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¿Qué es la terapia génica en pocas palabras?
En pocas palabras, la terapia génica es un método especial para tratar trastornos genéticos. Los genes de nuestro cuerpo dan las instrucciones para la producción de proteínas. Si un gen cambia o se vuelve defectuoso, la proteína que produce puede fabricarse incorrectamente o dejar de producirse por completo. Esto es lo que causa los trastornos genéticos.
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¿Cómo funciona este tratamiento?
Existen tres formas principales en que funciona la terapia génica. Veamos la siguiente tabla para comprenderlo mejor.
| Método de tratamiento | Dicho de forma sencilla... | ¿Qué estás haciendo? |
|---|---|---|
| Adición de genes | Insertar un nuevo gen bueno. | Si el cuerpo no produce una proteína necesaria debido a un defecto en un gen específico, se inserta en las células una copia de un gen sano que puede producir esa proteína. |
| Edición genética | Corregir el gen defectuoso. | Los científicos utilizan herramientas especiales como CRISPR/Cas9 para "cortar y pegar" el gen defectuoso que causa la enfermedad. Luego, ese gen comienza a producir la proteína correcta. |
| Silenciamiento genético | Desactivar el gen equivocado. | Algunos genes funcionan incorrectamente y producen proteínas dañinas para el organismo. Este método detiene la función del gen que da esas instrucciones erróneas; es decir, lo silencia. |
¿Cómo se introducen estos genes modificados en el cuerpo?
Bien, ahora surge una pregunta: ¿Cómo se introducen estos genes modificados en el cuerpo? Los científicos empaquetan estos genes en una especie de paquete. Este paquete se denomina "vector". Este vector suele ser un virus especialmente modificado.
¡No te preocupes! Este no es un virus que nos enferme. Ha perdido por completo su capacidad de causar enfermedades y, en su lugar, se le han insertado nuestros genes sanos. Como un vehículo de reparto, la única función de este portador es transportar los genes y entregarlos a las células adecuadas.
En algunos tratamientos, se extraen células madre sanguíneas del propio paciente, se modifican en un laboratorio y se reintroducen en su cuerpo. En otros casos, se administra un vector que contiene estos genes mediante inyección o infusión intravenosa. Con el tiempo, las células con estos nuevos genes se dividen y multiplican, reemplazando las células dañadas. Por lo tanto, los efectos de este tratamiento deberían ser duraderos.
¿Qué enfermedades se pueden curar con terapia génica?
La terapia génica suele ser eficaz para enfermedades causadas por un único defecto genético. Estas son algunas de las enfermedades para las que este tratamiento está aprobado actualmente:
- Enfermedades genéticas que afectan al cerebro, como la adrenoleucodistrofia cerebral .
- Enfermedades sanguíneas hereditarias: por ejemplo , la anemia falciforme, la talasemia y la hemofilia .
- Enfermedades neuromusculares hereditarias: afecciones como la distrofia muscular de Duchenne y la atrofia muscular espinal.
- Enfermedades oculares hereditarias: Enfermedades que afectan a la vista, como la amaurosis congénita de Leber.
- Otras enfermedades genéticas como la leucodistrofia metacromática.
Además de esto, el cáncer y el VIHLos científicos aún investigan si la terapia génica puede utilizarse para enfermedades como...
¿Cuáles son las ventajas y desventajas de la terapia génica?
Como cualquier tratamiento, la terapia génica tiene sus beneficios, así como algunos riesgos y desventajas. Es importante conocerlos.
| Ventajas | Desventajas y limitaciones |
|---|---|
| Nueva esperanza: Proporciona nuevas opciones de tratamiento para muchas enfermedades para las que no existen otras alternativas terapéuticas. | Dificultad para obtenerlo: Debido a los altos costos y las limitaciones tecnológicas, no todos pueden acceder a este tratamiento. |
| Comodidad: La mayoría de las terapias génicas son tratamientos que se realizan una sola vez en la vida. No es necesario tomar medicamentos a diario. | Efectos secundarios: Como con todos los tratamientos, existe el riesgo de efectos secundarios. Por ejemplo, el sistema inmunitario del cuerpo puede reaccionar al virus portador del gen. |
| Tratamiento precoz: Si este tratamiento se puede obtener antes de que la enfermedad cause daños significativos al organismo, se pueden prevenir dichos daños. | Proceso de preparación: Algunas terapias génicas requieren otros tratamientos, como la quimioterapia, antes del tratamiento, lo que puede provocar efectos secundarios desagradables. |
| Tratar la causa raíz de la enfermedad: En lugar de limitarnos a tratar los síntomas, tratamos la causa subyacente de la enfermedad, que es el defecto genético en sí. | Un campo aún incipiente: Si bien lleva décadas en fase de investigación, su uso en medicina es todavía relativamente reciente. Aún queda mucho por aprender. |
La terapia génica es muy prometedora para las personas con enfermedades genéticas. Puede tratar la causa raíz de la enfermedad, en lugar de solo los síntomas. Si bien este campo aún está en desarrollo, tiene el potencial de cambiar la vida de pacientes que hasta ahora han tenido pocas opciones de tratamiento. Si usted o algún familiar padece una enfermedad genética, lo mejor es hablar con su médico para obtener más información.
Mensaje para llevar a casa
- La terapia génica es un método de tratamiento avanzado que corrige el defecto genético subyacente que causa algunas enfermedades genéticas.
- Esto corrige un gen defectuoso o inserta una copia de un gen sano en el cuerpo.
- Aunque suele tratarse de un tratamiento único, actualmente no es común en todo el mundo y es costoso.
- Como cualquier tratamiento, tiene beneficios, riesgos y efectos secundarios.
- Siempre es fundamental hablar de esto con su médico antes de tomar cualquier decisión sobre este tipo de tratamientos.
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