Біздің денемізді үлкен нұсқаулық кітабы деп санауға болады. Біз осы нұсқаулықтағы шағын нұсқауларды «гендер» деп атаймыз. Бұл гендер біздің денеміздегі барлық нәрсені, мысалы, көзіміздің түсін, шашымыздың құрылымын анықтайды. Сондықтан, кейде осы нұсқаулықтағы нұсқаулардың біріндегі кішкентай қателік, яғни әріп өзгертілсе, ауыр ауруларға әкелуі мүмкін. Бүгін біз мұндай дұрыс емес нұсқауларды түзететін немесе жаңа дұрыс нұсқаулық енгізетін өте озық медициналық әдіс туралы айтып отырмыз. Бұл гендік терапия деп аталады.
Гендік терапия дегеніміз не?
Қарапайым тілмен айтқанда, гендік терапия - генетикалық бұзылуларды емдеудің арнайы әдісі. Біздің денеміздің гендері ақуыздарды жасау бойынша нұсқаулар береді. Егер ген өзгерсе немесе ақаулы болса, ол өндіретін ақуыз дұрыс емес өндірілуі немесе мүлдем тоқтатылуы мүмкін. Бұл генетикалық бұзылулардың себебі.
Гендік терапия ауруды тудыратын ақаулы генді өзгертеді немесе жасушаларыңызға геннің жаңа жұмыс істейтін көшірмесін береді . Бұл көбінесе бір реттік емдеу әдісі. Осы емдеуден кейін сіздің денеңіз қажетті ақуыздарды дұрыс өндіре алады, бұл симптомдарды жеңілдетеді.
Бұл емдеу қалай жұмыс істейді?
Гендік терапияның жұмыс істеуінің үш негізгі жолы бар. Мұны анық түсіну үшін төмендегі кестеге назар аударайық.
| Емдеу әдісі | Қарапайым тілмен айтқанда... | Сен не істеп жатырсың? |
|---|---|---|
| Геннің қосылуы | Жаңа жақсы генді енгізу. | Егер белгілі бір геннің ақауына байланысты ағзада қажетті ақуыз өндірілмесе, сол ақуызды жасай алатын сау геннің көшірмесі жасушаларға енгізіледі. |
| Гендерді редакциялау | Ақаулы генді түзету. | Ғалымдар ауруды тудыратын ақаулы генді «кесіп алып, қою» үшін CRISPR/cas9 сияқты арнайы құралдарды пайдаланады. Содан кейін сол ген дұрыс ақуызды өндіре бастайды. |
| Гендерді үнсіздендіру | Дұрыс емес генді өшіру. | Кейбір гендер дұрыс жұмыс істемейді және ағзаға зиянды ақуыздар жасайды. Бұл әдіс мұндай дұрыс емес нұсқаулар беретін геннің қызметін тоқтатады. Яғни, ол дыбыссыздандырылады. |
Бұл модификацияланған гендерді денеге қалай енгізуге болады?
Жарайды, енді сізде сұрақ бар: Бұл өзгертілген гендерді денеге қалай енгізуге болады? Ғалымдар бұл гендерді пакет сияқты нәрсеге салады. Бұл пакет «вектор» деп аталады. Бұл вектор көбінесе арнайы өзгертілген вирус болып табылады.
Алаңдамаңыз! Бұл бізді ауруға шалдықтыратын вирус емес. Ол бізді ауруға шалдықтыру қабілетін толығымен жойып, оның орнына сау гендерімізбен бірге енгізілді. Тасымалдау құралы сияқты, бұл тасымалдаушының жалғыз міндеті - гендерді тасымалдау және оларды дұрыс жасушаларға жеткізу.
Кейбір емдеу әдістерінде өзіңіздің қаныңыздың кейбір бағаналы жасушалары алынып, зертханада өзгертіліп, содан кейін денеңізге қайта енгізіледі. Басқа жағдайларда, осы гендерді қамтитын тасымалдаушы инъекция немесе көктамырға құю түрінде беріледі. Уақыт өте келе, осы жаңа гендермен жасушалар бөлініп, көбейіп, ауру жасушаларды алмастырады. Сондықтан бұл емнің әсері ұзаққа созылуы керек.
Гендік терапиямен қандай ауруларды емдеуге болады?
Гендік терапия көбінесе бір ген ақауынан туындаған аурулар үшін тиімді. Қазіргі уақытта бұл емдеу әдісі мақұлданған кейбір аурулар:
- Миға әсер ететін генетикалық аурулар, мысалы, церебральды адренолейкодистрофия .
- Тұқым қуалайтын қан аурулары: мысалы , орақ жасушалы анемия, талассемия және гемофилия .
- Тұқым қуалайтын жүйке-бұлшықет аурулары: Дюшенн бұлшықет дистрофиясы және жұлын бұлшықет атрофиясы сияқты жағдайлар.
- Тұқым қуалайтын көз аурулары: көру қабілетіне әсер ететін аурулар, мысалы, Лебердің туа біткен амаврозы.
- Метакроматикалық лейкодистрофия сияқты басқа генетикалық аурулар.
Сонымен қатар, қатерлі ісік және АИТВҒалымдар әлі күнге дейін гендік терапияны ... сияқты ауруларға қолдануға бола ма, жоқ па, соны зерттеп жатыр.
Гендік терапияның артықшылықтары мен кемшіліктері қандай?
Кез келген емдеу әдісі сияқты, гендік терапияның да артықшылықтары, сондай-ақ кейбір қауіптері мен кемшіліктері бар. Оларды білу маңызды.
| Артықшылықтары | Кемшіліктері мен шектеулері |
|---|---|
| Жаңа үміт: Басқа емдеу нұсқалары жетіспейтін көптеген ауруларды емдеудің жаңа нұсқаларын ұсынады. | Қолжетімділіктің қиындығы: Жоғары шығындар мен технологияның шектеулеріне байланысты бұл емдеу әдісіне барлығы бірдей қол жеткізе алмайды. |
| Ыңғайлылығы: Гендік терапияның көпшілігі өмірде бір рет қолданылатын емдеу әдістері. Сізге күн сайын дәрі қабылдаудың қажеті жоқ. | Жанама әсерлері: Барлық емдеу әдістеріндегідей, жанама әсерлердің пайда болу қаупі бар. Мысалы, дененің иммундық жүйесі ген тасымалдаушысына (вирусқа) реакция жасауы мүмкін. |
| Ерте емдеу: Егер бұл емдеу ауру ағзаға айтарлықтай зиян келтірмес бұрын алынса, бұл зақымданудың алдын алуға болады. | Дайындық процесі: Кейбір гендік терапия емдеуден бұрын жағымсыз жанама әсерлерді тудыруы мүмкін химиотерапия сияқты басқа емдеу әдістерін қажет етеді. |
| Аурудың түпкі себебін емдеу: Біз тек симптомдарды емдеудің орнына, аурудың негізгі себебін, яғни генетикалық ақаудың өзін емдейміз. | Әлі де жаңа сала: Бұл ондаған жылдар бойы зерттеу сатысында болғанымен, оны медицинада қолдану әлі де салыстырмалы түрде жаңа. Әлі де үйренетін нәрсе көп. |
Гендік терапия генетикалық аурулары бар адамдар үшін үлкен үміт күттіреді. Ол тек симптомдарды ғана емес, аурудың түпкі себебін де емдей алады. Бұл әлі де дамып келе жатқан сала болғанымен, бұрын емдеу нұсқалары аз болған науқастар үшін өмірді өзгертетін нәтижелер беру мүмкіндігі бар. Егер сізде немесе отбасыңыздағы біреуде генетикалық ауру болса, бұл туралы дәрігеріңізбен сөйлесіп , көбірек білгеніңіз жөн.
Үйге алып кету туралы хабарлама
- Гендік терапия - кейбір генетикалық ауруларды тудыратын негізгі генетикалық ақауды түзететін озық емдеу әдісі.
- Бұл ақаулы генді түзетеді немесе денеге сау геннің көшірмесін енгізеді.
- Бұл көбінесе бір реттік емдеу болғанымен, қазіргі уақытта ол әлемнің барлық жерінде кең таралмаған және қымбат.
- Кез келген емдеу әдісі сияқты, оның артықшылықтары, қауіптері және жанама әсерлері бар.
- Мұндай емдеу туралы шешім қабылдамас бұрын, бұл мәселені дәрігеріңізбен талқылау әрқашан маңызды.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment