Awalglukozydaza alfa (Nexviazyme) – wszystko o tym leku na chorobę Pompego w prostych słowach

Czy lekarz powiedział Tobie lub komuś z Twojej rodziny, że cierpisz na rzadką chorobę zwaną chorobą Pompego? Jeśli tak, dziś porozmawiamy o leku na nią. Lek ten nazywa się awalglukozydaza alfa. Możesz go znać pod nazwą handlową Nexviazyme. Nazwa jest nieco skomplikowana, więc możesz mieć wiele pytań na ten temat. Nie martw się, omówimy to wszystko w bardzo prosty i zrozumiały sposób.

Krótko mówiąc, co to za lek?

Wyobraź sobie, że nasz organizm jest jak wielka fabryka. Aby wszystko działało prawidłowo w tej fabryce, muszą być tam pracownicy wykonujący różne zadania. W naszym organizmie nazywamy tych pracowników enzymami .

Osoby z chorobą Pompego rodzą się z niedoborem specyficznego enzymu. Zadaniem tego enzymu jest rozkład i kontrola cukru zwanego glikogenem w naszych mięśniach i komórkach. Gdy brakuje tego enzymu, cukier zwany glikogenem zaczyna gromadzić się w naszych mięśniach. To jak śmieci w fabryce. Kiedy ten nadmiar się kumuluje, mięśnie słabną, mają trudności z oddychaniem i cierpią na serce.

Zatem lek o nazwie awalglukozydaza alfa zastępuje funkcję tego brakującego, zredukowanego enzymu. To tak, jakby zatrudnić kogoś z zewnątrz do wykonania tej samej pracy zamiast zredukowanego pracownika. Kiedy lek dostanie się do organizmu drogą żylną, zaczyna rozkładać zgromadzony glikogen i usuwać go. Wtedy objawy stopniowo ustępują i zaczynasz odczuwać ulgę.

Informacje, które należy przekazać lekarzowi przed zażyciem tego leku

Przed rozpoczęciem przyjmowania tego leku bardzo ważne jest, aby lekarz zapoznał się z Twoim stanem zdrowia. Zapewni to większe bezpieczeństwo leczenia. Pamiętaj, aby poinformować go o tych kwestiach w szczególności.

• Jeśli masz chorobę serca .
• Jeśli masz chorobę płuc .
• Jeśli w przeszłości wystąpiła u Ciebie reakcja alergiczna na lek zawierający awalglukozydazę alfa, jakikolwiek inny lek, pokarm, barwnik lub środek konserwujący.
• Jeśli jesteś w ciąży lub starasz się zajść w ciążę.
• Jeśli jesteś matką karmiącą piersią.

Jak stosować lek?

To nie jest lek, który można stosować w domu. Podaje się go pod nadzorem lekarza w szpitalu lub klinice.

• Lek podawany dożylnie:Ten lek podaje się dożylnie, podobnie jak sól fizjologiczną. Proces ten nazywamy infuzją .
• Podawane przez zespół medyczny: Lek ten podaje przeszkolony lekarz lub personel pielęgniarski, więc nie ma powodu do obaw.

Czy ten lek można podawać małym dzieciom?

Tak, w niektórych przypadkach lek ten podaje się dzieciom już od pierwszego roku życia. Robi się to jednak zgodnie ze specjalnymi zaleceniami lekarza i z zachowaniem środków ostrożności. Jeśli podajesz ten lek swojemu dziecku, porozmawiaj o tym z lekarzem i dokładnie wszystko wyjaśnij.

Co zrobić, jeśli dawka zostanie zwiększona?

Ponieważ jest to lek podawany w szpitalu, ryzyko przedawkowania jest bardzo niskie. Jeśli jednak podejrzewasz, że doszło do przedawkowania, nie panikuj. Są dwie rzeczy, które powinieneś natychmiast zrobić.

1. Natychmiast udaj się na Oddział Ratunkowy szpitala.

2. Możesz również zadzwonić do Krajowego Centrum Informacji Toksykologicznej w Szpitalu Narodowym w Kolombo .

Jest to bardzo pilna sytuacja, dlatego ważne jest, aby działać szybko.

Co się stanie, jeśli pominę dawkę leku?

Przyjmowanie tego leku punktualnie i w wyznaczonym terminie jest niezbędne dla powodzenia leczenia. Jeśli nie możesz zgłosić się do szpitala w wyznaczonym dniu, nie przegap tego. Natychmiast skontaktuj się ze swoim zespołem medycznym i powiadom go o tym. Poinformują Cię, co robić dalej.

Szczególne punkty, na które należy zwrócić uwagę

• Badania kontrolne: Nie przegap regularnych badań kontrolnych w przychodniach. Porozmawiaj z lekarzem, czy Twoje objawy się poprawiają, nasilają lub czy pojawiły się jakieś nowe problemy.
• Reakcje alergiczne: U niektórych osób może wystąpić silna reakcja alergiczna na ten lek lub krótko po jego podaniu. Aby zmniejszyć to ryzyko, zespół opieki zdrowotnej może przepisać inne leki (takie jak piritan) przed rozpoczęciem przyjmowania leku. Należy zatem ściśle przestrzegać zaleceń lekarza.

Jakie są możliwe skutki uboczne tego leku?

Jak każdy lek, może powodować działania niepożądane u niektórych osób. Ale nie u każdego one wystąpią. Ważne jest, aby wiedzieć, czym są te działania niepożądane i co robić w razie ich wystąpienia.

Czy mogą wystąpić problemy z przyjmowaniem innych leków?

Według aktualnych informacji, ten lek nie powoduje poważnych problemów w połączeniu z innymi lekami. Należy jednak przekazać lekarzowi pełną listę wszystkich przyjmowanych leków (w tym witamin, preparatów ziołowych i suplementów). Należy również poinformować lekarza o paleniu tytoniu lub spożywaniu alkoholu. Może to pomóc w uniknięciu niepotrzebnych problemów.