Naše tijelo možete zamisliti kao veliku knjigu s uputama. Male upute u toj knjizi s uputama nazivamo "genima" . Ti geni određuju sve u našem tijelu, na primjer, boju naših očiju, teksturu naše kose. Dakle, ponekad mala pogreška u jednoj od uputa u ovoj knjizi s uputama, odnosno ako se promijeni slovo, može uzrokovati ozbiljne bolesti. Danas govorimo o vrlo naprednoj medicinskoj metodi koja ispravlja takve netočne upute ili ubacuje novu ispravnu uputu. To se naziva genska terapija.
Što je genska terapija jednostavno rečeno?
Jednostavno rečeno, genska terapija je posebna metoda liječenja genetskih poremećaja. Geni našeg tijela daju upute za stvaranje proteina. Ako se gen promijeni ili postane neispravan, protein koji proizvodi može se nepravilno proizvoditi ili potpuno prestati. To uzrokuje genetske poremećaje.
Genska terapija ili mijenja neispravan gen koji uzrokuje bolest ili daje vašim stanicama novu radnu kopiju gena . To je često jednokratni tretman. Nakon ovog tretmana, vaše tijelo je u stanju ispravno proizvoditi proteine koji su mu potrebni, što ublažava simptome.
Kako ovaj tretman djeluje?
Postoje tri glavna načina na koje genska terapija djeluje. Pogledajmo donju tablicu kako bismo to jasno razumjeli.
| Metoda liječenja | Jednostavno rečeno... | Što radiš? |
|---|---|---|
| Dodavanje gena | Umetanje novog dobrog gena. | Ako se potreban protein ne proizvodi u tijelu zbog defekta u određenom genu, u stanice se ubacuje kopija zdravog gena koji može proizvesti taj protein. |
| Uređivanje gena | Ispravljanje neispravnog gena. | Znanstvenici koriste posebne alate poput CRISPR/cas9 kako bi "izrezali i zalijepili" neispravan gen koji uzrokuje bolest. Zatim taj gen počinje proizvoditi ispravan protein. |
| Utišavanje gena | Isključivanje pogrešnog gena. | Neki geni rade nepravilno i proizvode proteine koji su štetni za tijelo. Ova metoda zaustavlja funkciju gena koji daje takve netočne upute. To jest, on se utišava. |
Kako ubaciti ove modificirane gene u tijelo?
U redu, sada imate pitanje: Kako unijeti ove modificirane gene u tijelo? Znanstvenici pakiraju te gene u nešto poput paketa. Taj se paket naziva "vektor". Taj je vektor često posebno modificirani virus.
Ne brinite! Ovo nije virus koji nas razbolijeva. Potpuno je ukinuo svoju sposobnost da nas razboli, a umjesto toga su mu umetnuti naši zdravi geni. Poput dostavnog vozila, jedini zadatak ovog prijenosnika je nositi gene i dostaviti ih u prave stanice.
U nekim tretmanima uzimaju se neke od vaših vlastitih krvotvornih matičnih stanica, modificiraju se u laboratoriju i zatim vraćaju u vaše tijelo. U drugim slučajevima, nosač koji sadrži te gene daje se kao injekcija ili kao infuzija u venu. Tijekom vremena, stanice s tim novim genima dijele se i množe, zamjenjujući bolesne stanice. Dakle, učinci ovog tretmana trebali bi biti dugotrajni.
Koje se bolesti mogu izliječiti genskom terapijom?
Genska terapija je najčešće uspješna kod bolesti uzrokovanih defektom jednog gena. Evo nekih od bolesti za koje je ovaj tretman trenutno odobren:
- Genetske bolesti koje utječu na mozak, poput cerebralne adrenoleukodistrofije .
- Nasljedne bolesti krvi: Na primjer , anemija srpastih stanica, talasemija i hemofilija .
- Nasljedne neuromuskularne bolesti: Stanja poput Duchenneove mišićne distrofije i spinalne mišićne atrofije.
- Nasljedne bolesti oka: Bolesti koje utječu na vid, poput Leberove kongenitalne amauroze.
- Druge genetske bolesti poput metakromatske leukodistrofije.
Osim toga, rak i HIVZnanstvenici još uvijek istražuju može li se genska terapija koristiti za bolesti poput...
Koje su prednosti i nedostaci genske terapije?
Kao i svaki tretman, genska terapija ima svoje prednosti, kao i neke rizike i nedostatke. Važno je biti svjestan njih.
| Prednosti | Nedostaci i ograničenja |
|---|---|
| Nova nada: Pruža nove mogućnosti liječenja mnogih bolesti za koje nedostaju druge mogućnosti liječenja. | Teškoća pristupa: Zbog visokih troškova i ograničenja tehnologije, ne mogu svi pristupiti ovom tretmanu. |
| Praktičnost: Većina genskih terapija su tretmani koji se primjenjuju jednom u životu. Ne morate uzimati lijekove svaki dan. | Nuspojave: Kao i kod svih tretmana, postoji rizik od nuspojava. Na primjer, imunološki sustav tijela može reagirati na nositelja gena (virus). |
| Rano liječenje: Ako se ovo liječenje može primijeniti prije nego što bolest uzrokuje značajnu štetu tijelu, ta se šteta može spriječiti. | Postupak pripreme: Neke genske terapije zahtijevaju druge tretmane, poput kemoterapije, prije liječenja, što može uzrokovati neugodne nuspojave. |
| Liječenje uzroka bolesti: Umjesto liječenja samo simptoma, liječimo temeljni uzrok bolesti, a to je sam genetski defekt. | Još uvijek novo područje: Iako je ovo već desetljećima u fazi istraživanja, njegova upotreba u medicini je još uvijek relativno nova. Još uvijek ima puno toga za naučiti. |
Genska terapija nosi velika obećanja za ljude s genetskim bolestima. Može liječiti uzrok bolesti, a ne samo simptome. Iako je ovo još uvijek područje u nastajanju, ima potencijal pružiti rezultate koji mijenjaju život pacijentima koji su u prošlosti imali malo mogućnosti liječenja. Ako vi ili netko u vašoj obitelji imate genetsku bolest, najbolje je razgovarati sa svojim liječnikom o tome i saznati više.
Poruka za ponijeti kući
- Genska terapija je napredna metoda liječenja koja ispravlja temeljni genetski defekt koji uzrokuje neke genetske bolesti.
- Ovo ili ispravlja neispravan gen ili u tijelo ubacuje kopiju zdravog gena.
- Iako je ovo često jednokratni tretman, trenutno nije uobičajen svugdje u svijetu i skup je.
- Kao i svaki tretman, postoje koristi, rizici i nuspojave.
- Uvijek je bitno razgovarati o tome sa svojim liječnikom prije donošenja bilo kakvih odluka o takvim tretmanima.
💬 Comments (0)
Još nema objavljenih komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar