Qualcuno nella tua famiglia, o qualcuno che conosci, ha un difetto visivo congenito? A volte questi difetti sono causati da malattie genetiche che si trasmettono di generazione in generazione. Giorno dopo giorno, la vista può peggiorare, fino a diventare completamente invisibile. Oggi parleremo quindi del trattamento più recente e avanzato della scienza medica per questa rara malattia oculare ereditaria: il Voretigene Neparvovec.
In parole semplici, cos'è Voretigene Neparvovec?
Non si tratta di un farmaco come le pillole, le capsule o le pomate che usiamo di solito. Si chiama terapia genica . Il nome commerciale è LUXTURNA .
Questo trattamento viene utilizzato per curare una specifica disabilità visiva ereditaria che colpisce la retina dei nostri occhi. Nello specifico, cura un problema della vista causato da un difetto nel gene RPE65 presente nel nostro organismo.
Quindi, cos'è questa terapia genica?
Immaginate un grande libro con le istruzioni su come ogni cosa nel nostro corpo dovrebbe funzionare. Questo libro sono i nostri geni . A volte, in una pagina di questo libro, cioè in un gene, può esserci un errore, un'anomalia. L'errore nel gene chiamato RPE65 è uno di questi.
Questo trattamento, chiamato Voretigene Neparvovec, utilizza un virus innocuo come vettore per inserire una copia corretta del gene nelle cellule che presentano il gene difettoso. È come sostituire una pagina con istruzioni errate con una nuova pagina con le istruzioni corrette. In seguito, le cellule oculari sono in grado di funzionare di nuovo correttamente e, di conseguenza, la vista persa può essere parzialmente ripristinata o addirittura arrestata.
Si tratta di un vero e proprio balzo in avanti nella scienza medica. Rappresenta l'unica grande speranza di trovare finalmente una cura efficace per una patologia precedentemente incurabile.
Informazioni da comunicare al medico prima di sottoporsi a questo trattamento
Poiché si tratta di una terapia molto specifica, è fondamentale che il medico sia a conoscenza della tua anamnesi completa. Assicurati di informarlo/a di quanto segue:
- Altre malattie oculari: qualsiasi altra malattia oculare o problema alla vista di cui si soffre già (ad esempio, cataratta, glaucoma).
- Allergie: Vi preghiamo di informarci se avete allergie a questo medicinale (voretigene neparvovec), ad altri medicinali, alimenti, coloranti o conservanti.
- Gravidanza e allattamento:Se sei incinta, stai cercando di rimanere incinta o stai allattando, assicurati di informare il tuo medico.
Come si usa questo medicinale?
Non si tratta di un rimedio casalingo. Si tratta di un'iniezione nell'occhio . Questa procedura viene eseguita da un chirurgo oculista specializzato in un ambiente controllato e sterile, come una sala operatoria ospedaliera. Quindi non c'è nulla di cui preoccuparsi, la vostra sicurezza è garantita al massimo grado.
Si può dare a questo prodotto ai bambini piccoli?
Sì. Questo trattamento può essere somministrato a bambini a partire da un anno di età, in circostanze appropriate. Tuttavia, la decisione finale spetta al pediatra e all'oculista che visitano il bambino. Se si decide di somministrare questo trattamento a un bambino, è fondamentale parlarne approfonditamente con l'équipe medica e spiegare tutto nei minimi dettagli.
Cosa succede se si assumono troppi farmaci?
Poiché la somministrazione avviene in ospedale, sotto la piena supervisione dei medici, le probabilità di un sovradosaggio sono molto basse. Tuttavia, in caso di sospetto di un sovradosaggio, il personale ospedaliero interverrà immediatamente. Normalmente, in questi casi , viene informato il Centro Nazionale Antiveleni dell'Ospedale Nazionale di Colombo o il più vicino Pronto Soccorso.
Aspetti da considerare durante e dopo il trattamento.
Durante e dopo il trattamento, i medici ti monitoreranno attentamente. Anche tu hai una grande responsabilità.
Se noti qualsiasi cambiamento nella tua vista , come una diminuzione dell'acuità visiva, visione offuscata, macchie nere che fluttuano davanti agli occhi, maggiore sensibilità alla luce, dolore o arrossamento agli occhi, informa immediatamente il tuo medico. Questo è molto importante.
Quali sono i possibili effetti collaterali?
Come per qualsiasi trattamento medico, possono verificarsi alcuni effetti collaterali. Presta particolare attenzione ai seguenti.
| Effetti collaterali che devono essere segnalati immediatamente al medico | |
|---|---|
| Effetto collaterale | Descrizione |
| Tutte le reazioni | Eruzione cutanea, prurito, gonfiore del corpo, in particolare del viso, delle labbra o della lingua. |
| Sanguinamento dall'occhio | Sanguinamento all'interno o all'esterno dell'occhio. |
| Cambiamenti di visione | Visione offuscata, percezione di puntini o reticoli neri fluttuanti davanti agli occhi, percezione di lampi di luce. |
| dolore agli occhi | Dolore oculare persistente o intenso. |
| Aumento della pressione oculare | Sensazione di pressione all'interno dell'occhio. Questo verrà verificato dal medico. |
| Cataratta | Visione offuscata dopo il trattamento. |
Questo elenco potrebbe non includere tutti gli effetti collaterali. Se si manifestano sintomi insoliti, si prega di parlarne con il medico.
Messaggio da portare a casa
- Voretigene neparvovec (LUXTURNA) è una terapia genica specifica per una malattia oculare ereditaria causata da un difetto nel gene RPE65.
- Questo trattamento viene eseguito in ospedale da un chirurgo oculista specializzato, che inietta un farmaco nell'occhio .
- Prima di iniziare il trattamento, fornisci al medico una descrizione completa di tutte le tue condizioni mediche, allergie e se sei incinta o meno.
- Dopo il trattamento, se si verificano cambiamenti nella vista, dolore agli occhi o arrossamento, informare immediatamente il medico .
- Questo trattamento non è adatto a tutti. L'idoneità del trattamento nel vostro caso specifico verrà stabilita solo dopo un'accurata visita medica.
💬 Comments (0)
Non è stato ancora pubblicato alcun commento. Aggiungi il tuo commento qui per la prima volta.
Aggiungi il tuo commento