Imate li simptome poput stalnog umora, kratkoće daha pri malom hodanju ili tamnosmeđeg urina ujutro? Ponekad to mogu biti simptomi rijetkog poremećaja krvi koji se naziva paroksizmalna noćna hemoglobinurija, ili PNH kako ga mi doktori zovemo. Nemojte se uplašiti kada čujete ovo ime. Iako je malo komplicirano, razgovarajmo o ovoj bolesti i novom tretmanu za nju koji se zove Fabhalta jednostavnim i detaljnim riječima.
Šta je tačno PNH?
Jednostavno rečeno, PNH je vrlo rijedak poremećaj krvi uzrokovan genetskim defektom. Naša crvena krvna zrnca (eritrociti) imaju zaštitni proteinski omotač oko sebe. Međutim, kod PNH-a ovaj zaštitni omotač se ne formira.
Zamislite naša crvena krvna zrnca kao vojnike bez oklopa. Bez ove zaštite, naš imunološki sistem postaje zbunjen i počinje napadati i uništavati ova zdrava crvena krvna zrnca, misleći da su neprijatelji. Ovo preuranjeno razaranje crvenih krvnih zrnaca je ono što medicinski nazivamo hemolizom . Ovo uništavanje se može dogoditi i unutar krvnih sudova (intravaskularno) i izvan krvnih sudova (ekstravaskularno).
Kada se crvena krvna zrnca unište na ovaj način, glavni simptomi mogu biti anemija i krvni ugrušci. Ovi krvni ugrušci ponekad mogu biti opasni po život. Osoba sa PNH može iskusiti mnoge od ovih simptoma ili može imati samo nekoliko.
| Uobičajeni simptomi PNH bolesti | |
|---|---|
| Stalni umor ili slabost | Otežano disanje |
| Glavobolja | Nepravilan ili ubrzan rad srca |
| Bol u stomaku | Koža koja se lako modri |
| Tamna (smeđa) mokraća, posebno noću ili ujutro | Crvenilo, bol i otok na određenom području kože (može biti znak krvnog ugruška) |
Liječenje PNH uključuje transfuzije krvi, folnu kiselinu ili tablete željeza za anemiju, antikoagulanse i lijekove koji štite crvena krvna zrnca od napada imunološkog sistema. Liječenje koje ćete primiti ovisit će o tome koliko simptoma imate i koliko su oni ozbiljni.
Kako djeluje lijek Fabhalta?
Lijekovi poput ekulizumaba (Soliris) ili ravulizumaba (Ultomiris), koji se obično daju kao injekcije za PNH, djeluju tako što blokiraju dio našeg imunološkog sistema koji se naziva sistem komplementa, odnosno C5. Iako ovi lijekovi zaustavljaju intravaskularnu hemolizu, neki ljudi mogu i dalje imati anemiju zbog ekstravaskularne hemolize.
Ovdje prvi oralni lijek pod nazivom Fabhalta postaje važan.
Zamislite naš imunološki sistem kao vojsku koja brani našu zemlju. Kod PNH, dijelovi ove vojske se zbune i napadaju naša zdrava crvena krvna zrnca. Fabhalta blokira protein koji se zove faktor B i koji uzrokuje ovu zbunjenost. Ovo sprečava imunološki sistem da napadne crvena krvna zrnca. Ovo povećava broj zdravih crvenih krvnih zrnaca, smanjuje simptome i smanjuje potrebu za transfuzijama krvi.
Kako trebam koristiti ovaj lijek?
Fabhalta je kapsula koja se guta cijela dva puta dnevno, sa ili bez hrane. Nemojte lomiti, drobiti ili žvakati kapsulu. Ako propustite dozu, uzmite je čim se sjetite, a zatim preostale doze uzmite kao i obično. Ako već uzimate drugi lijek za PNH (kao što je ekulizumab ili ravulizumab), vaš ljekar će vam objasniti ispravan način prelaska na Fabhaltu.
Veoma važno: Neophodno je da primite sve potrebne vakcine najmanje dvije sedmice prije početka ovog liječenja. To uključuje vakcinu protiv pneumokoka i vakcinu protiv meningitisa. Ako niste u mogućnosti da primite vakcine i ne možete započeti s Fabhaltom, vaš ljekar će vam dati vakcine i istovremeno započeti s terapijom antibioticima.
Čak i ako se vaši simptomi poboljšaju, nemojte prestati uzimati Fabhaltu bez savjeta ljekara . Ako to učinite, vaša crvena krvna zrnca mogu ponovo početi brže da se razgrađuju.
Kako su proučavani efekti ovog lijeka?
Dvije glavne studije su provedene kako bi se potvrdila efikasnost i sigurnost Fabhalte. Obje su uključivale pacijente sa PNH i anemijom koja je posljedica nje.
1. APPLY-PNH studija: U studiji su učestvovali ljudi koji su imali anemiju uprkos uzimanju drugih lijekova za PNH (ekulizumab ili ravulizumab) tokom najmanje 6 mjeseci. Podijeljeni su u dvije grupe, jedna grupa je primala Fabhaltu, a druga grupa je nastavila uzimati stari lijek.
2. Studija APPOINT-PNH: U nju su bili uključeni pacijenti koji prethodno nisu primali nikakve druge komplementarne lijekove za PNH. Svima im je data Fabhalta.
Rezultati ovih studija, nakon 24 sedmice, su veoma ohrabrujući.
| Primljena korist | Rezultat |
|---|---|
| Povećan nivo hemoglobina | Više od 82% pacijenata koji su uzimali Fabhaltu imalo je porast hemoglobina od 2 g/dL, u poređenju sa nijednim pacijentom koji je uzimao druge lijekove. |
| Izbjegavanje transfuzija krvi | 95% pacijenata koji su uzimali Fabhaltu nisu trebali vanjske transfuzije krvi tokom perioda istraživanja, u poređenju sa samo 50% onih koji su uzimali ostale lijekove. |
Imajte na umu da, uprkos rezultatima ovih studija, vaši rezultati mogu varirati od osobe do osobe. Najbolje je da razgovarate o koristima i rizicima lijeka sa svojim ljekarom prije donošenja odluke.
Kako znate da li lijek djeluje?
Ako je liječenje Fabhaltom uspješno, nivo crvenih krvnih zrnaca i hemoglobina će početi da se povećava. Možete iskusiti sljedeće:
- Povećana energija i smanjen umor
- Smanjena tamna boja urina
- Povećan apetit i smanjena bol u stomaku
- Smanjenje potrebe za vanjskim transfuzijama krvi
- Biti u stanju s lakoćom obavljati svakodnevne zadatke
Budući da se rezultati liječenja razlikuju od osobe do osobe, vodite evidenciju o svojim simptomima i razgovarajte o njima sa svojim ljekarom svaki put kada ga posjetite.
Neželjeni efekti i kako ih kontrolisati?
Kao i svaki lijek, Fabhalta može izazvati nuspojave. Najčešće su glavobolja, proljev, mučnina, bol u želucu i osip na koži. Mogu se javiti i simptomi prehlade i drugih bakterijskih ili virusnih infekcija.
Ozbiljne infekcije koje zahtijevaju pažnju!
Budući da ovaj lijek potiskuje dio imunološkog sistema, postoji rizik od ozbiljnih infekcija uzrokovanih određenim vrstama bakterija. Posebno *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* i *Haemophilus influenzae tip B*. Ove infekcije mogu biti opasne po život ako se ne prepoznaju i ne liječe odmah.
Najbolji način da spriječite infekciju jeste da primite sve preporučene vakcine , dobro operete ruke i klonite se ljudi koji su bolesni. Ako osjetite bilo koji od sljedećih simptoma, odmah obavijestite svog ljekara ili idite u najbližu bolničku hitnu pomoć (ETU).
| Upozoravajući znaci ozbiljne infekcije | |
|---|---|
| Groznica sa ili bez sluzi, bol u grudima i kašalj, ubrzan rad srca | Simptomi poput bolova u tijelu i groznice |
| Ljepljiva koža | Jaka glavobolja sa groznicom, mučninom i povraćanjem ili ukočenošću vrata/leđa |
| Zbunjenost | Promjene vida |
Ako ste zabrinuti zbog bilo kakvih nuspojava, odmah razgovarajte sa svojim ljekarom. Ako sumnjate na trovanje lijekom, možete pozvati Nacionalni informativni centar o trovanju u Nacionalnoj bolnici u Colombu .
Koje krvne pretrage su potrebne tokom liječenja?
Vaš ljekar će obaviti nekoliko krvnih pretraga kako bi pratio vaše zdravlje i vaš odgovor na lijek.
- Nivoi crvenih krvnih zrnaca (eritrocita) i hemoglobina:Ovo se redovno provjerava u PNH. To pomaže da se vidi kako reagujete na liječenje i da se utvrdi da li vam je potrebna transfuzija krvi.
- Nivoi masnoća u krvi: Fabhalta može povećati nivo holesterola i triglicerida. Stoga će vam ljekar preporučiti test lipidnog profila natašte prije i tokom liječenja.
Može li biti problema s drugim lijekovima?
Da, neki lijekovi mogu stupiti u interakciju s Fabhaltom. Neki lijekovi, poput Rifampina, mogu smanjiti učinkovitost Fabhalte. Uzimanje Fabhalte s nekim lijekovima, poput Gemfibrozila, se ne preporučuje.
Stoga je izuzetno važno da obavijestite svog ljekara o svim lijekovima koje uzimate – uključujući lijekove na recept, lijekove bez recepta, vitamine, tradicionalne lijekove, pa čak i suplemente.
Poruka za ponijeti kući
- PNH je rijetko stanje u kojem vlastiti imunološki sistem tijela uništava crvena krvna zrnca jer im nedostaje proteinski sloj koji ih štiti.
- Fabhalta je novi oralni lijek za PNH koji djeluje tako što zaustavlja poremećaj rada imunološkog sistema i štiti crvena krvna zrnca.
- Prije početka uzimanja ovog lijeka, obavezno je vakcinisati se protiv bolesti poput meningitisa i upale pluća.
- Ako tokom liječenja razvijete znakove ozbiljne infekcije, poput groznice, jake glavobolje ili konfuzije, odmah potražite savjet ljekara.
- Čak i ako se vaši simptomi poboljšaju, nikada ne prekidajte uzimanje lijeka bez savjeta ljekara.
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar