Nws yog ib qho ib txwm muaj uas yuav ntshai thiab xav tsis thoob thaum tus kws kho mob qhia koj tias ib tug neeg hauv koj tsev neeg, tshwj xeeb tshaj yog ib tug menyuam yaus, muaj tus kab mob Pompe. Nws yog ib qho kab mob tsis tshua muaj, yog li nws yog ib qho ib txwm muaj uas yuav txhawj xeeb. Tab sis cia kuv qhia rau koj, tsis txhob txhawj. Txawm hais tias tam sim no tsis muaj kev kho rau tus kab mob no, muaj ntau txoj kev kho mob zoo uas tuaj yeem pab cov neeg mob nyob ntev dua thiab muaj teeb meem tsawg dua.
Txoj kev kho mob tseem ceeb rau tus kab mob Pompe yog ERT (Enzyme Replacement Therapy).
Hais yooj yim xwb, tus kab mob Pompe yog tshwm sim los ntawm qhov tsis muaj ib qho enzyme uas tseem ceeb rau cov leeg nqaij hauv peb lub cev. Thaum cov enzyme no ploj lawm, ib hom suab thaj hu ua glycogen yuav sib sau ua ke hauv cov cell, ua rau cov leeg nqaij puas tsuaj. Xav txog nws zoo li muaj cov neeg ua haujlwm me me ua haujlwm hauv peb lub cev, thiab peb hu lawv ua enzymes. Hauv tus kab mob Pompe, tus neeg ua haujlwm no tsis ua haujlwm zoo.
Yog li, Kev Kho Mob Hloov Enzyme (ERT) yog qhov chaw uas peb muab cov enzyme uas ploj lawm, lossis cov neeg ua haujlwm, los ntawm sab nraud lub cev. Rau qhov no, cov tshuaj uas muaj cov enzyme tsim hu ua 'alglucosidase alfa' raug muab rau lub cev los ntawm cov leeg ntshav (IV infusion). Kev kho mob no yog tib txoj kev kho mob uas tau pom zoo rau tus kab mob Pompe tam sim no.
Kev kho mob ERT no tau ua rau cov neeg mob Pompe muaj sia nyob ntev dua, tshwj xeeb yog cov menyuam mos. Yav dhau los, nws tsis tshua muaj menyuam mos uas muaj tus kab mob no kom muaj sia nyob dhau ib xyoos.
Yog tsis muaj kev kho mob ERT, cov menyuam mos uas muaj tus kab mob Pompe maj mam ua rau lawv cov leeg nqaij plawv tuab zuj zus, ua rau lwm cov leeg nqaij hauv lawv lub cev tsis muaj zog, thiab tuag hauv thawj xyoo ntawm lawv lub neej. Lawv kuj poob cov leeg nqaij uas xav tau los ua pa. Tom qab kev kho mob ERT pib, qhov xwm txheej no tau hloov pauv tag nrho. Cov menyuam mos uas tau txais kev kho mob ERT thawj zaug tam sim no muaj hnub nyoog 20 xyoo.
Vim li cas nws thiaj li tseem ceeb heev rau kev pib kho mob thaum ntxov?
Qhov no yog qhov tseem ceeb tshaj plaws. Kev kho mob ERT tuaj yeem tiv thaiv tus kab mob kom tsis txhob loj zuj zus, tab sis nws tsis tuaj yeem kho qhov kev puas tsuaj uas tau ua rau cov leeg nqaij lawm. Qhov no txhais tau tias yog tias kev kho mob qeeb, koj yuav poob peev xwm ua pa lossis taug kev.
Cov kws kho mob sim pib kho ERT hauv ob peb hnub thawj zaug ntawm lub neej , tshwj xeeb tshaj yog rau cov menyuam mos, tom qab kuaj pom tus mob. Txawm tias qeeb me ntsis tuaj yeem ua rau tus menyuam tsis taug kev mus tas li.
Rau cov neeg uas muaj tus kab mob Pompe lig, tus kws kho mob yuav kuaj xyuas thiab saib xyuas cov tsos mob kom paub lub sijhawm zoo tshaj plaws los pib ERT.
Qhov no tsis yog kev taug kev ib leeg xwb - kev txhawb nqa los ntawm pab pawg kws tshaj lij
Txawm hais tias kev kho mob ERT tuaj yeem cawm tau txoj sia los xij, nws tsis txaus. Yuav kom muab tau lub neej zoo tshaj plaws rau ib tus neeg uas muaj tus kab mob Pompe, xav tau ib pab pawg kws tshwj xeeb ntau yam. Tus kws kho mob caj ces feem ntau yog tus thawj coj saib xyuas kev kho mob.
Saib daim ntawv hauv qab no rau cov hom kws tshwj xeeb uas yuav xav tau rau qhov no thiab hom kev txhawb nqa uas lawv yuav muab.
| Kws kho mob tshwj xeeb/kws kho mob | Lawv tau txais kev pab dab tsi? |
|---|---|
| Kws Kho Mob Plawv | Cov teebmeem rau lub plawv raug saib xyuas thiab kev kho mob tsim nyog raug sau tseg. |
| kws kho mob ntsws | Lawv yuav saib xyuas qhov teeb meem ua pa thiab muab cov tshuab ua pa yog tias tsim nyog. |
| Kws Kho Mob Plab Hnyuv | Kho cov teeb meem nqos thiab cov teeb meem ntawm lub plab zom mov. |
| Kws noj haus | Muab cov khoom noj khoom haus uas tsim nyog rau kev loj hlob zoo, thiab yog tias tsim nyog, kev noj zaub mov tshwj xeeb lossis pub los ntawm lub raj mis pub mis yog qhov pom zoo. |
| Kws Kho Mob Lub Cev | Muaj kev tawm dag zog thiab kev kho mob los txhawb cov leeg nqaij thiab txo qhov qaug zog. |
| Kws Kho Mob Ua Haujlwm | Pab lawv ua tej hauj lwm txhua hnub (xws li hnav khaub ncaws, noj mov, thiab lwm yam) ntawm lawv tus kheej. Yog tias tsim nyog, lawv raug qhia kom siv cov khoom siv pab xws li pas nrig. |
| Kws Kho Kev Hais Lus | Pab kov yeej qhov teeb meem hais lus uas tshwm sim los ntawm qhov tsis muaj zog ntawm cov leeg ntawm lub ntsej muag thiab tus nplaig. |
Lwm yam kev kho mob ntxiv rau ERT
Cov tshuaj uas cuam tshuam rau lub cev tiv thaiv kab mob
Qee tus menyuam lub cev paub qhov kev kho mob enzyme (ERT) no uas tau muab sab nraud ua 'txawv teb chaws' thiab pib tsim cov tshuaj tiv thaiv kab mob tawm tsam nws. Qhov no hu ua 'CRIM-negative' mob. Yog tias qhov no tshwm sim, kev kho mob ERT yuav tsis ua haujlwm zoo.
Yuav kom tiv thaiv tau qhov no, cov kws kho mob yuav pib kho mob kom tiv thaiv tau tus kab mob (ITI) . Hauv qhov no, nrog rau kev kho mob ERT, muaj ntau yam tshuaj uas tswj tau lub cev tiv thaiv kab mob.
- Rituximab
- Methotrexate
- Cov tshuaj immunoglobulin txhaj rau hauv cov hlab ntsha (IVIG)
Cov tshuaj no ua yog "ua kom" lub cev tiv thaiv kab mob xav tias ERT yog ib yam dab tsi uas yog lub cev li. Ces lub cev yuav tsis tawm tsam ERT.
Kev kho lub cev thiab kev kho mob ua haujlwm
Vim tias cov leeg tsis muaj zog yog ib qho tseem ceeb ntawm tus kab mob Pompe, kev kho lub cev yog qhov tseem ceeb. Nws tuaj yeem pab txhawb cov leeg thiab tswj kev ua haujlwm ntawm lub cev. Kev kho mob ua haujlwm kuj tseem tuaj yeem pab txhim kho cov txuj ci uas xav tau los ua cov haujlwm txhua hnub ntawm lawv tus kheej.
Kev kho mob hais lus thiab kev noj haus
Vim tias cov leeg nqaij uas yuav tsum tau zom thiab nqos zaub mov yuav tsis muaj zog, tus kws kho kev hais lus tuaj yeem pab nrog kev tawm dag zog nqos. Tsis tas li ntawd, qee zaum yuav xav tau lub raj mis pub zaub mov los muab cov khoom noj khoom haus tsim nyog rau tus menyuam. Tus kws noj zaub mov tuaj yeem muab cov lus qhia tsim nyog rau qhov no.
Koj lub luag haujlwm kuj tseem ceeb heev.
Thaum nyob nrog tus kab mob Pompe, koj txoj kev koom tes ua tus neeg mob lossis niam txiv yog qhov tseem ceeb heev.
"Qhov tseem ceeb tshaj plaws uas kuv tau ua yog kawm txog tus kab mob Pompe. Nws ua rau kuv muaj kev ntseeg siab thiab kev nplij siab ntau hauv kev nyob nrog nws txhua hnub," Ryan Colburn, tus uas muaj tus kab mob no hais.
Yog li ntawd, koj yuav tsum nrog koj tus kws kho mob ua haujlwm kom nkag siab txog koj cov kev xav tau thiab ua tus thawj coj hauv kev tau txais kev kho mob zoo tshaj plaws. Tsis txhob ntshai nug koj tus kws kho mob txog cov lus nug uas koj muaj txog tus kab mob lossis kev kho mob no.
Cov Lus Qhia Txog Kev Coj Mus Tsev
- Txawm hais tias tus kab mob Pompe tsis tuaj yeem kho tau tag nrho, kev kho mob niaj hnub no tuaj yeem pab cov neeg mob kom nyob ntev dua thiab muaj lub neej zoo dua.
- Txoj kev kho mob tseem ceeb yog kev kho mob hloov enzyme (ERT). Qhov no yog kev kho mob uas cawm tau txoj sia.
- Nws yog ib qho tseem ceeb heev uas yuav tsum pib kho sai li sai tau, vim tias cov leeg nqaij puas tsuaj tsis tuaj yeem kho tau.
- Ntxiv rau ERT, kev txhawb nqa ntawm ntau tus kws tshwj xeeb, xws li kev kho lub cev, kev noj zaub mov zoo, thiab kev kho kev hais lus, yog qhov tseem ceeb.
- Ua ib tug neeg mob lossis niam txiv, koj tuaj yeem ua tiav cov txiaj ntsig zoo tshaj plaws los ntawm kev paub zoo txog tus kab mob thiab ua haujlwm nrog koj tus kws kho mob.
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