Podemos imaginar nosso corpo como um grande manual de instruções. Chamamos as pequenas instruções desse manual de "genes" . Esses genes determinam tudo em nosso corpo, por exemplo, a cor dos nossos olhos, a textura do nosso cabelo. Assim, às vezes, um pequeno erro em uma das instruções desse manual, ou seja, se uma letra for alterada, pode causar doenças graves. Hoje, estamos falando de um método médico muito avançado que corrige essas instruções incorretas ou insere uma nova instrução correta. Isso se chama terapia gênica.
Em termos simples, o que é terapia genética?
Em termos simples, a terapia genética é um método especial para tratar doenças genéticas. Os genes do nosso corpo fornecem instruções para a produção de proteínas. Se um gene sofre uma alteração ou apresenta defeito, a proteína que ele produz pode ser fabricada incorretamente ou ter sua produção interrompida completamente. É isso que causa as doenças genéticas.
A terapia genética altera o gene defeituoso que causa a doença ou fornece às células uma nova cópia funcional do gene . Geralmente, trata-se de um tratamento único. Após esse tratamento, o corpo consegue produzir as proteínas necessárias corretamente, o que alivia os sintomas.
Como funciona esse tratamento?
Existem três maneiras principais pelas quais a terapia genética funciona. Vejamos a tabela abaixo para entender melhor.
| Método de tratamento | Resumindo... | O que você está fazendo? |
|---|---|---|
| Adição de Genes | Inserindo um novo gene benéfico. | Se uma proteína necessária não for produzida no organismo devido a um defeito em um determinado gene, uma cópia de um gene saudável capaz de produzir essa proteína é inserida nas células. |
| Edição genética | Corrigindo o gene defeituoso. | Os cientistas usam ferramentas especiais como o CRISPR/Cas9 para "recortar e colar" o gene defeituoso que causa a doença. Em seguida, esse gene começa a produzir a proteína correta. |
| Silenciamento gênico | Desativar o gene errado. | Alguns genes funcionam incorretamente e produzem proteínas prejudiciais ao organismo. Este método interrompe a função do gene que fornece essas instruções incorretas, ou seja, silencia-o. |
Como inserir esses genes modificados no corpo?
Certo, agora você tem uma pergunta: como esses genes modificados são introduzidos no corpo? Os cientistas empacotam esses genes em algo parecido com um pacote. Esse pacote é chamado de "vetor". Esse vetor geralmente é um vírus especialmente modificado.
Não se preocupe! Este não é um vírus que nos deixa doentes. Ele perdeu completamente a capacidade de nos causar doenças e, em vez disso, foi inserido com nossos genes saudáveis. Como um veículo de entrega, a única função deste vetor é transportar os genes e entregá-los às células corretas.
Em alguns tratamentos, algumas das suas próprias células-tronco sanguíneas são coletadas, modificadas em laboratório e, em seguida, reinseridas no seu corpo. Em outros casos, um vetor contendo esses genes é administrado por injeção ou infusão intravenosa. Com o tempo, as células com esses novos genes se dividem e se multiplicam, substituindo as células doentes. Assim, os efeitos desse tratamento tendem a ser duradouros.
Que doenças podem ser curadas com terapia genética?
A terapia genética costuma ser mais eficaz para doenças causadas por um defeito em um único gene. A seguir, algumas das doenças para as quais esse tratamento já foi aprovado:
- Doenças genéticas que afetam o cérebro, como a adrenoleucodistrofia cerebral .
- Doenças sanguíneas hereditárias: por exemplo , anemia falciforme, talassemia e hemofilia .
- Doenças neuromusculares hereditárias: condições como a distrofia muscular de Duchenne e a atrofia muscular espinhal.
- Doenças oculares hereditárias: Doenças que afetam a visão, como a amaurose congênita de Leber.
- Outras doenças genéticas, como a leucodistrofia metacromática.
Além disso, câncer e HIVOs cientistas ainda estão pesquisando se a terapia genética pode ser usada para doenças como...
Quais são as vantagens e desvantagens da terapia genética?
Como qualquer tratamento, a terapia genética tem seus benefícios, assim como alguns riscos e desvantagens. É importante estar ciente deles.
| Prós | Contras e limitações |
|---|---|
| Nova Esperança: Oferece novas opções de tratamento para muitas doenças para as quais faltam outras opções de tratamento. | Dificuldade de acesso: Devido aos altos custos e às limitações da tecnologia, nem todos têm acesso a esse tratamento. |
| Conveniência: A maioria das terapias genéticas são tratamentos realizados apenas uma vez na vida. Você não precisa tomar medicamentos todos os dias. | Efeitos colaterais: Como em todos os tratamentos, existe o risco de efeitos colaterais. Por exemplo, o sistema imunológico do corpo pode reagir ao vetor genético (vírus). |
| Tratamento precoce: Se esse tratamento puder ser obtido antes que a doença cause danos significativos ao organismo, esses danos poderão ser evitados. | Processo de preparação: Algumas terapias genéticas exigem outros tratamentos, como quimioterapia, antes do tratamento, o que pode causar efeitos colaterais desagradáveis. |
| Tratar a causa raiz da doença: em vez de apenas tratar os sintomas, tratamos a causa subjacente da doença, que é o próprio defeito genético. | Ainda um campo novo: Embora esteja em fase de pesquisa há décadas, seu uso na medicina ainda é relativamente recente. Há muito a aprender. |
A terapia genética é extremamente promissora para pessoas com doenças genéticas. Ela pode tratar a causa raiz da doença, e não apenas os sintomas. Embora ainda seja uma área emergente, tem o potencial de proporcionar resultados transformadores para pacientes que tiveram poucas opções de tratamento no passado. Se você ou alguém da sua família tem uma doença genética, o ideal é conversar com seu médico e obter mais informações.
Mensagem principal
- A terapia genética é um método de tratamento avançado que corrige o defeito genético subjacente que causa algumas doenças genéticas.
- Isso corrige um gene defeituoso ou insere uma cópia de um gene saudável no organismo.
- Embora esse tratamento seja geralmente realizado em uma única sessão, atualmente não é comum em todo o mundo e é caro.
- Como qualquer tratamento, existem benefícios, riscos e efeitos colaterais.
- É sempre fundamental discutir isso com seu médico antes de tomar qualquer decisão sobre esses tratamentos.
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