Եթե դուք կամ ձեր ընտանիքի անդամներից մեկը տառապում է բնածին մակերիկամային հիպերպլազիա (ԲՄՀ) կոչվող հիվանդությունից, սա շատ կարևոր նորություն կլինի ձեզ համար: 70 տարի անց հաստատվել է այս հիվանդության համար հատուկ նոր բուժում: Սա իսկապես մեծ հույս է ԲՄՀ-ով ապրող մարդկանց համար: Այսպիսով, եկեք նայենք, թե ինչ է իրենից ներկայացնում այս նոր դեղամիջոցը, ինչպես է այն գործում և որոնք են դրա առավելությունները:
Նախ, եկեք հասկանանք, թե ինչ է CAH-ը։
Պարզ ասած՝ մակերիկամների հիպերպլազիան գենետիկ հիվանդություն է, որն ազդում է մեր մակերիկամների վրա։ Այս գեղձերը գտնվում են մեր երիկամներից վերև։ Դրանք արտադրում են մի շարք հորմոններ, որոնք կարևոր են մեր օրգանիզմի համար։
Պատկերացրեք մակերիկամը որպես գործարան։ Այս գործարանի հիմնական արտադրանքը կորտիզոլ կոչվող հորմոնն է։ Սա շատ կարևոր հորմոն է, որն օգնում է մեր մարմնին հաղթահարել սթրեսը, հիվանդությունը և վտանգը։
Երբ առողջ մարդու մոտ կորտիզոլի մակարդակը նվազում է, ուղեղը (ինչպես գործարանի ղեկավարը) մակերիկամին ուղարկում է ԱԿՏՀ կոչվող ազդանշան (հրաման)՝ «կորտիզոլ արտադրելու» համար: Սակայն CAH-ով մարդու մոտ մակերիկամը չունի կորտիզոլ արտադրելու համար անհրաժեշտ հիմնական ֆերմենտ կամ «աշխատող»: Այսպիսով, անկախ նրանից, թե որքան ԱԿՏՀ է ուղեղն ուղարկում, գործարանը չի կարող կորտիզոլ արտադրել:
Սա երկու հարց է առաջացնում.
1. Մարմինը չի արտադրում անհրաժեշտ կորտիզոլը ։
2. Քանի որ ուղեղից ACTH ազդանշանները շարունակում են հոսքը, մակերիկամի կողմից արտադրվող մեկ այլ տեսակի հորմոն ՝ անդրոգենները, արտադրվում է չափից շատ ։
Այս անդրոգենները (օրինակ՝ տեստոստերոնը) արական հորմոններ են: Ե՛վ տղամարդիկ, և՛ կանայք դրանցից մի քանիսի կարիք ունեն, բայց CAH-ի դեպքում դրանք չափազանց բարձր են դառնում: Սա կարող է առաջացնել վաղաժամ սեռական հասունացում, անպտղություն և երեխայի զարգացման հետ կապված այլ խնդիրներ :
Տասնամյակներ շարունակ այս հիվանդության հիմնական բուժումը եղել է ստերոիդների (գլյուկոկորտիկոիդների) կիրառումը, որոնք արտաքինից ազդում են կորտիզոլի նման։ Սա ոչ միայն փոխարինում է օրգանիզմում պակասող կորտիզոլը, այլև վերահսկում է ուղեղից եկող ԱԿՏՀ ազդանշանը՝ նվազեցնելով անդրոգենների արտադրությունը։ Սակայն խնդիրն այն է, որ սա պահանջում է ստերոիդների ավելի բարձր դեղաչափեր ընդունել երկար ժամանակ։ Սա կարող է առաջացնել բազմաթիվ կողմնակի ազդեցություններ, ինչպիսիք են քաշի ավելացումը, ոսկորների նոսրացումը և քնի խնդիրները ։
Ինչպե՞ս գտաք այս նոր դեղամիջոցը։
Գիտնականները հետաքրքրվում էին, թե արդյոք կա՞ այս ստերոիդային խնդրի այլ լուծում։ Արտաքինից շատ ստերոիդներ տալու փոխարեն, ի՞նչ կլինի, եթե գտնենք ուղեղից եկող ԱԿՏՀ ազդանշանն ուղղակիորեն նվազեցնելու միջոց։
Ահա թե որտեղ նրանք գտան նոր թիրախ։ Դա ուղեղում գտնվող CRF1 կոչվող ընկալիչն էր։ Երբ կորտիզոլի մակարդակը նվազում է, ԱԿՏՀ ազդանշանը ակտիվանում է CRF1-ի կողմից։ ԿՀՀ-ի դեպքում այս գործընթացը խաթարվում է։
Այսպիսով, գիտնականները մտածեցին, որ եթե մենք արգելափակենք այս CRF1-ը, կարող ենք նվազեցնել ԱԿՏՀ-ի արտադրությունը, այնպես չէ՞: Եթե դա տեղի ունենա, անդրոգենների արտադրությունը նույնպես կվերահսկվի, և կնվազի նաև հիվանդի կողմից ընդունվող ստերոիդների դեղաչափը:
Այս նոր գաղափարն է հանգեցրել Crinecerfont անվամբ նոր դեղամիջոցի մշակմանը: Սա դեղամիջոց է, որը նախատեսված է CRF1-ը արգելափակելու միջոցով CAH-ի հիմնարար խնդիրը լուծելու համար:
Թեստեր, որոնք կատարվում են մարդկանց դեղորայք տալուց առաջ
Նոր դեղամիջոցը չի կարող մարդկանց տրվել հայտնաբերումից անմիջապես հետո։ Այն պետք է մի շարք թեստեր անցնի՝ հաստատելու համար, թե արդյոք այն անվտանգ է և արդյունավետ։ Crinecerfont դեղամիջոցն անցել է այս բոլոր փուլերը։
1. Լաբորատոր և կենդանիների վրա փորձարկումներ. Առաջին քայլը դեղամիջոցը լաբորատորիայում բջիջների և կենդանիների վրա փորձարկելն է: Սա նպատակ ունի պարզել, թե արդյոք դեղամիջոցը թունավոր է, թե վնասելու է օրգաններին: Պատկերացրեք, որ 10,000 նոր դեղամիջոցներից միայն մոտ մեկն է հաղթահարում այս բոլոր խոչընդոտները և հաստատվում:
2. Կլինիկական փորձարկումներ. Կենդանիների վրա փորձարկումների հաջող ավարտից հետո, մարդկանց վրա փորձարկումները կատարվում են մի քանի փուլով:
Ինչպե՞ս են Crinecerfont-ի թեստի արդյունքները։
Այս դեղամիջոցի վերաբերյալ անցկացված փորձարկումները շատ լավ արդյունքներ են տվել: Հատկապես II և III փուլերի փորձարկումները շատ կարևոր են:
II փուլ - Փոքր երեխաների արդյունքներ
Այստեղ, CAH-ով տառապող փոքր երեխաների (14-17 տարեկան) փոքր խմբին դեղամիջոցը տրվել է 14 օրվա ընթացքում, և նրանց հորմոնալ մակարդակի փոփոխությունները նկատվել են։ Արդյունքները զարմանալի էին։
- ԱԿՏՀ-ն (ուղեղի ազդանշան) նվազել է 57%-ով ։
- 17-OHP-ն (անդրոգենների արտադրության ցուցանիշ) նվազել է 69%-ով ։
- Անդրոստենեդիոնի (անդրոգենի տեսակ) մակարդակը նվազել է 58%-ով ։
III փուլ - Մեծ խմբերի արդյունքներ
Այս արդյունքներից ոգեշնչված՝ գիտնականները անցկացրեցին երկու խոշոր փորձարկումներ՝ մեծահասակների և երեխաների մասնակցությամբ, որոնցում ոմանց տրվեց Crinecerfont դեղամիջոցը, իսկ մյուսներին՝ պլացեբո, որը նման էր դեղամիջոցի, բայց ազդեցություն չուներ։
| Թիմ | Գլխավոր արդյունք | Նկարագրություն |
|---|---|---|
| Մեծահասակներ (որոնք ընդունում են Քրինեսերֆոնտ) | Ստերոիդների դեղաչափի նվազեցում | Հորմոնների մակարդակը վերահսկելով՝ հնարավոր եղավ ստերոիդների օրական դեղաչափը կրճատել 27%-ով ։ |
| Մեծահասակներ (ստացել են պլացեբո) | Ստերոիդների դեղաչափի նվազեցում | Ստերոիդների դեղաչափը կրճատվել է ընդամենը 10%-ով։ |
| Երեխաներ (որոնք ընդունում են Քրինեսերֆոնտ) | Անդրոգենի մակարդակները և ստերոիդների դեղաչափը | 4 շաբաթ անց անդրոգենների մակարդակը զգալիորեն նվազեց։ Փորձարկման ավարտին ստերոիդների դեղաչափը նվազեց 18%-ով ։ |
| Երեխաներ (ստացել են պլացեբո) | Անդրոգենի մակարդակները և ստերոիդների դեղաչափը | Անդրոգենի մակարդակը բարձրացավ։ Ստերոիդի դեղաչափը պետք է ավելացվեր մոտ 6%-ով։ |
Այս արդյունքները հստակ ցույց են տալիս, որ Crinecerfont-ը օգնում է վերահսկել անդրոգենների մակարդակը, միաժամանակ նվազեցնելով ստերոիդների դեղաչափը, որոնք կարող են երկարաժամկետում վնասակար լինել հիվանդների համար։
Որքանո՞վ է անվտանգ այս դեղամիջոցը։
Ուսումնասիրությունները ցույց են տվել, որ այս դեղամիջոցն ունի քիչ լուրջ կողմնակի ազդեցություններ։ Հաղորդված կողմնակի ազդեցությունների մեծ մասը աննշան են և ժամանակավոր։
- Հոգնածություն
- Գլխացավ
- Սառը կամ խցանված քիթ
- Մկանային կամ որովայնի ցավ
- Հոդերի ցավ
Այս դեղամիջոցի հետ կապված միակ կարևոր նախազգուշացումն այն է, որ եթե դուք չընդունեք ձեր բժշկի կողմից նշանակված ստերոիդների ճշգրիտ դեղաչափը , ձեր կորտիզոլի մակարդակը կարող է վտանգավոր կերպով իջնել՝ հանգեցնելով կյանքին սպառնացող վիճակի, որը կոչվում է մակերիկամային անբավարարություն: Այնուամենայնիվ, ուսումնասիրությունների համաձայն՝ դեղամիջոցը պատշաճ կերպով ընդունած ոչ ոք չի ունեցել այս վիճակը : Հետևաբար, շատ կարևոր է հետևել ձեր բժշկի ցուցումներին:
Նոր հույս CAH բուժման համար
Այս հաջող արդյունքների շնորհիվ, Միացյալ Նահանգների FDA-ն (դեղերը հաստատող գլխավոր գործակալությունը) հատուկ հաստատում է տվել այս դեղամիջոցին: Crinecerfont-ը (Crenessity ապրանքանիշ) CAH-ի դեղամիջոց չէ: Այնուամենայնիվ, այն CAH-ի բուժման գործում մեծ առաջընթաց է:
Բժիշկները այժմ կարող են այս դեղամիջոցը նշանակել ձեր ներկայիս ստերոիդային բուժմանը զուգահեռ (լրացուցիչ թերապիա) : Սա կարող է օգնել նվազեցնել ձեր ստերոիդային դեղաչափը: Սա նշանակում է, որ դուք կարող եք ավելի քիչ կողմնակի ազդեցություններ ունենալ ստերոիդներից, ավելի լավ վերահսկել ձեր հորմոնների մակարդակը և ունենալ ավելի լավ կյանքի որակ:
Տուն տանելու հաղորդագրություն
- Բնածին մակերիկամային հիպերպլազիան (CAH) գենետիկ հիվանդություն է, որն ազդում է մակերիկամների վրա և առաջացնում է հորմոնալ անհավասարակշռություն։
- Քրինեսերֆոնտը (Crenessity) CAH-ի համար վերջերս հաստատված դեղամիջոց է, որը տրվում է ստերոիդային բուժմանը զուգահեռ:
- Սա նվազեցնում է օրգանիզմում անդրոգեն հորմոնների բարձր մակարդակը և կարող է օգնել նվազեցնել ստերոիդների օրական դոզան։
- Ստերոիդների դեղաչափը նվազեցնելով՝ հնարավորություն կա նվազագույնի հասցնել ստերոիդների երկարատև օգտագործման հետ կապված կողմնակի ազդեցությունները։
- Չնայած սա հիվանդության բուժում չէ, այն մեծ քայլ է դեպի առաջ՝ CAH հիվանդների կյանքի որակը բարելավելու ուղղությամբ:
- Եթե դուք կամ ձեր երեխան ունեք CAH, կարևոր է խոսել ձեր էնդոկրինոլոգի կամ ընտանեկան բժշկի հետ՝ պարզելու համար, թե արդյոք այս նոր բուժումը ճիշտ է ձեզ համար :
💬 Comments (0)
Դեռևս ոչ մի մեկնաբանություն չի հրապարակվել: Ավելացրեք ձեր մեկնաբանությունն այստեղ առաջին անգամ:
Ավելացրեք ձեր մեկնաբանությունը