Tumaini jipya kwa Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Hebu tujifunze kuhusu dawa ya Duvyzat?

Ninaelewa jinsi ilivyo nzito na ya kutisha wakati daktari wako anakuambia kwamba mtoto wako ana Duchenne muscular dystrophy (DMD). Huu ni ugonjwa wa kijenetiki unaowaathiri zaidi wavulana na polepole hupunguza misuli yao. Dalili kwa kawaida huonekana katika utoto wa mapema. Hakuna tiba kamili ya DMD bado. Lakini usijali. Sayansi ya kimatibabu inakua siku hadi siku. Kwa maendeleo hayo, tumaini jipya ni dawa hii mpya inayoitwa Duvyzat. Hebu tuizungumzie kwa urahisi.

Duvyzat ni nini? Inafanyaje kazi?

Kwa ufupi, misuli yetu inahitaji matengenezo ya mara kwa mara ili ibaki imara. Fikiria misuli katika mwili wetu kama ukuta wa matofali. Ili kudumisha ukuta huu imara na kuunganishwa pamoja, unahitaji safu nzuri ya chokaa. Vile vile, ili kudumisha seli zetu za misuli imara, protini maalum inayoitwa dystrophin , ambayo ni kama chokaa, ni muhimu.

Duchenne muscular dystrophy (DMD) ni hali ya kijenetiki ambayo hutokea wakati mwili hautoi protini ya dystrophin ya kutosha, hautoi protini ya kutosha, au hautoi protini ya kutosha. 'Gundi' hii inapopotea, ukuta wa misuli unakuwa dhaifu, huvunjika na hauwezi kutengenezwa. Ndiyo maana misuli hudhoofika baada ya muda.

Mbali na tatizo hili, watoto wenye DMD wana vimeng'enya vinavyofanya kazi kupita kiasi vinavyoitwa histone deacetylases (HDACs) . Hii husababisha uvimbe sugu kwenye misuli. Hii hupunguza zaidi urekebishaji wa misuli, na misuli hubadilishwa na mafuta na tishu za kovu.

Hadi sasa, madaktari wametumia steroidi, tiba ya mwili, na vifaa vya usaidizi kama vile viti vya magurudumu kutibu DMD. Lakini Duvyzat ni dawa ya kwanza isiyo ya steroidi. Inafanya kazi kwa kudhibiti kimeng'enya cha HDAC kinachofanya kazi kupita kiasi. Hii hupunguza uvimbe kwenye misuli na kuiruhusu kuvunjika. Hii ina maana kwamba kasi ambayo misuli hudhoofika hupunguzwa.

Ninapaswa kutumia dawa hii vipi?

Duvyzat ni dawa ya kimiminika unayotumia kwa mdomo. Inapaswa kuchukuliwa mara mbili kwa siku, asubuhi na usiku, pamoja na chakula .

• Ni muhimu sana kutumia dawa hiyo kwa wakati mmoja kila siku .
• Kabla ya kutumia chupa ya dawa, unapaswa kuitingisha vizuri kwa angalau sekunde 30 .
• Pima dawa, kwa kutumia sindano maalum inayoambatana nayo.
• Muhimu zaidi: Usichanganye dawa hii na maji au kioevu kingine chochote.

Daktari wako anaweza kutoa dawa hii peke yake, au anaweza kuipata pamoja na steroidi. Itaamuliwa kulingana na hali ya mtoto.

Sifa za dawa hii zimesomwa vipi?

Katika utafiti mkubwa wa kuchunguza ufanisi na usalama wa dawa hii, wavulana wenye DMD waligawanywa katika makundi mawili.

1. Kundi la kwanza: Walipewa dawa ya Duvyzat.

2. Kundi la 2: Walipewa kitu kilichoonekana kama dawa, lakini hakikuwa na kiungo kinachofanya kazi ndani yake. Katika dawa, tunaita hii 'placebo' .

Hii inafanywa ili kupima athari halisi ya dawa, jinsi ilivyo tofauti na kuwepo tu. Washiriki wote katika utafiti huu walikuwa wavulana. Umri wao wa wastani ulikuwa miaka 9.

Baada ya kutoa matibabu haya kwa wiki 72, mabadiliko katika uwezo wa watoto yalipimwa. Vipimo vingine kadhaa vilitumika kwa hili.

• Alama ya Tathmini ya Ambulatory ya Nyota ya Kaskazini (NSAA): Njia ya kupima uwezo wa mtu mwenye DMD kufanya shughuli za kila siku.
• Jaribio la kutembea kwa dakika sita: Huangalia umbali unaoweza kutembea kwa dakika 6.
• Vipimo vya MRI: Hupima mabadiliko katika amana za mafuta kwenye misuli ya eneo la paja.

Matokeo ya utafiti yalikuwa nini?

Matokeo yake yanatia moyo sana. DMD ni hali ambapo dalili huzidi kuwa mbaya baada ya muda. Kilichokuwa wazi katika utafiti huu ni kwamba kiwango cha kuzorota kwa watoto waliotumia Duvyzat kilikuwa polepole zaidi kuliko kwa watoto ambao hawakutumia dawa hiyo (placebo) .

• Nguvu na uhamaji: Muda uliotumika kupanda ngazi nne uliongezeka kwa sekunde 1.25 pekee baada ya wiki 72 kwa watoto waliotumia Duvyzat. Lakini ilichukua takriban sekunde 3 zaidi kwa watoto ambao hawakutumia dawa hiyo. Hiyo ina maana kwamba Duvyzat ilipunguza kupungua kwa uwezo wao wa kupanda ngazi kwa takriban 40%.
• Alama za NSAA: Mwishoni mwa utafiti, kupungua kwa alama za NSAA kulikuwa kidogo sana kwa watoto waliotumia Duvyzat kuliko wale ambao hawakutumia dawa hiyo. Hii pia inaonyesha kwamba kiwango cha kupungua kwa nguvu ya misuli kilipungua.

Matokeo haya yanaweza kutofautiana kwa mtoto wako, kwa hivyo unapaswa kujadili faida na hatari za dawa hii na daktari wako kabla ya kufanya uamuzi.

Madhara na jinsi ya kuyadhibiti?

Kama dawa yoyote, Duvyzat inaweza kuwa na madhara. Ni muhimu kufahamu hili.

Hizi si dalili pekee. Ukipata dalili nyingine zozote zisizo za kawaida, zungumza na daktari wako kuzihusu.

Je, kunaweza kuwa na matatizo na dawa zingine?

Ndiyo, Duvyzat inaweza kuingiliana na dawa zingine. Kwa hivyo, ni muhimu kumwambia daktari wako kuhusu dawa zote ambazo mtoto wako anatumia, ikiwa ni pamoja na dawa za kuagizwa na daktari, dawa za kuagizwa na daktari bila agizo la daktari (OTC), vitamini, na bidhaa za mitishamba.

Hasa, mjulishe daktari wako ikiwa unatumia dawa zifuatazo:

• Baadhi ya dawa za kupunguza kolesteroli (k.m. atorvastatin, simvastatin)
• Dawa za kisukari kama vile metformin
• Dawa zinazoathiri midundo ya moyo (k.m. amiodarone)
• Baadhi ya viuavijasumu (k.m. azithromycin, ciprofloxacin)
• Baadhi ya dawa za ugonjwa wa akili
• Baadhi ya dawa za mzio

Orodha hii haijakamilika, kwa hivyo ni vyema kumwambia daktari wako kuhusu kila kitu ambacho mtoto wako anatumia.