Nova kuracado por CAH-malsano! Kion vi bezonas scii pri ĝi (Denaska Adrena Hiperplazio)

Ĉu iu en via familio, precipe infano, havas denaskan hormonan malsanon? Vi eble konas problemojn kiel kreskomalfruo, frua pubereco kaj neregulaj menstruaj cikloj ĉe virinoj. Malofta genetika kondiĉo, kiu povas kaŭzi ĉi tiujn, nomiĝas "Denaska Adrena Hiperplazio". Ni nomos ĝin CAH mallonge. Hodiaŭ, ni parolos nelonge pri tio kaj nova kuracado, kiu aperis por ĝi.

Simple dirite, kio estas CAH?

CAH estas genetika kondiĉo kiu malhelpas la surrenajn glandojn, du malgrandajn glandojn situantajn super la renoj, produkti kortizolon, hormonon esencan por niaj vivoj.

Pensu pri niaj korpoj kiel fabriko. Kiam unu el la produktoj (kortizolo) en ĉi tiu fabriko malaltiĝas, la kontrolcentro en la cerbo (hipofizo) maltrankviliĝas kaj sendas signalojn (ACTH) al la surrenaj glandoj por labori pli forte. Pro ĉi tiu troa stimulo, kvankam la produktado de kortizolo ne pliiĝas, ĝi anstataŭe komencas produkti pli da viraj hormonoj nomataj "androgenoj" .

Ĉi tiu hormona malekvilibro povas kaŭzi multajn problemojn:

• Knabinoj: Ĉe naskiĝo, la eksteraj genitaloj povas aspekti kiel tiuj de vira bebo.
• Por ambaŭ partioj: problemoj kiel kreskomalfruiĝo, frua pubereco kaj malfekundeco povas okazi pli poste en la vivo.

Krome, iuj pacientoj kun CAH povas ankaŭ havi reduktitan produktadon de alia grava hormono nomata aldosterono. Sen ĉi tiu hormono, CAH povas fariĝi tre severa, kondukante al ŝoko, komato aŭ eĉ morto.

70-jaraĝa kuracado kaj nova espero

Dum jardekoj, la sola kuracado por CAH estis anstataŭigi la malaltajn nivelojn de la hormono kortizolo en la korpo per altaj dozoj de steroidoj , kiel ekzemple hidrokortizono. Tamen, la prenado de ĉi tiuj altaj dozoj de steroidoj dum longa tempo povas kaŭzi kelkajn kromefikojn. La plej oftaj el ĉi tiuj estas pezpliiĝo, alta sangopremo, malfortaj ostoj kaj bremsita kresko ĉe infanoj.

Sed nun estas bonaj novaĵoj! Post 70 jaroj, la FDA aprobis la unuan kaj solan medikamenton specife evoluigitan por CAH, crinecerfont (markonomo: Crenessity).

✨ Medical equipment Verified Partner

Medical test equipment that can be used at home

Essential home medical devices including blood pressure monitors, oximeters and digital thermometers.

Check Availability →

Kiel funkcias ĉi tiu nova medikamento (Crinecerfont)?

Jen la plej grava afero. Male al la malnova kuracado, ĉi tiu nova medikamento funkcias tute alimaniere.

'Crinesurfont' ne aldonas hormonojn de ekstere. Anstataŭe, ĉi tiu medikamento iras rekte al la kontrolcentro de la cerbo (la hipofizo) kaj blokas la liberigon de la nedezirata signalo (ACTH), kiu stimulas la surrenajn glandojn.

Simple dirite, tio estas kiel malŝalti la "ŝaltilon" de nenecesa sistemo. Tio kontrolas la produktadon de nenecesaj "androgenaj" hormonoj fare de la korpo.

La plej granda avantaĝo de tio estas, ke ĉar la niveloj de androgenoj estas kontrolitaj, la dozo de steroidoj bezonataj por konservi la hormonan ekvilibron povas esti signife reduktita . Tio signifas, ke la kromefikoj kaŭzitaj de steroidoj ankaŭ povas esti multe reduktitaj.

Por kiu ĉi tiu medikamento plej taŭgas?

'Crinesurfont' estas nuntempe aprobita por CAH-pacientoj pli ol 4-jaraĝaj . Ĝi ne estas anstataŭaĵo por steroidoj, sed aldonaĵo al steroidoj.Aldona traktado.

• Por infanoj: Ĉar infanoj ankoraŭ kreskas, altaj dozoj de steroidoj povas havi grandan efikon sur ilian kreskon. Tial, ĉi tiu medikamento, kiu povas redukti la dozon de steroidoj, povas esti tre utila por ili. Ĉi tio estas aparte grava dum adoleskeco, kiam malfacilas kontroli hormonojn.
• Por plenkreskuloj: Ĉi tiu kuracado ankaŭ povas provizi helpon al plenkreskuloj, kiuj suferas pro kromefikoj pro longa preno de steroidoj, aŭ kiuj havas malfacilaĵojn konservi stabilajn hormonnivelojn.

Lernu pri kromefikoj kaj sekureco

En klinikaj provoj, nur kelkaj negravaj, provizoraj kromefikoj estis raportitaj kun ĉi tiu medikamento.

• Por plenkreskuloj: laceco, kapdoloro, kapturno, artikdoloro.
• Por infanoj: kapdoloro, stomakdoloro, laceco, ŝtopita nazo.

Grave, ke la plej multaj el ĉi tiuj simptomoj estis mildaj, kaj la nombro da pacientoj, kiuj devis ĉesi preni la medikamenton, estis tre malalta.

Speciala Averto: Atentu pri Adrena Krizo!

Dum uzado de ĉi tiu medikamento, estas tre grave esti konscia pri grava kondiĉo nomata "adrena krizo". Simple dirite, ĉi tiu kondiĉo povas okazi se la korpo ne ricevas la necesan kvanton da "kortizolo" dum periodo de alta streso (ekz., severa infekto, kirurgio, akcidento).

Tial, parolu kun via kuracisto kaj certiĝu scii precize kian ekstran steroidan dozon vi devus preni en kriza situacio ("stresa dozo") . Ankaŭ atentu la simptomojn de "adrena krizo" (ekz., troa vomado, diareo, kapturno, perdo de konscio) kaj memoru tuj iri al hospitalo aŭ urĝejo (UTU) se tia afero okazas.

Kiel mi scios ĉu ĉi tiu medikamento taŭgas por mi/mia infano?

Ĉi tiu decido estu farita konsultante vian kuraciston, precipe endokrinologon . Via kuracisto konsideros multajn faktorojn, inkluzive de viaj sangotestrezultoj, kreskorapideco, pezo, sangopremo kaj nunaj hormonniveloj, por determini ĉu ĉi tiu medikamento taŭgas por vi.

Ĉi tio ne estas kuraco por CAH, sed ekzistas granda espero, ke ĝi helpos plibonigi la vivokvaliton de pacientoj, redukti steroidajn kromefikojn kaj faciligi hormonadministradon.