Έχει κάποιος στην οικογένειά σας ή κάποιος που γνωρίζετε συγγενή προβλήματα όρασης; Μερικές φορές αυτά προκαλούνται από γενετικές ασθένειες που μεταδίδονται από γενιά σε γενιά. Μέρα με τη μέρα, η όραση μπορεί να μειωθεί και τελικά να γίνει εντελώς αόρατη. Έτσι, σήμερα θα μιλήσουμε για την πιο πρόσφατη και προηγμένη θεραπεία στην ιατρική επιστήμη που αντιμετωπίζει μια τόσο σπάνια, κληρονομική οφθαλμική ασθένεια. Το όνομά της είναι Voretigene Neparvovec.
Με απλά λόγια, τι είναι το Voretigene Neparvovec;
Αυτό δεν είναι φάρμακο όπως τα χάπια, οι κάψουλες ή οι αλοιφές που χρησιμοποιούμε συνήθως. Αυτό ονομάζεται Γονιδιακή Θεραπεία . Η εμπορική ονομασία αυτού είναι LUXTURNA .
Αυτή η θεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας συγκεκριμένης κληρονομικής οπτικής βλάβης που επηρεάζει τον αμφιβληστροειδή των ματιών μας. Συγκεκριμένα, αντιμετωπίζει ένα πρόβλημα όρασης που προκαλείται από ένα ελάττωμα στο γονίδιο RPE65 στο σώμα μας.
Τι είναι, λοιπόν, αυτή η γονιδιακή θεραπεία;
Φανταστείτε ότι υπάρχει ένα μεγάλο βιβλίο με οδηγίες για το πώς πρέπει να λειτουργεί το καθετί στο σώμα μας. Αυτό το βιβλίο είναι τα γονίδιά μας. Μερικές φορές, σε μία σελίδα αυτού του βιβλίου, δηλαδή σε ένα γονίδιο, μπορεί να υπάρχει ένα λάθος, ένα σφάλμα. Το σφάλμα στο γονίδιο που ονομάζεται RPE65 είναι ένα τέτοιο πράγμα.
Αυτή η θεραπεία, που ονομάζεται Voretigene Neparvovec, χρησιμοποιεί έναν ακίνδυνο ιό ως φορέα για να εισαγάγει ένα σωστό αντίγραφο του γονιδίου σε κύτταρα που έχουν το ελαττωματικό γονίδιο. Είναι σαν να αντικαθιστούμε μια σελίδα με λάθος οδηγίες με μια νέα σελίδα με τις σωστές οδηγίες. Μετά από αυτό, τα κύτταρα του οφθαλμού είναι σε θέση να λειτουργήσουν ξανά σωστά και, μέσω αυτού, η χαμένη όραση μπορεί να αποκατασταθεί σε κάποιο βαθμό ή ακόμα και να σταματήσει η περαιτέρω απώλεια όρασης.
Αυτό είναι πραγματικά ένα σημαντικό άλμα προς τα εμπρός στην ιατρική επιστήμη. Είναι η μόνη μεγάλη ελπίδα ότι υπάρχει πλέον μια επιτυχημένη θεραπεία για μια προηγουμένως ανίατη πάθηση.
Πράγματα που πρέπει να ενημερώσετε τον γιατρό σας πριν υποβληθείτε σε αυτή τη θεραπεία
Επειδή πρόκειται για μια πολύ συγκεκριμένη θεραπεία, είναι απαραίτητο ο γιατρός σας να γνωρίζει το πλήρες ιστορικό της υγείας σας. Φροντίστε να του ενημερώσετε για τα ακόλουθα:
- Άλλες οφθαλμικές παθήσεις: Οποιαδήποτε άλλη οφθαλμική νόσος ή πρόβλημα όρασης που έχετε ήδη (π.χ. καταρράκτης, γλαύκωμα).
- Αλλεργίες: Παρακαλούμε ενημερώστε μας εάν έχετε κάποια αλλεργία σε αυτό το φάρμακο (voretigene neparvovec), σε οποιοδήποτε άλλο φάρμακο, τροφή, χρωστικές ουσίες ή συντηρητικά.
- Εγκυμοσύνη και θηλασμός:Εάν είστε έγκυος, προσπαθείτε να μείνετε έγκυος ή θηλάζετε, φροντίστε να ενημερώσετε τον γιατρό σας.
Πώς χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο;
Δεν πρόκειται για σπιτική θεραπεία. Πρόκειται για ένεση στο μάτι . Πραγματοποιείται από ειδικά εκπαιδευμένο οφθαλμίατρο σε ένα πολύ ελεγχόμενο, καθαρό περιβάλλον, όπως ένα χειρουργείο νοσοκομείου. Επομένως, δεν υπάρχει λόγος ανησυχίας, η ασφάλειά σας διασφαλίζεται στο μέγιστο δυνατό βαθμό.
Μπορεί αυτό να δοθεί σε μικρά παιδιά;
Ναι. Αυτή η θεραπεία μπορεί να χορηγηθεί σε παιδιά ηλικίας από ενός έτους, υπό κατάλληλες συνθήκες. Ωστόσο, η τελική απόφαση λαμβάνεται από τον παιδίατρο και τον οφθαλμίατρο που εξετάζουν το παιδί σας. Εάν χορηγείτε αυτή τη θεραπεία σε ένα παιδί, είναι πολύ σημαντικό να μιλήσετε διεξοδικά με την ιατρική ομάδα και να του εξηγήσετε τα πάντα.
Τι συμβαίνει εάν πάρετε υπερβολική δόση φαρμάκου;
Δεδομένου ότι αυτό χορηγείται σε νοσοκομείο, υπό την πλήρη επίβλεψη γιατρών, οι πιθανότητες εμφάνισης «υπερβολικής δόσης» είναι πολύ χαμηλές. Ωστόσο, εάν υπάρχει οποιαδήποτε υποψία ότι έχει συμβεί κάτι τέτοιο, το προσωπικό του νοσοκομείου θα λάβει άμεσα μέτρα. Κανονικά, σε μια τέτοια περίπτωση , ενημερώνεται το Εθνικό Κέντρο Πληροφοριών Δηλητηριάσεων στο Εθνικό Νοσοκομείο του Κολόμπο ή η πλησιέστερη Μονάδα Επειγόντων Περιστατικών (ETU).
Πράγματα που πρέπει να λάβετε υπόψη κατά τη διάρκεια και μετά τη θεραπεία
Κατά τη διάρκεια και μετά τη θεραπεία, οι γιατροί θα σας παρακολουθούν στενά. Έχετε επίσης μεγάλη ευθύνη.
Εάν παρατηρήσετε οποιεσδήποτε αλλαγές στην όρασή σας - όπως μειωμένη όραση, θολή όραση, μαύρες κηλίδες που επιπλέουν μπροστά στα μάτια σας, αυξημένη ευαισθησία στο φως ή πόνο ή ερυθρότητα των ματιών - ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας. Αυτό είναι πολύ σημαντικό.
Ποιες είναι οι πιθανές παρενέργειες;
Όπως συμβαίνει με κάθε ιατρική θεραπεία, υπάρχουν ορισμένες πιθανές παρενέργειες. Να είστε ιδιαίτερα προσεκτικοί με τα ακόλουθα.
| Παρενέργειες που πρέπει να αναφέρονται αμέσως στον γιατρό | |
|---|---|
| Παρενέργεια | Περιγραφή |
| Αλλεργικές αντιδράσεις | Δερματικό εξάνθημα, κνησμός, πρήξιμο του σώματος, ιδιαίτερα του προσώπου, των χειλιών ή της γλώσσας. |
| Αιμορραγία από το μάτι | Αιμορραγία εντός ή εκτός του ματιού. |
| Αλλαγές στην όραση | Θολή όραση, εμφάνιση μαύρων κουκκίδων ή διχτυών που αιωρούνται μπροστά στα μάτια, εμφάνιση λάμψεων φωτός. |
| Πόνος στα μάτια | Επίμονος ή σοβαρός πόνος στα μάτια. |
| Αυξημένη πίεση των ματιών | Αίσθημα πίεσης στο εσωτερικό του ματιού. Αυτό θα ελεγχθεί από τον γιατρό. |
| Καταρράκτης | Θολή όραση μετά τη θεραπεία. |
Αυτή η λίστα ενδέχεται να μην περιλαμβάνει όλες τις παρενέργειες. Εάν εμφανίσετε ασυνήθιστα συμπτώματα, μιλήστε με τον γιατρό σας σχετικά.
Μήνυμα για το σπίτι
- Το Voretigene neparvovec (LUXTURNA) είναι μια ειδική γονιδιακή θεραπεία για μια κληρονομική οφθαλμική νόσο που προκαλείται από ένα ελάττωμα στο γονίδιο RPE65.
- Αυτή η θεραπεία πραγματοποιείται σε νοσοκομείο από εξειδικευμένο χειρουργό οφθαλμίατρο, ο οποίος εγχέει μια ένεση στο μάτι .
- Πριν από τη θεραπεία, δώστε στον γιατρό μια πλήρη περιγραφή όλων των ιατρικών σας παθήσεων, των αλλεργιών σας και του εάν είστε έγκυος ή όχι.
- Μετά τη θεραπεία, εάν παρατηρήσετε οποιεσδήποτε αλλαγές στην όραση, πόνο στα μάτια ή ερυθρότητα, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας .
- Αυτή δεν είναι μια θεραπεία για όλους. Το αν αυτή η θεραπεία είναι κατάλληλη για εσάς ή όχι θα καθοριστεί μετά από ενδελεχή ιατρική εξέταση.
💬 Comments (0)
Δεν έχουν δημοσιευτεί ακόμη σχόλια. Προσθέστε το σχόλιό σας εδώ για πρώτη φορά.
Προσθέστε το σχόλιό σας