Կարող եք մեր մարմինը պատկերացնել որպես մեծ հրահանգների գիրք։ Այս հրահանգների գրքում ներկայացված փոքր հրահանգները մենք անվանում ենք «գեներ» ։ Այս գեները որոշում են մեր մարմնում ամեն ինչ, օրինակ՝ մեր աչքերի գույնը, մազերի կառուցվածքը։ Այսպիսով, երբեմն այս հրահանգներից մեկում փոքր սխալը, այսինքն՝ եթե տառը փոխվում է, կարող է լուրջ հիվանդություններ առաջացնել։ Այսօր մենք խոսում ենք շատ առաջադեմ բժշկական մեթոդի մասին, որը շտկում է նման սխալ հրահանգները կամ ներմուծում է նոր ճիշտ հրահանգ։ Սա կոչվում է գենային թերապիա։
Ի՞նչ է գենային թերապիան պարզապես։
Պարզ ասած՝ գենային թերապիան գենետիկ խանգարումների բուժման հատուկ մեթոդ է: Մեր մարմնի գեները տալիս են սպիտակուցներ արտադրելու հրահանգներ: Եթե գենը փոխվում է կամ դառնում է թերի, դրա արտադրած սպիտակուցը կարող է սխալ արտադրվել կամ ընդհանրապես դադարել արտադրվել: Սա է գենետիկ խանգարումների պատճառը:
Գենային թերապիան կամ փոխում է հիվանդությունն առաջացնող արատավոր գենը , կամ ձեր բջիջներին տալիս է գենի նոր աշխատանքային պատճեն ։ Սա հաճախ միանվագ բուժում է։ Այս բուժումից հետո ձեր մարմինը կարողանում է ճիշտ արտադրել անհրաժեշտ սպիտակուցները, ինչը մեղմացնում է ախտանիշները։
Ինչպե՞ս է այս բուժումը գործում։
Գենային թերապիան գործում է երեք հիմնական եղանակով։ Եկեք նայենք ստորև բերված աղյուսակին՝ սա հստակ հասկանալու համար։
| Բուժման մեթոդ | Պարզ ասած... | Ի՞նչ ես անում։ |
|---|---|---|
| Գեների ավելացում | Նոր լավ գենի ներդրում։ | Եթե օրգանիզմում անհրաժեշտ սպիտակուցը չի արտադրվում որևէ գենի արատի պատճառով, բջիջների մեջ տեղադրվում է այդ սպիտակուցը արտադրելու կարողություն ունեցող առողջ գենի պատճենը։ |
| Գեների խմբագրում | Արատավոր գենի շտկում։ | Գիտնականները օգտագործում են հատուկ գործիքներ, ինչպիսին է CRISPR/cas9-ը ՝ հիվանդությունն առաջացնող արատավոր գենը «կտրելու և տեղադրելու» համար։ Այնուհետև այդ գենը սկսում է արտադրել ճիշտ սպիտակուցը։ |
| Գեների լռեցում | Սխալ գենի անջատում։ | Որոշ գեներ սխալ են աշխատում և արտադրում են մարմնի համար վնասակար սպիտակուցներ: Այս մեթոդը դադարեցնում է այն գենի գործառույթը, որը տալիս է նման սխալ հրահանգներ: Այսինքն՝ այն լռեցվում է: |
Ինչպե՞ս եք այս փոփոխված գեները ներմուծում օրգանիզմ։
Լավ, հիմա դուք հարց ունեք. ինչպե՞ս են այս մոդիֆիկացված գեները մտնում օրգանիզմ: Գիտնականները այս գեները փաթեթավորում են ինչ-որ բանի մեջ, ինչ-որ բանի, ինչ-որ փաթեթի մեջ: Այս փաթեթը կոչվում է «վեկտոր»: Այս վեկտորը հաճախ հատուկ մոդիֆիկացված վիրուս է:
Մի անհանգստացեք։ Սա մեզ հիվանդացնող վիրուս չէ։ Այն ամբողջությամբ վերացրել է մեզ հիվանդացնելու իր ունակությունը և փոխարենը ներմուծվել է մեր առողջ գեների մեջ։ Ինչպես առաքման միջոցը, այս կրողի միակ աշխատանքը գեները տեղափոխելն ու դրանք համապատասխան բջիջներին հասցնելն է։
Որոշ բուժումների ժամանակ ձեր սեփական արյան ցողունային բջիջներից մի քանիսը վերցվում են, լաբորատորիայում փոփոխվում, ապա վերադարձվում ձեր օրգանիզմ: Այլ դեպքերում, այդ գեները պարունակող կրիչը տրվում է ներարկման կամ երակի մեջ ներարկման տեսքով: Ժամանակի ընթացքում այս նոր գեներով բջիջները բաժանվում և բազմանում են՝ փոխարինելով հիվանդ բջիջներին: Այսպիսով, այս բուժման ազդեցությունը պետք է երկարատև լինի:
Ի՞նչ հիվանդություններ կարելի է բուժել գենային թերապիայի միջոցով։
Գենային թերապիան ամենից հաճախ հաջող է մեկ գենային արատի պատճառով առաջացած հիվանդությունների դեպքում: Ահա այն հիվանդություններից մի քանիսը, որոնց դեպքում այս բուժումը ներկայումս հաստատված է.
- Գենետիկ հիվանդություններ, որոնք ազդում են ուղեղի վրա, ինչպիսին է ուղեղային ադրենոլեյկոդիստրոֆիան ։
- Ժառանգական արյան հիվանդություններ. օրինակ ՝ մանգաղաձև բջջային անեմիա, թալասեմիա և հեմոֆիլիա ։
- Ժառանգական նյարդամկանային հիվանդություններ՝ այնպիսի վիճակներ, ինչպիսիք են Դյուշենի մկանային դիստրոֆիան և ողնաշարի մկանային ատրոֆիան։
- Ժառանգական աչքի հիվանդություններ. տեսողությանը ազդող հիվանդություններ, ինչպիսիք են Լեբերի բնածին ամաուրոզը։
- Այլ գենետիկական հիվանդություններ, ինչպիսիք են մետաքրոմատիկ լեյկոդիստրոֆիան։
Բացի այդ, քաղցկեղը և ՄԻԱՎ-ըԳիտնականները դեռևս ուսումնասիրում են, թե արդյոք գենային թերապիան կարող է օգտագործվել այնպիսի հիվանդությունների դեպքում, ինչպիսիք են...
Որո՞նք են գենային թերապիայի առավելություններն ու թերությունները։
Ինչպես ցանկացած բուժում, գենային թերապիան ունի իր առավելությունները, ինչպես նաև որոշ ռիսկեր և թերություններ։ Կարևոր է տեղյակ լինել դրանց մասին։
| Առավելություններ | Թերություններ և սահմանափակումներ |
|---|---|
| Նոր հույս. Առաջարկում է բուժման նոր տարբերակներ բազմաթիվ հիվանդությունների համար, որոնց համար այլ բուժման տարբերակներ բացակայում են։ | Հասանելիության դժվարություն. բարձր գնի և տեխնոլոգիայի սահմանափակումների պատճառով ոչ բոլորը կարող են օգտվել այս բուժումից։ |
| Հարմարավետություն. գենային թերապիաների մեծ մասը կյանքում մեկ անգամ կիրառվող բուժումներ են: Դուք կարիք չունեք ամեն օր դեղորայք ընդունելու: | Կողմնակի ազդեցություններ. Ինչպես բոլոր բուժումների դեպքում, կա կողմնակի ազդեցությունների առաջացման ռիսկ: Օրինակ՝ օրգանիզմի իմունային համակարգը կարող է արձագանքել գենի կրողին (վիրուսին): |
| Վաղ բուժում. Եթե այս բուժումը կարող է ստացվել մինչև հիվանդության կողմից մարմնին զգալի վնաս հասցնելը, ապա այդ վնասը կարող է կանխվել: | Նախապատրաստման գործընթաց. Որոշ գենային թերապիաներ պահանջում են այլ բուժումներ, ինչպիսիք են քիմիաթերապիան, նախքան բուժումը, ինչը կարող է տհաճ կողմնակի ազդեցություններ առաջացնել: |
| Հիվանդության արմատային պատճառի բուժում. միայն ախտանիշները բուժելու փոխարեն, մենք բուժում ենք հիվանդության հիմքում ընկած պատճառը, որը հենց գենետիկ արատն է։ | Դեռևս նոր ոլորտ է. չնայած սա տասնամյակներ շարունակ հետազոտական փուլում է եղել, դրա կիրառումը բժշկության մեջ դեռևս համեմատաբար նոր է։ Դեռ շատ բան կա սովորելու։ |
Գենային թերապիան մեծ հեռանկար ունի գենետիկ հիվանդություններ ունեցող մարդկանց համար: Այն կարող է բուժել հիվանդության արմատական պատճառը, այլ ոչ թե միայն ախտանիշները: Չնայած սա դեռևս զարգացող ոլորտ է, այն ունի կյանքը փոխող արդյունքներ ապահովելու ներուժ այն հիվանդների համար, ովքեր անցյալում քիչ բուժման տարբերակներ են ունեցել: Եթե դուք կամ ձեր ընտանիքի անդամներից մեկը գենետիկ հիվանդություն ունի, լավագույնն է խոսել ձեր բժշկի հետ այս մասին և ավելին իմանալ:
Տուն տանելու հաղորդագրություն
- Գենային թերապիան առաջադեմ բուժման մեթոդ է, որը շտկում է որոշ գենետիկական հիվանդությունների պատճառ հանդիսացող հիմքում ընկած գենետիկական արատը։
- Սա կամ շտկում է արատավոր գենը, կամ մարմնում ներմուծում է առողջ գենի պատճենը։
- Չնայած սա հաճախ միանգամյա բուժում է, այն ներկայումս տարածված չէ աշխարհում ամենուր և թանկ է։
- Ինչպես ցանկացած բուժման դեպքում, կան օգուտներ, ռիսկեր և կողմնակի ազդեցություններ։
- Միշտ կարևոր է քննարկել սա ձեր բժշկի հետ, նախքան նման բուժման վերաբերյալ որևէ որոշում կայացնելը։
💬 Comments (0)
Դեռևս ոչ մի մեկնաբանություն չի հրապարակվել: Ավելացրեք ձեր մեկնաբանությունն այստեղ առաջին անգամ:
Ավելացրեք ձեր մեկնաբանությունը