Har du symptomer som konstant træthed, åndenød, når du går lidt, eller mørkebrun urin om morgenen? Nogle gange kan disse være symptomer på en sjælden blodsygdom kaldet paroxysmal nocturnal hæmoglobinuri, eller PNH, som vi læger kalder det. Bliv ikke bange, når du hører dette navn. Selvom det er lidt kompliceret, lad os tale om denne sygdom og en ny behandling for den kaldet Fabhalta i enkle og detaljerede vendinger.
Hvad er PNH præcist?
Kort sagt er PNH en meget sjælden blodsygdom forårsaget af en genetisk defekt. Vores røde blodlegemer (RBC'er) har en beskyttende proteinbelægning omkring sig. Ved PNH dannes denne beskyttende belægning dog ikke.
Tænk på vores røde blodlegemer som soldater uden rustning. Uden denne beskyttelse bliver vores krops eget immunsystem forvirret og begynder at angribe og ødelægge disse sunde røde blodlegemer, i den tro at de er fjender. Denne for tidlige nedbrydning af røde blodlegemer er det, vi medicinsk kalder hæmolyse . Denne ødelæggelse kan forekomme både inde i blodkarrene (intravaskulær) og uden for blodkarrene (ekstravaskulær).
Når røde blodlegemer ødelægges på denne måde, kan de vigtigste symptomer være anæmi og blodpropper. Disse blodpropper kan nogle gange være livstruende. En person med PNH kan opleve mange af disse symptomer, eller de kan kun have nogle få.
| Almindelige symptomer på PNH-sygdom | |
|---|---|
| Konstant træthed eller svaghed | Åndedrætsbesvær |
| Hovedpine | Uregelmæssig eller hurtig hjerterytme |
| Mavesmerter | Let blå mærker på huden |
| Mørkfarvet (brun) urin, især om natten eller om morgenen | Rødme, smerte og hævelse i et specifikt område af huden (kan være tegn på en blodprop) |
Behandling af PNH omfatter blodtransfusioner, folsyre- eller jerntabletter mod anæmi, antikoagulantia og lægemidler, der beskytter røde blodlegemer mod angreb fra immunsystemet. Den behandling, du modtager, afhænger af, hvor mange symptomer du har, og hvor alvorlige de er.
Hvordan virker medicinen Fabhalta?
Lægemidler som eculizumab (Soliris) eller ravulizumab (Ultomiris), der normalt gives som injektioner mod PNH, virker ved at blokere en del af vores immunsystem kaldet komplementsystemet, kaldet C5. Selvom disse stopper intravaskulær hæmolyse, kan nogle mennesker fortsat have anæmi på grund af ekstravaskulær hæmolyse.
Det er her, den første orale medicin kaldet Fabhalta bliver vigtig.
Tænk på vores immunsystem som en hær, der forsvarer vores land. Ved PNH bliver dele af denne hær forvirrede og angriber vores egne raske røde blodlegemer. Fabhalta blokerer et protein kaldet faktor B , der forårsager denne forvirring. Dette forhindrer immunsystemet i at angribe de røde blodlegemer. Dette øger antallet af raske røde blodlegemer, reducerer symptomer og reducerer behovet for blodtransfusioner.
Hvordan skal jeg bruge denne medicin?
Fabhalta er en kapsel, der synkes hel to gange dagligt, med eller uden mad. Kapslen må ikke knækkes, knuses eller tygges. Hvis du glemmer en dosis, skal du tage den, så snart du husker det, og derefter tage de resterende doser som sædvanligt. Hvis du allerede tager anden PNH-medicin (såsom eculizumab eller ravulizumab), vil din læge forklare den korrekte måde at skifte til Fabhalta på.
Meget vigtigt: Det er vigtigt, at du har fået alle dine nødvendige vaccinationer mindst to uger før du starter denne behandling. Dette inkluderer pneumokokvaccinen og meningitisvaccinen. Hvis du ikke kan få dine vaccinationer og ikke kan starte med Fabhalta, vil din læge give dig vaccinationerne og samtidig starte en antibiotikakur.
Selv hvis dine symptomer forbedres, må du ikke stoppe med at tage Fabhalta uden lægehjælp . Hvis du gør det, kan dine røde blodlegemer begynde at nedbrydes hurtigere igen.
Hvordan er virkningerne af denne medicin blevet undersøgt?
Der blev udført to hovedstudier for at bekræfte Fabhaltas effekt og sikkerhed. Begge omfattede patienter med PNH og den deraf følgende anæmi.
1. APPLY-PNH-studiet: Dette omfattede personer, der havde anæmi på trods af at de havde taget anden PNH-medicin (eculizumab eller ravulizumab) i mindst 6 måneder. De blev opdelt i to grupper, hvor den ene gruppe fik Fabhalta, og den anden gruppe fortsatte med at tage den gamle medicin.
2. APPOINT-PNH-studiet: Dette omfattede patienter, der ikke tidligere havde modtaget anden komplementær medicin mod PNH. De fik alle Fabhalta.
Resultaterne af disse undersøgelser, efter 24 uger, er meget opmuntrende.
| Modtaget ydelse | Resultat |
|---|---|
| Forhøjet hæmoglobinniveau | Mere end 82 % af patienterne, der tog Fabhalta, havde en stigning i hæmoglobin på 2 g/dl, sammenlignet med ingen af dem, der tog de andre lægemidler. |
| Undgå blodtransfusioner | 95 % af patienterne, der tog Fabhalta, havde ikke brug for eksterne blodtransfusioner i studieperioden, sammenlignet med kun 50 % af dem, der tog de andre lægemidler. |
Husk, at på trods af resultaterne af disse undersøgelser kan dine resultater variere fra person til person. Det er bedst at diskutere fordele og risici ved medicinen med din læge, før du træffer en beslutning.
Hvordan ved man, om medicinen virker?
Hvis behandlingen med Fabhalta lykkes, vil dine røde blodlegemer og hæmoglobinniveauer begynde at stige. Du kan opleve ting som:
- Øget energi og mindsket træthed
- Nedsat mørk farve af urin
- Øget appetit og nedsat mavesmerter
- Reducerer behovet for eksterne blodtransfusioner
- At kunne udføre daglige opgaver nemt
Da resultaterne af behandlingen varierer fra person til person, bør du registrere dine symptomer og diskutere dem med din læge, hver gang du ser ham/hende.
Bivirkninger og hvordan håndteres de?
Som al anden medicin kan Fabhalta forårsage bivirkninger. De mest almindelige er hovedpine, diarré, kvalme, mavesmerter og hududslæt. Symptomer på forkølelse og andre bakterielle eller virusinfektioner kan også forekomme.
Alvorlige infektioner, der kræver opmærksomhed!
Da denne medicin undertrykker en del af immunsystemet, er der risiko for alvorlige infektioner fra visse typer bakterier. Især *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* og *Haemophilus influenzae type B*. Disse infektioner kan være livstruende, hvis de ikke opdages og behandles omgående.
Den bedste måde at forebygge infektion på er at få alle anbefalede vaccinationer , vaske hænder grundigt og holde sig væk fra personer, der er syge. Hvis du oplever et af følgende symptomer, skal du straks fortælle det til din læge eller tage til nærmeste skadestue.
| Advarselstegn på en alvorlig infektion | |
|---|---|
| Feber med eller uden slim, brystsmerter og hoste, hurtig hjerterytme | Symptomer såsom muskelsmerter og feber |
| Klam hud | Svær hovedpine med feber, kvalme og opkastning eller stivhed i nakken/ryggen |
| Forvirring | Synsændringer |
Hvis du er bekymret for bivirkninger, skal du straks tale med din læge. Hvis du har mistanke om forgiftning fra medicin, kan du ringe til det nationale giftinformationscenter på Colombo National Hospital .
Hvilke blodprøver er nødvendige under behandlingen?
Din læge vil tage adskillige blodprøver for at overvåge dit helbred og din reaktion på medicinen.
- Røde blodlegemer (RBC) og hæmoglobinniveauer:Disse kontrolleres regelmæssigt i PNH. Dette hjælper med at se, hvordan du reagerer på behandlingen, og med at afgøre, om du har brug for en blodtransfusion.
- Blodfedtniveauer: Fabhalta kan øge dit kolesterol- og triglyceridniveau. Derfor vil din læge anbefale en fastende lipidprofiltest før og under behandlingen.
Kan der være problemer med anden medicin?
Ja, nogle lægemidler kan interagere med Fabhalta. Nogle lægemidler, såsom Rifampicin, kan reducere virkningen af Fabhalta. Det anbefales ikke at tage Fabhalta sammen med andre lægemidler, såsom Gemfibrozil.
Derfor er det yderst vigtigt at informere din læge om al den medicin, du tager – herunder receptpligtig medicin, håndkøbsmedicin, vitaminer, traditionel medicin og endda kosttilskud.
Besked til hjemmet
- PNH er en sjælden tilstand, hvor kroppens eget immunsystem ødelægger røde blodlegemer, fordi de mangler det proteinlag, der beskytter dem.
- Fabhalta er et nyt oralt lægemiddel mod PNH, der virker ved at stoppe en funktionsfejl i immunsystemet og beskytte røde blodlegemer.
- Før man starter med denne medicin, er det obligatorisk at være vaccineret mod sygdomme som meningitis og lungebetændelse.
- Hvis du udvikler tegn på en alvorlig infektion under behandlingen, såsom feber, svær hovedpine eller forvirring, skal du straks søge lægehjælp.
- Selv hvis dine symptomer forbedres, må du aldrig stoppe med at tage medicinen uden lægens anvisning.
💬 Comments (0)
Der er ikke skrevet nogen kommentarer endnu. Tilføj din kommentar her for første gang.
Tilføj din kommentar