La plej nova espero en medicino: Ni lernu pri genterapio simple

Ekzistas iuj malsanoj, kiuj devenas de viaj gepatroj, ĉu ne? Aŭ ekzistas iuj malsanoj, kiujn estas tre malfacile tute kuraci eĉ per medikamentoj aŭ kirurgio. Imagu, kio se ekzistus maniero ŝanĝi la genojn en nia propra korpo kaj kuraci malsanon ĉe ĝia radiko? Genterapio estas unu el la grandaj esperoj por la estonteco. Kvankam ĉi tio estas ankoraŭ tre nova, ĝi estas konsiderata io, kio povas fari grandan diferencon en medicina scienco.

Kio estas genterapio simple?

Simple dirite, genoterapio estas medicina tekniko kiu uzas nian propran genetikan materialon por preventi kaj trakti malsanojn. Tradicie, ni uzus aferojn kiel medikamentojn, pilolojn, siropojn , injektojn aŭ kirurgion. Sed per ĉi tiu tekniko, kuracistoj povas influi vian propran genetikan konsiston kaj korekti la subestan kaŭzon de malsano.

Pensu pri nia korpo kiel granda konstruaĵo. La skizo uzata por konstrui tiun konstruaĵon estas niaj genoj . Iafoje povas esti malgranda eraro aŭ difekto en ĉi tiu skizo. Tiu eraro kaŭzas iujn malsanojn. Do genterapio temas pri korektado de tiu malĝusta skizo. Tio signifas:

• Redukti malsan-kaŭzantajn proteinojn: Kiam certaj genoj paneas, ili produktas proteinojn, kiuj estas damaĝaj al la korpo. Ĉi tiu metodo povas redukti ilian produktadon.
• Pligrandigi la produktadon de bonaj proteinoj: Iafoje la korpo ne produktas sufiĉe da proteinoj, kiujn ĝi bezonas. Tiukaze, ĉi tiu metodo povas instrukcii genojn produkti tiujn proteinojn ĝuste.
• Produktado de novaj aŭ modifitaj proteinoj: Ĉi tiu metodo ankaŭ povas krei novan tipon de proteino en la korpo, kiu povas kontraŭbatali malsanon.

Kiel ĉi tio funkcias en nia korpo?

Por kompreni tion, ni unue lernu iom pri genoj. Ĉiu ĉelo en nia korpo havas nukleon. Ene de tiu nukleo estas aferoj nomataj kromosomoj . Ĉi tiuj kromosomoj konsistas el DNA . Ĉi tiu DNA enhavas la informojn, kiuj determinas ĉion, de via harkoloro, okulkoloro kaj alteco.

Tiujn specifajn partojn de DNA ni nomas genoj . Ĝi estas kiel recepto en granda kuirlibro (DNA). Tiuj genoj donas instrukciojn pri kiel fari la proteinojn, kiuj estas esencaj por la funkciado de niaj korpoj. Tiu recepto diras al ni kiel fari la kukon.

Iafoje, dum ni maljuniĝas, toksinoj en la medioKiam eksponite al kemiaĵoj, aŭ heredite de gepatroj, malgrandaj ŝanĝoj (genaj variaĵoj/mutacioj) okazas en ĉi tiuj genoj. Estas kvazaŭ litero aŭ vorto en tiu recepto estas malĝusta. Tiam la proteino (kuko) kiu estas farita ankaŭ estas malĝusta. Tio estas la radiko de multaj malsanoj.

Por kiaj malsanoj oni nuntempe uzas genterapion?

Fakte, multaj genterapiaj traktadoj estas ankoraŭ en la stadio de klinikaj provoj. Tio signifas, ke ili estas testataj por vidi ĉu ili estas sekuraj kaj efikaj antaŭ ol esti donitaj al homoj. La ĉefaj esploraj areoj nuntempe okazantaj por ĉi tiu metodo estas:

• Kankro
• Makula degenerado kaj aliaj okulmalsanoj
• Kelkaj heredaj genetikaj kondiĉoj
• HIV /aidoso

Tamen, nun ekzistas pluraj genterapiaj metodoj aprobitaj de la Usona Administracio pri Nutraĵoj kaj Medikamentoj (FDA), kio signifas, ke ĉi tio jam ne plu estas nur revo. Ekzemple:

• Luxturna®: Ĉi tio estas unufoja kuracado por homoj, kiuj perdas sian vidkapablon pro certaj hereditaj okulmalsanoj .
• Zolgensma®: Ĉi tiu estas aprobita por trakti spinan muskolan atrofion, severan malsanon, kiu trafas infanojn sub la aĝo de 2 jaroj.

Ĉu ekzistas diversaj tipoj de ĉi tiu kuracado?

Jes, ekzistas tri ĉefaj manieroj, laŭ kiuj genterapio estas farata. Ni vidu, kiaj ili estas.

Kiel genoj estas enkondukitaj en la korpon?

Tiuj sanaj genoj ne iras rekte en niajn ĉelojn. Ili bezonas vehiklon. Tiu veturilo nomiĝas "vektoro" . Imagu, ke vi sendas pakaĵon. Kuriero (la vektoro) prenas tiun pakaĵon (la genon) ĝuste tien, kien ĝi bezonas iri (la ĉelon).

Plej ofte, virusoj estas uzataj kiel ĉi tiuj 'vektoroj'. Nun vi eble pensas, "Ĉu ne malsanigus vin se vi metus viruson en vian korpon?" Kion sciencistoj faras ĉi tie estas forigi ĉiujn malsan-kaŭzantajn partojn de viruso, lasante nur la partojn, kiuj povas eniri ĉelojn. Poste, ili enmetas la sanan genon en la viruson kaj enkondukas ĝin en la korpon.

Estas du ĉefaj manieroj fari tion:

1. En vivo (ene de la korpo): Ĉi tie, la 'vektoro' enhavanta la genojn estas injektita rekte en la korpon kiel vakcino.

2. Eks-vivo (ekster la korpo): Tio implikas preni kelkajn ĉelojn el via korpo (ekz. sangoĉeloj), enmeti genojn en tiujn ĉelojn en la laboratorio, kaj poste reenkonduki tiujn modifitajn ĉelojn en vian korpon.

Kiuj estas la avantaĝoj kaj malavantaĝoj de genterapio?

Kiel ĉio, ĉi tiu metodo havas siajn avantaĝojn kaj malavantaĝojn.

Ĉu mi parolu kun mia kuracisto pri tio?

Se vi aŭ iu en via familio havas heredan malsanon, kanceron, aŭ malfacile kuraceblan kondiĉon, kiel tiujn menciitajn ĉi tie, estas tre grave paroli kun via kuracisto pri tio.

Genterapio ankoraŭ ne estas ofta kuracado en Srilanko. Sed gravas esti konscia pri ĉi tiuj evoluoj okazantaj tra la mondo. Eble en la estonteco, ĉi tiuj povus fariĝi oftaj kuracadoj.

Ĉi tiu teknologio bezonos iom da tempo por disvolviĝi, sed ĝi montras, ke la medicina scienco konstante klopodas trovi solvon al malsano, kiom ajn grava ĝi estas. Tio estas granda espero por ni ĉiuj.