CAH (Congenital Adrenal Hyperplasia) ৰোগীৰ বাবে ভাল খবৰ! ক্ৰাইনেচাৰফণ্টৰ কথা কওঁ

যদি আপোনাৰ বা আপোনাৰ পৰিয়ালৰ কোনোবাই কনজেনিটেল এড্ৰিনেল হাইপাৰপ্লাছিয়া (CAH) নামৰ অৱস্থাত আছে, তেন্তে এইটো আপোনাৰ বাবে অতি গুৰুত্বপূৰ্ণ খবৰ হ’ব। ৭০ বছৰৰ পাছত এই ৰোগৰ বাবে বিশেষভাৱে নতুন চিকিৎসাৰ বাবে এতিয়া অনুমোদন লাভ কৰা হৈছে। সঁচাকৈয়ে CAH ৰ সৈতে জীয়াই থকা লোকসকলৰ বাবে এইটো এটা ডাঙৰ আশা। গতিকে এই নতুন ঔষধটো কি, ই কেনেকৈ কাম কৰে, আৰু ইয়াৰ উপকাৰ কি কি, চাওঁ আহক।

প্ৰথমে বুজি পাওঁ, CAH কি?

সহজ ভাষাত ক’বলৈ গ’লে CAH হৈছে আমাৰ এড্ৰিনেল গ্ৰন্থিবোৰক প্ৰভাৱিত কৰা এটা জিনীয় ৰোগ। এই গ্ৰন্থিবোৰ আমাৰ বৃক্কৰ ওপৰত অৱস্থিত। ইহঁতে আমাৰ শৰীৰৰ বাবে অপৰিহাৰ্য কেইবাটাও হৰম’ন উৎপন্ন কৰে।

এড্ৰিনেল গ্ৰন্থিটোক এটা কাৰখানা বুলি ভাবিব। এই কাৰখানাৰ মূল উৎপাদন হ’ল কৰ্টিছল নামৰ হৰম’ন। এইটো এটা অতি গুৰুত্বপূৰ্ণ হৰম’নে আমাৰ শৰীৰক মানসিক চাপ, বেমাৰ, বিপদৰ সৈতে মোকাবিলা কৰাত সহায় কৰে।

যেতিয়া এজন সুস্থ ব্যক্তিৰ কৰ্টিছলৰ মাত্ৰা কমি যায়, তেতিয়া মগজুৱে (কাৰখানাৰ পৰিচালকৰ দৰে) এড্ৰিনেল গ্ৰন্থিলৈ ACTH নামৰ সংকেত (অৰ্ডাৰ) প্ৰেৰণ কৰি "কৰ্টিছল বনাবলৈ" প্ৰেৰণ কৰে। কিন্তু CAH ৰোগীৰ এড্ৰিনেল গ্ৰন্থিত কৰ্টিছল তৈয়াৰ কৰিবলৈ প্ৰয়োজনীয় এটা মূল এনজাইম বা ‘কৰ্মী’ৰ অভাৱ। গতিকে মগজুৱে যিমানেই ACTH পঠিয়াওক কিয়, কাৰখানাটোৱে কৰ্টিছল বনাব নোৱাৰে।

ইয়াৰ পৰা দুটা প্ৰশ্ন উত্থাপন হয়:

১/ শৰীৰত প্ৰয়োজনীয় কৰ্টিছল উৎপন্ন নহয় ৷

২) মগজুৰ পৰা ACTH সংকেত প্ৰবাহিত হোৱাৰ লগে লগে এড্ৰিনেল গ্ৰন্থিৰ দ্বাৰা উৎপন্ন আন এটা ধৰণৰ হৰম'ন , যাক এণ্ড্ৰজেন বুলি কোৱা হয়, অতিৰিক্তভাৱে উৎপন্ন হয় ।

এই এণ্ড্ৰজেন (যেনে টেষ্টষ্টেৰন) পুৰুষৰ হৰম’ন। পুৰুষ-মহিলা উভয়কে কিছুমানৰ প্ৰয়োজন হয়, কিন্তু CAH ত সেইবোৰ বহুত বেছি হৈ পৰে। ইয়াৰ ফলত শিশুৰ যৌৱনকালৰ আৰম্ভণি, বন্ধ্যাত্ব আৰু অন্যান্য সমস্যাৰ সৃষ্টি হ'ব পাৰে।

দশক দশক ধৰি ইয়াৰ মূল চিকিৎসা হৈছে বাহ্যিকভাৱে কৰ্টিছলৰ দৰে কাম কৰা ষ্টেৰইড (গ্লুকোকৰ্টিক’ইড) প্ৰদান কৰা। ইয়াৰ দ্বাৰা শৰীৰৰ অভাৱত থকা কৰ্টিছলৰ ঠাই লোৱাই নহয়, মগজুৰ পৰা ACTH সংকেত নিয়ন্ত্ৰণ কৰি এণ্ড্ৰজেনৰ উৎপাদন হ্ৰাস পায়। কিন্তু সমস্যাটো হ’ল ইয়াৰ বাবে স্বাভাৱিকতকৈ অধিক মাত্ৰাত ষ্টেৰইড দীৰ্ঘদিন ধৰি গ্ৰহণ কৰিব লাগে। ইয়াৰ ফলত বহুতো পাৰ্শ্বক্ৰিয়া হ'ব পাৰে, যেনে ওজন বৃদ্ধি, হাড় পাতল হোৱা, আৰু টোপনিৰ সমস্যা ৷

এই নতুন ঔষধ কেনেকৈ পালে?

বিজ্ঞানীসকলে এই ষ্টেৰইড সমস্যাৰ আন এটা সমাধান আছে নেকি বুলি ভাবিছিল। বাহ্যিকভাৱে বহুত ষ্টেৰইড দিয়াৰ পৰিৱৰ্তে যদি আমি মগজুৰ পৰা অহা ACTH সংকেত প্ৰত্যক্ষভাৱে হ্ৰাস কৰাৰ উপায় বিচাৰি পাওঁ তেন্তে কি হ’ব?

তাতেই তেওঁলোকে নতুন লক্ষ্য বিচাৰি পালে। ই আছিল মগজুৰ CRF1 নামৰ এটা ৰিচেপ্টৰ। যেতিয়া কৰ্টিছলৰ মাত্ৰা কমি যায়, তেতিয়া ACTH সংকেত CRF1 দ্বাৰা ট্ৰিগাৰ হয়। CAH ত এই প্ৰক্ৰিয়া বিঘ্নিত হয়।

গতিকে বিজ্ঞানীসকলে ভাবিলে, যদি আমি এই CRF1 টো ব্লক কৰো তেন্তে আমি ACTH ৰ উৎপাদন হ্ৰাস কৰিব পাৰিম, নহয়নে? যদি তেনেকুৱা হয় তেন্তে এণ্ড্ৰজেনৰ উৎপাদনো নিয়ন্ত্ৰণ কৰা হ’ব, আৰু ৰোগীয়ে ল’বলগীয়া ষ্টেৰইডৰ মাত্ৰাও হ্ৰাস পাব।

কোনো ঔষধ মানুহক দিয়াৰ আগতে কৰা পৰীক্ষা

নতুন ঔষধ আৱিষ্কাৰ হোৱাৰ লগে লগে মানুহক দিব নোৱাৰি। ইয়াক নিৰাপদ আৰু ফলপ্ৰসূ নে নহয় সেইটো নিশ্চিত কৰিবলৈ ধাৰাবাহিকভাৱে পৰীক্ষা কৰা প্ৰয়োজন। ক্ৰাইনেচাৰফণ্ট ঔষধে এই সকলোবোৰ পদক্ষেপৰ মাজেৰে পাৰ হৈ গ’ল।

১) পৰীক্ষাগাৰ আৰু পশুৰ পৰীক্ষা: প্ৰথম পদক্ষেপ হ’ল পৰীক্ষাগাৰত থকা কোষ আৰু জীৱ-জন্তুৰ ওপৰত ঔষধ পৰীক্ষা কৰা। ইয়াৰ দ্বাৰা ঔষধ বিষাক্ত নে অংগৰ ক্ষতি কৰিব সেয়া নিৰ্ণয় কৰা হয়। কল্পনা কৰকচোন, প্ৰতি ১০ হাজাৰ নতুন ঔষধৰ ভিতৰত প্ৰায় এটাইহে এই সকলোবোৰ বাধা অতিক্ৰম কৰি অনুমোদন লাভ কৰে।

২) ক্লিনিকেল ট্ৰায়েল: পশু পৰীক্ষা সফল হোৱাৰ পিছত মানৱ পৰীক্ষা কেইবাটাও পৰ্যায়ত কৰা হয়।

Crinecerfont ৰ পৰীক্ষাৰ ফলাফল কেনেকুৱা?

এই ঔষধৰ ওপৰত কৰা পৰীক্ষাত অতি ভাল ফলাফল পোৱা গৈছে। বিশেষকৈ দ্বিতীয় পৰ্যায় আৰু তৃতীয় পৰ্যায়ৰ পৰীক্ষাসমূহ অতি গুৰুত্বপূৰ্ণ।

দ্বিতীয় পৰ্যায় - সৰু শিশুৰ ফলাফল

ইয়াত CAH ৰোগী সৰু ল’ৰা-ছোৱালীৰ (১৪-১৭ বছৰ বয়সৰ) এটা সৰু গোটক ১৪ দিনৰ বাবে এই ঔষধ দিয়া হৈছিল আৰু তেওঁলোকৰ হৰম’নৰ মাত্ৰাৰ পৰিৱৰ্তন দেখা গৈছিল। ফলাফল আচৰিত ধৰণৰ আছিল।

• ACTH (মগজুৰ সংকেত) ৫৭% হ্ৰাস পায় ।
• 17-OHP (এণ্ড্ৰজেন উৎপাদনৰ এটা সূচক) 69% হ্ৰাস পায় ।
• এণ্ড্ৰষ্টেনডাইয়ন (এবিধ এণ্ড্ৰজেন) ৫৮% হ্ৰাস পায় ।

তৃতীয় পৰ্যায় - বৃহৎ গোটৰ ফলাফল

এই ফলাফলত উৎসাহিত হৈ বিজ্ঞানীসকলে প্ৰাপ্তবয়স্ক আৰু শিশুক ব্যৱহাৰ কৰি দুটা বৃহৎ পৰীক্ষা চলাইছিল, য’ত কিছুমানক ক্ৰাইনেচাৰফণ্ট ঔষধ দিয়া হৈছিল আৰু আন কিছুমানক ঔষধৰ দৰে দেখা যোৱা প্লেচেব’ দিয়া হৈছিল যদিও কোনো প্ৰভাৱ পৰা নাছিল।

এই ফলাফলসমূহে স্পষ্টভাৱে দেখুৱাইছে যে ক্ৰাইনেচাৰফণ্টে এণ্ড্ৰজেনৰ মাত্ৰা নিয়ন্ত্ৰণ কৰাত সহায় কৰে, লগতে দীৰ্ঘম্যাদীভাৱে ৰোগীৰ বাবে ক্ষতিকাৰক হ’ব পৰা ষ্টেৰইডৰ মাত্ৰাও হ্ৰাস কৰে।

এই ঔষধ কিমান নিৰাপদ?

অধ্যয়নত দেখা গৈছে যে এই ঔষধৰ কাৰ্যতঃ কোনো গুৰুতৰ পাৰ্শ্বক্ৰিয়া নাই। ৰিপৰ্ট কৰা পাৰ্শ্বক্ৰিয়াৰ অধিকাংশই সামান্য আৰু সাময়িক।

• ভাগৰ
• মূৰৰ বিষ
• নাক ঠাণ্ডা বা বন্ধ হৈ যোৱা
• পেশী বা পেটৰ বিষ
• গাঁঠিৰ বিষ

এই ঔষধৰ সৈতে অহা একমাত্ৰ ডাঙৰ সতৰ্কবাণীটো হ'ল যে যদি আপুনি আপোনাৰ চিকিৎসকে দিয়া ষ্টেৰইডৰ সঠিক মাত্ৰা গ্ৰহণ নকৰে , তেন্তে আপোনাৰ কৰ্টিছলৰ মাত্ৰা বিপজ্জনকভাৱে কম হ'ব পাৰে, যাৰ ফলত এড্ৰিনেল ইনচুফিচিয়েন্সি নামৰ জীৱন সংকটজনক অৱস্থাৰ সৃষ্টি হ'ব পাৰে। কিন্তু অধ্যয়নত ঔষধ সঠিকভাৱে গ্ৰহণ কৰা কোনোৱেই এই অৱস্থাৰ সন্মুখীন হোৱা নাই ৷ চিকিৎসকৰ নিৰ্দেশনা মানি চলিব লাগে।

CAH চিকিৎসাৰ বাবে নতুন আশা

এই সফল ফলাফলৰ বাবেই আমেৰিকাৰ এফ ডি এ (ঔষধ অনুমোদন কৰা মূল সংস্থা)ই এই ঔষধৰ বাবে বিশেষ অনুমোদন প্ৰদান কৰিছে। Crinecerfont (ব্ৰেণ্ড নাম Crenessity) CAH ৰ নিৰাময় নহয়। অৱশ্যে CAH ৰ চিকিৎসাৰ ক্ষেত্ৰত ই এক ডাঙৰ পদক্ষেপ।

চিকিৎসকে এতিয়া আপোনাৰ বৰ্তমানৰ ষ্টেৰইড চিকিৎসা (এড-অন থেৰাপী)ৰ উপৰিও এই ঔষধ প্ৰেছক্ৰিপচন কৰিব পাৰে। ইয়াৰ ফলত আপোনাৰ ষ্টেৰইডৰ মাত্ৰা হ্ৰাস কৰাত সহায়ক হ’ব পাৰে। অৰ্থাৎ ষ্টেৰইডৰ পৰা কম পাৰ্শ্বক্ৰিয়া অনুভৱ কৰিব পাৰে, হৰম’নৰ মাত্ৰা ভালদৰে নিয়ন্ত্ৰণ কৰিব পাৰে, আৰু জীৱনৰ মানদণ্ড উন্নত হ’ব পাৰে।