Allt um Onasemnogene Abeparvovec bóluefnið við hryggjarvöðvarýrnun (SMA) í einföldu máli

Þú hlýtur að hafa verið mjög hissa þegar læknirinn sagði þér að litli krílið þitt væri með sjúkdóm sem kallast hryggjarýrnun (SMA). Þetta er mjög viðkvæmt málefni. En nú hefur læknavísindin þróast mikið. Nýjar, mjög áhrifaríkar leiðir hafa fundist til að meðhöndla slíka sjúkdóma. Onasemnogene Abeparvovec er ein slík mjög háþróuð, einskiptis genameðferð. Það er mjög vel þekkt undir vörumerkinu Zolgensma. Í dag skulum við ræða um þetta lyf, virkni þess, atriði sem þarf að varast og aukaverkanir á einfaldan hátt sem þú getur skilið.

Hvers konar lyf er þetta? Hvað nákvæmlega er að gerast?

Einfaldlega sagt er Onasemnogene Abeparvovec lyf sem meðhöndlar ástand sem kallast hryggjarvöðvarýrnun (SMA) . SMA er erfðasjúkdómur sem veldur því að vöðvarnir í líkamanum veikjast smám saman og hrörna. Þetta orsakast af galla í geni sem framleiðir prótein sem er nauðsynlegt til að halda vöðvum heilbrigðum.

Lyfið skiptir út gallaða geninu fyrir heilbrigt eintak af geninu sem getur framleitt þetta prótein rétt. Þetta kallast genameðferð . Þegar þetta heilbrigða gen kemst inn í líkamann byrjar hann að framleiða nauðsynlegt prótein. Þetta kemur í veg fyrir að vöðvarnir veikist frekar og einkennin versni.

Það sem þarf að segja lækninum áður en þú tekur þetta lyf

Þar sem þetta er mjög sértæk meðferð er mjög mikilvægt að gefa læknateyminu ítarlega lýsingu á heilsufari barnsins. Áður en meðferð hefst skal gæta þess að láta lækninn vita sérstaklega um eftirfarandi:

• Núverandi sýking: Ef barnið er með sýkingu eins og hita, kvef eða hósta.
• Lifrarsjúkdómur: Ef þú ert með einhvern lifrarsjúkdóm.
• Ofþornun: Ef líkaminn vantar vatn.
• Ofnæmi: Ef þú ert með ofnæmi fyrir þessu lyfi eða einhverju öðru lyfi eða matvælum.
• Meðganga eða brjóstagjöf: Þessi meðferð er venjulega gefin ungum börnum, svo þetta skiptir ekki máli, en það er mikilvægt að vera meðvitaður um þetta ef hún er gefin ungum einstaklingi á einhvern hátt.

Hvernig er lyfið gefið?

Þetta er ekki heimilisúrræði. Það er gefið á sjúkrahúsi eða sérhæfðri læknastofu, undir fullu eftirliti læknateymis sem samanstendur af læknum og hjúkrunarfræðingum.

Þetta er innrennsli í bláæð. Það er gefið í bláæð, eins og saltvatnslausn, á um klukkustundar fresti. Þessa meðferð má jafnvel gefa nýburum. Hins vegar krefst hún sérstakra varúðarráðstafana og stöðugs eftirlits.

Hvað á að gera ef þú tekur of stóran skammt?

Þar sem þetta er gefið af læknateymi á sjúkrahúsi eru litlar líkur á ofskömmtun. Hins vegar, ef þú grunar að eitthvað hafi gerst, láttu læknateymið vita tafarlaust. Annars skaltu hringja í eitrunarupplýsingamiðstöðina á Colombo-sjúkrahúsinu . Eða fara með barnið á bráðamóttöku næsta sjúkrahúss.

Atriði sem þarf að hafa í huga meðan á meðferð stendur og eftir hana

Eftir að hafa fengið þessa meðferð eru nokkur atriði sem þarf að gæta sérstaklega að.

Stöðugt lækniseftirlit

Eftir meðferð mun læknir fylgjast reglulega með ástandi barnsins. Blóðprufur geta verið gerðar reglulega til að kanna hluti eins og lifrarstarfsemi.

Hætta á sýkingu

Þetta lyf getur haft einhver áhrif á ónæmiskerfi líkamans, sem eykur hættuna á sýkingum.

• Ef þú færð einkenni eins og hita, kuldahroll, hósta eða hálsbólgu skaltu strax hafa samband við lækni.
• Ekki gefa lyf eins og þér sýnist.
• Haltu barninu þínu eins langt frá fólki sem er veikt og mögulegt er.

Að koma í veg fyrir að líkamsvökvar berist til annarra (mjög mikilvægt!)

Þetta er það mikilvægasta sem þú þarft að hafa í huga meðan á meðferð stendur. Eftir að genameðferðin hefur verið gefin geta líkamsvökvar barnsins (eins og munnvatn, þvag og saur) innihaldið leifar af meðferðinni í um það bil mánuð . Þú þarft að koma í veg fyrir að þessir vökvar berist óvart inn í líkama einhvers annars.

• Handþvottur: Þvoið hendurnar vandlega með sápu og vatni í hvert skipti sem þið komist í snertingu við líkamsvökva barnsins, sérstaklega eftir bleyjuskipti.
• Notið hanska: Ef mögulegt er, notið einnota hanska þegar þið skiptið um bleyju á barninu ykkar.
• Förgun bleyja og úrgangs: Setjið óhreinar, þvagblettaðar bleyjur barnsins og aðra hluti í vel lokaðan plastpoka og fargið þeim með venjulegu rusli.

Önnur atriði

• Blæðingarhætta: Jafnvel minniháttar meiðsli geta valdið aukinni blæðingu á þessum tíma. Notið því mjög mjúkan tannbursta þegar þið burstið tennurnar. Ef þið farið til tannlæknis, verið viss um að láta hann vita að barnið hafi fengið þessa meðferð.
• Hætta á æxlum:Lítil hætta er á að æxli fáist í líkamanum vegna þessa lyfs. Flest þessara æxla eru ekki krabbameinsvaldandi (góðkynja). Hins vegar, ef þú tekur eftir nýju æxli eða hnúti einhvers staðar á líkama barnsins, láttu lækninn vita tafarlaust.

Hverjar eru aukaverkanirnar?

Eins og með öll lyf getur þessi meðferð haft aukaverkanir. Sumar eru alvarlegar, sumar eru algengar. Mikilvægt er að vera meðvitaður um þær.

Þessi listi inniheldur ekki allar mögulegar aukaverkanir. Ef þú tekur eftir einhverju óvenjulegu eða öðruvísi hjá barninu þínu skaltu einnig ræða það við lækninn þinn.