Agar sizda yoki oilangizda kimdir tug'ma buyrak usti bezi giperplaziyasi (KAH) deb ataladigan kasallikka chalingan bo'lsa, bu siz uchun juda muhim yangilik bo'ladi. 70 yildan so'ng, ushbu kasallik uchun maxsus yangi davolash usuli tasdiqlandi. Bu KAH bilan yashovchi odamlar uchun haqiqatan ham katta umid. Xo'sh, keling, ushbu yangi dori nima ekanligini, qanday ishlashini va qanday foydalari borligini ko'rib chiqaylik.
Avvalo, CAH nima ekanligini tushunib olaylik?
Sodda qilib aytganda, KAH buyrak usti bezlarimizga ta'sir qiluvchi genetik kasallikdir. Bu bezlar buyraklarimiz ustida joylashgan. Ular tanamiz uchun muhim bo'lgan bir nechta gormonlar ishlab chiqaradi.
Buyrak usti bezini fabrika deb tasavvur qiling. Bu fabrikaning asosiy mahsuloti kortizol deb ataladigan gormondir. Bu tanamizga stress, kasallik va xavf bilan kurashishda yordam beradigan juda muhim gormon.
Sog'lom odamda kortizol darajasi pasayganda, miya (zavod menejeri kabi) buyrak usti beziga "kortizol ishlab chiqarish" uchun ACTH deb nomlangan signal (buyruq) yuboradi. Ammo CAH bilan kasallangan odamda buyrak usti bezida kortizol ishlab chiqarish uchun zarur bo'lgan asosiy ferment yoki "ishchi" yetishmaydi. Shunday qilib, miya qancha ACTH yubormasin, zavod kortizol ishlab chiqara olmaydi.
Bu ikkita savolni tug'diradi:
1. Tana kerakli kortizolni ishlab chiqarmaydi .
2. Miyadan ACTH signallari oqishi davom etar ekan, buyrak usti bezi tomonidan ishlab chiqariladigan androgen deb ataladigan yana bir turdagi gormon ortiqcha miqdorda ishlab chiqariladi .
Bu androgenlar (masalan, testosteron) erkak gormonlaridir. Erkaklar ham, ayollar ham ularning ba'zilariga muhtoj, ammo CAHda ular juda yuqori bo'lib ketadi. Bu erta balog'atga yetish, bepushtlik va bolaning rivojlanishidagi boshqa muammolarga olib kelishi mumkin.
O'nlab yillar davomida buning asosiy davosi tashqi tomondan kortizol kabi ta'sir qiluvchi steroidlarni (glyukokortikoidlar) yuborish bo'lib kelgan. Bu nafaqat organizmda yetishmaydigan kortizolni almashtiradi, balki miyadan ACTH signalini boshqaradi va androgenlar ishlab chiqarishni kamaytiradi. Biroq, muammo shundaki, bu uzoq vaqt davomida odatdagidan yuqori dozada steroidlarni qabul qilishni talab qiladi. Bu vazn ortishi, suyaklarning ingichkalashishi va uyqu muammolari kabi ko'plab yon ta'sirlarga olib kelishi mumkin.
Bu yangi dorini qanday topdingiz?
Olimlar bu steroid muammosiga boshqa yechim bormi, deb hayron bo'lishdi. Tashqi tomondan ko'p miqdorda steroid berish o'rniga, miyadan kelayotgan ACTH signalini to'g'ridan-to'g'ri kamaytirish yo'lini topsak-chi?
Aynan o'sha yerda ular yangi nishonni topdilar. Bu miyadagi CRF1 deb nomlangan retseptor edi. Kortizol darajasi pasayganda, ACTH signali CRF1 tomonidan ishga tushiriladi. CAHda bu jarayon buziladi.
Shunday qilib, olimlar, agar biz ushbu CRF1 ni bloklasak, ACTH ishlab chiqarishni kamaytirishimiz mumkin, deb o'ylashdi, to'g'rimi? Agar shunday bo'lsa, androgenlar ishlab chiqarilishi ham nazorat qilinadi va bemor qabul qilishi kerak bo'lgan steroidlarning dozasi ham kamayadi.
Bu yangi g'oya Crinecerfont deb nomlangan yangi dori vositasini ishlab chiqishga olib keldi. Bu CRF1 ni blokirovka qilish orqali CAHning asosiy muammosini hal qilish uchun mo'ljallangan dori.
Odamlarga dori berishdan oldin o'tkazilgan testlar
Yangi dori topilgan zahotiyoq odamlarga berilmaydi. Uning xavfsiz va samarali ekanligini tasdiqlash uchun bir qator testlardan o'tish kerak. Crinecerfont preparati ushbu bosqichlarning barchasidan o'tgan.
1. Laboratoriya va hayvonlarda sinovdan o'tkazish: Birinchi qadam preparatni laboratoriyada hujayralar va hayvonlarda sinab ko'rishdir. Bu preparatning zaharli ekanligini yoki organlarga zarar yetkazishini aniqlashdir. Tasavvur qiling-a, har 10 000 ta yangi preparatdan atigi bittasi bu to'siqlarning barchasidan o'tib, tasdiqlanadi.
2. Klinik sinovlar: Hayvonlarda sinovlar muvaffaqiyatli o'tkazilgandan so'ng, odamlarda sinovlar bir necha bosqichda o'tkaziladi.
Crinecerfont uchun test natijalari qanday?
Ushbu preparat bo'yicha o'tkazilgan sinovlar juda yaxshi natijalar berdi. Ayniqsa, II va III bosqich sinovlari juda muhimdir.
II bosqich - Kichik yoshdagi bolalar natijalari
Bu yerda, KAH bilan kasallangan kichik bir guruh yosh bolalarga (14-17 yosh) 14 kun davomida preparat berildi va ularning gormon darajasidagi o'zgarishlar kuzatildi. Natijalar hayratlanarli bo'ldi.
- ACTH (miya signali) 57% ga kamaydi .
- 17-OHP (androgen ishlab chiqarish ko'rsatkichi) 69% ga kamaydi .
- Androstenedion (androgen turi) 58% ga kamaydi .
III bosqich - Katta guruhlarning natijalari
Ushbu natijalardan ruhlangan olimlar kattalar va bolalar ishtirokida ikkita katta sinov o'tkazdilar, ularda ba'zilariga Crinecerfont preparati, boshqalarga esa preparatga o'xshash, ammo hech qanday ta'sir ko'rsatmagan platsebo berildi.
| Jamoa | Asosiy natija | Tavsif |
|---|---|---|
| Kattalar (Crinecerfont qabul qilish) | Steroid dozasini kamaytirish | Gormonlar darajasini nazorat qilish orqali steroidlarning kunlik dozasini 27% ga kamaytirish mumkin bo'ldi. |
| Kattalar (platsebo qabul qilgan) | Steroid dozasini kamaytirish | Steroid dozasi atigi 10% ga kamaydi. |
| Bolalar (Crinecerfont qabul qilishmoqda) | Androgen darajasi va steroid dozasi | 4 haftadan so'ng, androgen darajasi sezilarli darajada pasaydi. Sinov oxirida steroid dozasi 18% ga kamaytirildi . |
| Bolalar (platsebo qabul qilishdi) | Androgen darajasi va steroid dozasi | Androgen darajasi oshdi. Steroid dozasini taxminan 6% ga oshirish kerak bo'ldi. |
Bu natijalar Crinecerfont androgen darajasini nazorat qilishga yordam berishini, shu bilan birga uzoq muddatda bemorlar uchun zararli bo'lishi mumkin bo'lgan steroidlar dozasini kamaytirishini aniq ko'rsatib turibdi.
Bu dori qanchalik xavfsiz?
Tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, ushbu preparat deyarli hech qanday jiddiy nojo'ya ta'sirga ega emas. Xabar qilingan nojo'ya ta'sirlarning aksariyati ahamiyatsiz va vaqtinchalik.
- Charchoq
- Bosh og'rig'i
- Sovuq yoki burun bitishi
- Mushak yoki qorin og'rig'i
- Qo'shma og'riq
Ushbu dori bilan bog'liq yagona muhim ogohlantirish shundaki, agar siz shifokor buyurgan steroidlarning aniq dozasini qabul qilmasangiz , kortizol darajangiz xavfli darajada pastga tushishi mumkin, bu esa buyrak usti bezlari yetishmovchiligi deb ataladigan hayot uchun xavfli holatga olib keladi. Biroq, tadqiqotlarda dori-darmonlarni to'g'ri qabul qilgan hech kim bu holatni boshdan kechirmagan . Shuning uchun, shifokor ko'rsatmalariga amal qilish juda muhimdir.
CAH davolash uchun yangi umid
Ushbu muvaffaqiyatli natijalar tufayli Qo'shma Shtatlardagi FDA (dorilarni tasdiqlovchi asosiy agentlik) ushbu preparat uchun maxsus tasdiq berdi. Crinecerfont (Crenessity savdo belgisi) CAHni davolamaydi. Biroq, bu CAHni davolashda katta qadamdir.
Shifokorlar endi ushbu dori vositasini sizning hozirgi steroid davolanishingizga qo'shimcha ravishda (qo'shimcha terapiya) buyurishlari mumkin. Bu sizning steroid dozangizni kamaytirishga yordam beradi. Bu shuni anglatadiki, siz steroidlardan kamroq yon ta'sirga duch kelishingiz, gormon darajangizni yaxshiroq nazorat qilishingiz va hayot sifatini yaxshilashingiz mumkin.
Uyga olib ketish xabari
- KAH (tug'ma buyrak usti bezi giperplaziyasi) - bu buyrak usti bezlariga ta'sir qiluvchi va gormonal nomutanosiblikni keltirib chiqaradigan genetik kasallik.
- Crinecerfont (Crenessity) - bu steroid terapiyasiga qo'shimcha ravishda beriladigan, CAH uchun yangi tasdiqlangan dori.
- Bu organizmdagi yuqori androgen gormoni darajasini pasaytiradi va steroidlarning kunlik dozasini kamaytirishga yordam beradi.
- Steroidlarning dozasini kamaytirish orqali uzoq muddatli steroidlardan foydalanish bilan bog'liq nojo'ya ta'sirlarni minimallashtirish imkoniyati mavjud.
- Bu kasallikning davosi bo'lmasa-da, bu KAH bemorlarining hayot sifatini yaxshilashda katta qadamdir.
- Agar sizda yoki farzandingizda KAH bo'lsa, ushbu yangi davolash usuli sizga mos keladimi yoki yo'qligini bilish uchun endokrinologingiz yoki oilaviy shifokoringiz bilan gaplashish muhimdir.
💬 Comments (0)
Hozircha hech qanday fikr yozilmagan. Bu yerda birinchi marta fikringizni qo'shing.
Fikringizni qo'shing