Вы можаце ўявіць сабе наша цела як вялікую кнігу інструкцый. Мы называем невялікія інструкцыі ў гэтай кнізе «генамі» . Гэтыя гены вызначаюць усё ў нашым целе, напрыклад, колер нашых вачэй, тэкстуру нашых валасоў. Такім чынам, часам невялікая памылка ў адной з інструкцый у гэтай кнізе інструкцый, гэта значыць, калі змяніць літару, гэта можа выклікаць сур'ёзныя захворванні. Сёння мы гаворым пра вельмі перадавы медыцынскі метад, які выпраўляе такія няправільныя інструкцыі або ўстаўляе новую правільную інструкцыю. Гэта называецца геннай тэрапіяй.
Што такое генная тэрапія проста?
Проста кажучы, генная тэрапія — гэта спецыяльны метад лячэння генетычных захворванняў. Гены нашага арганізма даюць інструкцыі па выпрацоўцы бялкоў. Калі ген змяняецца або становіцца дэфектным, бялок, які ён выпрацоўвае, можа выпрацоўвацца няправільна або зусім спыніцца. Гэта і з'яўляецца прычынай генетычных захворванняў.
Генная тэрапія альбо змяняе дэфектны ген, які выклікае захворванне , альбо дае вашым клеткам новую працоўную копію гена . Часта гэта аднаразовае лячэнне. Пасля гэтага лячэння ваш арганізм здольны правільна выпрацоўваць неабходныя яму бялкі, што палягчае сімптомы.
Як працуе гэта лячэнне?
Існуе тры асноўныя спосабы працы геннай тэрапіі. Давайце паглядзім на табліцу ніжэй, каб лепш зразумець гэта.
| Метад лячэння | Проста кажучы... | Што ты робіш? |
|---|---|---|
| Даданне генаў | Устаўка новага добрага гена. | Калі неабходны бялок не выпрацоўваецца ў арганізме з-за дэфекту ў пэўным гене, у клеткі ўводзіцца копія здаровага гена, які можа выпрацоўваць гэты бялок. |
| Рэдагаванне генаў | Выпраўленне няспраўнага гена. | Навукоўцы выкарыстоўваюць спецыяльныя інструменты, такія як CRISPR/cas9, каб «выразаць і ўставіць» дэфектны ген, які выклікае захворванне. Затым гэты ген пачынае выпрацоўваць правільны бялок. |
| Геннае глушэнне | Выключэнне няправільнага гена. | Некаторыя гены працуюць няправільна і выпрацоўваюць бялкі, шкодныя для арганізма. Гэты метад спыняе функцыю гена, які дае такія няправільныя інструкцыі. Гэта значыць, ён глушыць. |
Як уводзіць гэтыя мадыфікаваныя гены ў арганізм?
Добра, цяпер у вас ёсць пытанне: як вы ўводзіце гэтыя мадыфікаваныя гены ў арганізм? Навукоўцы пакуюць гэтыя гены ў нешта накшталт пасылкі. Гэтая пасылка называецца «вектарам». Гэты вектар часта ўяўляе сабой спецыяльна мадыфікаваны вірус.
Не хвалюйцеся! Гэта не вірус, які выклікае хваробы. Ён цалкам пазбавіўся здольнасці выклікаць хваробы і замест гэтага быў устаўлены разам з нашымі здаровымі генамі. Падобна дастаўшчыку, адзіная задача гэтага пераносчыка — пераносіць гены і дастаўляць іх у патрэбныя клеткі.
Пры некаторых метадах лячэння бяруць некаторыя з вашых уласных ствалавых клетак крыві, мадыфікуюць іх у лабараторыі, а затым вяртаюць у ваш арганізм. У іншых выпадках носьбіт, які змяшчае гэтыя гены, уводзіцца ў выглядзе ін'екцыі або ўлівання ў вену. З часам клеткі з гэтымі новымі генамі дзеляцца і размнажаюцца, замяняючы хворыя клеткі. Такім чынам, эфект ад гэтага лячэння павінен быць працяглым.
Якія хваробы можна вылечыць з дапамогай геннай тэрапіі?
Генная тэрапія часцей за ўсё паспяховая пры захворваннях, выкліканых дэфектам аднаго гена. Вось некаторыя з захворванняў, для лячэння якіх гэта лячэнне ў цяперашні час ухвалена:
- Генетычныя захворванні, якія ўплываюць на мозг, такія як цэрэбральная адрэналейкадыстрафія .
- Спадчынныя захворванні крыві: напрыклад , серпападобна-клеткавая анемія, таласемія і гемафілія .
- Спадчынныя нервова-мышачныя захворванні: такія захворванні, як мышачная дыстрафія Дзюшэна і спінальная мышачная атрафія.
- Спадчынныя захворванні вачэй: захворванні, якія ўплываюць на зрок, такія як прыроджаны амаўроз Лебера.
- Іншыя генетычныя захворванні, такія як метахраматычная лейкадыстрафія.
Акрамя таго, рак і ВІЧНавукоўцы ўсё яшчэ даследуюць, ці можна выкарыстоўваць генную тэрапію для лячэння такіх захворванняў, як...
Якія перавагі і недахопы геннай тэрапіі?
Як і любое лячэнне, генная тэрапія мае свае перавагі, а таксама некаторыя рызыкі і недахопы. Важна ведаць пра іх.
| Плюсы | Мінусы і абмежаванні |
|---|---|
| Новая надзея: прапануе новыя варыянты лячэння многіх захворванняў, для якіх няма іншых варыянтаў лячэння. | Цяжкасці атрымання: з-за высокага кошту і абмежаванняў тэхналогій не ўсе могуць атрымаць доступ да гэтага лячэння. |
| Зручнасць: большасць генных тэрапій праводзяцца адзін раз у жыцці. Вам не трэба прымаць лекі кожны дзень. | Пабочныя эфекты: як і пры любым лячэнні, існуе рызыка пабочных эфектаў. Напрыклад, імунная сістэма арганізма можа рэагаваць на носьбіта гена (вірус). |
| Ранняе лячэнне: калі гэта лячэнне можна атрымаць да таго, як хвароба нанясе значную шкоду арганізму, гэтай шкоды можна пазбегнуць. | Працэс падрыхтоўкі: некаторыя генныя тэрапіі патрабуюць іншых метадаў лячэння, такіх як хіміятэрапія, перад лячэннем, што можа выклікаць непрыемныя пабочныя эфекты. |
| Лячэнне першапрычыны захворвання: замест таго, каб проста лячыць сімптомы, мы лечым асноўную прычыну захворвання, якой з'яўляецца сам генетычны дэфект. | Усё яшчэ новая галіна: нягледзячы на тое, што гэтая галіна знаходзіцца на стадыі даследаванняў ужо некалькі дзесяцігоддзяў, яе выкарыстанне ў медыцыне ўсё яшчэ адносна новае. Яшчэ шмат чаму трэба навучыцца. |
Генная тэрапія мае вялікія перспектывы для людзей з генетычнымі захворваннямі. Яна можа лячыць прычыну хваробы, а не толькі сімптомы. Нягледзячы на тое, што гэта ўсё яшчэ новая галіна, яна мае патэнцыял даць жыццёва важныя вынікі для пацыентаў, у якіх раней было мала варыянтаў лячэння. Калі ў вас ці ў кагосьці з вашай сям'і ёсць генетычнае захворванне, лепш за ўсё пагаварыць пра гэта са сваім лекарам і даведацца больш.
Паведамленне на вынас
- Генная тэрапія — гэта перадавы метад лячэння, які выпраўляе асноўны генетычны дэфект, што выклікае некаторыя генетычныя захворванні.
- Гэта альбо выпраўляе дэфектны ген, альбо ўстаўляе ў арганізм копію здаровага гена.
- Нягледзячы на тое, што часта гэта аднаразовае лячэнне, у цяперашні час яно не распаўсюджана ва ўсім свеце і з'яўляецца дарагім.
- Як і ў любога лячэння, ёсць перавагі, рызыкі і пабочныя эфекты.
- Заўсёды важна абмеркаваць гэта з вашым лекарам, перш чым прымаць якія-небудзь рашэнні аб такіх метадах лячэння.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment