Bonaj novaĵoj por pacientoj kun CAH (Denaska Adrena Hiperplazio)! Ni parolu pri Crinecerfont

Se vi aŭ iu en via familio havas malsanon nomatan Denaska Adrena Hiperplazio (CAH), ĉi tio estos tre grava novaĵo por vi. Post 70 jaroj, nova kuracado specife por ĉi tiu malsano nun estis aprobita. Ĉi tio estas vere granda espero por homoj vivantaj kun CAH. Do ni rigardu kio estas ĉi tiu nova medikamento, kiel ĝi funkcias, kaj kiaj estas la avantaĝoj.

Unue, ni komprenu, kio estas CAH?

Simple dirite, CAH estas genetika malsano, kiu influas niajn surrenajn glandojn. Ĉi tiuj glandoj situas super niaj renoj. Ili produktas plurajn hormonojn, kiuj estas esencaj por nia korpo.

Pensu pri la surrena glando kiel fabriko. La ĉefa produkto de ĉi tiu fabriko estas hormono nomata kortizolo. Ĉi tiu estas tre grava hormono, kiu helpas nian korpon trakti streson, malsanon kaj danĝeron.

Kiam la niveloj de kortizolo en sana persono malaltiĝas, la cerbo (kiel fabrikestro) sendas signalon (ordonon) nomatan ACTH al la surrena glando por "produkti kortizolon". Sed ĉe iu kun CAH, al la surrena glando mankas ŝlosila enzimo, aŭ "laboristo", bezonata por produkti kortizolon. Do, kiom ajn da ACTH la cerbo sendas, la fabriko ne povas produkti kortizolon.

Tio levas du demandojn:

1. La korpo ne produktas la necesan kortizolon .

2. Dum ACTH-signaloj el la cerbo daŭre fluas, alia speco de hormono produktita de la surrena glando , nomataj androgenoj, estas produktita troe .

Ĉi tiuj androgenoj (ekz. testosterono) estas viraj hormonoj. Kaj viroj kaj virinoj bezonas iujn el ili, sed ĉe katarakta hiperaktiveco (CAH), ili fariĝas tro altaj. Tio povas kaŭzi fruan puberecon, malfekundecon kaj aliajn problemojn kun la disvolviĝo de infano .

Dum jardekoj, la ĉefa kuracado por tio estis administri steroidojn (glukokortikoidojn) ekstere, kiuj agas kiel kortizolo. Tio ne nur anstataŭigas la kortizolon, kiu mankas al la korpo, sed ankaŭ kontrolas la ACTH-signalon de la cerbo, reduktante la produktadon de androgenoj. Tamen, la problemo estas, ke tio postulas preni pli altajn dozojn de steroidoj ol normale dum longa tempo. Tio povas kaŭzi multajn kromefikojn, kiel ekzemple pezpliiĝon, maldikiĝon de ostoj kaj dormoproblemojn .

Kiel vi trovis ĉi tiun novan medikamenton?

Sciencistoj scivolis ĉu ekzistas alia solvo al ĉi tiu steroida problemo. Anstataŭ doni multajn steroidojn ekstere, kio se ni trovus manieron rekte redukti la ACTH-signalon venantan de la cerbo?

Tie ili trovis novan celon. Ĝi estis receptoro en la cerbo nomata CRF1. Kiam la niveloj de kortizolo malaltiĝas, la ACTH-signalo estas ekigita de CRF1. Ĉe CAH, ĉi tiu procezo estas interrompita.

Do sciencistoj pensis, se ni blokas ĉi tiun CRF1, ni povus redukti la produktadon de ACTH, ĉu ne? Se tio okazos, la produktado de androgenoj ankaŭ estos kontrolita, kaj la dozo de steroidoj, kiujn la paciento bezonas preni, ankaŭ estos reduktita.

Testoj faritaj antaŭ ol doni medikamenton al homoj

Nova medikamento ne povas esti donita al homoj tuj kiam ĝi estas malkovrita. Ĝi bezonas sperti serion da testoj por konfirmi ĉu ĝi estas sekura kaj efika. La medikamento Crinecerfont trapasis ĉiujn ĉi tiujn paŝojn.

1. Laboratoria kaj bestotestado: La unua paŝo estas testi la medikamenton sur ĉeloj kaj bestoj en la laboratorio. Tio estas por determini ĉu la medikamento estas toksa aŭ ĉu ĝi damaĝos organojn. Nur imagu, nur ĉirkaŭ unu el 10 000 novaj medikamentoj trapasas ĉiujn ĉi tiujn obstaklojn kaj estas aprobita.

2. Klinikaj provoj: Post kiam bestotestado sukcesas, homaj provoj estas farataj en pluraj stadioj.

Kiaj estas la testrezultoj por Crinecerfont?

La provoj faritaj pri ĉi tiu medikamento donis tre bonajn rezultojn. Precipe la provoj de Fazo II kaj Fazo III estas tre gravaj.

Fazo II - Rezultoj de pli junaj infanoj

Ĉi tie, malgranda grupo de junaj infanoj (14-17-jaraĝaj) kun CAH ricevis la medikamenton dum 14 tagoj kaj oni observis ŝanĝojn en iliaj hormonniveloj. La rezultoj estis surprizaj.

• ACTH (cerba signalo) malpliiĝis je 57% .
• 17-OHP (indikilo de androgenproduktado) malpliiĝis je 69% .
• Androstenediono (tipo de androgeno) malpliiĝis je 58% .

Fazo III - Rezultoj de grandaj grupoj

Kuraĝigitaj de ĉi tiuj rezultoj, sciencistoj faris du grandajn provojn uzante plenkreskulojn kaj infanojn, kie al iuj oni donis la medikamenton Crinecerfont kaj al aliaj placebo, kiu aspektis kiel medikamento sed ne havis efikon.

Ĉi tiuj rezultoj klare montras, ke Crinecerfont helpas kontroli la nivelojn de androgenoj, samtempe reduktante la dozon de steroidoj, kiuj povas esti damaĝaj por pacientoj longtempe.

Kiom sekura estas ĉi tiu medikamento?

Studoj montris, ke ĉi tiu medikamento havas praktike neniujn gravajn kromefikojn. La plej multaj el la raportitaj kromefikoj estas negravaj kaj provizoraj.

• Laceco
• Kapdoloro
• Malvarma aŭ ŝtopita nazo
• Muskola aŭ abdomena doloro
• Artika doloro

La sola grava averto, kiu venas kun ĉi tiu medikamento, estas, ke se vi ne prenas la precizan dozon de steroidoj, kiun via kuracisto preskribas , viaj kortizolaj niveloj povas fali danĝere malalte, kondukante al vivminaca kondiĉo nomata adrena malfunkcio. Tamen, neniu, kiu prenis la medikamenton ĝuste en la studoj, spertis ĉi tiun kondiĉon . Tial estas tre grave sekvi la instrukciojn de via kuracisto.

Nova espero por CAH-traktado

Pro ĉi tiuj sukcesaj rezultoj, la FDA (la ĉefa agentejo kiu aprobas medikamentojn) en Usono donis specialan aprobon por ĉi tiu medikamento. Crinecerfont (marknomo Crenessity) ne estas kuracilo por CAH. Tamen, ĝi estas grava paŝo antaŭen en la traktado de CAH.

Kuracistoj nun povas preskribi ĉi tiun medikamenton aldone al via nuna steroida kuracado (aldona terapio) . Tio povas helpi redukti vian steroidan dozon. Tio signifas, ke vi eble spertos malpli da kromefikoj de steroidoj, pli bone kontrolos viajn hormonnivelojn, kaj havos pli bonan vivokvaliton.