Jy kan aan ons liggaam dink as 'n groot instruksieboek. Ons noem die klein instruksies in hierdie instruksieboek "gene" . Hierdie gene bepaal alles in ons liggaam, byvoorbeeld die kleur van ons oë, die tekstuur van ons hare. So, soms is daar 'n klein foutjie in een van die instruksies in hierdie instruksieboek, dit wil sê, as 'n letter verander word, kan dit ernstige siektes veroorsaak. Vandag praat ons van 'n baie gevorderde mediese metode wat sulke verkeerde instruksies regstel, of 'n nuwe korrekte instruksie invoeg. Dit word geenterapie genoem.
Wat is geenterapie eenvoudig?
Eenvoudig gestel, geenterapie is 'n spesiale metode om genetiese afwykings te behandel. Ons liggaam se gene gee instruksies vir die maak van proteïene. As 'n geen verander of foutief raak, kan die proteïen wat dit produseer verkeerd gemaak word of heeltemal gestaak word. Dit is wat genetiese afwykings veroorsaak.
Geenterapie verander óf die foutiewe geen wat die siekte veroorsaak , óf gee jou selle 'n nuwe werkende kopie van 'n geen . Dit is dikwels 'n eenmalige behandeling. Na hierdie behandeling kan jou liggaam die proteïene wat dit benodig korrek vervaardig, wat simptome verlig.
Hoe werk hierdie behandeling?
Daar is drie hoofmaniere waarop geenterapie werk. Kom ons kyk na die tabel hieronder om dit duidelik te verstaan.
| Behandelingsmetode | Eenvoudig gestel... | Wat doen jy? |
|---|---|---|
| Geentoevoeging | Die invoeging van 'n nuwe goeie geen. | As 'n noodsaaklike proteïen nie in die liggaam geproduseer word nie as gevolg van 'n defek in 'n spesifieke geen, word 'n kopie van 'n gesonde geen wat daardie proteïen kan maak, in die selle geplaas. |
| Genredigering | Die regstelling van die foutiewe geen. | Wetenskaplikes gebruik spesiale gereedskap soos CRISPR/cas9 om die foutiewe geen wat die siekte veroorsaak, te "knip en plak". Dan begin daardie geen die korrekte proteïen produseer. |
| Geenstilmaak | Die verkeerde geen afskakel. | Sommige gene werk verkeerd en produseer proteïene wat skadelik vir die liggaam is. Hierdie metode stop die funksie van 'n geen wat sulke verkeerde instruksies gee. Dit wil sê, dit word stilgemaak. |
Hoe voeg jy hierdie gemodifiseerde gene in die liggaam in?
Goed, nou het jy 'n vraag: Hoe kry jy hierdie gemodifiseerde gene in die liggaam? Wetenskaplikes verpak hierdie gene in iets soos 'n pakkie. Hierdie pakkie word 'n "vektor" genoem. Hierdie vektor is dikwels 'n spesiaal gemodifiseerde virus.
Moenie bekommerd wees nie! Hierdie is nie 'n virus wat ons siek maak nie. Dit het sy vermoë om ons siek te maak heeltemal verwyder, en is eerder saam met ons gesonde gene ingevoeg. Soos 'n afleweringsvoertuig, is hierdie draer se enigste taak om die gene te dra en dit na die regte selle af te lewer.
In sommige behandelings word sommige van jou eie bloedstamselle geneem, in 'n laboratorium gemodifiseer en dan terug in jou liggaam geplaas. In ander gevalle word 'n draer wat hierdie gene bevat as 'n inspuiting of as 'n infusie in 'n aar gegee. Met verloop van tyd verdeel en vermenigvuldig die selle met hierdie nuwe gene en vervang die siek selle. Die gevolge van hierdie behandeling behoort dus langdurig te wees.
Watter siektes kan met geenterapie genees word?
Geenterapie is meestal suksesvol vir siektes wat deur 'n enkele geen-defek veroorsaak word. Hier is 'n paar van die siektes waarvoor hierdie behandeling tans goedgekeur is:
- Genetiese siektes wat die brein aantas, soos serebrale adrenoleukodistrofie .
- Oorerflike bloedsiektes: Byvoorbeeld , sekelselsiekte, talassemie en hemofilie .
- Oorerflike neuromuskulêre siektes: Toestande soos Duchenne-spierdistrofie en spinale spieratrofie.
- Oorerflike oogsiektes: Siektes wat die sig beïnvloed, soos Leber se Kongenitale Amaurose.
- Ander genetiese siektes soos Metachromatiese Leukodistrofie.
Daarbenewens, kanker en MIVWetenskaplikes doen steeds navorsing oor of geenterapie gebruik kan word vir siektes soos...
Wat is die voordele en nadele van geenterapie?
Soos enige behandeling, het geenterapie sy voordele sowel as 'n paar risiko's en nadele. Dit is belangrik om hiervan bewus te wees.
| Voordele | Nadele en beperkings |
|---|---|
| Nuwe Hoop: Verskaf nuwe behandelingsopsies vir baie siektes waarvoor ander behandelingsopsies ontbreek. | Moeilikheid van toegang: As gevolg van hoë koste en beperkings van tegnologie, kan nie almal toegang tot hierdie behandeling kry nie. |
| Gerief: Die meeste geenterapieë is eenmalige behandelings. Jy hoef nie elke dag medikasie te neem nie. | Newe-effekte: Soos met alle behandelings, is daar 'n risiko van newe-effekte. Byvoorbeeld, die liggaam se immuunstelsel kan op die geendraer (virus) reageer. |
| Vroeë behandeling: Indien hierdie behandeling verkry kan word voordat die siekte aansienlike skade aan die liggaam veroorsaak, kan daardie skade voorkom word. | Voorbereidingsproses: Sommige geenterapieë vereis ander behandelings, soos chemoterapie, voor behandeling, wat onaangename newe-effekte kan veroorsaak. |
| Behandeling van die oorsaak van die siekte: In plaas daarvan om net die simptome te behandel, behandel ons die onderliggende oorsaak van die siekte, wat die genetiese defek self is. | Nog steeds 'n nuwe veld: Alhoewel dit al dekades lank in die navorsingsfase is, is die gebruik daarvan in medisyne steeds relatief nuut. Daar is nog baie om te leer. |
Geenterapie hou groot belofte in vir mense met genetiese siektes. Dit kan die oorsaak van 'n siekte behandel, eerder as net die simptome. Alhoewel dit steeds 'n opkomende veld is, het dit die potensiaal om lewensveranderende resultate te lewer vir pasiënte wat in die verlede min behandelingsopsies gehad het. As jy of iemand in jou familie 'n genetiese siekte het, is dit die beste om met jou dokter hieroor te praat en meer te wete te kom.
Boodskap vir die Huis Toe
- Geenterapie is 'n gevorderde behandelingsmetode wat die onderliggende genetiese defek wat sommige genetiese siektes veroorsaak, regstel.
- Dit korrigeer óf 'n foutiewe geen óf voeg 'n kopie van 'n gesonde geen in die liggaam in.
- Alhoewel dit dikwels 'n eenmalige behandeling is, is dit tans nie algemeen oral in die wêreld nie en is dit duur.
- Soos enige behandeling, is daar voordele, risiko's en newe-effekte.
- Dit is altyd noodsaaklik om dit met jou dokter te bespreek voordat jy enige besluite oor sulke behandelings neem.
💬 Kommentaar (0)
Nog geen kommentaar geplaas nie. Wees die eerste om jou kommentaar hier by te voeg.
Voeg jou kommentaar by