Avete sintomi cum'è stanchezza custante, mancanza di fiatu quandu camminate un pocu, o urina marrone scura a mane ? Calchì volta questi ponu esse sintomi di una rara malattia di u sangue chjamata Emoglobinuria Notturna Parossistica, o PNH cum'è a chjamemu noi medichi. Ùn vi spaventate micca quandu sentite stu nome. Ancu s'ellu hè un pocu cumplicatu, parlemu di sta malattia è di un novu trattamentu per ella chjamatu Fabhalta in termini simplici è dettagliati.
Chì ghjè esattamente l'PNH ?
In poche parole, l'EPN hè una malattia di u sangue assai rara causata da un difettu geneticu. I nostri globuli rossi (RBC) anu un rivestimentu proteicu protettivu intornu à elli. Tuttavia, in l'EPN, questu rivestimentu protettivu ùn hè micca furmatu.
Pensate à i nostri globuli rossi cum'è suldati senza armatura. Senza sta prutezzione, u sistema immunitariu di u nostru corpu diventa cunfusu è cumencia à attaccà è distrughje sti globuli rossi sani, pensendu ch'elli sò nemici. Sta degradazione prematura di i globuli rossi hè ciò chì chjamemu medicalmente emolisi . Sta distruzzione pò accade sia in l'internu di i vasi sanguigni (intravasculare) sia fora di i vasi sanguigni (extravasculare).
Quandu i globuli rossi sò distrutti in questu modu, i sintomi principali ponu esse anemia è coaguli di sangue. Quessi coaguli di sangue ponu qualchì volta esse periculosi per a vita. Una persona cun PNH pò sperimentà parechji di sti sintomi, o pò avè solu uni pochi.
| Sintomi cumuni di a malatia PNH | |
|---|---|
| Fatica o debulezza custante | Difficultà à respirà |
| Mal di testa | Battitu cardiacu irregulare o rapidu |
| Dolore di stomacu | Pelle facilmente ammaccata |
| Urina di culore scuru (marrone), soprattuttu di notte o di mane | Rossore, dolore è gonfiore in una zona specifica di a pelle (pò esse un segnu di un coagulu di sangue) |
U trattamentu per a PNH include trasfusioni di sangue, acidu folicu o pasticchi di ferru per l'anemia, anticoagulanti è medicinali chì pruteggenu i globuli rossi da l'attaccu di u sistema immunitariu. U trattamentu chì riceverete dipenderà da quanti sintomi avete è da a so gravità.
Cumu funziona a medicina Fabhalta?
I medicamenti cum'è eculizumab (Soliris) o ravulizumab (Ultomiris) chì sò generalmente dati cum'è iniezioni per l'PNH funzionanu bluccendu una parte di u nostru sistema immunitariu chjamata sistema di u cumplementu, chjamata C5. Mentre chì questi fermanu l'emolisi intravasculare, alcune persone ponu cuntinuà à avè anemia per via di l'emolisi extravasculare.
Eccu induve a prima medicazione orale chjamata Fabhalta diventa impurtante.
Pensate à u nostru sistema immunitariu cum'è un esercitu chì difende u nostru paese. In PNH, parti di questu esercitu si cunfondenu è attaccanu i nostri globuli rossi sani. Fabhalta blocca una proteina chjamata fattore B chì provoca sta cunfusione. Questu impedisce à u sistema immunitariu d'attaccà i globuli rossi. Questu aumenta u numeru di globuli rossi sani, riduce i sintomi è riduce a necessità di trasfusioni di sangue.
Cumu devu aduprà sta medicina?
Fabhalta hè una capsula chì s'inghiotte sana duie volte à ghjornu, cù o senza alimentu. Ùn rompe, schiacciate o masticate micca a capsula. Sè vi scurdate di una dosa, pigliatela appena vi ricordate è dopu pigliate e dosi rimanenti cum'è di solitu. Sè state digià pigliendu un altru medicamentu PNH (cum'è eculizumab o ravulizumab), u vostru duttore vi spiegherà u modu currettu per passà à Fabhalta.
Assai impurtante: Hè essenziale chì avete ricevutu tutte e vostre vaccinazioni necessarie almenu duie settimane prima di inizià stu trattamentu. Questu include u vaccinu pneumococcicu è u vaccinu contr'à a meningite. Sè ùn site micca capace di riceve e vostre vaccinazioni è ùn site micca capace di inizià Fabhalta, u vostru duttore vi darà e vaccinazioni è vi darà un corsu d'antibiotici à u listessu tempu.
Ancu s'è i vostri sintomi migliuranu, ùn smette micca di piglià Fabhalta senza cunsigliu medicu . Sè fate cusì, i vostri globuli rossi puderanu cumincià à scumpressassi più rapidamente.
Cumu sò stati studiati l'effetti di sta medicina?
Dui studii principali sò stati realizati per cunfirmà l'efficacia è a sicurezza di Fabhalta. Tramindui anu inclusu pazienti cun PNH è l'anemia chì ne risultava.
1. Studiu APPLY-PNH: Questu hà implicatu persone chì avianu anemia malgradu piglià altri medicamenti PNH (eculizumab o ravulizumab) per almenu 6 mesi. Sò stati divisi in dui gruppi, un gruppu hà ricevutu Fabhalta, è l'altru gruppu hà cuntinuatu à piglià u vechju medicamentu.
2. Studiu APPOINT-PNH: Questu hà implicatu pazienti chì ùn avianu micca ricevutu prima alcuna altra medicina cumplementare per PNH. Li hè statu datu Fabhalta à tutti.
I risultati di sti studii, dopu à 24 settimane, sò assai incoraggianti.
| Beneficiu ricevutu | Risultatu |
|---|---|
| Aumentu di u livellu di emoglobina | Più di l'82% di i pazienti chì anu pigliatu Fabhalta anu avutu un aumentu di l'emoglobina di 2 g/dL, paragunatu à nimu di quelli chì anu pigliatu l'altri medicinali. |
| Evità e trasfusioni di sangue | 95% di i pazienti chì anu pigliatu Fabhalta ùn anu micca bisognu di trasfusioni di sangue esterne durante u periodu di studiu, paragunatu à solu 50% di quelli chì anu pigliatu l'altri medicinali. |
Ricurdatevi, malgradu i risultati di sti studii, i vostri risultati ponu varià da persona à persona. Hè megliu discute i benefici è i risichi di a medicazione cù u vostru duttore prima di piglià una decisione.
Cumu sapete s'è a medicina funziona?
Sè u trattamentu Fabhalta hà successu, i vostri livelli di globuli rossi è di emoglobina cuminceranu à aumentà. Pudete sperimentà cose cum'è:
- Aumentu di l'energia è diminuzione di a fatigue
- Diminuzione di u culore scuru di l'urina
- Aumentu di l'appetitu è diminuzione di u dolore di stomacu
- Riducendu u bisognu di trasfusioni di sangue esterne
- Esse capace di fà i travaglii di ogni ghjornu facilmente
Siccomu i risultati di u trattamentu varianu da persona à persona, tenete un registru di i vostri sintomi è discuteteli cù u vostru duttore ogni volta chì u vedi.
Effetti secundarii è cumu gestisceli?
Cum'è qualsiasi medicina, Fabhalta pò causà effetti secundarii. I più cumuni sò mal di testa, diarrea, nausea, dolore di stomacu è eruzione cutanea. Puderanu ancu accade sintomi di u raffreddore cumunu è altre infezioni batteriche o virali.
Infezioni gravi chì necessitanu attenzione!
Siccomu sta medicina sopprime una parte di u sistema immunitariu, ci hè un risicu d'infezioni gravi da certi tipi di batteri. In particulare *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, è *Haemophilus influenzae di tipu B*. Queste infezioni ponu esse periculose per a vita se ùn sò micca ricunnisciute è trattate subitu.
U megliu modu per prevene l'infezzione hè di fà tutte e vaccinazioni raccomandate , lavà bè e mani è stà luntanu da e persone malate. Sè avete unu di i sintomi seguenti, dite subitu à u vostru duttore o andate à u serviziu d'urgenza di l'uspidale (ETU) u più vicinu.
| Segni d'avvertimentu di una infezione seria | |
|---|---|
| Febbra cù o senza flegma, dolore di pettu è tosse, battitu cardiacu acceleratu | Sintomi cum'è dulori di u corpu è frebba |
| Pelle appiccicosa | Cefalea severa cù frebba, nausea è vomitu, o rigidità di u collu / schiena |
| Cunfusione | Cambiamenti di visione |
Sè vo site preoccupatu per qualsiasi effetti secundarii, parlate subitu cù u vostru duttore. Sè vo suspettate un avvelenamentu da una medicina, pudete chjamà u Centru Naziunale d'Infurmazione nantu à i Veleni à l'Ospedale Naziunale di Colombo .
Chì analisi di sangue sò necessarie durante u trattamentu?
U vostru duttore farà parechji testi di sangue per monitorà a vostra salute è a vostra risposta à a medicazione.
- Livelli di globuli rossi (RBC) è emoglobina:Quessi sò verificati regularmente in PNH. Questu aiuta à vede cumu rispondete à u trattamentu è à determinà s'ellu avete bisognu di una trasfusione di sangue.
- Livelli di grassi in u sangue: Fabhalta pò aumentà i vostri livelli di colesterolu è trigliceridi. Dunque, u vostru duttore vi cunsiglierà un test di prufilu lipidicu à digiunu prima è durante u trattamentu.
Ci ponu esse prublemi cù altri medicamenti?
Iè, certi medicamenti ponu interagisce cù Fabhalta. Certi medicamenti, cum'è a Rifampina, ponu riduce l'efficacità di Fabhalta. Ùn hè micca cunsigliatu di piglià Fabhalta cù certi medicamenti, cum'è u Gemfibrozil.
Dunque, hè estremamente impurtante informà u vostru duttore di tutti i medicamenti chì pigliate - cumpresi i medicamenti prescritti, i medicamenti senza ricetta, e vitamine, i medicamenti tradiziunali è ancu i supplementi.
Missaghju da purtà in casa
- L'PNH hè una cundizione rara in a quale u sistema immunitariu di u corpu distrugge i globuli rossi perchè ùn anu micca u stratu di proteine chì li prutege.
- Fabhalta hè una nova droga orale per PNH chì funziona fermendu un malfunzionamentu in u sistema immunitariu è pruteggendu i globuli rossi.
- Prima di principià sta medicazione, hè ubligatoriu esse statu vaccinatu contr'à e malatie cum'è a meningite è a pneumonia.
- Sè sviluppate segni di una infezzione seria durante u trattamentu, cum'è frebba, mal di testa severu o cunfusione, cunsultate subitu un medicu.
- Ancu s'è i vostri sintomi migliuranu, ùn smette mai di piglià a medicazione senza u cunsigliu di u vostru duttore.
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Nisun cumentu hè statu publicatu ancu. Aghjunghjite u vostru cumentu quì per a prima volta.
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