Leiden Sie unter Symptomen wie ständiger Müdigkeit, Kurzatmigkeit bei geringer Belastung oder dunkelbraunem Morgenurin? Manchmal können dies Anzeichen einer seltenen Blutkrankheit namens Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) sein. Lassen Sie sich von diesem Namen nicht beunruhigen. Auch wenn die Krankheit etwas komplex klingt, möchten wir sie und eine neue Behandlungsmethode namens Fabhalta verständlich und detailliert erklären.
Was genau ist PNH?
PNH ist, vereinfacht gesagt, eine sehr seltene Blutkrankheit, die durch einen Gendefekt verursacht wird. Unsere roten Blutkörperchen (Erythrozyten) sind von einer schützenden Proteinhülle umgeben. Bei PNH bildet sich diese Schutzhülle jedoch nicht aus.
Stellen Sie sich unsere roten Blutkörperchen wie ungeschützte Soldaten vor. Ohne diesen Schutz gerät unser körpereigenes Immunsystem in Verwirrung und greift die gesunden roten Blutkörperchen an, da es sie für Feinde hält. Dieser vorzeitige Abbau roter Blutkörperchen wird medizinisch als Hämolyse bezeichnet. Diese Zerstörung kann sowohl innerhalb der Blutgefäße (intravaskulär) als auch außerhalb (extravaskulär) stattfinden.
Werden rote Blutkörperchen auf diese Weise zerstört, können Anämie und Blutgerinnsel die Hauptsymptome sein. Diese Blutgerinnsel können mitunter lebensbedrohlich sein. Eine Person mit PNH kann viele dieser Symptome aufweisen oder auch nur wenige.
| Häufige Symptome der PNH-Erkrankung | |
|---|---|
| Anhaltende Müdigkeit oder Schwäche | Atembeschwerden |
| Kopfschmerzen | Unregelmäßiger oder schneller Herzschlag |
| Magenschmerzen | Haut, die leicht blaue Flecken bekommt |
| Dunkel gefärbter (brauner) Urin, insbesondere nachts oder morgens | Rötung, Schmerzen und Schwellung in einem bestimmten Hautbereich (können ein Anzeichen für ein Blutgerinnsel sein) |
Die Behandlung der PNH umfasst Bluttransfusionen, Folsäure- oder Eisentabletten gegen Anämie, Blutverdünner und Medikamente, die die roten Blutkörperchen vor Angriffen des Immunsystems schützen. Die Behandlung richtet sich nach Anzahl und Schweregrad Ihrer Symptome.
Wie wirkt das Medikament Fabhalta?
Medikamente wie Eculizumab (Soliris) oder Ravulizumab (Ultomiris), die üblicherweise als Injektionen bei PNH verabreicht werden, wirken, indem sie einen Teil unseres Immunsystems, das sogenannte Komplementsystem, blockieren, genauer gesagt C5. Obwohl diese Medikamente die intravaskuläre Hämolyse stoppen, kann bei manchen Menschen aufgrund der extravaskulären Hämolyse weiterhin eine Anämie bestehen.
Hier kommt das erste orale Medikament namens Fabhalta ins Spiel.
Stellen Sie sich unser Immunsystem wie eine Armee vor, die unser Land verteidigt. Bei PNH gerät ein Teil dieser Armee durcheinander und greift unsere eigenen gesunden roten Blutkörperchen an. Fabhalta blockiert ein Protein namens Faktor B , das diese Verwirrung verursacht. Dadurch wird verhindert, dass das Immunsystem die roten Blutkörperchen angreift. Dies erhöht die Anzahl gesunder roter Blutkörperchen, lindert Symptome und reduziert den Bedarf an Bluttransfusionen.
Wie soll ich dieses Medikament anwenden?
Fabhalta ist eine Kapsel, die zweimal täglich unzerkaut geschluckt wird, unabhängig von den Mahlzeiten. Die Kapsel darf nicht zerbrochen, zerdrückt oder zerkaut werden. Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, nehmen Sie diese ein, sobald Sie sich daran erinnern, und nehmen Sie die restlichen Dosen wie gewohnt ein. Wenn Sie bereits ein anderes PNH-Medikament (z. B. Eculizumab oder Ravulizumab) einnehmen, wird Ihnen Ihr Arzt/Ihre Ärztin erklären, wie Sie korrekt auf Fabhalta umsteigen.
Sehr wichtig: Es ist unerlässlich, dass Sie alle erforderlichen Impfungen mindestens zwei Wochen vor Beginn dieser Behandlung erhalten haben. Dazu gehören die Pneumokokken- und die Meningitis-Impfung. Sollten Sie die Impfungen nicht erhalten können und daher nicht mit Fabhalta beginnen können, wird Ihr Arzt/Ihre Ärztin Ihnen die Impfungen verabreichen und gleichzeitig eine Antibiotikatherapie einleiten.
Auch wenn sich Ihre Symptome bessern, sollten Sie Fabhalta nicht ohne ärztlichen Rat absetzen . Andernfalls kann es passieren, dass Ihre roten Blutkörperchen wieder schneller abgebaut werden.
Wie wurden die Wirkungen dieses Medikaments untersucht?
Zur Bestätigung der Wirksamkeit und Sicherheit von Fabhalta wurden zwei Hauptstudien durchgeführt. Beide Studien schlossen Patienten mit PNH und der daraus resultierenden Anämie ein.
1. APPLY-PNH-Studie: An dieser Studie nahmen Patienten teil, die trotz der Einnahme anderer PNH-Medikamente (Eculizumab oder Ravulizumab) über mindestens 6 Monate an Anämie litten. Sie wurden in zwei Gruppen aufgeteilt: Eine Gruppe erhielt Fabhalta, die andere Gruppe setzte die Einnahme der bisherigen Medikamente fort.
2. APPOINT-PNH-Studie: An dieser Studie nahmen Patienten teil, die zuvor keine anderen komplementärmedizinischen Behandlungsmethoden gegen PNH erhalten hatten. Alle erhielten Fabhalta.
Die Ergebnisse dieser Studien nach 24 Wochen sind sehr ermutigend.
| Nutzen erhalten | Ergebnis |
|---|---|
| Erhöhter Hämoglobinwert | Bei mehr als 82 % der Patienten, die Fabhalta einnahmen, stieg der Hämoglobinwert um 2 g/dL an, im Vergleich zu keinem der Patienten, die die anderen Medikamente einnahmen. |
| Vermeidung von Bluttransfusionen | Bei 95 % der Patienten, die Fabhalta einnahmen, war während des Studienzeitraums keine externe Bluttransfusion erforderlich, verglichen mit nur 50 % der Patienten, die die anderen Medikamente einnahmen. |
Bedenken Sie, dass die Ergebnisse dieser Studien individuell variieren können. Besprechen Sie daher am besten Nutzen und Risiken des Medikaments mit Ihrem Arzt, bevor Sie eine Entscheidung treffen.
Woran erkennt man, ob das Medikament wirkt?
Bei erfolgreicher Fabhalta-Behandlung steigen Ihre roten Blutkörperchen und Ihr Hämoglobinwert an. Mögliche Symptome sind beispielsweise:
- Mehr Energie und weniger Müdigkeit
- Verminderte dunkle Farbe des Urins
- Gesteigerter Appetit und verringerte Magenschmerzen
- Verringerung des Bedarfs an externen Bluttransfusionen
- Die Fähigkeit, alltägliche Aufgaben problemlos zu erledigen
Da die Behandlungsergebnisse von Person zu Person unterschiedlich sind, sollten Sie Ihre Symptome dokumentieren und diese bei jedem Arztbesuch mit Ihrem Arzt besprechen.
Nebenwirkungen und wie man sie behandelt?
Wie jedes Arzneimittel kann auch Fabhalta Nebenwirkungen haben. Am häufigsten treten Kopfschmerzen, Durchfall, Übelkeit, Bauchschmerzen und Hautausschlag auf. Auch Symptome einer Erkältung oder anderer bakterieller oder viraler Infektionen können vorkommen.
Schwere Infektionen, die behandelt werden müssen!
Da dieses Medikament einen Teil des Immunsystems unterdrückt, besteht das Risiko schwerwiegender Infektionen mit bestimmten Bakterienarten. Besonders gefährdet sind *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* und *Haemophilus influenzae Typ B*. Diese Infektionen können lebensbedrohlich sein, wenn sie nicht rechtzeitig erkannt und behandelt werden.
Der beste Schutz vor einer Infektion besteht darin, alle empfohlenen Impfungen zu erhalten , sich gründlich die Hände zu waschen und den Kontakt zu kranken Menschen zu meiden. Sollten Sie eines der folgenden Symptome bemerken, informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder begeben Sie sich in die nächstgelegene Notaufnahme.
| Warnzeichen einer schweren Infektion | |
|---|---|
| Fieber mit oder ohne Auswurf, Brustschmerzen und Husten, schneller Herzschlag | Symptome wie Gliederschmerzen und Fieber |
| Klebrige Haut | Starke Kopfschmerzen mit Fieber, Übelkeit und Erbrechen oder Nacken-/Rückensteifheit |
| Verwirrung | Sehveränderungen |
Wenn Sie Bedenken hinsichtlich Nebenwirkungen haben, sprechen Sie umgehend mit Ihrem Arzt. Bei Verdacht auf eine Medikamentenvergiftung können Sie das Nationale Giftinformationszentrum im Colombo National Hospital anrufen.
Welche Bluttests sind während der Behandlung erforderlich?
Ihr Arzt wird mehrere Bluttests durchführen, um Ihren Gesundheitszustand und Ihre Reaktion auf das Medikament zu überwachen.
- Werte der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und des Hämoglobins:Diese Werte werden im PNH regelmäßig überprüft. Dies hilft dabei, Ihre Reaktion auf die Behandlung zu beurteilen und festzustellen, ob Sie eine Bluttransfusion benötigen.
- Blutfettwerte: Fabhalta kann Ihren Cholesterin- und Triglyceridspiegel erhöhen. Daher wird Ihr Arzt Ihnen vor und während der Behandlung einen Lipidprofiltest im nüchternen Zustand empfehlen.
Kann es zu Problemen mit anderen Medikamenten kommen?
Ja, einige Medikamente können Wechselwirkungen mit Fabhalta haben. Bestimmte Medikamente, wie beispielsweise Rifampicin, können die Wirksamkeit von Fabhalta verringern. Die Einnahme von Fabhalta zusammen mit einigen Medikamenten, wie beispielsweise Gemfibrozil, wird nicht empfohlen.
Deshalb ist es äußerst wichtig, Ihren Arzt über alle Medikamente zu informieren, die Sie einnehmen – einschließlich verschreibungspflichtiger Medikamente, rezeptfreier Medikamente, Vitamine, traditioneller Arzneimittel und sogar Nahrungsergänzungsmittel.
Kernaussage
- PNH ist eine seltene Erkrankung, bei der das körpereigene Immunsystem rote Blutkörperchen zerstört, weil ihnen die schützende Proteinschicht fehlt.
- Fabhalta ist ein neues orales Medikament gegen PNH, das durch die Unterbrechung einer Fehlfunktion des Immunsystems und den Schutz der roten Blutkörperchen wirkt.
- Vor Beginn der Einnahme dieses Medikaments ist eine Impfung gegen Krankheiten wie Meningitis und Lungenentzündung zwingend erforderlich.
- Wenn Sie während der Behandlung Anzeichen einer schweren Infektion entwickeln, wie z. B. Fieber, starke Kopfschmerzen oder Verwirrtheit, suchen Sie sofort einen Arzt auf.
- Auch wenn sich Ihre Symptome bessern, sollten Sie die Einnahme des Medikaments niemals ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt abbrechen.
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