nouvelle page avec les instructions correctes. Après cela, les cellules de l'œil peuvent à nouveau fonctionner correctement, ce qui permet de restaurer partiellement la vision perdue, voire de stopper sa progression.
Il s'agit véritablement d'un progrès majeur en médecine. C'est le seul véritable espoir de trouver un traitement efficace pour une maladie jusqu'alors incurable.
Éléments à signaler à votre médecin avant de suivre ce traitement
Ce traitement étant très spécifique, il est essentiel que votre médecin connaisse l'intégralité de vos antécédents médicaux. Veillez à lui communiquer les informations suivantes :
- Autres maladies oculaires : Toute autre maladie oculaire ou problème de vision dont vous souffrez déjà (par exemple, cataracte, glaucome).
- Allergies : Veuillez nous indiquer si vous avez des allergies à ce médicament (vorétigène néparvovec), à tout autre médicament, aliment, colorant ou conservateur.
- Grossesse et allaitement :Si vous êtes enceinte, si vous essayez de concevoir un enfant ou si vous allaitez, assurez-vous d'en informer votre médecin.
Comment utiliser ce médicament ?
Il ne s'agit pas d'un remède maison. C'est une injection intraoculaire . Elle est pratiquée par un chirurgien ophtalmologiste spécialisé, dans un environnement parfaitement contrôlé et stérile, comme une salle d'opération. Vous n'avez donc aucune inquiétude à avoir : votre sécurité est assurée au maximum.
Peut-on donner cela à de jeunes enfants ?
Oui. Ce traitement peut être administré aux enfants dès l'âge d'un an, dans certaines circonstances. Toutefois, la décision finale revient au pédiatre et au chirurgien ophtalmologiste qui examineront votre enfant. Si vous envisagez ce traitement pour un enfant, il est essentiel d'en discuter en détail avec l'équipe médicale et de tout lui expliquer.
Que se passe-t-il si vous prenez trop de médicaments ?
Étant donné que ce traitement est administré à l'hôpital, sous la surveillance médicale, le risque de surdosage est très faible. Toutefois, en cas de suspicion, le personnel hospitalier interviendra immédiatement. Normalement, dans ce cas , le Centre antipoison national de l'hôpital national de Colombo ou le service des urgences le plus proche est informé.
Éléments à prendre en compte pendant et après le traitement
Pendant et après le traitement, les médecins vous suivront de près. Vous avez également une grande responsabilité.
Si vous constatez des changements dans votre vision — comme une baisse d'acuité visuelle, une vision floue, des points noirs flottant devant les yeux, une sensibilité accrue à la lumière, ou des douleurs ou rougeurs oculaires —, informez- en immédiatement votre médecin. C'est très important.
Quels sont les effets secondaires possibles ?
Comme pour tout traitement médical, il existe des effets secondaires possibles. Soyez particulièrement attentif aux points suivants.
| Effets secondaires à signaler immédiatement au médecin | |
|---|---|
| Effet secondaire | Description |
| Réactions allergiques | Éruption cutanée, démangeaisons, gonflement du corps, notamment du visage, des lèvres ou de la langue. |
| Saignement de l'œil | Saignement à l'intérieur ou à l'extérieur de l'œil. |
| changements de vision | Vision floue, apparition de points noirs ou de filets flottant devant les yeux, vision d'éclairs lumineux. |
| Douleurs oculaires | Douleur oculaire persistante ou intense. |
| Augmentation de la pression oculaire | Sensation de pression à l'intérieur de l'œil. Cela sera examiné par le médecin. |
| Cataracte | Vision floue après le traitement. |
Cette liste peut ne pas inclure tous les effets secondaires. Si vous ressentez des symptômes inhabituels, parlez-en à votre médecin.
Message à retenir
- Le vorétigène neparvovec (LUXTURNA) est une thérapie génique spécifique pour une maladie oculaire héréditaire causée par un défaut du gène RPE65.
- Ce traitement est réalisé à l'hôpital par un chirurgien ophtalmologue spécialisé, qui injecte un produit dans l'œil .
- Avant le traitement, veuillez fournir au médecin une description complète de tous vos problèmes de santé, de vos allergies et indiquer si vous êtes enceinte ou non.
- Après le traitement, si vous constatez des changements de vision, des douleurs oculaires ou des rougeurs, veuillez en informer immédiatement votre médecin .
- Ce traitement n'est pas adapté à tous. Son adéquation à votre cas sera déterminée après un examen médical approfondi.











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