Ho tloaelehile ho ikutloa u tšohile ebile u tšohile ha ngaka e u bolella hore motho e mong ka lapeng la hao, haholo-holo ngoana e monyenyane, o na le lefu la Pompe. Ke lefu le sa tloaelehang, le bakoang ke liphatsa tsa lefutso, kahoo ke tlhaho ho tšoenyeha. Empa e re ke u bolelle, u se ke ua tšoenyeha. Leha hona joale ho se na pheko ea lefu lena, ho na le mekhoa e mengata ea phekolo e sebetsang e ka thusang bakuli ho phela nako e telele le ka mathata a fokolang.
Kalafo e ka sehloohong bakeng sa lefu la Pompe ke ERT (Phekolo ea ho Nka Sebaka sa Enzyme).
Ha re bua ka bokhutšoanyane, lefu la Pompe le bakoa ke khaello ea enzyme e bohlokoa bakeng sa lisele tsa mesifa 'meleng ea rona. Ha enzyme ena e le sieo, mofuta oa tsoekere e bitsoang glycogen oa bokellana ka har'a lisele, e senya mesifa. Nahana ka hona joalokaha eka ho na le basebetsi ba banyenyane ba sebetsang 'meleng ea rona, 'me re ba bitsa li-enzyme. Lefung la Pompe, mosebetsi enoa ha a sebetse hantle.
Kahoo, Kalafo ea Phetolo ea Enzyme (ERT) ke moo re fanang ka enzyme e sieo, kapa mosebetsi, ho tsoa ka ntle ho 'mele. Bakeng sa sena, moriana o nang le enzyme ea maiketsetso e bitsoang `alglucosidase alfa` o fuoa 'mele ka mothapo (IV infusion). Kalafo ena ke eona feela phekolo e amoheloang hona joale bakeng sa lefu la Pompe.
Kalafo ena ea ERT e ekelitse haholo tebello ea bophelo ea bakuli ba Pompe, haholo-holo masea. Nakong e fetileng, ho ne ho sa tloaeleha hore lesea le nang le lefu lena le phele ho feta selemo.
Ntle le kalafo ea ERT, masea a nang le lefu la Pompe a teteana butle-butle mesifa ea pelo ea bona, a fokolisa mesifa e meng 'meleng ea bona, 'me a shoa selemong sa pele sa bophelo. Hape a lahleheloa ke mesifa e hlokahalang ho hema. Kamora hore kalafo ea ERT e qale, boemo bona bo ile ba fetoha ka ho feletseng. Masea a ileng a fumana kalafo ea ERT ka lekhetlo la pele a lilemong tsa bona tsa bo-20.
Ke hobane'ng ha ho le bohlokoa hakaale ho qala kalafo esale qalong?
Ena ke ntho ea bohlokoa ka ho fetisisa. Kalafo ea ERT e ka thibela lefu lena hore le se ke la mpefala, empa e ke ke ea fetola tšenyo e seng e entsoe mesifa. Sena se bolela hore haeba phekolo e lieha, u ka 'na ua lahleheloa ke bokhoni ba ho hema kapa ho tsamaea.
Lingaka li leka ho qala kalafo ea ERT matsatsing a 'maloa a pele a bophelo , haholo-holo bakeng sa masea, ka mor'a ho fumana boemo bona. Esita le tieho e nyane e ka thibela lesea ho tsamaea ka ho sa feleng.
Bakeng sa batho ba nang le lefu la Pompe le qalang morao, ngaka e tla hlahloba le ho beha leihlo matšoao khafetsa ho fumana nako e ntle ea ho qala ERT.
Leeto lena ha se la motho a le mong - tšehetso ho tsoa sehlopheng sa litsebi
Leha kalafo ea ERT e ka pholosa bophelo, ha ea lekana. Ho fana ka bophelo ba boleng bo holimo bakeng sa motho ea nang le lefu la Pompe, ho hlokahala sehlopha sa litsebi tse ngata. Setsebi sa liphatsa tsa lefutso tsa kliniki hangata ke motho ea ka sehloohong ea ikarabellang bakeng sa ho laola kalafo.
Sheba tafole e ka tlase bakeng sa mefuta ea litsebi tse ka 'nang tsa hlokahala bakeng sa sena le mofuta oa tšehetso eo ba tla fana ka eona.
| Ngaka/setsebi sa kelello | Ba fumana thuso efe? |
|---|---|
| Ngaka ea pelo | Litlamorao pelong lia beoa leihlo 'me kalafo e hlokahalang ea laeloa. |
| Ngaka ea Matšoafo | Ba tla beha leihlo mathata a ho hema le ho fana ka di-ventilator haeba ho hlokahala. |
| Ngaka ea mafu a gastroenteral | E phekola mathata a tsamaiso ea ho metsa le ea tšilo ea lijo. |
| Setsebi sa phepo e nepahetseng | Fana ka phepo e hlokahalang bakeng sa kgolo e ntle, 'me haeba ho hlokahala, ho kgothaletswa dijo tse ikgethang kapa ho fepa ka phaephe ya ho fepa. |
| Ngaka ea 'Mele | Ho fanoa ka boikoetliso le kalafo ho matlafatsa mesifa le ho fokotsa bofokoli. |
| Ngaka ea Mosebetsing | Ho ba thusa ho etsa mesebetsi ea letsatsi le letsatsi (joalo ka ho apara, ho ja, jj.) ka bobona. Haeba ho hlokahala, ba rutoa ho sebelisa lisebelisoa tse thusang tse kang melamu. |
| Ngaka ea Lipuo | E thusa ho hlola mathata a puo a bakoang ke bofokoli ba mesifa ea sefahleho le ea leleme. |
Mekhoa e meng ea phekolo ntle le ERT
Meriana e amang sesole sa 'mele
'Mele ea masea a mang e hlokomela phekolo ena ea enzyme e tsamaisoang ka ntle (ERT) e le 'e tsoang linaheng tse ling' 'me e qala ho etsa li-antibodies khahlanong le eona. Sena se bitsoa boemo ba `CRIM-negative`. Haeba sena se etsahala, phekolo ea ERT e ke ke ea sebetsa hantle.
Ho thibela sena, lingaka li qala kalafo ea ho mamella ho itšireletsa mafung (ITI) . Ho sena, hammoho le kalafo ea ERT, ho fanoa ka meriana e 'maloa e laolang sesole sa' mele.
- Rituximab
- Methotrexate
- Immunoglobulin e kenngoang ka har'a methapo (IVIG)
Seo meriana ena e se etsang ke ho "thetsa" sesole sa 'mele hore se nahane hore ERT ke ntho ea 'mele. Ebe 'mele o ke ke oa loantša ERT.
Kalafo ea 'mele le phekolo ea mosebetsi
Kaha bofokoli ba mesifa ke tšobotsi e kholo ea lefu la Pompe, phekolo ea 'mele ea hlokahala. E ka thusa ho matlafatsa mesifa le ho boloka ts'ebetso ea 'mele. Kalafo ea mosebetsi e ka boela ea thusa ho ntlafatsa tsebo e hlokahalang ho etsa mesebetsi ea letsatsi le letsatsi ka boikemelo.
Kalafo ea puo le phepo e nepahetseng
Kaha mesifa e hlokahalang ho hlafuna le ho metsa lijo e ka ’na ea fokola, setsebi sa puo se ka thusa ka boikoetliso ba ho metsa. Hape, ka linako tse ling ho ka ’na ha hlokahala tube ea ho fepa ho fa lesea phepo e hlokahalang. Setsebi sa phepo e nepahetseng se ka fana ka tataiso e hlokahalang bakeng sa sena.
Karolo ea hau le eona e bohlokoa haholo.
Ha o phela le lefu la Pompe, monehelo oa hau joaloka mokuli kapa motsoali o bohlokoa haholo.
"Ntho ea bohlokoa ka ho fetisisa eo ke e entseng e bile ho ithuta ka lefu la Pompe. Le ile la mpha kholiseho e kholo le matšeliso ha ke phela le lona letsatsi le letsatsi," ho bolela Ryan Colburn, ea nang le lefu lena.
Ka hona, o lokela ho sebetsa le ngaka ea hau ho utloisisa litlhoko tsa hau le ho etella pele ho fumaneng kalafo e ntle ka ho fetisisa. Le ka mohla u se ke ua tšaba ho botsa ngaka ea hau lipotso life kapa life tseo u nang le tsona ka lefu lena kapa kalafo ena.
Molaetsa oo u ka o isang hae
- Le hoja lefu la Pompe le ke ke la phekoloa ka botlalo, mekhoa ea phekolo ea kajeno e ka thusa bakuli ho phela nako e telele le ho phela bophelo bo betere.
- Kalafo e ka sehloohong ke phekolo ea ho nkela enzyme sebaka (ERT). Ena ke phekolo e pholosang bophelo.
- Ho bohlokoa haholo ho qala kalafo kapele kamoo ho ka khonehang, hobane tšenyo ea mesifa e ke ke ea fetoloa.
- Ntle le ERT, tšehetso e tsoang ho litsebi tse fapaneng tse kang phekolo ea 'mele, phepo e nepahetseng le phekolo ea puo ea bohlokoa.
- Jwalo ka mokuli kapa motswadi, o ka fihlella diphetho tse ntle ka ho ba le tsebo e ntle ka lefu lena le ho sebetsa haufi-ufi le ngaka ya hao.
💬 Comments (0)
Ha ho maikutlo a rometsoeng hajoale. Kenya maikutlo a hau mona lekhetlo la pele.
Kenya maikutlo a hau