Dowiedzmy się więcej na temat szczepionki awalglukozydazy alfa (Nexviazyme) stosowanej w chorobie Pompego.

Czy lekarz powiedział Tobie lub komuś z Twojej rodziny, że cierpisz na chorobę Pompego i że musisz rozpocząć leczenie szczepionką o nazwie awalglukozydaza alfa? To normalne, że czujesz się trochę przestraszony i zdenerwowany, słysząc taką nazwę. Ale nie martw się. W tym artykule omówimy, czym jest ten lek, jak działa i na co należy uważać.

Czym tak naprawdę jest ten lek? (Czym jest awalglukozydaza alfa?)

Mówiąc najprościej, awalglukozydaza alfa to sztuczna kopia enzymu naturalnie wytwarzanego w naszym organizmie. Jest sprzedawana pod nazwą Nexviazyme . Należy do grupy leków zwanych terapią enzymatyczną .

Rozważmy chorobę Pompego, czyli stan, w którym defekt genetyczny w naszym organizmie zmniejsza lub całkowicie eliminuje produkcję określonego enzymu. Brak tego enzymu powoduje gromadzenie się w komórkach, zwłaszcza mięśniowych, pewnego rodzaju cukru zwanego glikogenem. To nagromadzenie powoduje objawy takie jak osłabienie mięśni i trudności w oddychaniu.

Działanie szczepionki zawierającej awalglukozydazę alfa polega na dostarczaniu organizmowi brakującego enzymu z zewnątrz. To jak napełnianie zbiornika wodą z zewnątrz. Nie jest to jednak w stanie całkowicie wyleczyć choroby. Jednak ta terapia bardzo pomaga w kontrolowaniu szkód wyrządzonych przez chorobę, łagodzeniu objawów i ułatwianiu życia.

Rzeczy, o których musisz powiedzieć lekarzowi przed zażyciem leku

Bardzo ważne jest, aby przed rozpoczęciem leczenia omówić z lekarzem pełną historię swojego zdrowia. Należy w szczególności poinformować lekarza o następujących schorzeniach:

Jak podaje się ten lek?

Awalglukozydaza alfa nie jest lekiem, który można przyjmować w domu. Jest to zastrzyk podawany dożylnie w roztworze soli fizjologicznej (infuzja dożylna) . Oznacza to, że w celu otrzymania tego leczenia należy udać się do szpitala lub specjalistycznej kliniki. Tam zastrzyk zostanie podany przez przeszkolonego lekarza lub pielęgniarkę.

• Dla małych dzieci: To leczenie jest czasami stosowane u dzieci powyżej pierwszego roku życia. Decyzję podejmuje jednak pediatra. W takim przypadku należy zachować szczególne środki ostrożności.
• Co się stanie, jeśli pominę dawkę? Bardzo ważne jest, aby przyjąć ten lek dokładnie w wyznaczonym terminie. W przypadku pominięcia dawki w wyznaczonym terminie, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem i poinformować go o tym, aby mógł umówić się na kolejną wizytę.
• Co się stanie, jeśli dawka zostanie zwiększona? Ponieważ lek jest podawany w szpitalu, prawdopodobieństwo wystąpienia takiego zdarzenia jest bardzo niskie. Jeśli jednak podejrzewasz, że przyjąłeś zbyt dużą dawkę leku, powinieneś natychmiast poinformować o tym zespół medyczny. Możesz również zadzwonić do Krajowego Centrum Informacji Toksykologicznej w Szpitalu Narodowym w Kolombo lub udać się na Oddział Ratunkowy (ETU) .

Na co należy zwrócić uwagę podczas przyjmowania leku

Po rozpoczęciu leczenia lekarz będzie Cię regularnie badał, aby sprawdzić, jak się czujesz. Pamiętaj o tych badaniach kontrolnych. Jeśli objawy nie ustąpią lub się nasilą, poinformuj o tym lekarza.

Czy będzie wchodzić w interakcje z innymi lekami?

Obecnie nie ma doniesień o poważnych interakcjach awalglukozydazy alfa z innymi lekami. Należy jednak poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (w tym lekach na inne schorzenia, witaminach, preparatach ziołowych i suplementach) . Należy również poinformować lekarza o paleniu tytoniu lub spożywaniu alkoholu, ponieważ niektóre z tych czynników mogą wpływać na leczenie.

Jakie są możliwe skutki uboczne leku?

Jak każdy lek, ten również może powodować skutki uboczne. Ale nie u każdego one wystąpią. Podzielmy je na dwie kategorie.

Ta lista nie obejmuje wszystkich możliwych skutków ubocznych. Jeśli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek nietypowe objawy, nie wahaj się porozmawiać o tym z lekarzem.