თუ თქვენ ან თქვენი ოჯახის რომელიმე წევრს აქვს თანდაყოლილი თირკმელზედა ჯირკვლის ჰიპერპლაზია (CAH), ეს თქვენთვის ძალიან მნიშვნელოვანი ამბავი იქნება. 70 წლის შემდეგ, ამ დაავადებისთვის სპეციალურად ახალი მკურნალობა დამტკიცდა. ეს ნამდვილად დიდი იმედია CAH-ით მცხოვრები ადამიანებისთვის. მოდით, გადავხედოთ, თუ რა არის ეს ახალი პრეპარატი, როგორ მოქმედებს ის და რა სარგებელი მოაქვს მას.
პირველ რიგში, მოდით გავიგოთ, რა არის CAH?
მარტივად რომ ვთქვათ, CAH არის გენეტიკური დაავადება, რომელიც აზიანებს ჩვენს თირკმელზედა ჯირკვლებს. ეს ჯირკვლები თირკმელების ზემოთ მდებარეობს. ისინი გამოიმუშავებენ რამდენიმე ჰორმონს, რომლებიც აუცილებელია ჩვენი ორგანიზმისთვის.
წარმოიდგინეთ თირკმელზედა ჯირკვალი, როგორც ქარხანა. ამ ქარხნის მთავარი პროდუქტია ჰორმონი, რომელსაც კორტიზოლი ეწოდება. ეს არის ძალიან მნიშვნელოვანი ჰორმონი, რომელიც ეხმარება ჩვენს ორგანიზმს სტრესთან, ავადმყოფობასთან და საფრთხესთან გამკლავებაში.
როდესაც ჯანმრთელ ადამიანში კორტიზოლის დონე ეცემა, ტვინი (ქარხნის მენეჯერის მსგავსად) თირკმელზედა ჯირკვალს უგზავნის სიგნალს (ბრძანებას), რომელსაც ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონი ეწოდება, რათა „კორტიზოლი გამოიმუშაოს“. თუმცა, კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის მქონე ადამიანში თირკმელზედა ჯირკვალს აკლია კორტიზოლის გამოსამუშავებლად საჭირო ძირითადი ფერმენტი ანუ „მუშა“. ამიტომ, რამდენ ადრენოკორტიკოტროპულ ჰორმონსაც არ უნდა გამოუგზავნოს ტვინმა, ქარხანას არ შეუძლია კორტიზოლის გამომუშავება.
ეს ორ კითხვას ბადებს:
1. ორგანიზმი საჭირო კორტიზოლს არ გამოიმუშავებს .
2. ტვინიდან ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონის (ACTH) სიგნალების გავლისას, თირკმელზედა ჯირკვლის მიერ გამომუშავებული კიდევ ერთი ტიპის ჰორმონი , ანდროგენები, ჭარბი რაოდენობით წარმოიქმნება .
ეს ანდროგენები (მაგ. ტესტოსტერონი) მამაკაცის ჰორმონებია. როგორც მამაკაცებს, ასევე ქალებს მათი ნაწილი სჭირდებათ, მაგრამ კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის დროს მათი დონე ძალიან მაღალია. ამან შეიძლება გამოიწვიოს ნაადრევი სქესობრივი მომწიფება, უნაყოფობა და ბავშვის განვითარებასთან დაკავშირებული სხვა პრობლემები .
ათწლეულების განმავლობაში, ამ დაავადების ძირითადი მკურნალობა იყო სტეროიდების (გლუკოკორტიკოიდების) გარეგანი გამოყენება, რომლებიც კორტიზოლის მსგავსად მოქმედებენ. ეს არა მხოლოდ ცვლის ორგანიზმში აკლია კორტიზოლს, არამედ აკონტროლებს ტვინიდან წამოსულ ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონის (ACTH) სიგნალს, რაც ამცირებს ანდროგენების გამომუშავებას. თუმცა, პრობლემა ის არის, რომ ეს მოითხოვს სტეროიდების ჩვეულებრივზე მაღალი დოზების მიღებას დიდი ხნის განმავლობაში. ამან შეიძლება გამოიწვიოს მრავალი გვერდითი მოვლენა, როგორიცაა წონის მატება, ძვლების გათხელება და ძილის პრობლემები .
როგორ აღმოაჩინეთ ეს ახალი წამალი?
მეცნიერები დაინტერესდნენ, არსებობდა თუ არა ამ სტეროიდული პრობლემის სხვა გამოსავალი. რა მოხდებოდა, თუ გარედან სტეროიდების დიდი რაოდენობით მიღების ნაცვლად, ვიპოვიდით გზას, რომ პირდაპირ შევამციროთ ტვინიდან მომავალი ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონის სიგნალი?
სწორედ აქ აღმოაჩინეს მათ ახალი სამიზნე. ეს იყო ტვინში არსებული რეცეპტორი, რომელსაც CRF1 ჰქვია. როდესაც კორტიზოლის დონე ეცემა, CRF1 იწვევს ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონის (ACTH) სიგნალს. კორტიზოლის ჰიპერტროფიის დროს ეს პროცესი ირღვევა.
ამიტომ, მეცნიერებმა გადაწყვიტეს, რომ თუ ამ CRF1-ს დავბლოკავთ, ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონის (ACTH) გამომუშავებას შევამცირებთ, არა? თუ ეს მოხდება, ანდროგენების გამომუშავებაც გაკონტროლდება და პაციენტის მიერ მისაღები სტეროიდების დოზაც შემცირდება.
სწორედ ამ ახალმა იდეამ განაპირობა ახალი პრეპარატის, Crinecerfont-ის, შემუშავება. ეს არის პრეპარატი, რომელიც შექმნილია კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის (CAH) ფუნდამენტური პრობლემის მოსაგვარებლად CRF1-ის ბლოკირებით.
მედიკამენტების მიცემამდე ჩატარებული ტესტები
ახალი პრეპარატის მიღება ადამიანებისთვის მისი აღმოჩენისთანავე შეუძლებელია. მისი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის დასადასტურებლად, მას ტესტების სერია სჭირდება. Crinecerfont-ის პრეპარატმა ყველა ეს ეტაპი გაიარა.
1. ლაბორატორიული და ცხოველებზე ტესტირება: პირველი ნაბიჯი არის პრეპარატის ლაბორატორიაში უჯრედებსა და ცხოველებზე ტესტირება. ეს იმის დასადგენად ხდება, ტოქსიკურია თუ არა პრეპარატი ან აზიანებს თუ არა ორგანოებს. წარმოიდგინეთ, 10 000 ახალი პრეპარატიდან მხოლოდ ერთი გადის ყველა ამ დაბრკოლებას და იღებს დამტკიცებას.
2. კლინიკური კვლევები: ცხოველებზე წარმატებული ტესტირების შემდეგ, ადამიანებზე კვლევები რამდენიმე ეტაპად ტარდება.
როგორია Crinecerfont-ის ტესტის შედეგები?
ამ პრეპარატზე ჩატარებულმა კვლევებმა ძალიან კარგი შედეგები გამოიღო. განსაკუთრებით მნიშვნელოვანია II და III ფაზის კვლევები.
II ფაზა - მცირეწლოვანი ბავშვების შედეგები
აქ, კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის მქონე მცირეწლოვანი ბავშვების (14-17 წლის) მცირე ჯგუფს პრეპარატი 14 დღის განმავლობაში მიეცა და მათი ჰორმონების დონის ცვლილებები დაფიქსირდა. შედეგები გასაკვირი იყო.
- ადრენოკორტიკოტროპული ჰორმონი (ტვინის სიგნალი) 57%-ით შემცირდა .
- 17-OHP (ანდროგენების წარმოების მაჩვენებელი) 69%-ით შემცირდა .
- ანდროსტენდიონის (ანდროგენის ტიპი) დონე 58%-ით შემცირდა .
III ფაზა - დიდი ჯგუფების შედეგები
ამ შედეგებით წახალისებულმა მეცნიერებმა ჩაატარეს ორი მასშტაბური კვლევა მოზრდილებსა და ბავშვებზე, სადაც ზოგიერთს მიეცა პრეპარატი Crinecerfont, ზოგს კი პლაცებო, რომელიც წამალს ჰგავდა, მაგრამ ეფექტი არ მოუხდენია.
| გუნდი | მთავარი შედეგი | აღწერა |
|---|---|---|
| მოზრდილები (კრინესერფონტის მიმღებნი) | სტეროიდების დოზის შემცირება | ჰორმონების დონის კონტროლით შესაძლებელი გახდა სტეროიდების დღიური დოზის 27%-ით შემცირება. |
| მოზრდილები (მიიღეს პლაცებო) | სტეროიდების დოზის შემცირება | სტეროიდების დოზა მხოლოდ 10%-ით შემცირდა. |
| ბავშვები (კრინესერფონტის მიმღებნი) | ანდროგენების დონე და სტეროიდების დოზირება | 4 კვირის შემდეგ ანდროგენების დონე მნიშვნელოვნად შემცირდა. კვლევის ბოლოს სტეროიდების დოზა 18%-ით შემცირდა . |
| ბავშვები (მიიღეს პლაცებო) | ანდროგენების დონე და სტეროიდების დოზირება | ანდროგენების დონე გაიზარდა. სტეროიდების დოზა დაახლოებით 6%-ით უნდა გაზრდილიყო. |
ეს შედეგები ნათლად აჩვენებს, რომ Crinecerfont ხელს უწყობს ანდროგენების დონის კონტროლს, ამავდროულად ამცირებს სტეროიდების დოზას, რამაც შეიძლება გრძელვადიანი ზიანი მიაყენოს პაციენტებს.
რამდენად უსაფრთხოა ეს წამალი?
კვლევებმა აჩვენა, რომ ამ პრეპარატს რამდენიმე სერიოზული გვერდითი მოვლენა აქვს. აღწერილი გვერდითი მოვლენების უმეტესობა მსუბუქი და დროებითია.
- დაღლილობა
- თავის ტკივილი
- ცივი ან გაჭედილი ცხვირი
- კუნთების ან მუცლის ტკივილი
- სახსრების ტკივილი
ამ მედიკამენტთან ერთად მოყვანილი ერთადერთი მნიშვნელოვანი გაფრთხილება ის არის, რომ თუ არ მიიღებთ ექიმის მიერ დანიშნულ სტეროიდების ზუსტ დოზას , თქვენი კორტიზოლის დონე შეიძლება სახიფათოდ დაეცეს, რაც გამოიწვევს სიცოცხლისთვის საშიშ მდგომარეობას, რომელსაც თირკმელზედა ჯირკვლის უკმარისობა ეწოდება. თუმცა, კვლევებში არცერთ მათგანს, ვინც მედიკამენტი სწორად მიიღო, არ განუცდია ეს მდგომარეობა . ამიტომ, ძალიან მნიშვნელოვანია ექიმის მითითებების დაცვა.
ახალი იმედი CAH მკურნალობისთვის
ამ წარმატებული შედეგების გამო, ამერიკის შეერთებულ შტატებში FDA-მ (წამლების დამამტკიცებელმა მთავარმა სააგენტომ) ამ პრეპარატს სპეციალური ნებართვა მიანიჭა. Crinecerfont (ბრენდული სახელი Crenessity) არ წარმოადგენს კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის სამკურნალო საშუალებას. თუმცა, ეს კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის მკურნალობაში წინ გადადგმულ მნიშვნელოვან ნაბიჯს წარმოადგენს.
ექიმებს ახლა შეუძლიათ დაგინიშნონ ეს მედიკამენტი თქვენს მიმდინარე სტეროიდულ მკურნალობასთან ერთად (დამატებითი თერაპია) . ეს დაგეხმარებათ სტეროიდების დოზის შემცირებაში. ეს ნიშნავს, რომ შესაძლოა სტეროიდებისგან ნაკლები გვერდითი მოვლენები განიცადოთ, უკეთ აკონტროლოთ ჰორმონების დონე და უკეთესი ცხოვრების ხარისხი გქონდეთ.
სახლში წასაღებად განკუთვნილი შეტყობინება
- თანდაყოლილი თირკმელზედა ჰიპერპლაზია (CAH) გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც აზიანებს თირკმელზედა ჯირკვლებს და იწვევს ჰორმონალურ დისბალანსს.
- კრინესერფონტი (კრენესიტი) კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის სამკურნალოდ ახლად დამტკიცებული პრეპარატია, რომელიც სტეროიდულ მკურნალობასთან ერთად ინიშნება.
- ეს ამცირებს ორგანიზმში ანდროგენული ჰორმონების მაღალ დონეს და ხელს უწყობს სტეროიდების დღიური დოზის შემცირებას.
- სტეროიდების დოზის შემცირებით, არსებობს შესაძლებლობა, მინიმუმამდე იქნას დაყვანილი სტეროიდების ხანგრძლივ გამოყენებასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები.
- მიუხედავად იმისა, რომ ეს დაავადების განკურნება არ არის, ის კარდიოვასკულური ჰიპერტენზიის მქონე პაციენტების ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესებისკენ გადადგმული მნიშვნელოვანი ნაბიჯია.
- თუ თქვენ ან თქვენს შვილს გაქვთ კარდიოვასკულური ჰიპერტენზია, მნიშვნელოვანია , რომ ესაუბროთ თქვენს ენდოკრინოლოგს ან ოჯახის ექიმს, რათა გაარკვიოთ, შესაფერისია თუ არა ეს ახალი მკურნალობა თქვენთვის .
💬 Comments (0)
კომენტარი ჯერ არ გამოქვეყნებულა. დაამატეთ თქვენი კომენტარი აქ პირველად.
დაამატეთ თქვენი კომენტარი