Нова надеж за мускулната дистрофија на Душен (DMD): Ајде да дознаеме за лекот Дувизат?

Разбирам колку тешко и страшно мора да биде кога вашиот лекар ќе ви каже дека вашето дете има мускулна дистрофија на Душен (DMD). Ова е генетска болест која главно ги погодува момчињата и постепено ги ослабува нивните мускули. Симптомите обично се појавуваат во раното детство. Сè уште нема целосен лек за DMD. Но, не грижете се. Медицинската наука напредува од ден на ден. Со тој напредок, нова надеж е овој нов лек наречен Дувизат. Ајде да разговараме за тоа едноставно.

Што е Дувизат? Како делува?

Едноставно кажано, на нашите мускули им е потребно постојано одржување за да останат силни. Замислете ги мускулите во нашето тело како ѕид од тули. За да го одржи овој ѕид цврст и поврзан, потребен му е добар слој малтер. Слично на тоа, за да ги одржиме нашите мускулни клетки силни, неопходен е посебен протеин наречен дистрофин , кој е како малтер.

Мускулната дистрофија на Душен (DMD) е генетска состојба која се јавува кога телото или не произведува доволно протеин дистрофин, или не произведува доволно од него, или не произведува доволно од него. Кога ова „лепило“ ќе се изгуби, мускулниот ѕид станува слаб, се распаѓа и не може да се поправи. Затоа мускулите ослабуваат со текот на времето.

Покрај овој проблем, децата со ДМД имаат хиперактивни ензими наречени хистон деацетилази (HDACs) . Ова предизвикува хронично воспаление во мускулите. Ова дополнително го намалува обновувањето на мускулите, а мускулите се заменуваат со масно ткиво и лузни.

Досега, лекарите користеа стероиди, физикална терапија и помошни уреди како инвалидски колички за лекување на ДМД. Но, Дувизат е првиот нестероиден лек. Тој делува со контролирање на хиперактивниот ензим HDAC. Ова го намалува воспалението во мускулите и им овозможува да се разградат. Ова значи дека брзината со која мускулите ослабуваат е забавена.

Како треба да го користам овој лек?

Дувизат е течен лек што се зема орално. Треба да се зема двапати дневно, наутро и навечер, со храна .

• Многу е важно лекот да го земате во исто време секој ден .
• Пред да го користите шишето со лекот, треба добро да го протресете најмалку 30 секунди .
• Измерете го лекот користејќи го специјалниот шприц што доаѓа со него.
• Најважно од сè: Не го мешајте овој лек со вода или друга течност.

Вашиот лекар може да го препише овој лек сам или може да го препише заедно со стероиди. Ќе се одлучи врз основа на состојбата на детето.

Како се изучувани својствата на овој лек?

Во една голема студија за испитување на ефикасноста и безбедноста на овој лек, момчињата со ДМД беа поделени во две групи.

1. Прва група: Им беше даден лекот Дувизат.

2. Група 2: Им беше дадено нешто што личеше на лек, но не содржеше активна состојка. Во медицината, ова го нарекуваме „плацебо“ .

Ова е направено за да се измери вистинскиот ефект на лекот, колку е различен од самото присуство. Сите учесници во оваа студија беа момчиња. Нивната просечна возраст беше 9 години.

Откако овие третмани биле давани 72 недели, биле мерени промените во способностите на децата. За ова биле користени неколку други тестови.

• Резултат на Амбулаторната проценка на Норт Стар (NSAA): Метод за мерење на способноста на лице со DMD да извршува секојдневни активности.
• Тест за одење од шест минути: Ви покажува колку далеку можете да одите за 6 минути.
• МРИ тестови: Мерење на промените во масните наслаги во мускулите на бутовите.

Какви беа резултатите од студијата?

Резултатите се навистина охрабрувачки. ДМД е состојба каде што симптомите се влошуваат со текот на времето. Она што беше јасно во оваа студија беше дека стапката на влошување кај децата кои земале Дувизат била многу побавна отколку кај децата кои не го земале лекот (плацебо) .

• Сила и подвижност: Времето потребно за искачување на четири скали се зголемило за само 1,25 секунди по 72 недели кај децата кои го земале Дувизат. Но, кај децата кои не го земале лекот, времето потребно за искачување по скали било околу 3 секунди подолго. Тоа значи дека Дувизат го забавил падот на нивната способност за искачување по скали за околу 40%.
• Резултати на NSAA: На крајот од студијата, намалувањето на резултатите на NSAA беше значително помало кај децата кои го земаа Дувизат отколку кај оние кои не го земаа лекот. Ова исто така укажува дека стапката на опаѓање на мускулната сила беше намалена.

Овие резултати може да варираат кај вашето дете, затоа треба да разговарате за придобивките и ризиците од овој лек со вашиот лекар пред да донесете одлука.

Несакани ефекти и како да се справите со нив?

Како и секој лек, Дувизат може да има несакани ефекти. Важно е да се биде свесен за ова.

Ова не се единствените симптоми. Доколку почувствувате други необични симптоми, разговарајте со вашиот лекар за нив.

Може ли да има проблеми со други лекови?

Да, Дувизат може да реагира со некои други лекови. Затоа, важно е да му кажете на вашиот лекар за сите лекови што ги зема вашето дете, вклучувајќи ги лековите на рецепт, лековите без рецепт (OTC), витамините и хербалните производи.

Особено, известете го вашиот лекар ако ги земате следниве лекови:

• Некои лекови за намалување на холестеролот (на пр. аторвастатин, симвастатин)
• Лекови за дијабетес како што е метформин
• Лекови кои влијаат на срцевиот ритам (на пр. амиодарон)
• Некои антибиотици (на пр. азитромицин, ципрофлоксацин)
• Некои лекови за ментални заболувања
• Некои лекови за алергии

Оваа листа не е комплетна, па затоа е најдобро да му кажете на вашиот лекар за сè што вашето дете зема.