Можете замислити наше тело као велику књигу упутстава. Мала упутства у овој књизи називамо „генима“ . Ови гени одређују све у нашем телу, на пример, боју наших очију, текстуру наше косе. Дакле, понекад мала грешка у једном од упутстава у овој књизи упутстава, односно ако се слово промени, може изазвати озбиљне болести. Данас говоримо о веома напредној медицинској методи која исправља таква нетачна упутства или убацује нова исправна упутства. То се назива генска терапија.
Шта је генска терапија једноставно речено?
Једноставно речено, генска терапија је посебна метода лечења генетских поремећаја. Гени нашег тела дају упутства за стварање протеина. Ако се ген промени или постане неисправан, протеин који производи може се неправилно производити или потпуно престати да се производи. То је оно што узрокује генетске поремећаје.
Генска терапија или мења неисправан ген који узрокује болест или даје вашим ћелијама нову радну копију гена . Ово је често једнократни третман. Након овог третмана, ваше тело је у стању да правилно производи протеине који су му потребни, што ублажава симптоме.
Како овај третман функционише?
Постоје три главна начина на које генска терапија функционише. Погледајмо табелу испод да бисмо то јасно разумели.
| Метод лечења | Једноставно речено... | Шта радиш? |
|---|---|---|
| Додавање гена | Убацивање новог доброг гена. | Ако се неопходни протеин не производи у телу због дефекта у одређеном гену, копија здравог гена који може да произведе тај протеин се убацује у ћелије. |
| Уређивање гена | Исправљање неисправног гена. | Научници користе посебне алате попут CRISPR/cas9 да би „исекли и налепили“ неисправан ген који узрокује болест. Затим, тај ген почиње да производи исправан протеин. |
| Утишавање гена | Искључивање погрешног гена. | Неки гени раде погрешно и производе протеине који су штетни за тело. Ова метода зауставља функцију гена који даје таква погрешна упутства. То јест, он се утишава. |
Како убацујете ове модификоване гене у тело?
У реду, сада имате питање: Како уносите ове модификоване гене у тело? Научници пакују ове гене у нешто попут пакета. Овај пакет се назива „вектор“. Овај вектор је често посебно модификовани вирус.
Не брините! Ово није вирус који нас разбољева. Потпуно је укинуо своју способност да нас разболи, а уместо тога је убачен са нашим здравим генима. Као и возило за доставу, једини задатак овог преносиоца је да носи гене и испоручи их правим ћелијама.
У неким третманима, неке од ваших матичних ћелија крви се узимају, модификују у лабораторији, а затим враћају у ваше тело. У другим случајевима, носач који садржи ове гене се даје као ињекција или као инфузија у вену. Временом, ћелије са овим новим генима се деле и множе, замењујући болесне ћелије. Дакле, ефекти овог третмана би требало да буду дуготрајни.
Које болести се могу излечити генском терапијом?
Генска терапија је најчешће успешна код болести узрокованих дефектом једног гена. Ево неких болести за које је овај третман тренутно одобрен:
- Генетске болести које утичу на мозак, као што је церебрална адренолеукодистрофија .
- Наследне болести крви: На пример , анемија српастих ћелија, таласемија и хемофилија .
- Наследне неуромускуларне болести: стања као што су Душенова мишићна дистрофија и спинална мишићна атрофија.
- Наследне болести ока: Болести које утичу на вид, као што је Леберова конгенитална амауроза.
- Друге генетске болести као што је метахроматска леукодистрофија.
Поред овога, рак и ХИВНаучници још увек истражују да ли се генска терапија може користити за болести као што су...
Које су предности и мане генске терапије?
Као и сваки третман, генска терапија има своје предности, као и неке ризике и мане. Важно је бити свестан њих.
| Професионалци | Мане и ограничења |
|---|---|
| Нова нада: Пружа нове могућности лечења за многе болести за које недостају друге могућности лечења. | Тешкоће у добијању: Због високих трошкова и ограничења технологије, не могу сви добити овај третман. |
| Практичност: Већина генских терапија су третмани који се примењују једном у животу. Не морате узимати лекове сваки дан. | Нежељени ефекти: Као и код свих третмана, постоји ризик од нежељених ефеката. На пример, имуни систем тела може реаговати на носиоца гена (вирус). |
| Рани третман: Ако се овај третман може добити пре него што болест изазове значајну штету телу, та штета се може спречити. | Процес припреме: Неке генске терапије захтевају друге третмане, као што је хемотерапија, пре лечења, што може изазвати непријатне нежељене ефекте. |
| Лечење узрока болести: Уместо да лечимо само симптоме, лечимо основни узрок болести, а то је сам генетски дефект. | Још увек нова област: Иако је ово већ деценијама у фази истраживања, њена употреба у медицини је још увек релативно нова. Још увек има много тога да се научи. |
Генска терапија носи велики потенцијал за људе са генетским болестима. Може да лечи узрок болести, а не само симптоме. Иако је ово још увек област у развоју, она има потенцијал да пружи резултате који мењају живот пацијентима који су у прошлости имали мало могућности лечења. Ако ви или неко у вашој породици имате генетску болест, најбоље је да о томе разговарате са својим лекаром и сазнате више.
Порука за понети кући
- Генска терапија је напредна метода лечења која исправља основни генетски дефект који узрокује неке генетске болести.
- Ово или исправља неисправан ген или убацује копију здравог гена у тело.
- Иако је ово често једнократни третман, тренутно није уобичајен свуда у свету и скуп је.
- Као и сваки третман, постоје користи, ризици и нежељени ефекти.
- Увек је неопходно да ово разговарате са својим лекаром пре него што донесете било какве одлуке о таквим третманима.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment