Jūs varat iedomāties savu ķermeni kā lielu instrukciju grāmatu. Mazās instrukcijas šajā instrukcijā mēs saucam par "gēniem" . Šie gēni nosaka visu mūsu ķermenī, piemēram, mūsu acu krāsu, mūsu matu tekstūru. Tāpēc dažreiz neliela kļūda kādā no šīs instrukcijas instrukcijām, proti, ja tiek mainīts burts, tas var izraisīt nopietnas slimības. Šodien mēs runājam par ļoti progresīvu medicīnas metodi, kas labo šādas nepareizas instrukcijas vai ievieto jaunu pareizu instrukciju. To sauc par gēnu terapiju.
Kas īsti ir gēnu terapija?
Vienkārši sakot, gēnu terapija ir īpaša ģenētisku traucējumu ārstēšanas metode. Mūsu ķermeņa gēni dod norādījumus olbaltumvielu ražošanai. Ja gēns mainās vai kļūst bojāts, tā ražotā olbaltumviela var tikt ražota nepareizi vai pilnībā apturēta. Tas ir tas, kas izraisa ģenētiskas slimības.
Gēnu terapija vai nu maina bojāto gēnu, kas izraisa slimību , vai arī piešķir jūsu šūnām jaunu gēna darba kopiju . Tā bieži vien ir vienreizēja ārstēšana. Pēc šīs ārstēšanas jūsu organisms spēj pareizi ražot nepieciešamās olbaltumvielas, kas mazina simptomus.
Kā šī ārstēšana darbojas?
Gēnu terapija darbojas trīs galvenajos veidos. Lai to skaidri izprastu, aplūkosim tālāk redzamo tabulu.
| Ārstēšanas metode | Vienkārši sakot... | Ko tu dari? |
|---|---|---|
| Gēnu pievienošana | Jauna laba gēna ievietošana. | Ja organismā neražo nepieciešamo olbaltumvielu konkrēta gēna defekta dēļ, šūnās tiek ievietota veselīga gēna kopija, kas var ražot šo olbaltumvielu. |
| Gēnu rediģēšana | Bojātā gēna labošana. | Zinātnieki izmanto īpašus rīkus, piemēram, CRISPR/cas9 , lai "izgrieztu un ielīmētu" bojāto gēnu, kas izraisa slimību. Pēc tam šis gēns sāk ražot pareizo olbaltumvielu. |
| Gēnu apklusināšana | Nepareizā gēna izslēgšana. | Daži gēni darbojas nepareizi un ražo olbaltumvielas, kas ir kaitīgas organismam. Šī metode aptur tāda gēna darbību, kas sniedz šādas nepareizas instrukcijas. Tas ir, tas tiek apklusināts. |
Kā jūs ievietojat šos modificētos gēnus organismā?
Labi, tagad jums ir jautājums: kā jūs šos modificētos gēnus nogādājat organismā? Zinātnieki šos gēnus iesaiņo kaut kādā līdzīgā paketē. Šo paku sauc par "vektoru". Šis vektors bieži vien ir īpaši modificēts vīruss.
Neuztraucieties! Šis nav vīruss, kas mūs padara slimus. Tas ir pilnībā atņēmis spēju mūs padarīt slimus, un tā vietā tajā ir ievietoti mūsu veselīgie gēni. Līdzīgi kā piegādes līdzeklis, šī nesēja vienīgais uzdevums ir pārnēsāt gēnus un nogādāt tos pareizajās šūnās.
Dažās ārstēšanas metodēs tiek paņemtas jūsu pašu asins cilmes šūnas, modificētas laboratorijā un pēc tam ievietotas atpakaļ jūsu organismā. Citos gadījumos nesējviela, kas satur šos gēnus, tiek ievadīta injekcijas vai infūzijas veidā vēnā. Laika gaitā šūnas ar šiem jaunajiem gēniem dalās un vairojas, aizstājot slimās šūnas. Tāpēc šīs ārstēšanas ietekmei vajadzētu būt ilgstošai.
Kādas slimības var izārstēt ar gēnu terapiju?
Gēnu terapija visbiežāk ir veiksmīga slimību gadījumā, ko izraisa viena gēna defekts. Šeit ir dažas no slimībām, kurām šī ārstēšanas metode pašlaik ir apstiprināta:
- Ģenētiskas slimības, kas ietekmē smadzenes, piemēram, smadzeņu adrenoleukodistrofija .
- Iedzimtas asins slimības: piemēram , sirpjveida šūnu anēmija, talasēmija un hemofilija .
- Iedzimtas neiromuskulāras slimības: tādi stāvokļi kā Dišēna muskuļu distrofija un mugurkaula muskuļu atrofija.
- Iedzimtas acu slimības: slimības, kas ietekmē redzi, piemēram, Lebera iedzimtā amauroze.
- Citas ģenētiskas slimības, piemēram, metahromatiskā leikodistrofija.
Papildus tam vēzis un HIVZinātnieki joprojām pēta, vai gēnu terapiju var izmantot tādu slimību ārstēšanai kā...
Kādas ir gēnu terapijas priekšrocības un trūkumi?
Tāpat kā jebkurai ārstēšanas metodei, gēnu terapijai ir savas priekšrocības, kā arī daži riski un trūkumi. Ir svarīgi par tiem zināt.
| Plusi | Mīnusi un ierobežojumi |
|---|---|
| Jauna cerība: Nodrošina jaunas ārstēšanas iespējas daudzām slimībām, kurām trūkst citu ārstēšanas iespēju. | Grūtības iegūt: Augsto izmaksu un tehnoloģiju ierobežojumu dēļ ne visi var saņemt šo ārstēšanu. |
| Ērtības: Lielākā daļa gēnu terapiju ir vienreizējas procedūras. Jums nav jālieto zāles katru dienu. | Blakusparādības: Tāpat kā ar visām ārstēšanas metodēm, pastāv blakusparādību risks. Piemēram, organisma imūnsistēma var reaģēt uz gēnu nesēju (vīrusu). |
| Agrīna ārstēšana: ja šo ārstēšanu var iegūt, pirms slimība rada ievērojamus bojājumus organismam, šos bojājumus var novērst. | Sagatavošanas process: Dažām gēnu terapijām pirms ārstēšanas ir nepieciešama cita ārstēšana, piemēram, ķīmijterapija, kas var izraisīt nepatīkamas blakusparādības. |
| Slimības pamatcēloņa ārstēšana: Tā vietā, lai ārstētu tikai simptomus, mēs ārstējam slimības pamatcēloni, kas ir pats ģenētiskais defekts. | Joprojām jauna joma: Lai gan šī joma tiek pētīta jau gadu desmitiem, tās izmantošana medicīnā joprojām ir relatīvi jauna. Joprojām ir daudz ko mācīties. |
Gēnu terapija ir ļoti daudzsološa cilvēkiem ar ģenētiskām slimībām. Tā var ārstēt slimības pamatcēloni, nevis tikai simptomus. Lai gan šī joprojām ir jauna joma, tai ir potenciāls sniegt dzīvi mainošus rezultātus pacientiem, kuriem agrāk bija maz ārstēšanas iespēju. Ja jums vai kādam jūsu ģimenē ir ģenētiska slimība, vislabāk ir par to runāt ar savu ārstu un uzzināt vairāk.
Vēstījums, ko ņemt līdzi mājās
- Gēnu terapija ir uzlabota ārstēšanas metode, kas labo pamatā esošo ģenētisko defektu, kas izraisa dažas ģenētiskas slimības.
- Tas vai nu labo bojātu gēnu, vai ievieto organismā veselīga gēna kopiju.
- Lai gan šī bieži vien ir vienreizēja ārstēšana, tā pašlaik nav izplatīta visur pasaulē un ir dārga.
- Tāpat kā jebkurai ārstēšanai, ir arī ieguvumi, riski un blakusparādības.
- Pirms jebkādu lēmumu pieņemšanas par šādu ārstēšanu vienmēr ir svarīgi apspriest šo jautājumu ar savu ārstu.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment