Soki yo to moto moko na libota na yo azali na bokono oyo babengi Hyperplasie surrénale congénitale (CAH), oyo ekozala sango ya ntina mingi mpo na yo. Nsima ya mbula 70, nkisi ya sika oyo esalemi mpenza mpo na maladi yango endimami sikoyo. Oyo ezali vraiment espoir munene pona batu oyo ba vivre na CAH. Na yango, tótala soki nkisi yango ya sika ezali nini, ndenge oyo esalaka, mpe matomba nini ezali na yango.
Ya liboso, to comprendre, CAH ezali nini?
Na mokuse, CAH ezali maladi oyo euti na ba gènes mpe ezwamaka na ba glandes surrénales na biso. Ba glandes yango ezalaka likolo ya ba reins na biso. Bazali kobimisa ba hormones ebele oyo ezali na ntina mingi mpo na nzoto na biso.
Kanisá ete glande surrénale ezali izini. Biloko ya ntina mingi oyo izini yango esalaka ezali hormone oyo babengaka cortisol. Yango ezali hormone moko ya ntina mingi oyo esalisaka nzoto na biso elonga mitungisi, maladi mpe likama.
Ntango nivo ya cortisol na moto oyo azali na nzoto kolɔngɔnɔ ekiti, bɔɔngɔ (lokola mokambi ya izini) etindi elembo (ordre) oyo babengaka ACTH na glande surrénale mpo na “kosala cortisol.” Kasi na moto oyo azali na CAH, glande surrénale ezangi enzyme ya ntina, to ‘mosali’, oyo esengeli mpo na kosala cortisol. Donc ata cerveau etindi ACTH boni, usine ekoki kosala cortisol te.
Yango ebimisi mituna mibale:
1. Nzoto ebimisaka te cortisol oyo esengeli .
2. Wana bilembo ya ACTH oyo euti na bɔɔngɔ ezali kokoba koleka, lolenge mosusu ya hormone oyo ebimisamaka na glande surrénale , oyo babengaka androgènes, ebimaka koleka ndelo .
Ba androgènes oyo (e.g. testostérone) ezali ba hormones ya mobali. Mibali mpe basi bazali na mposa ya mwa ndambo na yango, kasi na CAH, bakomaka likolo mingi. Yango ekoki kobimisa mwana akóma elenge na ebandeli, azanga kobota, mpe mikakatano mosusu na bokoli ya mwana .
Banda bambula mingi, nkisi ya ntina mingi mpo na yango ezali ya kopesa stéroïdes (glucocorticoïdes) oyo esalaka lokola cortisol na libándá. Yango ezwi kaka te esika ya cortisol oyo nzoto ezangi, kasi etambwisaka mpe elembo ya ACTH oyo eutaka na bɔɔngɔ, mpe yango ekitisaka kobimisama ya ba androgènes. Kasi, mokakatano ezali ete yango esɛngaka komɛla badosye mingi ya stéroïdes koleka ndenge ezalaka ntango molai. Yango ekoki kobimisa makambo mingi ya mabe, na ndakisa kokóma kilo, kokita ya mikuwa, mpe mikakatano ya mpɔngi .
Ndenge nini ozwaki nkisi oyo ya sika?
Bato ya siansi bamitunaki soki ezali na mwango mosusu mpo na kosilisa mokakatano yango ya stéroïde. Na esika ya kopesa ba stéroïdes mingi na libanda, ekozala boni soki tozwi lolenge ya kokitisa directement signal ya ACTH oyo ewutaka na cerveau?
Wana nde esika bazwaki cible ya sika. Ezalaki récepteur moko na cerveau oyo babengi CRF1. Tango niveau ya cortisol ekiti, signal ya ACTH e déclenché na CRF1. Na CAH, processus oyo ebebaka.
Donc ba scientifiques bakanisaki, soki to bloquer CRF1 oyo, tokoki ko réduire production ya ACTH, non? Soki esalemi bongo, bakokanga mpe kobimisama ya ba androgènes, mpe dose ya ba stéroïdes oyo moto ya maladi asengeli komɛla ekokita mpe.
Likanisi oyo ya sika nde esalaki ete básala nkisi ya sika oyo babengi Crinecerfont. Oyo ezali nkisi oyo ebongisami mpo na kosilisa mokakatano moko ya moboko ya CAH na kokanga CRF1.
Ba tests oyo esalemaka avant ya kopesa batu kisi
Nkisi ya sika ekoki kopesama na bato te ntango kaka bamoni yango. Esengeli kosala ba tests ebele mpo na koyeba soki ezali na likama te mpe ezali malamu. Nkisi ya Crinecerfont elekaki na ba étapes nionso wana.
1. Komeka na laboratware mpe na banyama: Likambo ya liboso ezali ya komeka nkisi yango na baselile mpe banyama oyo ezali na laboratware. Yango ezali mpo na koyeba soki nkisi yango ezali na ngɛngɛ to soki ekosala binama mabe. Kanisá naino, kaka soki nkisi moko kati na bankisi ya sika 10 000 nde elekaka mikakatano nyonso wana mpe endimami.
2. Ba épreuves cliniques: Nsima wana ba tests ya banyama elongi, ba épreuves ya bato esalemaka na ba étapes ebele.
Ba résultats ya test ya Crinecerfont ezali ndenge nini?
Ba épreuves oyo esalemi na kisi oyo epesi ba résultats ya malamu mingi. Surtout ba épreuves ya Phase II & Phase III ezali très important.
Phase II - Ba résultats ya bana mike
Awa, mwa etuluku moke ya bana mike (mbula 14-17) oyo bazalaki na CAH bapesaki bango nkisi yango na boumeli ya mikolo 14 mpe bamonaki mbongwana ya nivo ya ba hormones na bango. Ba résultats ezalaki ya kokamwa.
- ACTH (signal ya bɔɔngɔ) ekitanaki na 57% .
- 17-OHP (elekisi oyo emonisaka ete androgène ebimaka) ekitanaki na 69 % .
- Androsténedione (lolenge moko ya androgène) ekitanaki na 58 % .
Eteni ya misato - Ba mbano ya bituluku ya minene
Lokola balendisamaki na matomba yango, bato ya siansi basalaki mimekano mibale ya minene na kosaleláká mikóló mpe bana, epai bapesaki bamosusu nkisi Crinecerfont mpe basusu bapesaki bango placebo oyo ezalaki lokola nkisi kasi ezalaki na bopusi te.
| Ekipe | Résultat principal | Ndimbola |
|---|---|---|
| Mikóló (bazali komɛla Crinecerfont) . | Kokitisa dose ya stéroïdes | Na kotambwisaka nivo ya ba hormones, ekokaki kokitisa dose ya stéroïdes mokolo na mokolo na 27% . |
| Mikóló (bazwaki placebo) . | Kokitisa dose ya stéroïdes | Dose ya stéroïde ekitisami kaka na 10%. |
| Bana (kozwa Crinecerfont) . | Niveau ya androgène mpe dose ya stéroïde | Nsima ya pɔsɔ 4, nivo ya androgène ekiti mpenza. Na nsuka ya komekama, dose ya stéroïde ekitisama na 18% . |
| Bana (bazwaki placebo) . | Niveau ya androgène mpe dose ya stéroïde | Niveau ya ba androgènes ekómaki mingi. Esengelaki kobakisa dose ya stéroïde na soki 6%. |
Ba résultats oyo ezo lakisa polele que Crinecerfont esalisaka na ko contrôler niveau ya androgène, tout en réduisant pe dose ya ba stéroïdes oyo ekoki kozala mabe pona ba malades na long terme.
Nkisi oyo ezali na likama te ndenge nini?
Bolukiluki emonisi ete nkisi yango ezali na ba effets secondaires ya makasi mingi te. Mingi ya ba effets secondaires oyo elobami ezali ya mike mpe ya mwa ntango moke.
- Kolemba
- Moto mpasi
- Zolo ya malili to ya kokangama
- Pasi ya misisa to ya libumu
- Pasi ya matonga
Likebisi monene kaka moko oyo eyaka na nkisi oyo ezali ete soki omɛli te dose ya sikisiki ya stéroïdes oyo monganga na yo akomeli yo , nivo ya cortisol na yo ekoki kokita na ndenge ya likama, mpe yango ekoki komema na maladi oyo ekoki koboma yo oyo babengaka insuffisance surrénale. Kasi, moto moko te oyo amɛlaki nkisi yango malamu na boyekoli yango akutanaki na maladi yango . Yango wana, ezali na ntina mingi kolanda malako ya monganga na yo.
Elikya ya sika mpo na lisalisi ya CAH
Na ntina na matomba wana oyo elongi, FDA (ebongiseli monene oyo endimaka bankisi) na États-Unis epesi ndingisa ya sipesiale mpo na nkisi yango. Crinecerfont (nkombo ya marque Crenessity) ezali nkisi ya CAH te. Kasi, ezali litambe monene mpo na kosalisa CAH.
Minganga bakoki sikoyo kopesa yo nkisi yango longola nkisi oyo ozali kosalela sikoyo na stéroïde (nkisi oyo ebakisami) . Yango ekoki kosalisa mpo na kokitisa dose na yo ya stéroïde. Yango elingi koloba ete okoki kokutana na ba effets secondaires mingi te na ba stéroïdes, okoki ko contrôler malamu niveau ya ba hormones na yo, mpe kozala na qualité ya vie ya malamu.
Message ya Komema na Ndako
- CAH (Hyperplasie surrénale congénitale) ezali maladi oyo euti na ba gènes mpe ezwamaka na ba glandes surrénales mpe esalaka ete ba hormones ezala na boyokani te.
- Crinecerfont (Crenessity) ezali nkisi oyo endimami sika mpo na CAH, epesami longola nkisi ya stéroïde.
- Yango ekitisaka niveau ya hormones androgènes ya likolo na nzoto mpe ekoki kosalisa na kokitisa dose ya mokolo na mokolo ya ba stéroïdes.
- Na kokitisa dose ya stéroïdes, libaku ezali ya kokitisa ba effets secondaires oyo eyaka na kosalela stéroïdes na boumeli ya ntango molai.
- Atako yango ezali nkisi te mpo na maladi yango, ezali litambe monene mpo na kobongisa lolenge ya bomoi ya bato ya maladi ya CAH.
- Soki yo to mwana na yo ozali na CAH, ezali na ntina kosolola na monganga na yo ya endocrinologue to monganga ya libota mpo na koyeba soki nkisi oyo ya sika ebongi mpo na yo .
💬 Comments (0)
Ba commentaires moko te etiemaki nanu. Bakisa commentaire na yo awa pona mbala ya liboso.
Bakisa commentaire na yo