Èske ou menm oswa yon moun ou konnen tonbe malad tout tan? Èske ou tonbe malad tout tan, kit se yon grip, yon rim, yon enfeksyon zòrèy, oswa yon enfeksyon nan poumon? Pafwa gen yon rezon ki pi pwofon dèyè bagay sa yo ke nou pa panse a. Jodi a n ap pale de yon kondisyon jenetik ki ra, ki ka grav, yo rele sendwòm WHIM.
Senpleman, kisa sendwòm WHIM sa a ye?
Sendwòm WHIM lan se yon maladi jenetik ki afekte sistèm iminitè kò nou an, sa ki febli kapasite kò a pou konbat maladi. Li ra anpil. Non WHIM lan soti nan premye lèt kat sentòm prensipal maladi a. Se pa tout moun ki gen tout kat sentòm yo, men sa yo se sa ki pi komen yo.
Ann wè ki sentòm kat lèt sa yo dekri.
| Lèt | Siyifikasyon ak eksplikasyon senp |
|---|---|
| W - Veri | Vèri: Paske pasyan sa yo gen yon sistèm iminitè ki fèb, yon viris yo rele Papillomavirus Imen (HPV) ka fasilman antre nan kò a epi lakòz vèri sou po a ak nan pati jenital yo. Viris HPV sa a ogmante tou risk pou devlope sèten kalite kansè. |
| H - Ipogamaglobulinèmi | Nivo Antikò ki Ba (Ipogamaglobulinèmi): Senpleman, antikò yo tankou sòlda ki konbat mikwòb ki antre nan kò nou. Pasyan sa yo gen nivo antikò sa yo ki ba nan kò yo. Sa a se paske yo gen mwens globil blan yo rele selil B ki pwodui antikò. Kidonk, yo gen plis chans pou yo pran enfeksyon. |
| I - Enfeksyon | Enfeksyon: Akòz iminite fèb, moun sa yo souvan pran enfeksyon . Enfeksyon nan poumon, zòrèy ak po yo komen sitou. |
| M - Myelokathexis | Myelokatexis: Sa a se pwoblèm prensipal ak pi espesifik maladi sa a. Globil blan ki konbat mikwòb nan kò nou yo pwodui nan mwèl zo a. Se tankou sòlda k ap antrene nan yon kan militè. Men, lakay moun ki gen maladi sa a, globil blan sa yo pa ka soti nan mwèl zo a pou ale nan zòn enfeksyon an. Yo rete bloke andedan mwèl zo a. Kidonk, lè yon enfeksyon rive, selil yo pa vin konbat li. |
Sa ki enpòtan, se pa tout pasyan ki gen sendwòm WHIM ki devlope tout kat sentòm sa yo. Gen kèk ki ka gen sèlman sentòm ki pa grav, alòske gen lòt ki ka fè eksperyans enfeksyon grav souvan ki ka menase lavi yo.
Kijan Xolremdi (mavorixafor) fonksyone?
Jan nou te diskite pi bonè, globil blan pasyan sa yo kole nan mwèl zo a, pa vre? Rezon an se yon mitasyon nan jèn yo rele `CXCR4` nan kò nou an. Jèn `CXCR4` sa a pwodui yon pwoteyin espesyal yo rele reseptè `CXCR4`. Panse a reseptè sa a kòm gadyen kote globil blan yo kite mwèl zo a.
Kay moun ki gen sendwòm WHIM, akòz mitasyon sa a nan jèn `CXCR4` la, gad sa a pa fonksyone byen. Li kenbe baryè a fèmen. Kidonk globil blan yo pa ka soti.
Yon nouvo medikaman yo rele Xolremdi (mavorixafor) fonksyone lè li bloke reseptè CXCR4 ki pa fonksyone byen an. Se tankou w ap bay gadyen pòt la yon ti repo epi w ap louvri l. Apre sa, globil blan ki te bloke nan mwèl zo a lib pou yo antre nan san an epi ale kote yo bezwen pou konbat enfeksyon. Sa a se premye medikaman yo te apwouve an 2024 pou trete kòz fondamantal sendwòm WHIM nan.
Kijan mwen ta dwe itilize medikaman sa a?
Xolremdi se yon kapsil ou pran nan bouch yon fwa pa jou. Ou dwe pran l sou yon lestomak vid . Pi bon fason pou w pran l se fè jèn lannwit lan apre dine epi pran l byen bonè nan maten. Ou pa dwe manje oswa bwè okenn lòt bagay pandan omwen 30 minit apre w fin pran medikaman an. Dòz ou bezwen an ap depann de pwa w, kidonk doktè w la ap deside.
Ki jan yo te teste siksè medikaman sa a?
Yo fè yon etid klinik pou teste sekirite ak efikasite medikaman sa a. Li te enplike 31 pasyan ki gen sendwòm WHIM ki te gen yon mitasyon jèn CXCR4 konfime.
Anviwon mwatye nan patisipan yo nan etid la te jèn moun ki te gen ant 12 ak 17 an. Yo te divize yo an de gwoup, yo te bay yon gwoup medikaman Xolremdi a, epi yo te bay lòt gwoup la yon plasebo chak jou.
Chèchè yo te sitou gade kantite yon kalite globil blan yo rele "netrofil" nan san an. Yo te mezire konbyen tan kantite sa a te rete nan yon sèten nivo ki an sekirite (500 selil/mikrolit).
Rezilta yo trè ankourajan:
- Moun ki te pran Xolremdi te gen nivo netrofil ki te nan yon nivo ki an sekirite pandan apeprè 12 èdtan pa jou plis pase moun ki pa t pran l.
- Epitou, to enfeksyon anyèl la pou moun ki te resevwa tretman an te desann a mwens pase de pa ane , alòske pou moun ki pa t resevwa tretman an li te monte a plis pase kat pa ane.
Rezilta sa yo montre ke Xolremdi te diminye risk enfeksyon an yon fason siyifikatif grasa liberasyon globil blan. Sepandan, kenbe nan tèt ou ke menm avèk rezilta tès sa yo, repons kò w la ka varye.
Ki moun ki pa ta dwe itilize Xolremdi?
Medikaman sa a pa apwopriye pou itilize si ou gen yon maladi grav nan ren oswa nan fwa, si ou ansent oswa si w ap bay tete. Epitou, medikaman sa a ka kominike avèk kèk lòt medikaman. Se poutèt sa, li enpòtan pou ou pale ak doktè ou pou deside si Xolremdi bon pou ou.
Ki entèraksyon dwòg yo genyen ak lòt medikaman?
Sa a se yon pati ki enpòtan anpil. Xolremdi ka lakòz pwoblèm lè yo konbine li avèk lòt medikaman w ap pran yo.
- Pran Xolremdi avèk sèten medikaman (pa egzanp, inibitè `P-gp` oswa `CYP3A4`) ka ogmante efè Xolremdi epi ogmante risk pou efè segondè.
- Gen kèk lòt medikaman (pa egzanp, endiktè `CYP3A4` ki fò) ki ka diminye efikasite Xolremdi.
- Epitou, Xolremdi ka ogmante efè kèk lòt medikaman w ap pran yo (substra `CYP2D6`, `CYP3A4` oswa `P-gp`).
- An patikilye, ou ta dwe evite pran Xolremdi avèk lòt medikaman ki ka lakòz chanjman danjere nan batman kè a ("pwolongasyon QT").
Lis sa a pa konplè. Se poutèt sa, anvan ou kòmanse Xolremdi, asire w ou di doktè w tout medikaman w ap pran yo - tankou medikaman sou preskripsyon ak san preskripsyon, vitamin, remèd èrbal, ak medikaman ayurvedik.
Kijan pou jere efè segondè yo si yo rive?
Tankou nenpòt medikaman, Xolremdi ka gen kèk efè segondè. Sa yo se efè ki pi komen yo.
| Efè segondè | Sa ou ka fè |
|---|---|
| Kantite plakèt ki ba nan san ('Tronbositopeni') | Sa ka lakòz ou gen ematom oswa senyen fasilman. Si sa rive, enfòme doktè w imedyatman. |
| Gratèl sou po | Ou ka wè siy "pitiriaz", ki ka fè po ou sèk epi li ka kal. Pale ak doktè ou de sa. |
| Senyen nan nen | Si w gen yon senyen nan nen w, chita dwat epi sèvi ak gwo pous ou ak dwèt endèks ou pou zongle pati mou twou nen w yo ansanm. Si senyen an pa sispann apre anviwon 20 minit oswa si li anpil, chèche konsèy medikal imedyatman oswa ale nan Sèvis Ijans (SDI) ki pi pre a. |
| Vomisman | Si w ap vomi, bwè anpil likid. Pa manje anpil alafwa, manje ti repa lejè. |
| Vètij | Vètij ka lakòz tonbe. Se poutèt sa, evite bagay tankou vire tèt ou sibitman oswa leve sibitman nan yon pozisyon chita oswa kouche. |
Sa yo se pa tout efè segondè posib. Si ou gen nenpòt sentòm k ap deranje w oswa k ap fè w malalèz, asire w ou pale ak doktè w pou konsèy medikal.
Sa ou bezwen konnen lè w ap pran medikaman sa a
Yo konsidere Xolremdi kòm yon "medikaman espesyalite." Sa vle di se pa yon bagay ou ka achte nan yon famasi òdinè. Sa yo se medikaman chè yo itilize pou trete maladi ki ra ak konplèks.
Si yo preskri w medikaman sa a, espesyalis k ap trete w la ap eksplike w kijan pou w jwenn li epi nan ki famasi lopital pou w jwenn li. Pwosesis sa a ka yon ti jan konplike, men doktè w la ak anplwaye lopital la ap ba w konsèy ki nesesè yo.
Mesaj pou pote lakay ou
- Sendwòm WHIM se yon maladi jenetik ki ra ki afekte sistèm iminitè a, sa ki lakòz enfeksyon souvan.
- Xolremdi (mavorixafor) se yon nouvo medikaman ki trete kòz maladi sa a, ki ede libere globil blan ki bloke nan mwèl zo a.
- Sa a se yon kapsil ki ta dwe pran chak jou sou yon lestomak vid. Evite manje pandan 30 minit apre ou fin pran grenn nan.
- Pou evite efè segondè danjere, li enperatif pou enfòme doktè w sou tout lòt medikaman (tankou vitamin ak remèd fèy tradisyonèl) w ap pran yo.
- Si ou gen yon efè segondè grav, tankou senyen twòp, rele doktè ou imedyatman oswa ale nan Sèvis Ijans (ETU) ki pi pre a.
- Piske sa a se yon medikaman espesyalize, doktè w la ap gide w nan pwosesis pou jwenn li.
💬 Comments (0)
Pa gen okenn kòmantè ki te afiche ankò. Ajoute kòmantè ou isit la pou premye fwa.
Ajoute kòmantè ou a