Totul despre vaccinul Onasemnogene Abeparvovec pentru atrofia musculară spinală (AMS) în termeni simpli

Probabil ai fost șocată când doctorul ți-a spus că micuțul tău are o afecțiune numită atrofie musculară spinală (AMS). Este un subiect foarte sensibil. Dar acum știința medicală a avansat mult. Au fost descoperite modalități noi, foarte eficiente, de a trata astfel de afecțiuni. Onasemnogene Abeparvovec este o astfel de terapie genică extrem de avansată, de unică folosință. Este foarte cunoscută sub numele de marcă Zolgensma. Așadar, astăzi, hai să vorbim despre acest medicament, acțiunea sa, lucrurile la care trebuie să fii atent și efectele secundare într-un mod simplu și pe care îl poți înțelege.

Ce fel de medicament este acesta? Ce se întâmplă mai exact?

Simplu spus, Onasemnogene Abeparvovec este un medicament care tratează o afecțiune numită atrofie musculară spinală (AMS) . AMS este o boală genetică care determină slăbirea și deteriorarea treptată a mușchilor din corpul nostru. Aceasta este cauzată de un defect al unei gene care produce o proteină esențială pentru menținerea sănătății mușchilor.

Ceea ce face acest medicament este să înlocuiască gena defectă cu o copie sănătoasă a genei care poate produce corect proteina respectivă. Aceasta se numește terapie genică . Când această genă sănătoasă intră în organism, începe să producă proteina esențială. Acest lucru împiedică slăbirea suplimentară a mușchilor, iar agravarea simptomelor este controlată.

Lucruri de spus medicului dumneavoastră înainte de a lua acest medicament

Deoarece acesta este un tratament foarte specific, este foarte important să oferiți echipei medicale o descriere completă a stării de sănătate a copilului dumneavoastră. Înainte de a începe tratamentul, asigurați-vă că îi spuneți medicului în special despre următoarele lucruri:

• Infecție actuală: Dacă copilul are o infecție, cum ar fi febră, răceală sau tuse.
• Boli hepatice: Dacă aveți vreo boală hepatică.
• Deshidratare: Dacă există o lipsă de apă în organism.
• Alergii: Dacă aveți alergii la acest medicament sau la orice alt medicament sau aliment.
• Sarcină sau alăptare: Acest tratament este administrat de obicei copiilor mici, deci nu este relevant, dar este important să fiți conștienți de acest lucru dacă este administrat unei persoane tinere în vreun fel.

Cum se administrează medicamentul?

Acesta nu este un remediu casnic. Se administrează într-un spital sau într-o clinică specializată, sub supravegherea deplină a unei echipe medicale formate din medici și asistente medicale.

Aceasta este o perfuzie intravenoasă. Se administrează în venă, ca o soluție salină, pe o perioadă de aproximativ o oră. Acest tratament poate fi administrat chiar și nou-născuților. Cu toate acestea, necesită precauții speciale și monitorizare constantă.

Ce trebuie să faceți dacă aveți o supradoză?

Întrucât acest medicament este administrat de o echipă medicală într-un spital, există șanse mici de supradozaj. Cu toate acestea, dacă suspectați că s-a întâmplat ceva, informați imediat echipa medicală. În caz contrar, sunați la Centrul Național de Informații despre Otrăvuri de la Spitalul Național Colombo . Sau duceți copilul la Unitatea de Tratament de Urgență (UTU) a celui mai apropiat spital.

Aspecte de luat în considerare în timpul și după tratament

După ce primești acest tratament, există câteva lucruri la care trebuie să fii deosebit de atent.

Supraveghere medicală constantă

După tratament, starea copilului va fi monitorizată periodic de medici. Analizele de sânge pot fi efectuate periodic pentru a verifica aspecte precum funcția hepatică.

Risc de infecție

Acest medicament poate avea un anumit efect asupra sistemului imunitar al organismului, ceea ce crește riscul de infecție.

• Dacă prezentați simptome precum febră, frisoane, tuse sau dureri în gât, sunați imediat la medic.
• Nu da medicamente după bunul plac.
• Țineți copilul cât mai departe posibil de persoanele bolnave.

Prevenirea răspândirii fluidelor corporale către alte persoane (foarte important!)

Acesta este cel mai important lucru la care trebuie să fiți atenți în timpul acestui tratament. După administrarea terapiei genice, fluidele corporale ale copilului (cum ar fi saliva, urina și fecalele) pot conține urme ale tratamentului timp de aproximativ o lună . Trebuie să preveniți pătrunderea accidentală a acestora în corpul altcuiva.

• Spălarea mâinilor: Spălați-vă bine mâinile cu apă și săpun ori de câte ori intrați în contact cu fluidele corporale ale copilului, în special după schimbarea scutecelor.
• Folosește mănuși: Dacă este posibil, poartă mănuși de unică folosință atunci când schimbi scutecul bebelușului.
• Eliminarea scutecelor și a deșeurilor: Puneți scutecele murdare, pătate de urină și alte obiecte ale bebelușului într-o pungă de plastic bine sigilată și aruncați-le la gunoiul obișnuit.

Alte puncte

• Risc de sângerare: Chiar și o accidentare minoră poate cauza o sângerare crescută în această perioadă. Așadar, folosiți o periuță de dinți foarte moale atunci când vă spălați pe dinți. Dacă mergeți la dentist, asigurați-vă că îi spuneți că copilul dumneavoastră a urmat acest tratament.
• Riscul de tumori:Există un risc foarte mic de a dezvolta tumori în organism din cauza acestui medicament. Majoritatea acestora nu sunt canceroase (benigne). Cu toate acestea, dacă observați o nouă tumoră sau un nodul oriunde pe corpul copilului dumneavoastră, spuneți imediat medicului dumneavoastră.

Care sunt efectele secundare?

Ca în cazul oricărui medicament, acest tratament poate avea efecte secundare. Unele sunt grave, altele sunt frecvente. Este important să fiți conștienți de acestea.

Această listă nu include toate reacțiile adverse posibile. În plus, dacă observați ceva neobișnuit sau diferit la copilul dumneavoastră, discutați și cu medicul dumneavoastră despre acest lucru.